Tofacitinib na zapalną chorobę oczu

Niniejsze badanie jest prospektywnym, jednoośrodkowym, otwartym badaniem dotyczącym tofacytynibu w leczeniu opornego na leczenie zapalenia błony naczyniowej oka. Badanie będzie trwało 24 tygodnie, z możliwością przedłużenia o 1 rok dla osób reagujących na leczenie. Pacjenci będą samodzielnie podawać lek.

Kwalifikujący się pacjenci to pacjenci z rozpoznaniem zapalenia błony naczyniowej oka, którzy spełniają następujące kryteria:

1. Choroba na tyle ciężka, że ​​wymaga leczenia ogólnoustrojowymi kortykosteroidami i
2. Skierowany z okulistyki do specjalisty reumatologii lub zapalenia błony naczyniowej oka w celu uzyskania środka oszczędzającego sterydy

U pacjentów, którzy wcześniej nie stosowali doustnej terapii oszczędzającej steroidy (np. metotreksatu, azatiopryny lub mykofenolanu), tofacytynib zostanie rozpoczęty w monoterapii. W przypadku pacjentów, u których nie powiodła się lub wystąpiła tylko częściowa odpowiedź na doustne leczenie oszczędzające steroidy, tofacytynib zostanie rozpoczęty jako terapia dodatkowa. W przypadku pacjentów nietolerujących konwencjonalnego środka, tofacitinib zostanie rozpoczęty jako monoterapia zastępcza. U pacjentów, u których nie powiodła się terapia biologiczna (np. adalimumabem), leczenie biologiczne zostanie przerwane, a tofacytynib zostanie włączony jako terapia zastępcza bez zmiany na równoczesne konwencjonalne leki oszczędzające sterydy. Wizyty studyjne odbędą się na początku badania/rejestracji oraz w 4, 8, 12, 16 i 24 tygodniu (+/- 2 tygodnie). Wizyty w klinice mogą odbywać się częściej, zgodnie z ustaleniami lekarza prowadzącego. Monitorowanie laboratoryjne (Tabela 1) zostanie przeprowadzone zgodnie ze standardami opieki nad monitorowaniem toksyczności leków. Odpowiedzi kliniczne zostaną ocenione po 24 tygodniach, przy czym głównym wynikiem będzie niepowodzenie leczenia.

Wszyscy pacjenci zostaną poddani wcześniej ustalonemu stopniowemu zmniejszaniu dawki sterydów doustnych, zaczynając od 60 mg prednizonu (lub odpowiednika) i zmniejszając w ciągu 14 tygodni (Tabela 2). Wszyscy pacjenci zostaną poddani z góry określonej miejscowej dawce steroidu zmniejszającej się, zaczynając od ich aktualnej dawki (Tabela 3).

Pacjenci zostaną poddani ocenie okulistycznej przez swojego leczącego okulistę na Uniwersytecie Waszyngtońskim. Terapia oszczędzająca sterydy będzie prowadzona przez reumatologów lub specjalistów od zapalenia błony naczyniowej oka na Uniwersytecie Waszyngtońskim. Wszyscy pacjenci zostaną poddani ocenie pod kątem towarzyszącego ogólnoustrojowego stanu reumatologicznego.