Tofacitinib per le malattie infiammatorie dell'occhio

Questo studio è un'indagine prospettica, a sito singolo, in aperto su tofacitinib per l'uveite refrattaria. Lo studio durerà 24 settimane, con potenziale estensione di 1 anno per i rispondenti al trattamento. I pazienti autosomministrano il farmaco.

I pazienti idonei sarebbero quei pazienti con una diagnosi di uveite che soddisfano i seguenti criteri:

1. Malattia sufficientemente grave da richiedere un trattamento con corticosteroidi sistemici e
2. Inviato dall'oftalmologia allo specialista in reumatologia o uveite per un agente risparmiatore di steroidi

Per i pazienti naive alla terapia orale di risparmio di steroidi (ad esempio, metotrexato, azatioprina o micofenolato), il tofacitinib verrà avviato come monoterapia. Per i pazienti che hanno fallito o hanno avuto solo una risposta parziale alla terapia orale di risparmio di steroidi, tofacitinib verrà avviato come terapia aggiuntiva. Per i pazienti intolleranti a un agente convenzionale, tofacitinib verrà avviato come monoterapia sostitutiva. Per i pazienti che hanno fallito la terapia biologica (ad es. adalimumab), la terapia biologica verrà interrotta e tofacitinib verrà avviato come terapia sostitutiva senza passare agli agenti convenzionali risparmiatori di steroidi concomitanti. Le visite di studio avverranno al basale/arruolamento e alle settimane 4, 8, 12, 16 e 24 (+/- 2 settimane). Le visite cliniche possono verificarsi più frequentemente come stabilito dal medico curante. Il monitoraggio di laboratorio (Tabella 1) sarà ottenuto secondo lo standard di cura per il monitoraggio della tossicità dei farmaci. Le risposte cliniche saranno valutate a 24 settimane, con l'outcome primario definito come fallimento del trattamento.

Tutti i pazienti saranno sottoposti a una riduzione graduale predeterminata di steroidi orali a partire da 60 mg di prednisone (o equivalente) e ridotta gradualmente nell'arco di 14 settimane (Tabella 2). Tutti i pazienti saranno sottoposti a una riduzione graduale predeterminata di steroidi topici a partire dalla loro dose attuale (Tabella 3).

I pazienti riceveranno una valutazione oftalmologica dal loro oftalmologo curante presso la Washington University. La terapia di risparmio di steroidi sarà gestita da reumatologi o specialisti di uveite presso la Washington University. Tutti i pazienti saranno valutati per una condizione reumatologica sistemica associata.