Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Przedkliniczne zmiany istoty białej i związane z nimi efekty łączności w chorobie Fabry'ego

19 maja 2022 zaktualizowane przez: Hunter Underhill, University of Utah

Celem tego projektu badawczego jest:

  • zastosować zaawansowaną technikę ilościowego rezonansu magnetycznego (FBFI) do wykrywania i ilościowego określania uszkodzeń mózgu u pacjentów z FD
  • użyć fMRI do zidentyfikowania zmienionej funkcji mózgu
  • używać razem FBFI i fMRI do mapowania zmienionej łączności w odpowiedzi na uszkodzenia mózgu

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Choroba Fabry'ego (FD) to lizosomalna choroba spichrzeniowa spowodowana niedoborem enzymu rozkładającego składniki zewnętrznej ściany komórkowej. Niedobór tego enzymu u ludzi jest związany z udarem mózgu. U mężczyzn z FD 6,9% ma udar w wieku 39 lat. Wśród kobiet z FD 4,3% ma udar przed 46 rokiem życia.

Rezonans magnetyczny (MRI) jest głównym narzędziem do badania udaru w FD. Co ważne, rezonans magnetyczny zidentyfikował inne rodzaje zmian w mózgu niż te spowodowane udarem. Te dodatkowe zmiany mogą zwiastować udar mózgu lub być inną manifestacją FD w mózgu. Zmiany te obserwuje się u >50% mężczyzn i kobiet z FD.

Obrazowanie MRI oparte na dyfuzji jest wiodącym podejściem do badania tych zmian w FD. Jednak te zmiany, które wydają się być specyficzne dla FD, są trudne do oszacowania, analizy i interpretacji przy użyciu tej i innych obecnych metod MRI. Badacze chcieliby użyć formy MRI zwanej szybkim obrazowaniem frakcji związanej puli (FBFI), która jest techniką lepiej dostosowaną do wychwytywania i ilościowego określania tych zmian, w celu zbadania tych zmian u pacjentów z FD. Równolegle badacze chcieliby wykorzystać funkcjonalny MRI (fMRI) do zbadania, w jaki sposób te zmiany zmieniają funkcję mózgu i łączność w FD. Połączenie tych technik (FBFI + fMRI) zapewni nam również możliwość badania plastyczności mózgu w odpowiedzi na uraz, ponieważ choroba Fabry'ego powoli postępuje przez dziesięciolecia, umożliwiając mózgowi przebudowę połączeń w celu utrzymania funkcji.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

40

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • University of Utah

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kohorta Fabry'ego

Kryteria przyjęcia:

  • Masz chorobę Fabry'ego
  • Musi mieć ukończone 18 lat

Kryteria wyłączenia:

  • Osoby z klaustrofobią
  • mieć metalowe implanty
  • Nie może przejść kwestionariusza przesiewowego bezpieczeństwa MRI.

Nienaruszone elementy sterujące

Kryteria przyjęcia:

  • Musi mieć ukończone 18 lat
  • bez choroby Fabry'ego
  • uważana za zdrową, bez wcześniejszego udaru mózgu, stwardnienia rozsianego, cukrzycy lub innej choroby neurologicznej.

Kryteria wyłączenia:

  • Osoby z klaustrofobią
  • mieć metalowe implanty
  • Nie może przejść kwestionariusza przesiewowego bezpieczeństwa MRI.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: PODSTAWOWA NAUKA
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
INNY: Fabry'ego
Musi mieć ukończone 18 lat i być w stanie wykonać rezonans magnetyczny.
Inny: Funkcjonalne MRI i szybkie obrazowanie frakcji związanej puli

Użyj formy MRI zwanej szybkim obrazowaniem frakcji związanej puli (FBFI), która jest techniką lepiej dostosowaną do wychwytywania i ilościowego określania tych zmian, aby zbadać te zmiany u pacjentów z FD. Równolegle chcielibyśmy użyć funkcjonalnego MRI (fMRI) do zbadania, w jaki sposób te zmiany zmieniają funkcję mózgu i łączność w FD.

Oceny neuropsychologiczne będą obejmować Skalę Inteligencji Dorosłych Wechslera, WAIS-III (Digit Span, Symbol-Digit/Coding i Symbol Search), Connors Continous Performance text (CPT-II). Formularz Kwestionariusza Zdrowia, Skala Depresji Centrum Badań Epidemiologicznych (CES-D), 36-itemowa Ankieta Zdrowia RAND.

Inne nazwy:
  • fmri
  • FBFI
  • Oceny neuropsychologiczne

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
FBFI MRI przy użyciu zaawansowanej techniki MRI
Ramy czasowe: 6 miesięcy po zamknięciu rejestracji
zaawansowana technika ilościowego rezonansu magnetycznego (FBFI) do wykrywania i ilościowego określania uszkodzeń mózgu u pacjentów z FD
6 miesięcy po zamknięciu rejestracji
Zidentyfikuj różnicę między pacjentami z chorobą Fabry'ego a zdrowymi kontrolami w funkcjonowaniu mózgu, mierzoną i ocenianą ilościowo za pomocą funkcjonalnego MRI
Ramy czasowe: 6 miesięcy po zamknięciu rejestracji
zidentyfikować zmienioną funkcję mózgu
6 miesięcy po zamknięciu rejestracji
użyj FBFI i fMRI do mapowania
Ramy czasowe: 6 miesięcy po zamknięciu rejestracji
razem, aby zmapować zmienioną łączność w odpowiedzi na uszkodzenia mózgu
6 miesięcy po zamknięciu rejestracji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Utah

Współpracownicy

Genzyme, a Sanofi Company

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

27 stycznia 2020

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

30 marca 2022

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

30 marca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 września 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

18 września 2018

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

19 września 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

26 maja 2022

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 maja 2022

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2022

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Fabry MRI

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Zostaną opublikowane dane zbiorcze.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj