Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Nusinersenin (BIIB058) tutkimus potilailla, joilla on spinaalinen lihasatrofia (DEVOTE)

keskiviikko 17. huhtikuuta 2024 päivittänyt: Biogen

Kasvava annos ja satunnaistettu, kontrolloitu Nusinersen-tutkimus (BIIB058) osallistujilla, joilla on spinaalinen lihasatrofia

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on tutkia intratekaalisesti suurempina annoksina annetun nusinerseenin kliinistä tehokkuutta potilaille, joilla on spinaalinen lihasatrofia (SMA) mitattuna Philadelphian lastensairaalan - Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP-INTEND) kokonaismäärän muutoksella. pisteet (osa B); tutkia intratekaalisesti suurempina annoksina annetun nusinerseenin turvallisuutta ja siedettävyyttä potilaille, joilla on SMA (osat A ja C).

Tämän tutkimuksen toissijaisina tavoitteina on tutkia intratekaalisesti suurempina annoksina annetun nusinerseenin kliinistä tehoa osallistujille, joilla on SMA (osat A, B ja C); tutkia intratekaalisesti suurempina annoksina annetun nusinerseenin vaikutusta osallistujille, joilla on SMA (osat A ja C); tutkia intratekaalisesti suuremmilla annoksilla annetun nusinerseenin turvallisuutta ja siedettävyyttä potilaille, joilla on SMA, tutkia intratekaalisesti suuremmilla annoksilla annetun nusinersenin vaikutusta verrattuna tällä hetkellä hyväksyttyyn annokseen SMA-potilailla (osa B).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

145

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Utrecht, Alankomaat, 3584 CX
        • UMC Utrecht
  • Australia
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Brasilia
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasilia, 30130-100
        • HC-UFMG - Hospital das Clinicas da Universidade Federal de Minas Gerais
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilia, 90035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
    • Sao Paulo
      • São Paulo, Sao Paulo, Brasilia, 05403-000
        • Hospital Das Clinicas Da Faculdade De Medicina Da USP
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7500539
        • Hospital Luis Calvo Mackenna
      • Santiago, Chile, 7591046
        • Clinica Las Condes
      • Santiago, Chile, 7691236
        • Clinica MEDS La Dehesa
  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Espanja, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Espanja, 46026
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe
    • Barcelona
      • Esplugues Del Llobregat, Barcelona, Espanja, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti, D01 XD99
        • The Children's University Hospital
  • Israel
      • Petach-Tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italia
      • Milano, Italia, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
      • Roma, Italia, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli Irccs
  • Japani
    • Fukuoka-Ken
      • Kurume-shi, Fukuoka-Ken, Japani, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Hyogo-Ken
      • Nishinomiya-shi, Hyogo-Ken, Japani, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Japani, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre (LHSC) - Children's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre/Glen Site/Montreal Children's Hospital
  • Kiina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kiina, 100034
        • Peking University first hospital
      • Beijing, Beijing, Kiina, 100045
        • Beijing Children's Hospital
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, Kiina, 400014
        • Children's Hospital Chongqing University of Medical Science
    • Guangzhou
      • Guangzhou, Guangzhou, Kiina, 510623
        • Guangzhou Woman and Children's Medical Center
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kiina, 410008
        • Xiangya Hospital, Central South University
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kiina, 250012
        • Qilu Hospital Of Shandong University
    • Sichuan
      • Chendu, Sichuan, Kiina, 610041
        • The Second Hospital affiliated to West China Medical University
  • Kolumbia
      • Bogota, Kolumbia, 110231
        • Hospital Universitario San Ignacio
      • Medellin, Kolumbia, 050010
        • Fundación Hospitalaria San Vicente de Paul
  • Korean tasavalta
      • Seoul, Korean tasavalta, 03080
        • Seoul National University Hospital
    • Gyeongsangbuk-do
      • Daegu, Gyeongsangbuk-do, Korean tasavalta, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
  • Kreikka
      • Athens, Kreikka, 12462
        • University General Hospital "Attikon"
      • Thessaloniki, Kreikka, 54642
        • General Hospital of Thessaloniki "Hippokration"
  • Latvia
      • Riga, Latvia, LV- 1004
        • Children's Clinical University Hospital
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 11 00 2807
        • Saint George University Hospital Medical Center
  • Meksiko
    • Distrito Federal
      • Mexico, Distrito Federal, Meksiko, 06720
        • Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez
      • Mexico City, Distrito Federal, Meksiko, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Meksiko, 44280
        • Antiguo Hospital Civil de Guadalajara Fray Antonio Alcalde
  • Puola
      • Gdansk, Puola, 80-214
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Warszawa, Puola, 04-730
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
  • Ranska
    • Haute Garonne
      • Toulouse cedex 9, Haute Garonne, Ranska, 31059
        • Hôpital Purpan
    • Hauts De Seine
      • Garches, Hauts De Seine, Ranska, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré
  • Saksa
    • Baden Wuerttemberg
      • Freiburg, Baden Wuerttemberg, Saksa, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Hessen
      • Giessen, Hessen, Saksa, 35392
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH
  • Saudi-Arabia
      • Dammam, Saudi-Arabia, 31444
        • King Fahad Specialist Hospital
      • Jeddah, Saudi-Arabia, 21423
        • National Guard Health Affairs: King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh, Saudi-Arabia, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Turkki
      • Antalya, Turkki, 07070
        • Akdeniz Univesity Medical Faculty
  • Unkari
      • Budapest, Unkari, 1094
        • Semmelweis Egyetem
      • Budapest, Unkari, 1146
        • Magyarorszagi Reformatus Egyhaz Bethesda Gyermekkorhaz
  • Venäjän federaatio
      • Ekaterinburg, Venäjän federaatio, 620149
        • Regional Pediatric Clinical Hospital #1
      • Moskva, Venäjän federaatio, 125412
        • Russian Children Neuromuscular Center of Veltischev
  • Viro
      • Tallinn, Viro, 13419
        • Tallinn Children's Hospital
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • Greater London
      • London, Greater London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Yhdysvallat
    • California
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Yhdysvallat, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 viikko ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

Osat A, B ja C:

- 5q SMA:n (homotsygoottisen geenin deleetio, mutaatio tai yhdiste heterotsygootti) geneettinen dokumentaatio

Osa A:

  • SMA:n mukaiset kliiniset merkit ja oireet alkavat yli 6 kuukauden (> 180 päivän) iässä (eli myöhemmin alkava SMA)
  • Ikä 2–15 vuotta mukaan lukien tietoisen suostumuksen ajankohtana

Osa B:

  • Osallistujien, joiden SMA-oireet alkavat ≤ 6 kuukauden (≤ 180 päivän) iässä (infantiili puhkeaminen), tulisi olla tietoisen suostumuksen ajankohtana yli 1 viikosta ≤ 7 kuukauteen (≤ 210 päivää)

  • Osallistujat, joiden SMA-oireet alkavat yli 6 kuukauden (> 180 päivän) iässä (alkaen myöhemmin):

    • Ikä 2 - < 10 vuotta tietoisen suostumuksen ajankohtana
    • Pystyy istumaan itsenäisesti, mutta ei ole koskaan kyennyt kävelemään itsenäisesti
    • HFMSE-pisteet ≥ 10 ja ≤ 54 seulonnassa

Osa C:

- Tällä hetkellä nusinerseenihoidossa seulonnan aikana, ensimmäinen annos vähintään 1 vuosi ennen seulontaa

Osa C Kohortti 1:

- Kaiken ikäiset osallistujat (henkilöiden, jotka ovat ≥ 18-vuotiaita seulonnassa, on oltava liikkuvia)

Osa C Kohortti 2:

  • Osallistujat ≥ 18-vuotiaat seulonnassa (voivat olla ambulatorisia tai ei-ambulatorisia)
  • HFMSE:n kokonaispistemäärä ≥4 pistettä seulonnassa
  • RULM-merkintäkohta A pisteet ≥3 pistettä seulonnassa

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

Osat A, B ja C:

  • Hoitamaton tai riittämättömästi hoidettu aktiivinen infektio, joka vaatii systeemistä antiviraalista tai antimikrobista hoitoa milloin tahansa seulontajakson aikana
  • Implantoidun shuntin läsnäolo aivo-selkäydinnesteen (CSF) poistamiseksi tai istutetun keskushermoston (CNS) katetrin läsnäolo
  • Sairaalahoito leikkauksen, keuhkotapahtuman tai ravitsemustuen vuoksi 2 kuukauden sisällä ennen seulontaa tai suunniteltu 12 kuukauden sisällä osallistujan ensimmäisestä annoksesta

Osa A:

  • Hengitysvajaus, joka määritellään lääketieteellisen tarpeen invasiiviseen tai noninvasiiviseen ventilaatioon yli 6 tunnin ajan 24 tunnin aikana, seulonnassa
  • Lääketieteellinen välttämättömyys mahalaukun ruokintaletkulle
  • Hoito tutkimuslääkkeellä, joka annetaan SMA:n, biologisen aineen tai laitteen hoitoon 30 päivän tai 5 aineen puoliintumisajan kuluessa, sen mukaan, kumpi on pidempi, ennen seulontaa tai milloin tahansa tutkimuksen aikana; mikä tahansa aikaisempi tai meneillään oleva hoito millä tahansa selviytymismotorisen neuroni-2-geenin (SMN2) silmukointimuuntimella tai geeniterapialla; tai aiempi antisense-oligonukleotidikäsittely tai solunsiirto

Osa B:

  • Hoito tutkimuslääkkeellä, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, SMA:n, biologisen aineen tai laitteen hoito 30 päivän tai 5 aineen puoliintumisajan kuluessa, riippuen siitä kumpi on pidempi, ennen seulontaa tai milloin tahansa tutkimuksen aikana; mikä tahansa aikaisempi tai meneillään oleva hoito millä tahansa SMN2-silmukointimuuntajalla tai geeniterapialla; tai aiempi antisense-oligonukleotidikäsittely tai solunsiirto

  • Osallistujat, joiden SMA-oireet alkavat yli 6 kuukauden (> 180 päivän) iässä (alkaen myöhemmin):

    • Hengitysvajaus, joka määritellään lääketieteellisen tarpeen invasiiviseen tai noninvasiiviseen ventilaatioon yli 6 tunnin ajan 24 tunnin aikana, seulonnassa
    • Lääketieteellinen välttämättömyys mahalaukun ruokintaletkulle
  • Osallistujat, joiden SMA-oireet alkavat ≤ 6 kuukauden (≤ 180 päivän) iässä (infantiili): SMA:n merkit tai oireet, joita esiintyy syntymässä tai ensimmäisen viikon kuluessa syntymästä

Osa C:

  • Samanaikainen tai aiempi nusinerseenin osallistuminen ja/tai antaminen toiseen kliiniseen tutkimukseen
  • Samanaikainen tai aiempi minkä tahansa SMN2-silmukointimuuntajan (pois lukien nusinersen) tai geeniterapian antaminen joko kliinisessä tutkimuksessa tai osana lääketieteellistä hoitoa.
  • Samanaikainen tai aiempi osallistuminen interventiotutkimukseen minkä tahansa muun lääkkeen tai laitteen osalta 30 päivän tai 5 aineen puoliintumisajan kuluessa, riippuen siitä kumpi on pidempi, ennen seulontaa

HUOMAA: Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 28/28 milligrammaa (mg) turvallisuusryhmä
Osa A: Osallistujat, joilla on myöhemmin alkanut SMA, saavat 28 mg:n kyllänerseeniannokset intratekaalisesti päivinä 1, 15 ja 29, minkä jälkeen 28 mg:n ylläpitoannokset päivinä 149 ja 269.
Lääke: Nusinersen
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla
Muut nimet:
  • BIIB058
Active Comparator: 12/12 mg satunnaistettu kontrolliryhmä
Osa B: Osallistujat, joilla on infantiili tai myöhemmin alkanut SMA, saavat 12 mg:n kyllänerseeniannokset intratekaalisesti päivinä 1, 15, 29 ja 64, minkä jälkeen 12 mg:n ylläpitoannokset päivinä 183 ja 279. Valehoito suoritetaan päivänä 135.
Lääke: Nusinersen
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla
Muut nimet:
  • BIIB058
Kokeellinen: 50/28 mg satunnaistettu hoitoryhmä
Osa B: Osallistujat, joilla on infantiili tai myöhemmin alkanut SMA, saavat 50 mg:n kyllänerseeniannokset intratekaalisesti päivinä 1 ja 15, minkä jälkeen 28 mg:n ylläpitoannokset päivinä 135 ja 279. Valehoito suoritetaan päivinä 29, 64 ja 183.
Lääke: Nusinersen
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla
Muut nimet:
  • BIIB058
Kokeellinen: 12/50/28 mg titrausryhmä
Osa C: Osallistujat, jotka ovat saaneet hyväksyttyä 12 mg annosta vähintään 1 vuoden ennen osallistumista, saavat kerta-annoksen 50 mg nusinerseenia intratekaalisesti päivänä 1 (4 kuukautta viimeisimmän 12 mg:n ylläpitoannoksen jälkeen ) ja sen jälkeen 28 mg:n ylläpitoannokset päivinä 121 ja 241.
Lääke: Nusinersen
Annostetaan hoitohaarassa määritellyllä tavalla
Muut nimet:
  • BIIB058

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa B Infantiilia alkanut SMA: Muutos CHOP-INTENDin kokonaispistemäärän lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso päivään 183 asti
CHOP-INTEND-testi on suunniteltu arvioimaan vauvojen motorisia taitoja, joilla on merkittävä motorinen heikkous. Se sisältää 16 kohdetta (kaulan, vartalon sekä proksimaalisen ja distaalisen raajan voiman talteenotto), jotka on suunniteltu siirtymään helpoimmasta vaikeimpaan luokittelulla, mukaan lukien painovoima eliminoitu (pienemmät pisteet) antigravitaatioliikkeisiin (korkeammat pisteet). Kaikki tuotepisteet vaihtelevat 0-4.
Perustaso päivään 183 asti
Osa A ja C: Osallistujien määrä, joilla on haittatapahtumia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE)
Aikaikkuna: Näytös päivään 389 asti
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa, jolle on annettu lääkevalmistetta, ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon. AE voi näin ollen olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien epänormaali arvio, kuten epänormaali laboratorioarvo), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen (tutkimus) käyttöön, riippumatta siitä, liittyykö lääkkeeseen (tutkimus) tuote. SAE on mikä tahansa epämiellyttävä lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella johtaa kuolemaan, tutkijan näkemyksen mukaan, asettaa osallistujan välittömään kuolemanvaaraan, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa pysyvään tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen, johtaa synnynnäisessä epämuodostuksessa.
Näytös päivään 389 asti
Osa A ja C: Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä siirtymiä lähtötasosta kliinisissä laboratorioparametreissa
Aikaikkuna: Seulonta päivään 302 asti
Seulonta päivään 302 asti
Osa A ja C: Sellaisten osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä siirtymiä lähtötilanteesta EKG:ssä
Aikaikkuna: Seulonta päivään 302 asti
Seulonta päivään 302 asti
Osa A ja C: Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä siirtymiä perustasosta elintoimintojen osalta
Aikaikkuna: Seulonta päivään 302 asti
Seulonta päivään 302 asti
Osa A ja C: Kehon pituuden/korkeuden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso päivään 302 asti
Perustaso päivään 302 asti
Osa C Lapsen iässä alkava SMA: Pään ympärysmitan muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso päivään 302 asti
Perustaso päivään 302 asti
Osa C Lapsella alkava SMA: Muutos rintakehän ympärysmitan lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso päivään 302 asti
Perustaso päivään 302 asti
Osa C Lapsen iässä alkava SMA: Muutos käsivarren ympärysmitan lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso päivään 302 asti
Perustaso päivään 302 asti
Osa A ja C Myöhemmin alkava SMA: Muutos lähtötasosta Ulnarin pituudessa
Aikaikkuna: Perustaso päivään 302 asti
Perustaso päivään 302 asti
Osa A ja C: Painon suhde ikään
Aikaikkuna: Perustaso päivään 302 asti
Perustaso päivään 302 asti
Osa A ja C: Painon ja pituuden suhde
Aikaikkuna: Perustaso päivään 302 asti
Perustaso päivään 302 asti
Osa C: Pään ja rintakehän ympärysmitan suhde
Aikaikkuna: Perustaso päivään 302 asti
Perustaso päivään 302 asti
Osa A ja C: Aktivoidun osittaisen tromboplastiiniajan (aPTT) muutos lähtötilanteesta
Aikaikkuna: Perustaso päivään 269 asti
Perustaso päivään 269 asti
Osa A ja C: Muutos lähtötilanteesta protrombiiniajassa (PT)
Aikaikkuna: Perustaso päivään 269 asti
Perustaso päivään 269 asti
Osa A ja C: Muutos lähtötasosta kansainvälisessä normalisoidussa suhteessa (INR)
Aikaikkuna: Perustaso päivään 269 asti
Perustaso päivään 269 asti
Osa A ja C: Muutos virtsan kokonaisproteiinissa
Aikaikkuna: Perustaso päivään 302 asti
Perustaso päivään 302 asti
Osa A ja C: Muutos lähtötilanteesta neurologisten tutkimusten tuloksissa
Aikaikkuna: Perustaso päivään 302 asti
Perustaso päivään 302 asti
Osa A ja C: Prosenttiosuus osallistujista, joiden verihiutaleiden perustason jälkeinen määrä on alle normaalin alarajan vähintään kahdessa peräkkäisessä mittauksessa
Aikaikkuna: Perustaso päivään 302 asti
Perustaso päivään 302 asti
Osa A ja C: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden perustilanteen jälkeinen korjattu QT-väli Friderician kaavalla (QTcF) on > 500 millisekuntia (ms) ja lisäys lähtötilanteesta mihin tahansa lähtötilanteen jälkeiseen aikapisteeseen QTcF:ssä > 60 ms.
Aikaikkuna: Perustaso päivään 302 asti
Perustaso päivään 302 asti

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osa B Lapsille syntyvä SMA: Hammersmithin vauvan neurologisen tutkimuksen (HINE) osion 2 motoristen virstanpylväsvastaajien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Päivä 302
HINE:n osiota 2 käytetään arvioimaan osallistujien motorisia virstanpylväitä. Se koostuu kahdeksasta moottorin virstanpylväskategoriasta: vapaaehtoinen ote, kyky potkaista selällään, pään hallinta, rullaus, istuminen, ryömiminen, seisominen ja kävely.
Päivä 302
Osa B Lapsille syntyvä SMA: Muutos lähtötasosta HINE:n osion 2 moottorien virstanpylväiden kokonaispistemäärässä
Aikaikkuna: Perustaso päivään 302 asti
HINE:n osiota 2 käytetään osallistujien motoristen virstanpylväiden arvioimiseen. Se koostuu kahdeksasta moottorin virstanpylväskategoriasta: vapaaehtoinen ote, kyky potkaista makuuasennossa, pään hallinta, rullaus, istuminen, ryömiminen, seisominen ja kävely.
Perustaso päivään 302 asti
Osa B Infantiilia alkava SMA: aika kuolemaan tai pysyvä hengitys
Aikaikkuna: Seulonta päivään 302 asti
Pysyvä ventilaatio määritellään trakeostomiaksi tai ≥ 16 tunnin ventilaatioksi/vrk yhtäjaksoisesti > 21 päivän ajan ilman akuuttia palautuvaa tapahtumaa.
Seulonta päivään 302 asti
Osa B Infantiilisesti alkava SMA: aika kuolemaan (kokonaiseloonjääminen)
Aikaikkuna: Näytös päivään 399 asti
Näytös päivään 399 asti
Osa A ja B Myöhemmin alkava SMA: Muutos lähtötasosta Hammersmithin funktionaalisen moottorin asteikon laajennetussa (HFMSE) pisteessä
Aikaikkuna: Perustaso päivään 302 asti
HFMSE-asteikko on työkalu motorisen toiminnan arvioimiseen lapsilla, joilla on SMA. Alkuperäinen 20 kappaleen Hammersmith Functional Motor Scale -vaaka laajennettiin sisältämään 13 muuta mukautettua elementtiä Gross Motor Function Measure -mittauksesta parantaakseen paremmin toimivan ambulanssiväestön herkkyyttä.
Perustaso päivään 302 asti
Osa A ja B Myöhemmin alkava SMA: muutos lähtötilanteesta tarkistetussa yläraajamoduulin (RULM) pisteessä
Aikaikkuna: Perustaso päivään 302 asti
RULM on kehitetty arvioimaan SMA-potilaiden yläraajojen toimintakykyä. Tämä testi koostuu yläraajojen suorituskyvyn kohteista, jotka heijastavat päivittäistä elämää.
Perustaso päivään 302 asti
Osa A ja B Myöhemmin alkanut SMA: Uusien WHO:n moottorien virstanpylväiden kokonaismäärä
Aikaikkuna: Perustaso päivään 302 asti
Perustaso päivään 302 asti
Osa A ja B Myöhemmin alkava SMA: Muutos lähtötilanteesta neuromuskulaarisairauden omaishoitajan kokemuksen arvioinnissa (ACEND)
Aikaikkuna: Perustaso päivään 302 asti
ACEND on suunniteltu kvantifioimaan vakavista hermo-lihassairauksista kärsivien lasten vanhemmat/hoitajat. Se sisältää osa-alueita, jotka arvioivat fyysistä vaikutusta (mukaan lukien ruokinta/hoito/pukeutuminen, istuminen/leikki, siirrot ja liikkuvuus) ja yleistä hoitajan vaikutusta (mukaan lukien aika, tunteet ja talous).
Perustaso päivään 302 asti
Osa A ja B Myöhemmin alkava SMA: Muutos lähtötilanteesta Pediatric Quality of Life Inventory™ (PedsQL) -tutkimuksessa
Aikaikkuna: Perustaso päivään 302 asti
PedsQL:llä mitataan lasten ja nuorten terveyteen liittyvää elämänlaatua (HRQOL). PedsQL Measurement 4.0 Generic Core -asteikot sisältävät fyysisen toiminnan, emotionaalisen toiminnan, sosiaalisen toiminnan ja koulun toiminnan arvioinnin ja PedsQL 3.0 Neuromuscular Module mittaa HRQOL:ia.
Perustaso päivään 302 asti
Osa B: AE- ja SAE-osallistujien määrä
Aikaikkuna: Näytös päivään 399 asti
AE on mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujassa, jolle on annettu lääkevalmistetta, ja jolla ei välttämättä ole syy-yhteyttä tähän hoitoon. AE voi näin ollen olla mikä tahansa epäsuotuisa ja tahaton merkki (mukaan lukien epänormaali arvio, kuten epänormaali laboratorioarvo), oire tai sairaus, joka liittyy ajallisesti lääkkeen (tutkimus) käyttöön, riippumatta siitä, liittyykö lääkkeeseen (tutkimus) tuote. SAE on mikä tahansa epämiellyttävä lääketieteellinen tapahtuma, joka millä tahansa annoksella johtaa kuolemaan, tutkijan näkemyksen mukaan, asettaa osallistujan välittömään kuolemanvaaraan, vaatii sairaalahoitoa tai olemassa olevan sairaalahoidon pidentämistä, johtaa pysyvään tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen, johtaa synnynnäisessä epämuodostuksessa.
Näytös päivään 399 asti
Osa B: Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä siirtymiä lähtötasosta kliinisissä laboratorioparametreissa
Aikaikkuna: Seulonta päivään 302 asti
Seulonta päivään 302 asti
Osa B: Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä siirtymiä lähtötilanteesta EKG:ssä
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 302
Päivä 1 - Päivä 302
Osa B: Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä siirtymiä perusarvosta elintoimintojen osalta
Aikaikkuna: Seulonta päivään 302 asti
Seulonta päivään 302 asti
Osa B: Kehon pituuden/korkeuden muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso päivään 302 asti
Perustaso päivään 302 asti
Osa B Lapsen iässä alkava SMA: Pään ympärysmitan muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso päivään 302 asti
Perustaso päivään 302 asti
Osa B Lapsen iässä alkava SMA: Muutos lähtötilanteesta rinnan ympärysmitassa
Aikaikkuna: Perustaso päivään 302 asti
Perustaso päivään 302 asti
Osa B Lapsen iässä alkava SMA: Muutos käsivarren ympärysmitan lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso päivään 302 asti
Perustaso päivään 302 asti
Osa B Myöhemmin alkava SMA: Muutos lähtötasosta ulnarin pituudessa
Aikaikkuna: Perustaso päivään 302 asti
Perustaso päivään 302 asti
Osa B: Painon suhde ikään
Aikaikkuna: Perustaso päivään 302 asti
Perustaso päivään 302 asti
Osa B: Painon ja pituuden suhde
Aikaikkuna: Perustaso päivään 302 asti
Perustaso päivään 302 asti
Osa B: Pään ja rintakehän ympärysmitan suhde
Aikaikkuna: Perustaso päivään 302 asti
Perustaso päivään 302 asti
Osa B: Muutos lähtötasosta aPTT:ssä
Aikaikkuna: Perustaso päivään 279 asti
Perustaso päivään 279 asti
Osa B: Muutos lähtötasosta PT:ssä
Aikaikkuna: Perustaso päivään 279 asti
Perustaso päivään 279 asti
Osa B: Muutos lähtötasosta INR:ssä
Aikaikkuna: Perustaso päivään 279 asti
Perustaso päivään 279 asti
Osa B: Muutos virtsan kokonaisproteiinissa
Aikaikkuna: Perustaso päivään 302 asti
Perustaso päivään 302 asti
Osa B: Muutos lähtötilanteesta neurologisten tutkimusten tuloksissa
Aikaikkuna: Perustaso päivään 302 asti
Perustaso päivään 302 asti
Osa B: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden verihiutaleiden perustason jälkeinen määrä on alle normaalin alarajan vähintään kahdessa peräkkäisessä mittauksessa
Aikaikkuna: Perustaso päivään 302 asti
Perustaso päivään 302 asti
Osa B: Niiden osallistujien prosenttiosuus, joiden lähtötilanteen jälkeinen QTcF on > 500 ms ja lisäys lähtötilanteesta mihin tahansa lähtötilanteen jälkeiseen aikapisteeseen QTcF:ssä > 60 ms.
Aikaikkuna: Perustaso päivään 302 asti
Perustaso päivään 302 asti
Osa A, B ja C: Sairaalahoitojen määrä
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 302
Päivä 1 - Päivä 302
Osat A, B ja C: Sairaalahoitojen kesto
Aikaikkuna: Päivä 1 - Päivä 302
Päivä 1 - Päivä 302
Osa A, B ja C: Kliininen globaali muutosvaikutelma (CGIC)
Aikaikkuna: Päivä 302
CGIC-asteikko on 7 pisteen asteikko, joka vaatii kliinikon arvioimaan, kuinka paljon osallistujan sairaus on muuttunut suhteessa perustilaan intervention alussa, jossa 1 = parantunut erittäin paljon, 2 = parantunut paljon, 3 = parantunut minimaalisesti, 4 = ei muutosta, 5 = vähän huonompi, 6 = paljon huonompi, 7 = erittäin paljon huonompi. Korkeampi arvosana tarkoittaa tilan heikkenemistä.
Päivä 302
Osa A, B ja C: Vakavien hengitystietapahtumien osanottajien määrä
Aikaikkuna: Näytös päivään 399 asti
Näytös päivään 399 asti
Osa B Infantiilia alkava SMA: Prosenttiosuus hengitysajasta
Aikaikkuna: Seulonta päivään 302 asti
Seulonta päivään 302 asti
Osat A, B ja C: Tuulettimen käyttö
Aikaikkuna: Seulonta päivään 302 asti
Seulonta päivään 302 asti
Osat A ja B: Muutos lähtötilanteesta vanhempien nielemiskykyarvioinnissa (PASA)
Aikaikkuna: Perustaso päivään 302 asti
PASA-kysely on kehitetty arvioimaan dysfagian merkkejä ja oireita. Se sisältää 33 kohdetta 4 verkkotunnuksessa. Yleinen ruokinta, nesteiden juominen ja kiinteiden ruokien syöminen arvioidaan viidellä vastetasolla (Ei koskaan, Harvoin, Joskus, Usein ja Aina), ja 2 kohtaa arvostellaan "Kyllä"/"Ei". Nielemishuolien arvioinnissa on 4 vastaustasoa: täysin samaa mieltä, samaa mieltä, eri mieltä ja täysin eri mieltä. Osassa A se arvioidaan osallistujilla, joilla on myöhemmin alkanut SMA, ja osassa B se arvioidaan osallistujille, joilla on infantiili ja myöhemmin alkanut SMA.
Perustaso päivään 302 asti
Osa C: Muutos lähtötasosta HFMSE-pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso päivään 302 asti
HFMSE-asteikko on työkalu motorisen toiminnan arvioimiseen lapsilla, joilla on SMA. Alkuperäinen 20 kappaleen Hammersmith Functional Motor Scale -vaaka laajennettiin sisältämään 13 muuta mukautettua elementtiä Gross Motor Function Measure -mittauksesta parantaakseen paremmin toimivan ambulanssiväestön herkkyyttä.
Perustaso päivään 302 asti
Osa C: Muutos lähtötasosta RULM-pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso päivään 302 asti
RULM on kehitetty arvioimaan SMA-potilaiden yläraajojen toimintakykyä. Tämä testi koostuu yläraajojen suorituskyvyn kohteista, jotka heijastavat päivittäistä elämää.
Perustaso päivään 302 asti
Osa C: Uusien WHO:n moottorien virstanpylväiden kokonaismäärä
Aikaikkuna: Perustaso päivään 302 asti
Perustaso päivään 302 asti
Osa C: Muutos lähtötasosta ACENDissä
Aikaikkuna: Perustaso päivään 302 asti
ACEND on suunniteltu kvantifioimaan vakavista hermo-lihassairauksista kärsivien lasten vanhemmat/hoitajat. Se sisältää osa-alueita, jotka arvioivat fyysistä vaikutusta (mukaan lukien ruokinta/hoito/pukeutuminen, istuminen/leikki, siirrot ja liikkuvuus) ja yleistä hoitajan vaikutusta (mukaan lukien aika, tunteet ja talous).
Perustaso päivään 302 asti
Osa C: Muutos lähtötasosta PedsQL™:ssä
Aikaikkuna: Perustaso päivään 302 asti
PedsQL:llä mitataan lasten ja nuorten terveyteen liittyvää elämänlaatua (HRQOL). PedsQL Measurement 4.0 Generic Core -asteikot sisältävät fyysisen toiminnan, emotionaalisen toiminnan, sosiaalisen toiminnan ja koulun toiminnan arvioinnin ja PedsQL 3.0 Neuromuscular Module mittaa HRQOL:ia.
Perustaso päivään 302 asti
Osa C: CHOP-INTENDin kokonaispistemäärän muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso päivään 302 asti
CHOP-INTEND-testi on suunniteltu arvioimaan vauvojen motorisia taitoja, joilla on merkittävä motorinen heikkous. Se sisältää 16 kohdetta (kaulan, vartalon sekä proksimaalisen ja distaalisen raajan voiman talteenotto), jotka on suunniteltu siirtymään helpoimmasta vaikeimpaan luokittelulla, mukaan lukien painovoima eliminoitu (pienemmät pisteet) antigravitaatioliikkeisiin (korkeammat pisteet). Kaikki tuotepisteet vaihtelevat 0-4.
Perustaso päivään 302 asti
Osa C: Muutos lähtötilanteesta HINE-osassa 2 Moottorin virstanpylväät kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: Perustaso päivään 302 asti
HINE:n osiota 2 käytetään osallistujien motoristen virstanpylväiden arvioimiseen. Se koostuu kahdeksasta moottorin virstanpylväskategoriasta: vapaaehtoinen ote, kyky potkaista makuuasennossa, pään hallinta, rullaus, istuminen, ryömiminen, seisominen ja kävely.
Perustaso päivään 302 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Biogen

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Biogen

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 26. maaliskuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 21. helmikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 4. kesäkuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 11. syyskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. syyskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 13. syyskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 18. huhtikuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. huhtikuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 232SM203
  • 2019-002663-10 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Biogenin kliinisten tutkimusten läpinäkyvyyttä ja tietojen jakamista koskevan käytännön mukaisesti osoitteessa http://clinicalresearch.biogen.com/

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Selkärangan lihasatrofia

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Kazakhstan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa