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Estudo de Nusinersen (BIIB058) em Participantes com Atrofia Muscular Espinhal (DEVOTE)

17 de abril de 2024 atualizado por: Biogen

Dose escalonada e estudo randomizado e controlado de Nusinersen (BIIB058) em participantes com atrofia muscular espinhal

Os objetivos primários deste estudo são examinar a eficácia clínica de nusinersen administrado por via intratecal em doses mais altas a participantes com atrofia muscular espinhal (SMA), conforme medido pela mudança no Hospital Infantil da Filadélfia-Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP-INTEND) total pontuação (Parte B); examinar a segurança e a tolerabilidade de nusinersen administrado por via intratecal em doses mais altas a participantes com SMA (Partes A e C).

Os objetivos secundários deste estudo são examinar a eficácia clínica de nusinersen administrado por via intratecal em doses mais altas a participantes com SMA (Partes A, B e C); examinar o efeito de nusinersen administrado por via intratecal em doses mais altas a participantes com SMA (Partes A e C); examinar a segurança e tolerabilidade de nusinersen administrado por via intratecal em doses mais altas a participantes com SMA, para examinar o efeito de nusinersen administrado por via intratecal em doses mais altas em comparação com a dose atualmente aprovada em participantes com SMA (Parte B).

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

145

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Alemanha
    • Baden Wuerttemberg
      • Freiburg, Baden Wuerttemberg, Alemanha, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Hessen
      • Giessen, Hessen, Alemanha, 35392
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH
  • Arábia Saudita
      • Dammam, Arábia Saudita, 31444
        • King Fahad Specialist Hospital
      • Jeddah, Arábia Saudita, 21423
        • National Guard Health Affairs: King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh, Arábia Saudita, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
  • Austrália
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Brasil
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasil, 30130-100
        • HC-UFMG - Hospital das Clinicas da Universidade Federal de Minas Gerais
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasil, 90035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
    • Sao Paulo
      • São Paulo, Sao Paulo, Brasil, 05403-000
        • Hospital Das Clinicas Da Faculdade De Medicina Da USP
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre (LHSC) - Children's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre/Glen Site/Montreal Children's Hospital
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7500539
        • Hospital Luis Calvo Mackenna
      • Santiago, Chile, 7591046
        • Clinica Las Condes
      • Santiago, Chile, 7691236
        • Clinica MEDS La Dehesa
  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Beijing, China, 100045
        • Beijing Children's Hospital
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, China, 400014
        • Children's Hospital Chongqing University of Medical Science
    • Guangzhou
      • Guangzhou, Guangzhou, China, 510623
        • Guangzhou Woman and Children's Medical Center
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410008
        • Xiangya Hospital, Central South University
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, China, 250012
        • Qilu Hospital of Shandong University
    • Sichuan
      • Chendu, Sichuan, China, 610041
        • The Second Hospital affiliated to West China Medical University
  • Colômbia
      • Bogota, Colômbia, 110231
        • Hospital Universitario San Ignacio
      • Medellin, Colômbia, 050010
        • Fundación Hospitalaria San Vicente de Paul
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Espanha, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Barcelona
      • Esplugues Del Llobregat, Barcelona, Espanha, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
  • Estônia
      • Tallinn, Estônia, 13419
        • Tallinn Children's Hospital
  • Federação Russa
      • Ekaterinburg, Federação Russa, 620149
        • Regional Pediatric Clinical Hospital #1
      • Moskva, Federação Russa, 125412
        • Russian Children Neuromuscular Center of Veltischev
  • França
    • Haute Garonne
      • Toulouse cedex 9, Haute Garonne, França, 31059
        • Hopital Purpan
    • Hauts De Seine
      • Garches, Hauts De Seine, França, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré
  • Grécia
      • Athens, Grécia, 12462
        • University General Hospital "Attikon"
      • Thessaloniki, Grécia, 54642
        • General Hospital of Thessaloniki "Hippokration"
  • Holanda
      • Utrecht, Holanda, 3584 CX
        • UMC Utrecht
  • Hungria
      • Budapest, Hungria, 1094
        • Semmelweis Egyetem
      • Budapest, Hungria, 1146
        • Magyarorszagi Reformatus Egyhaz Bethesda Gyermekkorhaz
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D01 XD99
        • The Children's University Hospital
  • Israel
      • Petach-Tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Itália
      • Milano, Itália, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
      • Roma, Itália, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Japão
    • Fukuoka-Ken
      • Kurume-shi, Fukuoka-Ken, Japão, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Hyogo-Ken
      • Nishinomiya-shi, Hyogo-Ken, Japão, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Japão, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Letônia
      • Riga, Letônia, LV- 1004
        • Children's Clinical University Hospital
  • Líbano
      • Beirut, Líbano, 11 00 2807
        • Saint George University Hospital Medical Center
  • México
    • Distrito Federal
      • Mexico, Distrito Federal, México, 06720
        • Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez
      • Mexico City, Distrito Federal, México, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, México, 44280
        • Antiguo Hospital Civil de Guadalajara Fray Antonio Alcalde
  • Peru
      • Antalya, Peru, 07070
        • Akdeniz Univesity Medical Faculty
  • Polônia
      • Gdansk, Polônia, 80-214
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Warszawa, Polônia, 04-730
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
  • Reino Unido
    • Greater London
      • London, Greater London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Republica da Coréia
      • Seoul, Republica da Coréia, 03080
        • Seoul National University Hospital
    • Gyeongsangbuk-do
      • Daegu, Gyeongsangbuk-do, Republica da Coréia, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 semana e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

Parte A, B e C:

- Documentação genética de 5q SMA (deleção de gene homozigoto, mutação ou heterozigoto composto)

Parte A:

  • Início dos sinais e sintomas clínicos consistentes com SMA em > 6 meses (> 180 dias) de idade (ou seja, SMA de início tardio)
  • Idade de 2 a ≤ 15 anos, inclusive, no momento do consentimento informado

Parte B:

  • Participantes com início dos sintomas de SMA ≤ 6 meses (≤ 180 dias) de idade (início infantil) devem ter idade > 1 semana a ≤ 7 meses (≤ 210 dias) no momento do consentimento informado

  • Participantes com início dos sintomas de SMA > 6 meses (> 180 dias) de idade (início tardio):

    • Idade de 2 a < 10 anos no momento do consentimento informado
    • Pode sentar-se de forma independente, mas nunca teve a capacidade de andar de forma independente
    • Pontuação HFMSE ≥ 10 e ≤ 54 na triagem

Parte C:

- Atualmente em tratamento com nusinersen no momento da triagem, com a primeira dose sendo pelo menos 1 ano antes da triagem

Parte C Coorte 1:

- Participantes de qualquer idade (indivíduos ≥18 anos de idade na Triagem devem ser ambulatoriais)

Parte C Coorte 2:

  • Participantes ≥18 anos de idade na Triagem (podem ser ambulatoriais ou não ambulatoriais)
  • Pontuação total do HFMSE ≥4 pontos na Triagem
  • Item de entrada RULM Uma pontuação ≥3 pontos na triagem

Principais Critérios de Exclusão:

Parte A, B e C:

  • Presença de uma infecção ativa não tratada ou tratada inadequadamente, exigindo terapia antiviral ou antimicrobiana sistêmica a qualquer momento durante o período de triagem
  • Presença de um shunt implantado para a drenagem do líquido cefalorraquidiano (LCR) ou de um cateter implantado do sistema nervoso central (SNC)
  • Hospitalização para cirurgia, evento pulmonar ou suporte nutricional dentro de 2 meses antes da triagem ou planejada dentro de 12 meses após a primeira dose do participante

Parte A:

  • Insuficiência respiratória, definida pela necessidade médica de ventilação invasiva ou não invasiva por > 6 horas durante um período de 24 horas, na Triagem
  • Necessidade médica de uma sonda de alimentação gástrica
  • Tratamento com um medicamento experimental administrado para o tratamento de SMA, agente biológico ou dispositivo dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas do agente, o que for mais longo, antes da triagem ou a qualquer momento durante o estudo; qualquer tratamento anterior ou atual com qualquer modificador de splicing do gene do neurônio motor 2 de sobrevivência (SMN2) ou terapia genética; ou tratamento anterior com oligonucleotídeo antisense, ou transplante de células

Parte B:

  • Tratamento com um medicamento experimental incluindo, entre outros, o tratamento de SMA, agente biológico ou dispositivo dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas do agente, o que for mais longo, antes da triagem ou a qualquer momento durante o estudo; qualquer tratamento anterior ou atual com qualquer modificador de splicing SMN2 ou terapia genética; ou tratamento anterior com oligonucleotídeo antisense, ou transplante de células

  • Participantes com início dos sintomas de SMA > 6 meses (> 180 dias) de idade (início tardio):

    • Insuficiência respiratória, definida pela necessidade médica de ventilação invasiva ou não invasiva por > 6 horas durante um período de 24 horas, na Triagem
    • Necessidade médica de uma sonda de alimentação gástrica
  • Participantes com início dos sintomas de SMA ≤ 6 meses (≤ 180 dias) de idade (início infantil): Sinais ou sintomas de SMA presentes no nascimento ou na primeira semana após o nascimento

Parte C:

  • Participação e/ou administração concomitante ou anterior de nusinersen em outro estudo clínico
  • Administração concomitante ou anterior de qualquer modificador de splicing SMN2 (excluindo nusinersen) ou terapia genética, seja em um estudo clínico ou como parte de cuidados médicos.
  • Participação simultânea ou anterior em qualquer estudo investigativo intervencional para qualquer outro medicamento ou dispositivo dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas do agente, o que for mais longo, antes da Triagem

NOTA: Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Grupo de segurança de 28/28 miligramas (mg)
Parte A: Os participantes com SMA de início tardio receberão doses de ataque de 28 mg de nusinersen por via intratecal nos dias 1, 15 e 29, seguidas por doses de manutenção de 28 mg nos dias 149 e 269.
Medicamento: Nusinersen
Administrado conforme especificado no braço de tratamento
Outros nomes:
  • BIIB058
Comparador Ativo: Grupo de controle randomizado de 12/12 mg
Parte B: Os participantes com SMA infantil ou de início tardio receberão doses de ataque de 12 mg de nusinersen por via intratecal nos dias 1, 15, 29 e 64, seguidas por doses de manutenção de 12 mg nos dias 183 e 279. O procedimento simulado será administrado no dia 135.
Medicamento: Nusinersen
Administrado conforme especificado no braço de tratamento
Outros nomes:
  • BIIB058
Experimental: Grupo de Tratamento Randomizado 50/28 mg
Parte B: Os participantes com SMA infantil ou de início tardio receberão doses de ataque de 50 mg de nusinersen por via intratecal nos dias 1 e 15, seguidas por doses de manutenção de 28 mg nos dias 135 e 279. O procedimento simulado será administrado nos dias 29, 64 e 183.
Medicamento: Nusinersen
Administrado conforme especificado no braço de tratamento
Outros nomes:
  • BIIB058
Experimental: Grupo de Titulação 12/50/28 mg
Parte C: Os participantes que receberam a dose aprovada de 12 mg por pelo menos 1 ano antes da entrada receberão uma dose única em bolus de 50 mg de nusinersen por via intratecal no Dia 1 (4 meses após a dose de manutenção mais recente de 12 mg ) seguido por doses de manutenção de 28 mg nos dias 121 e 241.
Medicamento: Nusinersen
Administrado conforme especificado no braço de tratamento
Outros nomes:
  • BIIB058

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte B SMA de início infantil: alteração da linha de base na pontuação total de CHOP-INTEND
Prazo: Linha de base até o dia 183
O teste CHOP-INTEND é projetado para avaliar as habilidades motoras de bebês com fraqueza motora significativa. Inclui 16 itens (capturando pescoço, tronco e força proximal e distal dos membros) estruturados para mover do mais fácil ao mais difícil com a classificação, incluindo gravidade eliminada (pontuações mais baixas) até movimentos antigravidade (pontuações mais altas). Todas as pontuações dos itens variam de 0 a 4.
Linha de base até o dia 183
Parte A e C: Número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Triagem até o dia 389
Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante administrado com um produto farmacêutico e que não tem necessariamente uma relação causal com esse tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo uma avaliação anormal, como um valor laboratorial anormal), sintoma ou doença temporariamente associada ao uso de um produto medicinal (em investigação), relacionado ou não ao medicamento (em investigação). produtos. Um SAE é qualquer ocorrência médica desfavorável que em qualquer dose resulta em morte, na visão do Investigador, coloca o participante em risco imediato de morte, requer internação hospitalar ou prolongamento de hospitalização existente, resulta em incapacidade/incapacidade persistente ou significativa, resulta em um defeito de nascença.
Triagem até o dia 389
Parte A e C: Número de participantes com mudanças clinicamente significativas da linha de base nos parâmetros do laboratório clínico
Prazo: Triagem até o dia 302
Triagem até o dia 302
Parte A e C: Número de participantes com mudanças clinicamente significativas da linha de base em eletrocardiogramas (ECGs)
Prazo: Triagem até o dia 302
Triagem até o dia 302
Parte A e C: Número de participantes com mudanças clinicamente significativas da linha de base nos sinais vitais
Prazo: Triagem até o dia 302
Triagem até o dia 302
Parte A e C: Alteração da linha de base no comprimento/altura do corpo
Prazo: Linha de base até o dia 302
Linha de base até o dia 302
Parte C SMA de início infantil: alteração da linha de base na circunferência da cabeça
Prazo: Linha de base até o dia 302
Linha de base até o dia 302
Parte C SMA de início infantil: alteração da linha de base na circunferência do tórax
Prazo: Linha de base até o dia 302
Linha de base até o dia 302
Parte C SMA de início infantil: alteração da linha de base na circunferência do braço
Prazo: Linha de base até o dia 302
Linha de base até o dia 302
Parte A e C SMA de início tardio: alteração da linha de base no comprimento ulnar
Prazo: Linha de base até o dia 302
Linha de base até o dia 302
Parte A e C: Razão de Peso para a Idade
Prazo: Linha de base até o dia 302
Linha de base até o dia 302
Parte A e C: Razão entre Peso e Comprimento
Prazo: Linha de base até o dia 302
Linha de base até o dia 302
Parte C: Proporção da Circunferência da Cabeça ao Peito
Prazo: Linha de base até o dia 302
Linha de base até o dia 302
Parte A e C: Mudança da linha de base no tempo de tromboplastina parcial ativada (aPTT)
Prazo: Linha de base até o dia 269
Linha de base até o dia 269
Parte A e C: Mudança da linha de base no tempo de protrombina (PT)
Prazo: Linha de base até o dia 269
Linha de base até o dia 269
Parte A e C: Alteração da linha de base na Razão Normalizada Internacional (INR)
Prazo: Linha de base até o dia 269
Linha de base até o dia 269
Parte A e C: Mudança na proteína total da urina
Prazo: Linha de base até o dia 302
Linha de base até o dia 302
Parte A e C: Alteração da linha de base nos resultados do exame neurológico
Prazo: Linha de base até o dia 302
Linha de base até o dia 302
Parte A e C: Porcentagem de participantes com uma contagem de plaquetas pós-linha abaixo do limite inferior do normal em pelo menos 2 medições consecutivas
Prazo: Linha de base até o dia 302
Linha de base até o dia 302
Parte A e C: Porcentagem de participantes com um intervalo QT corrigido pós-linha de base usando a fórmula de Fridericia (QTcF) de > 500 milissegundos (ms) e um aumento da linha de base para qualquer ponto de tempo pós-linha de base em QTcF de > 60 ms
Prazo: Linha de base até o dia 302
Linha de base até o dia 302

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Parte B SMA de início infantil: Porcentagem de Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) Seção 2 Motor Milestone Responders
Prazo: Dia 302
A seção 2 do HINE é usada para avaliar os marcos motores dos participantes. É composta por 8 categorias de marcos motores: preensão voluntária, capacidade de chutar na posição supina, controle da cabeça, rolar, sentar, engatinhar, ficar de pé e andar.
Dia 302
Parte B SMA de início infantil: Alteração da linha de base na Seção HINE 2 Pontuação total dos marcos motores
Prazo: Linha de base até o dia 302
A seção 2 do HINE é usada para avaliar os marcos motores dos participantes. É composto por 8 categorias de marcos motores: preensão voluntária, capacidade de chutar na posição supina, controle da cabeça, rolar, sentar, engatinhar, ficar em pé e andar.
Linha de base até o dia 302
Parte B SMA de início infantil: tempo até a morte ou ventilação permanente
Prazo: Triagem até o dia 302
A ventilação permanente é definida como traqueostomia ou ≥ 16 horas/dia de ventilação contínua por > 21 dias na ausência de um evento agudo reversível.
Triagem até o dia 302
Parte B SMA de início infantil: tempo até a morte (sobrevivência geral)
Prazo: Triagem até o dia 399
Triagem até o dia 399
Parte A e B SMA de início tardio: alteração da linha de base na pontuação da Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE)
Prazo: Linha de base até o dia 302
A escala HFMSE é uma ferramenta para avaliar a função motora em crianças com AME. A Escala Motora Funcional de Hammersmith original de 20 itens foi expandida para incluir 13 itens adicionais adaptados da Medida da Função Motora Grossa para melhorar a sensibilidade para a população ambulante de alto funcionamento.
Linha de base até o dia 302
Parte A e B SMA de início tardio: alteração da linha de base na pontuação revisada do módulo do membro superior (RULM)
Prazo: Linha de base até o dia 302
O RULM foi desenvolvido para avaliar as habilidades funcionais de membros superiores de participantes com AME. Este teste consiste em itens de desempenho dos membros superiores que refletem as atividades da vida diária.
Linha de base até o dia 302
Parte A e B SMA de início tardio: Número total de novos marcos motores da OMS
Prazo: Linha de base até o dia 302
Linha de base até o dia 302
Parte A e B SMA de início tardio: mudança da linha de base na avaliação da experiência do cuidador com doença neuromuscular (ACEND)
Prazo: Linha de base até o dia 302
ACEND é projetado para quantificar o impacto do cuidador experimentado por pais/cuidadores de crianças afetadas com doenças neuromusculares graves. Inclui domínios que avaliam o impacto físico (incluindo alimentação/arrumação/vestir, sentar/brincar, transferências e mobilidade) e impacto geral do cuidador (incluindo tempo, emoção e finanças).
Linha de base até o dia 302
Parte A e B SMA de início tardio: Alteração da linha de base no Inventário Pediátrico de Qualidade de Vida™ (PedsQL)
Prazo: Linha de base até o dia 302
O PedsQL é usado para medir a qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) em crianças e adolescentes. As Escalas Básicas Genéricas de Medição PedsQL 4.0 incluem avaliação do funcionamento físico, funcionamento emocional, funcionamento social e funcionamento escolar e o Módulo Neuromuscular PedsQL 3.0 mede a QVRS.
Linha de base até o dia 302
Parte B: Número de participantes com EAs e SAEs
Prazo: Triagem até o dia 399
Um EA é qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante administrado com um produto farmacêutico e que não tem necessariamente uma relação causal com esse tratamento. Um EA pode, portanto, ser qualquer sinal desfavorável e não intencional (incluindo uma avaliação anormal, como um valor laboratorial anormal), sintoma ou doença temporariamente associada ao uso de um produto medicinal (em investigação), relacionado ou não ao medicamento (em investigação). produtos. Um SAE é qualquer ocorrência médica desfavorável que em qualquer dose resulta em morte, na visão do Investigador, coloca o participante em risco imediato de morte, requer internação hospitalar ou prolongamento de hospitalização existente, resulta em incapacidade/incapacidade persistente ou significativa, resulta em um defeito de nascença.
Triagem até o dia 399
Parte B: Número de participantes com mudanças clinicamente significativas da linha de base nos parâmetros do laboratório clínico
Prazo: Triagem até o dia 302
Triagem até o dia 302
Parte B: Número de participantes com mudanças clinicamente significativas da linha de base em ECGs
Prazo: Dia 1 até o dia 302
Dia 1 até o dia 302
Parte B: Número de participantes com mudanças clinicamente significativas da linha de base nos sinais vitais
Prazo: Triagem até o dia 302
Triagem até o dia 302
Parte B: Alteração da linha de base no comprimento/altura do corpo
Prazo: Linha de base até o dia 302
Linha de base até o dia 302
Parte B SMA de início infantil: alteração da linha de base na circunferência da cabeça
Prazo: Linha de base até o dia 302
Linha de base até o dia 302
Parte B SMA de início infantil: alteração da linha de base na circunferência do tórax
Prazo: Linha de base até o dia 302
Linha de base até o dia 302
Parte B SMA de início infantil: alteração da linha de base na circunferência do braço
Prazo: Linha de base até o dia 302
Linha de base até o dia 302
Parte B SMA de início tardio: alteração da linha de base no comprimento ulnar
Prazo: Linha de base até o dia 302
Linha de base até o dia 302
Parte B: Razão de Peso para Idade
Prazo: Linha de base até o dia 302
Linha de base até o dia 302
Parte B: Razão entre Peso e Comprimento
Prazo: Linha de base até o dia 302
Linha de base até o dia 302
Parte B: Proporção da Circunferência da Cabeça ao Peito
Prazo: Linha de base até o dia 302
Linha de base até o dia 302
Parte B: Alteração da linha de base em aPTT
Prazo: Linha de base até o dia 279
Linha de base até o dia 279
Parte B: Alteração da linha de base em PT
Prazo: Linha de base até o dia 279
Linha de base até o dia 279
Parte B: Alteração da linha de base em INR
Prazo: Linha de base até o dia 279
Linha de base até o dia 279
Parte B: Mudança na Proteína Total da Urina
Prazo: Linha de base até o dia 302
Linha de base até o dia 302
Parte B: Alteração da linha de base nos resultados do exame neurológico
Prazo: Linha de base até o dia 302
Linha de base até o dia 302
Parte B: Porcentagem de participantes com contagem de plaquetas pós-basal abaixo do limite inferior do normal em pelo menos 2 medições consecutivas
Prazo: Linha de base até o dia 302
Linha de base até o dia 302
Parte B: Porcentagem de participantes com um QTcF pós-linha de base de > 500 ms e um aumento da linha de base para qualquer ponto de tempo pós-linha de base em QTcF de > 60 ms
Prazo: Linha de base até o dia 302
Linha de base até o dia 302
Parte A, B e C: Número de Internações
Prazo: Dia 1 ao Dia 302
Dia 1 ao Dia 302
Parte A, B e C: Duração das Hospitalizações
Prazo: Dia 1 ao Dia 302
Dia 1 ao Dia 302
Parte A, B e C: Impressão Clínica Global de Mudança (CGIC)
Prazo: Dia 302
A escala CGIC é uma escala de 7 pontos que requer que o clínico avalie o quanto a doença do participante mudou em relação a um estado de linha de base no início da intervenção, onde 1 = melhorou muito, 2 = melhorou muito, 3 = melhorou minimamente, 4=sem alteração, 5=pouco pior, 6=muito pior, 7=muito pior. Uma classificação mais alta indicará o agravamento da condição.
Dia 302
Parte A, B e C: Número de participantes com eventos respiratórios graves
Prazo: Triagem até o dia 399
Triagem até o dia 399
Parte B SMA de início infantil: Porcentagem de tempo em ventilação
Prazo: Triagem até o dia 302
Triagem até o dia 302
Partes A, B e C: Uso do Ventilador
Prazo: Triagem até o dia 302
Triagem até o dia 302
Partes A e B: Alteração da linha de base na Escala de Avaliação da Capacidade de Deglutição dos Pais (PASA)
Prazo: Linha de base até o dia 302
O questionário PASA é desenvolvido para avaliar os sinais e sintomas de disfagia. Inclui 33 itens em 4 domínios. A alimentação geral, a ingestão de líquidos e a ingestão de alimentos sólidos serão avaliados com 5 níveis de resposta (Nunca, Raramente, Às vezes, Frequentemente e Sempre) e 2 itens serão avaliados com 'Sim'/'Não'. A avaliação das preocupações com a deglutição tem 4 níveis de resposta: Concordo totalmente, Concordo, Discordo e Discordo totalmente. Para a Parte A, será avaliado em participantes com SMA de início tardio e na Parte B, será avaliado em participantes com SMA infantil e de início tardio.
Linha de base até o dia 302
Parte C: Alteração da linha de base na pontuação do HFMSE
Prazo: Linha de base até o dia 302
A escala HFMSE é uma ferramenta para avaliar a função motora em crianças com AME. A Escala Motora Funcional de Hammersmith original de 20 itens foi expandida para incluir 13 itens adicionais adaptados da Medida da Função Motora Grossa para melhorar a sensibilidade para a população ambulante de alto funcionamento.
Linha de base até o dia 302
Parte C: Alteração da linha de base na pontuação RULM
Prazo: Linha de base até o dia 302
O RULM foi desenvolvido para avaliar as habilidades funcionais de membros superiores de participantes com AME. Este teste consiste em itens de desempenho dos membros superiores que refletem as atividades da vida diária.
Linha de base até o dia 302
Parte C: Número Total de Novos Marcos Motorizados da OMS
Prazo: Linha de base até o dia 302
Linha de base até o dia 302
Parte C: Alteração da linha de base no ACEND
Prazo: Linha de base até o dia 302
ACEND é projetado para quantificar o impacto do cuidador experimentado por pais/cuidadores de crianças afetadas com doenças neuromusculares graves. Inclui domínios que avaliam o impacto físico (incluindo alimentação/arrumação/vestir, sentar/brincar, transferências e mobilidade) e impacto geral do cuidador (incluindo tempo, emoção e finanças).
Linha de base até o dia 302
Parte C: Alteração da linha de base no PedsQL™
Prazo: Linha de base até o dia 302
O PedsQL é usado para medir a qualidade de vida relacionada à saúde (QVRS) em crianças e adolescentes. As Escalas Básicas Genéricas de Medição PedsQL 4.0 incluem avaliação do funcionamento físico, funcionamento emocional, funcionamento social e funcionamento escolar e o Módulo Neuromuscular PedsQL 3.0 mede a QVRS.
Linha de base até o dia 302
Parte C: Alteração da linha de base na pontuação total CHOP-INTEND
Prazo: Linha de base até o dia 302
O teste CHOP-INTEND é projetado para avaliar as habilidades motoras de bebês com fraqueza motora significativa. Inclui 16 itens (capturando pescoço, tronco e força proximal e distal dos membros) estruturados para mover do mais fácil ao mais difícil com a classificação, incluindo gravidade eliminada (pontuações mais baixas) até movimentos antigravidade (pontuações mais altas). Todas as pontuações dos itens variam de 0 a 4.
Linha de base até o dia 302
Parte C: Alteração da linha de base na Seção HINE 2 Pontuação total dos marcos motores
Prazo: Linha de base até o dia 302
A seção 2 do HINE é usada para avaliar os marcos motores dos participantes. É composto por 8 categorias de marcos motores: preensão voluntária, capacidade de chutar na posição supina, controle da cabeça, rolar, sentar, engatinhar, ficar em pé e andar.
Linha de base até o dia 302

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Biogen

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Biogen

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

26 de março de 2020

Conclusão Primária (Real)

21 de fevereiro de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

4 de junho de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de setembro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de setembro de 2019

Primeira postagem (Real)

13 de setembro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 232SM203
  • 2019-002663-10 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

De acordo com a Política de Transparência de Ensaios Clínicos e Compartilhamento de Dados da Biogen em http://clinicalresearch.biogen.com/

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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