Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Nusinersena (BIIB058) u uczestników z rdzeniowym zanikiem mięśni (DEVOTE)

19 maja 2025 zaktualizowane przez: Biogen

Rosnąca dawka i randomizowane, kontrolowane badanie Nusinersen (BIIB058) u uczestników z rdzeniowym zanikiem mięśni

Głównym celem tego badania jest zbadanie skuteczności klinicznej nusinersenu podawanego dokanałowo w wyższych dawkach uczestnikom z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA), mierzonej jako zmiana w teście zaburzeń nerwowo-mięśniowych dla dzieci Szpitala Dziecięcego w Filadelfii (CHOP-INTEND) ogółem wynik (część B); zbadanie bezpieczeństwa i tolerancji nusinersenu podawanego dokanałowo w wyższych dawkach uczestnikom z SMA (Część A i C).

Drugorzędnymi celami tego badania jest zbadanie skuteczności klinicznej nusinersenu podawanego dooponowo w wyższych dawkach uczestnikom z SMA (części A, B i C); zbadanie wpływu nusinersenu podawanego dokanałowo w wyższych dawkach uczestnikom z SMA (Część A i C); zbadanie bezpieczeństwa i tolerancji nusinersenu podawanego dokanałowo w większych dawkach pacjentom z SMA, zbadanie wpływu nusinersenu podawanego dokanałowo w większych dawkach w porównaniu z obecnie zatwierdzoną dawką u uczestników z SMA (Część B).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

145

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Arabia Saudyjska
      • Dammam, Arabia Saudyjska, 31444
        • King Fahad Specialist Hospital
      • Jeddah, Arabia Saudyjska, 21423
        • National Guard Health Affairs: King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh, Arabia Saudyjska, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
  • Brazylia
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brazylia, 30130-100
        • HC-UFMG - Hospital das Clinicas da Universidade Federal de Minas Gerais
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazylia, 90035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
    • Sao Paulo
      • São Paulo, Sao Paulo, Brazylia, 05403-000
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da USP
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7500539
        • Hospital Luis Calvo Mackenna
      • Santiago, Chile, 7591046
        • Clinica Las Condes
      • Santiago, Chile, 7691236
        • Clinica MEDS La Dehesa
  • Chiny
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100034
        • Peking University First Hospital
    • Binjiang
      • Hangzhou, Binjiang, Chiny, 310052
        • The Children's Hospital of Zhejiang University school of Med_Hangzhou
    • Guangzhou
      • Guangzhou, Guangzhou, Chiny, 510623
        • Guangzhou Woman and Children's Medical Center
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Chiny, 410008
        • Xiangya Hospital, Central South University
  • Estonia
      • Tallinn, Estonia, 13419
        • Tallinn Children's Hospital
  • Federacja Rosyjska
      • Ekaterinburg, Federacja Rosyjska, 620149
        • Regional Pediatric Clinical Hospital #1
      • Moskva, Federacja Rosyjska, 125412
        • Russian Children Neuromuscular Center of Veltischev
  • Hiszpania
      • Madrid, Hiszpania, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Barcelona
      • Esplugues Del Llobregat, Barcelona, Hiszpania, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu
  • Japonia
    • Fukuoka-Ken
      • Kurume-shi, Fukuoka-Ken, Japonia, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Hyogo-Ken
      • Nishinomiya-shi, Hyogo-Ken, Japonia, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Japonia, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre (LHSC) - Children's Hospital
  • Kolumbia
      • Bogota, Kolumbia, 110231
        • Hospital Universitario San Ignacio
      • Medellin, Kolumbia, 050010
        • Fundación Hospitalaria San Vicente de Paul
  • Liban
      • Beirut, Liban, 11 00 2807
        • Saint George University Hospital Medical Center
  • Meksyk
    • Distrito Federal
      • Mexico, Distrito Federal, Meksyk, 06720
        • Hospital Infantil de México Federico Gómez
      • Mexico City, Distrito Federal, Meksyk, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Meksyk, 44280
        • Antiguo Hospital Civil de Guadalajara Fray Antonio Alcalde
  • Niemcy
    • Baden Wuerttemberg
      • Freiburg, Baden Wuerttemberg, Niemcy, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Hessen
      • Giessen, Hessen, Niemcy, 35392
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH
  • Polska
      • Warszawa, Polska, 04-730
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
  • Tajwan
      • Kaohsiung, Tajwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Tajwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Węgry
      • Budapest, Węgry, 1094
        • Semmelweis Egyetem
      • Budapest, Węgry, 1146
        • Magyarorszagi Reformatus Egyhaz Bethesda Gyermekkorhaz
  • Włochy
      • Milano, Włochy, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
      • Roma, Włochy, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 tydzień i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

Część A, B i C:

- Dokumentacja genetyczna 5q SMA (delecja genu homozygotycznego, mutacja lub heterozygota złożona)

Część A:

  • Początek objawów klinicznych zgodnych z SMA w wieku > 6 miesięcy (> 180 dni) (tj. SMA o późniejszym początku)
  • Wiek od 2 do ≤ 15 lat włącznie, w momencie wyrażenia świadomej zgody

Część B:

  • Uczestnicy z początkiem objawów SMA w wieku ≤ 6 miesięcy (≤ 180 dni) (początek niemowlęcy) powinni mieć od > 1 tygodnia do ≤ 7 miesięcy (≤ 210 dni) w momencie wyrażenia świadomej zgody

  • Uczestnicy z początkiem objawów SMA w wieku > 6 miesięcy (> 180 dni) (późniejszy początek):

    • Wiek od 2 do < 10 lat w momencie wyrażenia świadomej zgody
    • Może samodzielnie siedzieć, ale nigdy nie miał możliwości samodzielnego chodzenia
    • Wynik HFMSE ≥ 10 i ≤ 54 w badaniu przesiewowym

Część C:

- Obecnie w czasie badania przesiewowego przyjmuje nusinersen, przy czym pierwsza dawka powinna być podana co najmniej 1 rok przed badaniem przesiewowym

Część C Kohorta 1:

- Uczestnicy w każdym wieku (osoby w wieku ≥18 lat podczas pokazu muszą być ambulatoryjne)

Część C Kohorta 2:

  • Uczestnicy w wieku ≥18 lat podczas badania przesiewowego (może być chodzący lub niechodzący)
  • Całkowity wynik HFMSE ≥4 punkty w badaniu przesiewowym
  • Pozycja wpisu RULM Wynik ≥ 3 punkty w badaniu przesiewowym

Kluczowe kryteria wykluczenia:

Część A, B i C:

  • Obecność nieleczonej lub niewłaściwie leczonej aktywnej infekcji wymagającej ogólnoustrojowej terapii przeciwwirusowej lub przeciwbakteryjnej w dowolnym momencie okresu przesiewowego
  • Obecność wszczepionej zastawki do drenażu płynu mózgowo-rdzeniowego (PMR) lub wszczepionego cewnika do ośrodkowego układu nerwowego (OUN)
  • Hospitalizacja z powodu operacji, zdarzenia płucnego lub wsparcia żywieniowego w ciągu 2 miesięcy przed badaniem przesiewowym lub planowana w ciągu 12 miesięcy po przyjęciu pierwszej dawki przez uczestnika

Część A:

  • Niewydolność oddechowa, zdefiniowana jako medyczna konieczność wentylacji inwazyjnej lub nieinwazyjnej przez > 6 godzin w okresie 24-godzinnym, podczas badania przesiewowego
  • Konieczność medyczna dla zgłębnika do żołądka
  • Leczenie badanym lekiem stosowanym w leczeniu SMA, środkiem biologicznym lub urządzeniem w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania środka, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed badaniem przesiewowym lub w dowolnym momencie w trakcie badania; jakiekolwiek wcześniejsze lub bieżące leczenie jakimkolwiek modyfikatorem splicingu genu przetrwania neuronu ruchowego 2 (SMN2) lub terapią genową; lub wcześniejsze leczenie oligonukleotydem antysensownym lub przeszczep komórek

Część B:

  • Leczenie badanym lekiem, w tym między innymi leczenie SMA, środkiem biologicznym lub urządzeniem w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania środka, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed badaniem przesiewowym lub w dowolnym momencie podczas badania; jakiekolwiek wcześniejsze lub aktualne leczenie jakimkolwiek modyfikatorem splicingu SMN2 lub terapią genową; lub wcześniejsze leczenie oligonukleotydem antysensownym lub przeszczep komórek

  • Uczestnicy z początkiem objawów SMA w wieku > 6 miesięcy (> 180 dni) (późniejszy początek):

    • Niewydolność oddechowa, zdefiniowana jako medyczna konieczność wentylacji inwazyjnej lub nieinwazyjnej przez > 6 godzin w okresie 24-godzinnym, podczas badania przesiewowego
    • Konieczność medyczna dla zgłębnika do żołądka
  • Uczestnicy z początkiem objawów SMA w wieku ≤ 6 miesięcy (≤ 180 dni) (początek niemowlęcy): Oznaki lub objawy SMA obecne przy urodzeniu lub w ciągu pierwszego tygodnia po urodzeniu

Część C:

  • Jednoczesny lub poprzedni udział i/lub podawanie nusinersenu w innym badaniu klinicznym
  • Jednoczesne lub wcześniejsze podawanie jakiegokolwiek modyfikatora splicingu SMN2 (z wyjątkiem nusinersenu) lub terapii genowej w ramach badania klinicznego lub w ramach opieki medycznej.
  • Jednoczesny lub poprzedni udział w jakimkolwiek interwencyjnym badaniu badawczym dotyczącym jakiegokolwiek innego leku lub urządzenia w ciągu 30 dni lub 5 okresów półtrwania środka, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed badaniem przesiewowym

UWAGA: Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa bezpieczeństwa 28/28 miligramów (mg).
Część A: Uczestnicy z SMA o późnym początku otrzymają dawki nasycające 28 mg nusinersenu dooponowo w dniach 1, 15 i 29, a następnie dawki podtrzymujące 28 mg w dniach 149 i 269.
Lek: Nusinersen
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia
Inne nazwy:
  • BIIB058
Eksperymentalny: Grupa miareczkowania 12/50/28 mg
Część C: Uczestnicy, którzy otrzymywali zatwierdzoną dawkę 12 mg przez co najmniej 1 rok przed przystąpieniem do badania, otrzymają pojedynczą dawkę 50 mg nusinersenu w bolusie dooponowo w dniu 1. (4 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki podtrzymującej 12 mg ), a następnie dawki podtrzymujące 28 mg w dniach 121 i 241.
Lek: Nusinersen
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia
Inne nazwy:
  • BIIB058
Aktywny komparator: Grupa aktywnej kontroli 12/12 mg
Część B: Uczestnicy z SMA w wieku niemowlęcym lub o późniejszym początku otrzymają dooponowo dawkę nasycającą 12 mg nusinersenu w dniach 1, 15, 29 i 64, a następnie dawki podtrzymujące 12 mg w dniach 183 i 279. Procedura pozorowana zostanie przeprowadzona w dniu 135.
Lek: Nusinersen
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia
Inne nazwy:
  • BIIB058
Eksperymentalny: Grupa aktywnego leczenia 50/28 mg
Część B: Uczestnicy z SMA w wieku niemowlęcym lub o późniejszym początku otrzymają dooponowo dawkę nasycającą 50 mg nusinersenu w dniach 1. i 15., a następnie dawki podtrzymujące 28 mg w dniach 135. i 279. Procedura pozorowana zostanie przeprowadzona w dniach 29, 64 i 183.
Lek: Nusinersen
Podawany zgodnie z zaleceniami w ramieniu leczenia
Inne nazwy:
  • BIIB058

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część B Infantyl-Anset SMA: Zmiana od wartości wyjściowej w całkowitych punktach Chop-Instend dla 50/28 mg Nusinersen w porównaniu z CS3B dopasowana grupa kontrolna
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 183
Test z tytułu kropki został zaprojektowany w celu oceny umiejętności motorycznych niemowląt o znaczącej osłabieniu motorycznej. Obejmowało 16 pozycji (chwytanie szyi, tułowia oraz proksymalną i dystalną wytrzymałość kończyny), z których dziewięć uzyskano 0, 1, 2, 3 lub 4, pięć oceniono jako 0, 2 lub 4, jeden uzyskano jako 0, 1, 2 lub 4, a jeden jako 0, 2, 3 lub 4 z wyższymi wynikami wskazującymi większą siłę mięśni i funkcję. Całkowity wynik obliczono jako sumę wyników dla każdego elementu. Całkowity wynik wahał się od 0 (najgorszy możliwy wynik) i 64 (najlepszy możliwy wynik). Zmiana od wartości wyjściowej na dzień 183 w całkowitym wyniku CHOP-Intrend został porównany z badaniem CS3B (NCT02193074) CHEM GUPE Control z wykorzystaniem metodologii stawu w celu uwzględnienia śmiertelności.
Linia bazowa, dzień 183
Części A i C: Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi leczeniem (TEAES) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (Tesaes)
Ramy czasowe: Część A: Od pierwszej dawki badania leku do 389, część C: Od pierwszej dawki badania na 361
Zdarzenie niepożądane (AE) było dowolnym niekorzystnym i niezamierzonym znakiem (w tym nieprawidłowa ocena, taka jak nieprawidłowa wartość laboratoryjna), objaw lub choroba tymczasowo związana z stosowaniem produktu badawczego, niezależnie od tego, czy jest to związane z produktem badawczym. SAE było jakimkolwiek nieoczekiwanym zdarzeniem medycznym, które przy każdej dawce spowodowało śmierć, w opinii badacza, postawił uczestnik natychmiastowego ryzyka śmierci, wymagał hospitalizacji szpitalnej lub wydłużenie istniejącej hospitalizacji, spowodowało uporczywą lub znaczącą niepełnosprawność/niezdolność, spowodowało wadę porodu. AE i SAE były uważane za emergent leczenia, jeśli był obecny przed otrzymaniem pierwszej dawki Nusinersena w tym bieżącym badaniu, a następnie pogorszyły się z nasilenia lub nie były obecne przed otrzymaniem pierwszej dawki Nusinersena, a następnie pojawiła się.
Część A: Od pierwszej dawki badania leku do 389, część C: Od pierwszej dawki badania na 361
Części A i C: Liczba uczestników z przesunięciami od wartości wyjściowej w parametrach laboratoryjnych klinicznych (parametry chemii krwi)
Ramy czasowe: Części A i C: linia bazowa do dnia 302
Parametry chemii krwi obejmowały białko, albuminę, kreatyninę, azot mocznika we krwi, bilirubinę (całkowitą i bezpośrednią), fosfatazę alkaliczną, aminotransferazę alaninową, aminotransferazę aspardanową, potasię, potasię, cystatynę, Kinazę i kreatynową. Parametry te zostały oznaczone jako niskie, normalne lub wysokie w stosunku do normalnego zakresu parametru lub jako nieznane, jeśli nie był dostępny, przez badacz. Tutaj przejście na niskie wskazuje wartości, które były normalne, wysokie lub nieznane na początku i przesunięte na niskie wartości po linii po linii. Przejście na wysokie wskazuje wartości, które były normalne, niskie lub nieznane na początku i przesunięte na wysokie wartości po linii. Podano kategorie z co najmniej jednym uczestnikiem z przejściem od wartości wyjściowej w tych parametrach.
Części A i C: linia bazowa do dnia 302
Części A i C: Liczba uczestników z przesunięciami od wartości wyjściowej w klinicznych parametrach laboratoryjnych (parametry hematologii)
Ramy czasowe: Części A i C: linia bazowa do dnia 302
Parametry hematologii obejmowały całkowitą liczbę krwinek, z liczbą różnic i liczb płytek krwi oraz bezwzględną liczbą neutrofili. Parametry te zostały oznaczone jako niskie, normalne lub wysokie w stosunku do normalnego zakresu parametru lub jako nieznane, jeśli nie był dostępny, przez badacz. Tutaj przejście na niskie wskazuje wartości, które były normalne, wysokie lub nieznane na początku i przesunięte na niskie wartości po linii po linii. Przejście na wysokie wskazuje wartości, które były normalne, niskie lub nieznane na początku i przesunęły się na wysokie wartości po linii po linii. Podano kategorie z co najmniej jednym uczestnikiem z przejściem od wartości wyjściowej w tych parametrach.
Części A i C: linia bazowa do dnia 302
Części A i C: Liczba uczestników z przesunięciami od wartości wyjściowej w analizy moczu
Ramy czasowe: Części A i C: linia bazowa do dnia 302
Analiza moczu obejmowała oceny całkowitego białka moczu, grawitacji właściwego, pH, białka, glukozy, ketonów, bilirubiny, krwi, czerwonych krwinek (RBC), białych krwinek (WBC), komórek nabłonkowych, bakterii, odlewów i kryształów. Parametry te zostały oznaczone jako niskie, normalne lub wysokie w stosunku do normalnego zakresu parametru lub jako nieznane, jeśli nie był dostępny, przez badacz. Tutaj przejście na niskie wskazuje wartości, które były normalne, wysokie lub nieznane na początku i przesunięte na niskie wartości po linii po linii. Przejście na wysokie wskazuje wartości, które były normalne, niskie lub nieznane na początku i przesunęły się na wysoką linię po linii. Podano kategorie z co najmniej jednym uczestnikiem z przejściem od wartości wyjściowej w tych parametrach.
Części A i C: linia bazowa do dnia 302
Części A i C: Liczba uczestników z przesunięciami od wartości wyjściowej parametrów płynu mózgowo -rdzeniowego (CSF)
Ramy czasowe: Część A: linia bazowa do dnia 269, część C: Baza do dnia 241
Parametry CSF obejmowały liczbę komórek, białko całkowite i glukozę. Parametry te zostały oznaczone jako niskie, normalne lub wysokie w stosunku do normalnego zakresu parametru lub jako nieznane, jeśli nie był dostępny, przez badacz. Tutaj przejście na niskie wskazuje wartości, które były normalne, wysokie lub nieznane na początku i przesunięte na niskie wartości po linii po linii. Przejście na wysokie wskazuje wartości, które były normalne, niskie lub nieznane na początku i przesunięte na wysokie wartości po linii. Podano kategorie z co najmniej jednym uczestnikiem z przejściem od wartości wyjściowej w tych parametrach.
Część A: linia bazowa do dnia 269, część C: Baza do dnia 241
Części A i C: Liczba uczestników z przesunięciami od wartości wyjściowej w elektrokardiogramach (EKG)
Ramy czasowe: Części A i C: linia bazowa do dnia 302
EKG zostały ocenione przez badacza jako normalne, nienormalne i nienormalne AE. Oceniono liczbę uczestników z przesunięciami EKG z normalnej na każdą z kategorycznych wartości oznaczających nieprawidłowy skan (nieprawidłowy AE, nieprawidłowy AE). Zgłoszono od wartości wyjściowej na najgorsze wartości po linii bazowej. Zgłoszono kategorie z co najmniej jednym uczestnikiem z przejściem od wartości wyjściowej w EKG.
Części A i C: linia bazowa do dnia 302
Części A i C: Liczba uczestników z nieprawidłowościami w parametrach znaków życiowych
Ramy czasowe: Części A i C: linia bazowa do dnia 302
Ocena objawów życiowych obejmowała temperaturę, częstość tętna, skurczowe ciśnienie krwi, rozkurczowe ciśnienie krwi i szybkość oddechu. Jak określono w protokole, kryteria określania potencjalnie istotnych klinicznie nieprawidłowości w objawach życiowych obejmowały: temperaturę <36,0 i> 38,0 stopni Celsjusza (C), szybkość impulsu <60 i> 100 beatów na minutę (BPM), skurczowe ciśnienie krwi [<90,> 140 i> 160 milimetrów rtęci (MMHG), presja krwotoiowa (<50, <50,>,>. oraz> 100 mmHg i szybkość oddechu <12 i> 20 oddechów na minutę. Podano kategorie z co najmniej jednym uczestnikiem z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami znaków życiowych.
Części A i C: linia bazowa do dnia 302
Części A i C: Zmiana od wartości wyjściowej parametrów wzrostu (wysokość ciała)
Ramy czasowe: Części A i C: linia bazowa, dzień 302
Części A i C: linia bazowa, dzień 302
Część C: Zmiana od wartości wyjściowej parametrów wzrostu (obwód głowy)
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 302
Zgodnie z wstępnie określonym w protokole, obwód głowy mierzono dla uczestników tylko z SMA infantylno-inset.
Linia bazowa, dzień 302
Część C: Zmiana od wartości wyjściowej parametrów wzrostu (obwód klatki piersiowej)
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 302
Zgodnie z wstępnie określonym w protokole, obwód klatki piersiowej mierzono dla uczestników tylko z SMA infantyl-ana.
Linia bazowa, dzień 302
Część C: Zmiana od wartości wyjściowej parametrów wzrostu (obwód ramienia)
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 302
Zgodnie z wstępnie określonym w protokole, obwód ramienia mierzono dla uczestników z SMA infantylno-inset. Tutaj negatywna zmiana od wartości wyjściowej wskazała zmniejszenie obwodu ramienia.
Linia bazowa, dzień 302
Części A i C: Zmiana od wartości wyjściowej parametrów wzrostu (długość łokci)
Ramy czasowe: Części A i C: linia bazowa, dzień 302
Zgodnie z wstępnie określonym w protokole mierzono długość łokciową dla uczestników z SMA z późniejszym.
Części A i C: linia bazowa, dzień 302
Części A i C: Zmiana od wartości wyjściowej parametrów wzrostu (waga dla percentyla wiekowego)
Ramy czasowe: Części A i C: linia bazowa, dzień 302
Światowa Organizacja Zdrowia (WHO) Standardy wzrostu dziecka (2006) zastosowano do obliczenia wagi dla percentyla wiekowego u uczestników infantyl-analset, podczas gdy wyroby wzrostowi w 2000 Centers for Disease Control and Prevention (CDC) zostały wykorzystane do obliczenia wagi dla percentyla wieku dla uczestników późniejszych. Ujemna zmiana od wartości wyjściowej wskazuje na niską wagę dla percentyla wiekowego.
Części A i C: linia bazowa, dzień 302
Część C: Zmiana od wartości wyjściowej parametrów wzrostu (współczynnik wagi dla długości)
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 302
Zgodnie z wstępnie określonym w protokole, stosunek wagi dla długości oceniono tylko dla uczestników z SMA bez niemowląt.
Linia bazowa, dzień 302
Część C: Zmiana od wartości wyjściowej parametrów wzrostu (współczynnik obwodu od głowy do określa)
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 302
Zgodnie z wstępnie określonym w protokole, współczynnik obwodu klatki piersiowej oceniano tylko dla uczestników z SMA infantylno-inset.
Linia bazowa, dzień 302
Części A i C: Liczba uczestników z przesunięciami od wartości wyjściowej w parametrach krzepnięcia (aktywowany czas tromboplastyny ​​(APTT)))
Ramy czasowe: Części A i C: linia bazowa do 269 dnia
Aktywowany czas tromboplastyny ​​oceniono w celu oceny bezpieczeństwa. „Przejście na niską” zmierzoną zmianę normalnych, wysokich i nieznanych wartości APTT na początku do niskich wartości po linii po linii. „Przejście na wysoką” zmierzoną zmianę normalnych, niskich i nieznanych wartości APTT na początku do wysokich wartości po linii po linii.
Części A i C: linia bazowa do 269 dnia
Części A i C: Liczba uczestników z przesunięciami od wartości wyjściowej w parametrach krzepnięcia (czas protrombiny (PT))
Ramy czasowe: Części A i C: linia bazowa do 269 dnia
Czas protrombiny oceniono w celu oceny bezpieczeństwa. „Przejście na niską” zmierzoną zmianę normalnych, wysokich i nieznanych wartości Pt na początku do niskich wartości po linii po linii. „Przejście na wysoką” zmierzoną zmianę normalnych, niskich i nieznanych wartości Pt na początku do wysokich wartości po linii.
Części A i C: linia bazowa do 269 dnia
Części A i C: Liczba uczestników z przesunięciami od wartości wyjściowej w parametrach krzepnięcia (międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR))
Ramy czasowe: Części A i C: linia bazowa do 269 dnia
INR oceniono w celu oceny bezpieczeństwa. „Przejście na niską” zmierzoną zmianę normalnych, wysokich i nieznanych wartości INR na początku do niskich wartości po linii po linii. „Przejście na wysoką” zmierzoną zmianę normalnych, niskich i nieznanych wartości INR na początku do wysokich wartości po linii po linii. Podano kategorię z co najmniej jednym uczestnikiem z przesunięciem od wartości wyjściowej w stosunku INR.
Części A i C: linia bazowa do 269 dnia
Części A i C: Zmiana od wartości wyjściowej w całkowitym białku moczu
Ramy czasowe: Części A i C: linia bazowa, dzień 302
Części A i C: linia bazowa, dzień 302
Części A i C: Liczba uczestników z nieprawidłowościami badań neurologicznych zgłoszonych jako AES
Ramy czasowe: Części A i C: linia bazowa do dnia 302
Zgłoszono uczestników z nieprawidłowościami w badaniach neurologicznych zarejestrowanych jako AES.
Części A i C: linia bazowa do dnia 302
Części A i C: Procent uczestników z liczbą płytek krwi po linii poniżej dolnej granicy normy na co najmniej 2 kolejnych pomiarach
Ramy czasowe: Części A i C: linia bazowa do dnia 302
Części A i C: linia bazowa do dnia 302
Części A i C: Procent uczestników z skorygowanym odstępem QT po linii z wykorzystaniem wzoru Fridericia (QTCF)> 500 milisekundowych (MSEC) i wzrostu od wartości wyjściowej do dowolnego punktu czasowego po linii po linii qTCF> 60 MSEC
Ramy czasowe: Części A i C: linia bazowa do dnia 302
Części A i C: linia bazowa do dnia 302

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Część B Infantyl-Anset SMA: Procent Hammersmith Neurologiczny badanie neurologiczne (HINE) Sekcja 2 Motor Kamień milowych respondentów dla grupy leczonej Nusinersen 50/28 mg w porównaniu do grupy kontrolnej CS3B w porównaniu z CS3B
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 183
Sekcja 2 HINE zastosowano do oceny kamieni milowych motorycznych uczestników. Składa się z 8 kategorii milowych motorycznych: dobrowolnego uścisku, zdolności do kopania w pozycji na plecach, kontroli głowy, toczenia, siedzenia, czołgania się, stojącego i chodzenia. Motor Extone Responder: (i) Uczestnik, który wykazał co najmniej 2-punktowy wzrost kategorii zdolności do kopania lub maksymalnego wyniku w tej kategorii lub 1-punktowy wzrost kategorii kontroli głowy, toczenia, siedzenia, czołgania się, stojącego lub chodzenia, (ii) poprawy większej liczby kategorii niż norsing, z wyłączeniem kategorii przecięcia wolontariatu. W kategorii zdolności do kopania, poprawa, zgodnie z definicją w (i), pogarszanie się: co najmniej 2-punktowy spadek lub spadek do najniższego możliwego wyniku braku kopania. W przypadku pozostałych 6 kategorii poprawa: wzrost o 1 punkt, pogorszenie: co najmniej 1-punktowy spadek. Uczestnicy, którzy zmarli lub wycofali się z badań, zostali uznani za osoby niereagowane. Różnica w odsetku respondentów zgłaszanych przy użyciu dokładnego testu Fishera.
Linia bazowa, dzień 183
Część B Infantyl-Anset SMA: Zmiana od wartości wyjściowej w Hine Sekcja 2 Kamienie milowe Motor Całkowity wynik dla grupy leczonej Nusinersen 50/28 mg w porównaniu z grupy kontrolnej CS3B w porównaniu z CS3B
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 183
Część 2 HINE zastosowano do oceny kamieni milowych motorycznych uczestników. Składa się z 8 kategorii milowych motorycznych: dobrowolnego uścisku, zdolności do kopania w pozycji na plecach, kontroli głowy, toczenia, siedzenia, czołgania się, stojącego i chodzenia. W każdej kategorii można osiągnąć od 3 do 5 poziomów. Całkowity wynik silnika Motor Section Section 2 został obliczony jako suma każdego poziomu i wahała się od 0 do 26, wyższy wynik wskazujący na poprawę kamieni milowych silnika. Negatywna zmiana od wartości wyjściowej wskazuje na spadek kamieni milowych motorycznych. Zmiana od wartości wyjściowej w HINE SEKCJA 2 Kamienie milowe Motor Całkowity wynik porównano z badaniem CS3B (NCT02193074) dopasowanej grupy kontrolnej pozorowanej i analizowano przy użyciu metodologii wspólnej rangi.
Linia bazowa, dzień 183
Część B Infantyl-Anset SMA: Zmiana z (stosunek do) stężenia stężenia w osoczu łańcucha lekkiego neurofilamentu (NF-L) dla grupy kontrolnej dopasowanej CS3B w porównaniu z CS3B w porównaniu z CS3B
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 183
Zmiana od wartości wyjściowej w stężeniu NF-L w osoczu porównano z badaniem CS3B (NCT02193074) dopasowanej grupy kontrolnej pozorowanej. Do analizy zastosowano metodologię wspólnej rangi w celu uwzględnienia śmiertelności. Zmiana z danych wyjściowych zgłoszono pod względem najmniejszego kwadratowego średniego stosunku geometrycznego do wartości wyjściowej. Niższe stosunki do wartości wyjściowej stanowią większe zmniejszenie stężenia NF-L z wartości wyjściowej.
Linia bazowa, dzień 183
Część B Infantyl-Anset SMA: Zmiana od wartości wyjściowej w wyniku Cop-Intrend dla 50/28 mg Nusinersen w porównaniu z 12/12 mg Nusinersen
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 302
Test z tytułu kropki został zaprojektowany w celu oceny umiejętności motorycznych niemowląt o znaczącej osłabieniu motorycznej. Obejmowało 16 pozycji (chwytanie szyi, tułowia oraz proksymalną i dystalną wytrzymałość kończyny), z których dziewięć uzyskano 0, 1, 2, 3 lub 4, pięć oceniono jako 0, 2 lub 4, jeden uzyskano jako 0, 1, 2 lub 4, a jeden jako 0, 2, 3 lub 4 z wyższymi wynikami wskazującymi większą siłę mięśni i funkcję. Całkowity wynik obliczono jako sumę wyników dla każdego elementu. Całkowity wynik wahał się od 0 (najgorszy możliwy wynik) i 64 (najlepszy możliwy wynik). Zmiana od wartości wyjściowej na dzień 302 w całkowitym wyniku została przeanalizowana przy użyciu metodologii stawu w celu uwzględnienia śmiertelności.
Linia bazowa, dzień 302
Część B Infantyl-Anset SMA: Zmiana od wartości wyjściowej w Hine Sekcja 2 Kamienie milowe Motor Całkowity wynik dla 50/28 mg Nusinersen w porównaniu z 12/12 mg Nusinersen
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 302
Część 2 HINE zastosowano do oceny kamieni milowych motorycznych uczestników. Składa się z 8 kategorii milowych motorycznych: dobrowolnego uścisku, zdolności do kopania w pozycji na plecach, kontroli głowy, toczenia, siedzenia, czołgania się, stojącego i chodzenia. W każdej z tych kategorii uczestnicy mogą postępować z całkowitego braku zdolności motorycznych (najniższy poziom w każdej kategorii) poprzez wiele kamieni milowych (2 do 4 poziomów w każdej kategorii) do najwyższego poziomu w tej kategorii. Całkowity wynik kamieni milowych dla sekcji Hine został obliczony jako suma każdego poziomu i wahała się od 0 do maksymalnego wyniku 26, wyższy wynik wskazujący na poprawę kamieni milowych.
Linia bazowa, dzień 302
Część B Infantyl-Anset SMA: Zmiana z (stosunek do) stężenia NF-L w osoczu dla 50/28 mg Nusinersen w porównaniu z 12/12 mg Nusinersen
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 64
Zmiana od wartości wyjściowej w stężeniu NF-L w osoczu analizowano przy użyciu metodologii wspólnej rangi w celu uwzględnienia umieralności. Zmiana z danych wyjściowych zgłoszono pod względem średniego stosunku geometrycznego LS do wartości wyjściowej. Niższe stosunki do wartości wyjściowej stanowią większe zmniejszenie stężenia NF-L z wartości wyjściowej.
Linia bazowa, dzień 64
Część B Infantyl-Anset SMA: Czas do śmierci lub stała wentylacja dla 50/28 mg Nusinersen w porównaniu z CS3B dopasowana grupa kontrolna
Ramy czasowe: Badanie do 399 dnia
Stałe wentylacja zdefiniowano jako tracheostomię lub ≥ 16 godzin wentylacji/dzień w sposób ciągły przez> 21 dni przy braku ostrego odwracalnego zdarzenia. Niezależny komitet sądowy końcowy (EAC) ustalił datę, w której uważano, że uczestnik spełnił określone przez protokół kryteria ostrego odwracalnego zdarzenia. W analizie uwzględniono tylko wydarzenia, które zostały uznane przez EAC jako spełnione kryteria stałej wentylacji lub śmierci. Uczestnicy, którzy nie spełnili definicji punktu końcowego, byli ocenzurowani przy ostatniej okazji, gdy uczestnik był widziany (wizyta osobista, czy przez kontakt telefoniczny), niezależnie od tego, czy uczestnik zakończył pełny kurs leczenia i czy uczestnik zakończył badanie, czy na stałe wycofał się.
Badanie do 399 dnia
Część B Infantyl-Anset SMA: Czas do śmierci (całkowitą przeżycie) dla 50/28 mg Nusinersen w porównaniu z CS3B dopasowana grupa kontrolna
Ramy czasowe: Badanie do 399 dnia
Czas na śmierć był określony przez niezależny EAC. Czas do śmierci (całkowitą przeżycie) porównano z badaniem CS3B (NCT02193074) dopasowanej grupy kontrolnej pozorowanej.
Badanie do 399 dnia
Część B Infantyl-Anset SMA: Czas do śmierci lub stała wentylacja dla 50/28 mg Nusinersen w porównaniu z 12/12 mg Nusinersen
Ramy czasowe: Badanie do 399 dnia
Stałe wentylacja zdefiniowano jako tracheostomię lub ≥ 16 godzin wentylacji/dzień w sposób ciągły przez> 21 dni przy braku ostrego odwracalnego zdarzenia. Niezależny EAC ustalił datę, w jakiej uczestnik uznano za spełnione określone przez protokół kryteria ostrego odwracalnego zdarzenia. W analizie uwzględniono tylko zdarzenia, które zostały uznane przez EAC jako spełnione przez protokół określone kryteria stałej wentylacji lub śmierci. Uczestnicy, którzy nie spełnili definicji punktu końcowego, byli ocenzurowani przy ostatniej okazji, gdy uczestnik był widziany (wizyta osobista, czy przez kontakt telefoniczny), niezależnie od tego, czy uczestnik zakończył pełny kurs leczenia i czy uczestnik zakończył badanie, czy na stałe wycofał się.
Badanie do 399 dnia
Część B Infantyl-Anset SMA: Czas do śmierci (całkowitą przeżycie) dla 50/28 mg Nusinersen w porównaniu z 12/12 mg Nusinersen
Ramy czasowe: Badanie do 399 dnia
Czas na śmierć był określony przez niezależny EAC. Uczestnicy, którzy nie umarli, byli ocenzurowani przy ostatniej okazji, gdy uczestnik był widziany (wizyta osobiście lub kontakt telefoniczny), niezależnie od tego, czy uczestnik zakończył pełny kurs leczenia i czy uczestnik ukończył badanie, czy na stałe wycofał się.
Badanie do 399 dnia
Część B SMA w późniejszym Iset: Zmiana od wartości wyjściowej w rozszerzonej skali silnika Hammersmith (HFMSE) dla 50/28 mg Nusinersen w porównaniu z 12/12 mg Nusinersen
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 302
Skala HFMSE była narzędziem używanym do oceny funkcji motorycznej u dzieci z SMA z późniejszego początku. Oryginalny 20 -elementowy Hammersmith Funkcjonalna skala silnika została rozszerzona o 13 dodatkowych dostosowanych elementów z miary funkcji motorycznej brutto, aby poprawić czułość dla populacji ambulantów o wyższej funkcji. Każda pozycja jest oceniana 0 (niezdolna), 1 (wykonuje modyfikację lub adaptację) lub 2 (zdolne), a całkowity wynik obliczono przez zsumowanie 33 pozycji i wahano od 0 do 66 z wyższymi wynikami wskazującymi większą funkcję silnika.
Linia bazowa, dzień 302
Część B SMA późniejszy: Zmiana od wartości wyjściowej w zmienionym wyniku modułu kończyny górnej (RULM) dla 50/28 mg Nusinersen w porównaniu z 12/12 mg Nusinersen
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 302
Opracowano test RULM w celu oceny zdolności funkcjonalnych kończyny górnej. Test RULM: łącznie 20 pozycji. Pierwszy element oceniono w 7-punktowej skali (0: Brak użytecznej funkcji do 6-paniej uprowadzenia obu ramion jednocześnie, łokcie w rozszerzeniu w pełnym okręgu, aż dotkną nad głową). Ten pierwszy element nie przyczynił się do całkowitego wyniku. W przypadku pozostałych 19 pozycji 18 pozycji oceniono w 3-punktowej skali: 0-niewierzących się do osiągnięcia niezależnie; Metoda 1-zmodyfikowana, ale osiąga cel niezależny od pomocy fizycznej od innej osoby; 2 -normalne -Chieves Cel bez żadnej pomocy. Jeden pozostały element oceniono jako 0 lub 1. Dla każdego elementu wynik został zebrany po lewej i prawej stronie. Oszalany wynik całkowity = wyniki sumowania z tych 19 indywidualnych pozycji od 0-IF uczestnika zawodzi wszystkich działań do 37-jeśli uczestnik osiąga wszystkie działania. Jeśli w przypadku indywidualnego elementu zarejestrowano odpowiedź zarówno dla lewej, jak i prawej strony, najwyższy wynik zastosowano do obliczania całkowitego wyniku. Wyższe wyniki = zwiększona funkcja kończyny górnej.
Linia bazowa, dzień 302
Część B lat późniejszy SMA: Liczba Nowej Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) Motor Motor Ceches Osiągnięte na uczestnik dla 50/28 mg Nusinersen w porównaniu z 12/12 mg Nusinersen
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 302
Kamienie milowe WHO były zestawem sześciu kamieni milowych w rozwoju motorycznym: siedzenie bez wsparcia, stojąc z pomocą, rękami i kolanami pełzającymi, chodzenie z pomocą, stojąc samotnie i chodzenie samotnie. Egzaminator odnotował ogólną ocenę stanu emocjonalnego uczestnika, a następnie dla każdego kamienia milowego jedna z następujących czterech klasy: nie (niezdolność) - dziecko próbowało, ale nie udało się wykonać kamienia milowego, nie (odmowa) - dziecko odmówiło wykonania pomimo spokojem i ostrzeżeniem, tak - dziecko było w stanie wykonać kamień milowy, niezdolny do przetestowania - nie można było przetestować z powodu drażliwości, osupienia lub chorych. Średnia liczby nowych kamieni milowych osiągniętych na uczestnika została obliczona i zgłoszona w tej miarę wyniku.
Linia bazowa, dzień 302
Część B SMA w późniejszym okresie: Zmiana od wartości wyjściowej w ocenie doświadczenia opiekuna z chorobą nerwowo-mięśniową (ACEND) dla 50/28 mg Nusinersen w porównaniu z 12/12 mg Nusinersen
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 302
Instrument ACEND został zaprojektowany w celu oszacowania wpływu opiekuna doświadczanego przez rodziców/opiekunów dzieci dotkniętych ciężkimi chorobami nerwowo -mięśniowymi, w tym dzieci z SMA. ACEND obejmował w sumie siedem domen oceniających wpływ fizyczny (w tym karmienie/pielęgnacja/ubieranie się, siedzenie/zabawę, transfer i mobilność) oraz ogólny wpływ na opiekun (w tym czas, emocje i finanse, a każda domena zawierała kilka elementów. Całkowity wynik dla każdej domeny obliczono w skali od 0 do 100, przy czym wyższy wynik wskazuje na zmniejszone obciążenie opiekuna. Negatywna zmiana od wartości wyjściowej wskazuje na zwiększone obciążenie opiekuna.
Linia bazowa, dzień 302
Część B SMA późniejszy: Zmiana z wartości wyjściowej w jakości pediatrycznej Life Inventory ™ (PEDSQL) dla 50/28 mg Nusinersen w porównaniu z 12/12 mg Nusinersen
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 302
Uczestnicy oceniono za pomocą ogólnej skali rdzenia PEDSQL i modułu nerwowo -mięśniowego. Do obliczania całkowitego wyniku zapasów PEDSQL zastosowano ogólną skalę rdzenia PEDSQL (PQLI), która obejmowała ocenę rodzica i uczestnika na 4 wymiary: fizyczne, emocjonalne, społeczne i szkoła funkcjonowanie i zdrowie psychospołeczne. Każdy element został oceniony w 5-punktowej skali porządkowej (0 = nigdy do 4 = prawie zawsze). Moduł nerwowo -mięśniowy PEDSQL (PQLN) mierzył wymiary HRQOL specyficzne dla zaburzeń nerwowo -mięśniowych, takich jak SMA. Każdy element został oceniony w 5-punktowej skali porządkowej (0 = nigdy do 4 = prawie zawsze). Wymiary zostały odwrócone i zostały liniowo przekształcone w skalę 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0) dla PQLI i PQLN, wyższe wyniki wskazujące na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem. Całkowite wyniki skali obliczono jako sumę wszystkich elementów w porównaniu z liczbą pozycji odpowiedzi we wszystkich skalach. Jeśli brakowało więcej niż 50% pozycji/więcej w wymiarze, wynik skali nie został obliczony.
Linia bazowa, dzień 302
Część B SMA z późniejszego początku: Zmiana z (stosunek do) stężenia CSF NF-L dla 50/28 mg Nusinersen w porównaniu z 12/12 mg Nusinersen
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 279
Zmiana z danych wyjściowych zgłoszono pod względem średniego stosunku geometrycznego do wartości wyjściowej. Niższe stosunki do wartości wyjściowej stanowią większe zmniejszenie stężenia NF-L z wartości wyjściowej.
Linia bazowa, dzień 279
Część B SMA z późniejszego początku: Zmiana z (stosunek do) stężenia NF-L w osoczu dla 50/28 mg Nusinersen w porównaniu z 12/12 mg Nusinersen
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 302
Zmiana z danych wyjściowych zgłoszono pod względem średniego stosunku geometrycznego do wartości wyjściowej. Niższe stosunki do wartości wyjściowej stanowią większe zmniejszenie stężenia NF-L z wartości wyjściowej.
Linia bazowa, dzień 302
Część B: Liczba uczestników z Teaes i Tesaes
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badania na dzień 399
AE było każdym niekorzystnym i niezamierzonym znakiem (w tym nieprawidłową oceną, taką jak nieprawidłowa wartość laboratoryjna), objawem lub chorobą tymczasowo związaną z stosowaniem produktu leczniczego (badanego), czy to związany z produktem leczniczym (badanym). SAE było jakimkolwiek nieoczekiwanym zdarzeniem medycznym, które przy jakiejkolwiek dawce spowodowało śmierć, w opinii badacza, stwierdził, że uczestnik natychmiastowy ryzyko śmierci wymagał hospitalizacji hospitalizacji lub przedłużenia istniejącej hospitalizacji, spowodowało trwałą lub znaczącą niepełnosprawność/niezdolność, spowodowało wadę porodu. AE został uznany za emergent leczenia, jeśli był obecny przed otrzymaniem pierwszej dawki Nusinersena w bieżącym badaniu, a następnie pogorszył się z nasilenia lub nie był obecny przed otrzymaniem pierwszej dawki Nusinersena, a następnie pojawiła się.
Od pierwszej dawki badania na dzień 399
Część B: Liczba uczestników z przesunięciami od wartości wyjściowej w parametrach laboratoryjnych klinicznych (parametry hematologiczne)
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 302
Parametry hematologii obejmowały całkowitą liczbę krwinek, z liczbą różnic i liczb płytek krwi oraz bezwzględną liczbą neutrofili. Parametry te zostały oznaczone jako niskie, normalne lub wysokie w stosunku do normalnego zakresu parametru lub jako nieznane, jeśli nie był dostępny, przez badacz. Tutaj przejście na niskie wskazuje wartości, które były normalne, wysokie lub nieznane na początku i przesunięte na niskie wartości po linii po linii. Przejście na wysokie wskazuje wartości, które były normalne, niskie lub nieznane na początku i przesunięte na wysokie wartości po linii. Podano kategorie z co najmniej jednym uczestnikiem z przejściem od wartości wyjściowej w tych parametrach.
Linia bazowa do dnia 302
Część B: Liczba uczestników z przesunięciami od wartości wyjściowej w parametrach laboratoryjnych klinicznych (parametry chemii krwi)
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 302
Parametry chemii krwi obejmowały białko, albuminę, kreatyninę, azot mocznika we krwi, bilirubinę (całkowitą i bezpośrednią), fosfatazę alkaliczną, aminotransferazę alaninową, aminotransferazę aspardanową, potasię, potasię, cystatynę, Kinazę i kreatynową. Parametry zostały oznaczone jako niski, normalny lub wysoki w stosunku do normalnego zakresu parametru lub jako nieznany, czy nie był dostępny przez badacz. Tutaj przejście na niskie wskazuje wartości, które były normalne, wysokie lub nieznane na początku i przesunięte na niskie wartości po linii po linii. Przejście na wysokie wskazuje wartości, które były normalne, niskie lub nieznane na początku i przesunięte na wysokie wartości po linii. Podano kategorie z co najmniej jednym uczestnikiem z przesunięciem się od wartości wyjściowej w tych parametrach.
Linia bazowa do dnia 302
Część B: Liczba uczestników z przesunięciami od wartości wyjściowej w analizy moczu
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 302
Analiza moczu obejmowała oceny całkowitego białka moczu, grawitacji właściwego, pH, białka, glukozy, ketonów, bilirubiny, krwi, RBC, WBC, komórek nabłonkowych, bakterii, odlewów i kryształów. Parametry te zostały oznaczone jako niskie, normalne lub wysokie w stosunku do normalnego zakresu parametru lub jako nieznane, jeśli nie był dostępny, przez badacz. Tutaj przesunięcie na niskie wskazuje wartości, które były normalne, wysokie, dodatnie, nieprawidłowe lub nieznane na początku i przesunęły się na niskie wartości po linii po linii. Przejście na wysokie wskazuje wartości, które były normalne, ujemne, nieobecne, niskie lub nieznane na początku i przesunięte na wysokie wartości po linii po linii. Podano kategorie z co najmniej jednym uczestnikiem z przejściem od wartości wyjściowej w tych parametrach.
Linia bazowa do dnia 302
Część B: Liczba uczestników z przesunięciami od wartości wyjściowej w parametrach CSF
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 302
Parametry CSF obejmowały liczbę komórek, białko całkowite i glukozę. Parametry te zostały oznaczone jako niskie, normalne lub wysokie w stosunku do normalnego zakresu parametru lub jako nieznane, jeśli nie był dostępny, przez badacz. Tutaj przejście na niskie wskazuje wartości, które były normalne, wysokie lub nieznane na początku i przesunięte na niskie wartości po linii po linii. Przejście na wysokie wskazuje wartości, które były normalne, niskie lub nieznane na początku i przesunięte na wysokie wartości po linii. Podano kategorie z co najmniej jednym uczestnikiem z przejściem od wartości wyjściowej w tych parametrach.
Linia bazowa do dnia 302
Część B: Liczba uczestników z przejściem od wartości wyjściowej w EKG
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 302
EKG zostały ocenione przez badacza jako normalne, nienormalne i nienormalne AE. Oceniono liczbę uczestników z przesunięciami EKG z normalnej na każdą z kategorycznych wartości oznaczających nieprawidłowy skan (nieprawidłowy AE, nieprawidłowy AE). Zgłoszono od wartości wyjściowej na najgorsze wartości po linii bazowej. Zgłoszono kategorie z co najmniej jednym uczestnikiem z przejściem od wartości wyjściowej w EKG.
Linia bazowa do dnia 302
Część B: Liczba uczestników z nieprawidłowościami w parametrach znaków życiowych
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 302
Ocena znaków życiowych obejmowała temperaturę, szybkość tętna skurczowe ciśnienie krwi, rozkurczowe ciśnienie krwi i szybkość oddechu. Jak określono w protokole, kryteria określania potencjalnie istotnych klinicznie nieprawidłowości w objawach życiowych obejmowały: temperaturę <36,0 i> 38,0 stopni C, szybkość tętna <60 i> 100 bpm, skurczowe ciśnienie krwi <90,> 140 i> 160 mmHg, ciśnienie krwi <50,> 90 i> 100 mmHg i szybkość skurczowej <12 i> 20 i> 20 i> 20 i> 20 lat. Podano kategorie z co najmniej jednym uczestnikiem z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami znaków życiowych.
Linia bazowa do dnia 302
Część B: Zmiana od wartości wyjściowej parametrów wzrostu (wysokość ciała)
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 302
Wysokość ciała mierzono dla wszystkich uczestników (SMA infantyl-inset i późniejszego początku).
Linia bazowa, dzień 302
Część B Infantyl-Anset SMA: Zmiana od wartości wyjściowej parametrów wzrostu (obwód głowy)
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 302
Obwód głowy mierzono u uczestników za pomocą SMA infantyl-inset.
Linia bazowa, dzień 302
Część B Infantyl-Anset SMA: Zmiana od wartości wyjściowej parametrów wzrostu (obwód klatki piersiowej)
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 302
Obwód klatki piersiowej mierzono u uczestników za pomocą SMA infantyl-ana.
Linia bazowa, dzień 302
Część B Infantyl-Anset SMA: Zmiana od wartości wyjściowej parametrów wzrostu (obwód ramienia)
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 302
Obwód ramienia mierzono u uczestników za pomocą SMA infantyl-ana.
Linia bazowa, dzień 302
Część B: Zmiana od wartości wyjściowej parametrów wzrostu (długość łokci)
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 302
Długość łokciową mierzono u uczestników za pomocą SMA z późniejszego początku.
Linia bazowa, dzień 302
Część B: Zmiana od wartości wyjściowej parametrów wzrostu (waga dla percentyla wieku)
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 302
WHO WHO DZIECKO WNOŚCI (2006) zastosowano do obliczenia wagi dla percentyla wiekowego u uczestników infantyl-analizy. Wykresy wzrostu 2000 CDC zastosowano do obliczenia wagi dla percentyla wieku dla uczestników późniejszych. Ujemna zmiana od wartości wyjściowej wskazuje na zmniejszenie wagi dla percentyla wiekowego
Linia bazowa, dzień 302
Część B: Zmiana od wartości wyjściowej parametrów wzrostu (waga percentyla długości)
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 302
Zgodnie z wstępnie określonym w protokole, waga percentyla długości oceniono tylko dla uczestników z SMA infantyl-ds. Ujemna zmiana od wartości wyjściowej wskazuje na zmniejszenie masy dla percentyla długości.
Linia bazowa, dzień 302
Część B: Zmiana od wartości wyjściowej w parametrach wzrostu (współczynnik obwodu od głowy do określenia)
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 302
Zgodnie z wstępnie określonym w protokole, współczynnik obwodu klatki piersiowej oceniano tylko dla uczestników z SMA infantylno-inset. Negatywna zmiana od wartości wyjściowej wskazuje na zmniejszenie współczynnika obwodu głowy do oka.
Linia bazowa, dzień 302
Część B: Liczba uczestników z przesunięciami od wartości wyjściowej w parametrach krzepnięcia (APTT)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 279 dnia
APTT oceniono w celu oceny bezpieczeństwa. „Przejście na niską” zmierzoną zmianę normalnych, wysokich i nieznanych wartości APTT na początku do niskich wartości po linii po linii. „Przejście na wysoką” zmierzoną zmianę normalnych, niskich i nieznanych wartości APTT na początku do wysokich wartości po linii po linii.
Linia bazowa do 279 dnia
Część B: Liczba uczestników z przesunięciami od wartości wyjściowej w parametrach krzepnięcia (PT)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 279 dnia
Czas protrombiny oceniono w celu oceny bezpieczeństwa. „Przejście na niską” zmierzoną zmianę normalnych, wysokich i nieznanych wartości Pt na początku do niskich wartości po linii po linii. „Przejście na wysoką” zmierzoną zmianę normalnych, niskich i nieznanych wartości Pt na początku do wysokich wartości po linii.
Linia bazowa do 279 dnia
Część B: Liczba uczestników z przesunięciami od wartości wyjściowej w parametrach krzepnięcia (INR)
Ramy czasowe: Linia bazowa do 279 dnia
INR oceniono w celu oceny bezpieczeństwa. „Przejście na niską” zmierzoną zmianę normalnych, wysokich i nieznanych wartości INR na początku do niskich wartości po linii po linii. „Przejście na wysoką” zmierzoną zmianę normalnych, niskich i nieznanych wartości INR na początku do wysokich wartości po linii po linii.
Linia bazowa do 279 dnia
Część B: Zmiana od wartości wyjściowej w całkowitym białku moczu
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 302
Linia bazowa, dzień 302
Część B: Liczba uczestników z nieprawidłowościami badań neurologicznych zgłoszonych jako AES
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 302
Zgłoszono uczestników z nieprawidłowościami w badaniach neurologicznych zarejestrowanych jako AES.
Linia bazowa do dnia 302
Część B: Procent uczestników z liczbą płytek krwi po linii poniżej dolnej granicy normy na co najmniej 2 kolejnych pomiarach
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 302
Linia bazowa do dnia 302
Część B: Procent uczestników z qTCF po linii> 500 ms i wzrost od wartości wyjściowej do dowolnego punktu czasowego postbaseline w QTCF> 60 ms
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 302
Linia bazowa do dnia 302
Części A, B i C: Liczba uczestników z hospitalizacją
Ramy czasowe: Części A, B i C: linia bazowa do dnia 302
Części A, B i C: linia bazowa do dnia 302
Części A, B i C: Procent czasu hospitalizacji
Ramy czasowe: Części A, B i C: linia bazowa do dnia 302
Części A, B i C: linia bazowa do dnia 302
Części A, B i C: Liczba uczestników z klinicznym globalnym wrażeniem zmian (CGIC)
Ramy czasowe: Części A, B i C: Dzień 302
Skala CGIC była 7 -punktową skalą, która wymagała od klinicysty oceny, jak bardzo zmieniła się choroba uczestnika w stosunku do stanu wyjściowego na początku interwencji, gdzie 1 = bardzo ulepszona, 2 = znacznie ulepszona, 3 = minimalnie poprawiona, 4 = bez zmiany, 5 = minimalnie gorsza, 6 = znacznie gorsza, 7 = znacznie gorsza. Wyższa ocena wskazuje na pogorszenie stanu. Oddzielna ocena CGIC przeprowadziła badacz (I) i opiekun (C). Zgłoszono kategorie z co najmniej jednym uczestnikiem o wyniku CGIC.
Części A, B i C: Dzień 302
Części A, B i C: Liczba poważnych zdarzeń oddechowych
Ramy czasowe: Części A, B i C: linia bazowa do dnia 399
Części A, B i C: linia bazowa do dnia 399
Część B Infantyl-Anset SMA: Procent czasu na wentylacji
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 302
Linia bazowa do dnia 302
Części A, B i C: Liczba uczestników z użyciem wentylatora
Ramy czasowe: Części A, B i C: Przeglądanie do dnia 302
Części A, B i C: Przeglądanie do dnia 302
Część A: Zmiana od wartości wyjściowej w skali oceny rodziców zdolności połknięcia (PASA)
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 302
PASA oceniono za pomocą kwestionariusza. Opiekunów zadano serię pytań dotyczących zachowania uczestnika posiłku. Kwestionariusz PASA został opracowany w celu oceny objawów dysfagii. Obejmował 33 pozycje w 4 domenach: ogólne żywieni, picie płynów, jedzenie stałych pokarmów i ocena obaw związanych z połykaniem. Pozycje w domenach ogólne żywienie, picie płynów i spożywanie pokarmów stałych są oceniane za pomocą 5 poziomów odpowiedzi ocenianych jako 4-nigdy, 3-rzadkie, 2-sometime, 1-często i 0-always. Domena do oceny obaw związanych z połykaniem ma 4 poziomy reakcji jako: 3-trawne nie zgadzają się, 2-disagree, 1-agree, 0-niedaleko zgadzam się. Wyższy wynik = poprawa. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej = spadek zdolności połykania. Z domen „Picie płynów” i „jedzenia pokarmów stałych”, 2 elementy (próby picia płynów i spożywania pokarmów stałych) oceniono jako „tak”/„nie”, które są zgłaszane w innym pomiarze wyniku.
Linia bazowa, dzień 302
Część A: Liczba uczestników z przejściem od wartości wyjściowej w pozycjach w skali PASA - próbował pić płyny i próbował jeść pokarmy stałe
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 302
PASA oceniono za pomocą kwestionariusza. Opiekunów zadano serię pytań dotyczących zachowania uczestnika posiłku. Kwestionariusz PASA został opracowany w celu oceny objawów dysfagii. Obejmował 33 pozycje w 4 domenach, które obejmują ogólne żywieni, picie płynów, jedzenie stałych pokarmów i ocenę obaw związanych z połykaniem. Dwie elementy domen pijących płyny (próby picia płynów), spożywanie stałych pokarmów (próby jedzenia pokarmów stałych) zostały ocenione jako „tak”/„nie”. Dane dla 2 pozycji zostały podsumowane pod względem przesunięcia od wartości wyjściowej.
Linia bazowa, dzień 302
Część B: Zmiana z wartości wyjściowej w skali PASA
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 302
PASA oceniono za pomocą kwestionariusza. Opiekunów zadano serię pytań dotyczących zachowania uczestnika posiłku. Kwestionariusz PASA został opracowany w celu oceny objawów dysfagii. Obejmował 33 pozycje w 4 domenach, które obejmują ogólne żywieni, picie płynów, jedzenie stałych pokarmów i ocenę obaw związanych z połykaniem. Pozycje w domenach ogólnego żywienia, picia płynów i spożywania pokarmów stałych są oceniane za pomocą 5 poziomów odpowiedzi ocenianych jako 4-nigdy, 3-rzadkie, 2-sometime, 1-często i 0-always. Domena do oceny obaw związanych z połykaniem ma 4 poziomy reakcji jako: 3-trawne nie zgadzają się, 2-disagree, 1-agree, 0-niedaleko zgadzam się. Wyższy wynik = poprawa. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowej = spadek zdolności połykania. Zgodnie z planem, dla części B badania, skala PASA oceniono wyłącznie dla ogólnego żywienia domeny.
Linia bazowa, dzień 302
Część B: Infantylle SMA-Iset: Zmiana z (stosunek do) w stężeniu CSF NF-L
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 279
Zmiana z danych wyjściowych zgłoszono pod względem średniego stosunku geometrycznego do wartości wyjściowej. Niższe stosunki do wartości wyjściowej stanowią większe zmniejszenie stężenia NF-L z wartości wyjściowej.
Linia bazowa, dzień 279
Części A i C: Zmiana od wartości wyjściowej w wyniku HFMSE Całkowity wynik
Ramy czasowe: Części A i C: linia bazowa, dzień 302
Skala HFMSE była narzędziem używanym do oceny funkcji motorycznej u dzieci z SMA. Oryginalny 20 -elementowy Hammersmith Funkcjonalna skala silnika została rozszerzona o 13 dodatkowych dostosowanych elementów z miary funkcji motorycznej brutto, aby poprawić czułość dla populacji ambulantów o wyższej funkcji. Każda pozycja jest oceniana 0 (niezdolna), 1 (wykonuje modyfikację lub adaptację) lub 2 (zdolne), a całkowity wynik obliczono przez zsumowanie 33 pozycji i wahano od 0 do 66 z wyższymi wynikami wskazującymi większą funkcję silnika. Ujemna zmiana od linii podstawowej wskazuje zmniejszenie funkcji motorycznej.
Części A i C: linia bazowa, dzień 302
Części A i C: Zmiana od wartości wyjściowej w wyniku RULM
Ramy czasowe: Części A i C: linia bazowa, dzień 302
Opracowano test RULM w celu oceny zdolności funkcjonalnych kończyny górnej. Test RULM: łącznie 20 pozycji. Pierwszy element oceniono w 7-punktowej skali (0: Brak użytecznej funkcji do 6-paniej uprowadzenia obu ramion jednocześnie, łokcie w rozszerzeniu w pełnym okręgu, aż dotkną nad głową). Ten pierwszy element nie przyczynił się do całkowitego wyniku. W przypadku pozostałych 19 pozycji 18 pozycji oceniono w 3-punktowej skali: 0-niewierzących się do osiągnięcia niezależnie; Metoda 1-zmodyfikowana, ale osiąga cel niezależny od pomocy fizycznej od innej osoby; 2 -normalne -Chieves Cel bez żadnej pomocy. Jeden pozostały element oceniono jako 0 lub 1. Dla każdego elementu wynik został zebrany po lewej i prawej stronie. Oszalany wynik całkowity = wyniki sumowania z tych 19 indywidualnych pozycji od 0-IF uczestnika zawodzi wszystkich działań do 37-jeśli uczestnik osiąga wszystkie działania. Jeśli w przypadku indywidualnego elementu zarejestrowano odpowiedź zarówno dla lewej, jak i prawej strony, najwyższy wynik zastosowano do obliczania całkowitego wyniku. Wyższe wyniki = zwiększona funkcja kończyny górnej.
Części A i C: linia bazowa, dzień 302
Części A i C: Liczba uczestników ze statusem Motor Millestones
Ramy czasowe: Części A i C: linia bazowa do dnia 302
Kamienie milowe WHO były zestawem sześciu kamieni milowych w rozwoju motorycznym: siedzenie bez wsparcia, stojąc z pomocą, rękami i kolanami pełzającymi, chodzenie z pomocą, stojąc samotnie i chodzenie samotnie. Egzaminator zarejestrował ogólną ocenę stanu emocjonalnego uczestnika, a następnie dla każdego kamienia milowego jedna z następujących czterech klasyfikacji: nie (niezdolność) - dziecko próbowało wykonać kamień milowy, nie (odmowa) - dziecko odmówiło wykonywania wykonania i ostrzeżenia, tak - dziecko było w stanie wykonać kamień milowy, niezdolny do przetestowania - nie można przetestować - nie można było przetestować z powodu drażliwości, wyciągnięcia lub choroby.
Części A i C: linia bazowa do dnia 302
Części A i C: Zmiana od wartości wyjściowej w wyniku ACend Całkowity wynik
Ramy czasowe: Części A i C: linia bazowa, dzień 302
Instrument ACEND został zaprojektowany w celu oszacowania wpływu opiekuna doświadczanego przez rodziców/opiekunów dzieci dotkniętych ciężkimi chorobami nerwowo -mięśniowymi, w tym dzieci z SMA. ACEND obejmował w sumie siedem domen oceniających wpływ fizyczny (w tym karmienie/pielęgnacja/ubieranie się, siedzenie/zabawę, transfer i mobilność) oraz ogólny wpływ na opiekun (w tym czas, emocje i finanse, a każda domena zawierała kilka elementów. Całkowity wynik dla każdej domeny obliczono w skali od 0 do 100, przy czym wyższy wynik wskazuje na zmniejszone obciążenie opiekuna. Negatywna zmiana od wartości wyjściowej wskazuje na zwiększone obciążenie opiekuna.
Części A i C: linia bazowa, dzień 302
Części A i C: Zmień się od wartości wyjściowej w Pedsql ™ Całkowity wynik
Ramy czasowe: Części A i C: linia bazowa, dzień 302
Uczestnicy oceniono za pomocą ogólnej skali rdzenia PEDSQL i modułu nerwowo -mięśniowego. Do obliczania całkowitego wyniku zapasów PEDSQL zastosowano ogólną skalę rdzenia PEDSQL (PQLI), która obejmowała ocenę rodzica i uczestnika na 4 wymiary: fizyczne, emocjonalne, społeczne i szkoła funkcjonowanie i zdrowie psychospołeczne. Każdy element został oceniony w 5-punktowej skali porządkowej (0 = nigdy do 4 = prawie zawsze). Moduł nerwowo -mięśniowy PEDSQL (PQLN) mierzył wymiary HRQOL specyficzne dla zaburzeń nerwowo -mięśniowych, takich jak SMA. Każdy element został oceniony w 5-punktowej skali porządkowej (0 = nigdy do 4 = prawie zawsze). Wymiary zostały odwrócone i zostały liniowo przekształcone w skalę 0-100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0) dla PQLI i PQLN, wyższe wyniki wskazujące na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem. Całkowite wyniki skali obliczono jako sumę wszystkich elementów w porównaniu z liczbą pozycji odpowiedzi we wszystkich skalach. Jeśli brakowało więcej niż 50% pozycji/więcej w wymiarze, wynik skali nie został obliczony.
Części A i C: linia bazowa, dzień 302
Część C: Zmiana od linii bazowej w całkowity sposób
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 302
Test z tytułu kropki został zaprojektowany w celu oceny umiejętności motorycznych niemowląt o znacznym osłabieniu motorycznym. Obejmowało 16 pozycji (chwytanie szyi, tułowia oraz proksymalną i dystalną siłę kończyny), z których dziewięć uzyskano 0, 1, 2, 3 lub 4, pięć, oceniono jako 0, 2 lub 4, jeden oceniono jako 0, 1, 2 lub 4, a jeden jako 0, 2, 3 lub 4 z wyższymi wynikami wskazującymi większą siłę mięśni i funkcją. Całkowity wynik obliczono jako sumę wyników dla każdego elementu. Całkowity wynik wahał się od 0 (najgorszy możliwy wynik) i 64 (najlepszy możliwy wynik).
Linia bazowa, dzień 302
Część C: Zmiana od wartości wyjściowej w Hine Sekcja 2 Kamienie milowe Motor Całkowity wynik
Ramy czasowe: Linia bazowa, dzień 302
Część 2 HINE zastosowano do oceny kamieni milowych motorycznych uczestników SMA infantyl-i-Aset. Składa się z 8 kategorii milowych motorycznych: dobrowolnego uścisku, zdolności do kopania w pozycji na plecach, kontroli głowy, toczenia, siedzenia, czołgania się, stojącego i chodzenia. W każdej z tych kategorii uczestnicy mogą postępować z całkowitego braku zdolności motorycznych (najniższy poziom w każdej kategorii) poprzez wiele kamieni milowych (2 do 4 poziomów w każdej kategorii) do najwyższego poziomu w tej kategorii. 8 kategorii HINE sekcji 2 można zsumować, aby uzyskać całkowity wynik, który wynosi od 0 do 26.
Linia bazowa, dzień 302

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Biogen

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Biogen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

26 marca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 lutego 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 maja 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 września 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 września 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 września 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

5 czerwca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 maja 2025

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 232SM203
  • 2019-002663-10 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Zgodnie z Polityką przejrzystości badań klinicznych i udostępniania danych firmy Biogen na stronie http://clinicalresearch.biogen.com/

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj