脊髄性筋萎縮症の参加者におけるヌシネルセン（BIIB058）の研究 (DEVOTE)
2024年4月17日 更新者：Biogen
脊髄性筋萎縮症の参加者におけるヌシネルセン（BIIB058）の漸増用量および無作為対照試験
この研究の主な目的は、脊髄性筋萎縮症 (SMA) の参加者に高用量で髄腔内投与されたヌシネルセンの臨床効果を調べることです。スコア (パート B); SMAの参加者に高用量で髄腔内投与されたヌシネルセンの安全性と忍容性を調べる（パートAおよびC）。
この研究の第 2 の目的は、SMA の参加者に高用量で髄腔内投与されたヌシネルセンの臨床効果を調べることです (パート A、B、および C)。 SMAの参加者に高用量で髄腔内投与されたヌシネルセンの効果を調べる（パートAおよびC）。 SMAの参加者に高用量で髄腔内投与されたヌシネルセンの安全性と忍容性を調べるため、SMAの参加者で現在承認されている用量と比較して、高用量で髄腔内に投与されたヌシネルセンの効果を調べるため（パートB）。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
145
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Dublin、アイルランド、D01 XD99
- The Children's University Hospital
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California
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford Hospital and Clinics
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Children's Hospital Colorado
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21287
- The Johns Hopkins Hospital
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
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Greater London
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London、Greater London、イギリス、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Petach-Tikva、イスラエル、4920235
- Schneider Children's Medical Center
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Tel Aviv、イスラエル、6423906
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
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Milano、イタリア、20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
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Roma、イタリア、00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Tallinn、エストニア、13419
- Tallinn Children's Hospital
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Utrecht、オランダ、3584 CX
- UMC Utrecht
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Victoria
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
- Royal Children's Hospital
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British Columbia
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Vancouver、British Columbia、カナダ、V6H 3V4
- BC Children's Hospital
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Ontario
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London、Ontario、カナダ、N6A 5W9
- London Health Sciences Centre (LHSC) - Children's Hospital
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H4A 3J1
- McGill University Health Centre/Glen Site/Montreal Children's Hospital
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Athens、ギリシャ、12462
- University General Hospital "Attikon"
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Thessaloniki、ギリシャ、54642
- General Hospital of Thessaloniki "Hippokration"
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Bogota、コロンビア、110231
- Hospital Universitario San Ignacio
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Medellin、コロンビア、050010
- Fundación Hospitalaria San Vicente de Paul
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Dammam、サウジアラビア、31444
- King Fahad Specialist Hospital
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Jeddah、サウジアラビア、21423
- National Guard Health Affairs: King Abdulaziz Medical City
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Riyadh、サウジアラビア、11211
- King Faisal Specialist Hospital & Research Center
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Barcelona、スペイン、08035
- Hospital Universitari Vall D'Hebron
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Madrid、スペイン、28046
- Hospital Universitario La Paz
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Valencia、スペイン、46026
- Hospital Universitari i Politècnic La Fe
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Barcelona
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Esplugues Del Llobregat、Barcelona、スペイン、08950
- Hospital Sant Joan De Deu
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Santiago、チリ、7500539
- Hospital Luis Calvo Mackenna
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Santiago、チリ、7591046
- Clinica Las Condes
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Santiago、チリ、7691236
- Clinica MEDS La Dehesa
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Baden Wuerttemberg
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Freiburg、Baden Wuerttemberg、ドイツ、79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
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Hessen
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Giessen、Hessen、ドイツ、35392
- Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH
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Budapest、ハンガリー、1094
- Semmelweis Egyetem
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Budapest、ハンガリー、1146
- Magyarorszagi Reformatus Egyhaz Bethesda Gyermekkorhaz
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Haute Garonne
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Toulouse cedex 9、Haute Garonne、フランス、31059
- Hopital Purpan
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Hauts De Seine
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Garches、Hauts De Seine、フランス、92380
- Hôpital Raymond Poincaré
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Minas Gerais
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Belo Horizonte、Minas Gerais、ブラジル、30130-100
- HC-UFMG - Hospital das Clinicas da Universidade Federal de Minas Gerais
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Rio Grande Do Sul
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Porto Alegre、Rio Grande Do Sul、ブラジル、90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
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Sao Paulo
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São Paulo、Sao Paulo、ブラジル、05403-000
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da USP
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Gdansk、ポーランド、80-214
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Warszawa、ポーランド、04-730
- Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
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Distrito Federal
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Mexico、Distrito Federal、メキシコ、06720
- Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez
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Mexico City、Distrito Federal、メキシコ、04530
- Instituto Nacional de Pediatría
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Jalisco
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Guadalajara、Jalisco、メキシコ、44280
- Antiguo Hospital Civil de Guadalajara Fray Antonio Alcalde
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Riga、ラトビア、LV- 1004
- Children's Clinical University Hospital
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Beirut、レバノン、11 00 2807
- Saint George University Hospital Medical Center
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Ekaterinburg、ロシア連邦、620149
- Regional Pediatric Clinical Hospital #1
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Moskva、ロシア連邦、125412
- Russian Children Neuromuscular Center of Veltischev
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Antalya、七面鳥、07070
- Akdeniz Univesity Medical Faculty
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Beijing
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Beijing、Beijing、中国、100034
- Peking University First Hospital
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Beijing、Beijing、中国、100045
- Beijing Children's Hospital
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Chongqing
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Chongqing、Chongqing、中国、400014
- Children's Hospital Chongqing University of Medical Science
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Guangzhou
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Guangzhou、Guangzhou、中国、510623
- Guangzhou Woman and Children's Medical Center
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Hunan
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Changsha、Hunan、中国、410008
- Xiangya Hospital, Central South University
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Shandong
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Jinan、Shandong、中国、250012
- Qilu Hospital of Shandong University
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Sichuan
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Chendu、Sichuan、中国、610041
- The Second Hospital affiliated to West China Medical University
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Kaohsiung、台湾、80756
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
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Taipei、台湾、10002
- National Taiwan University Hospital
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Seoul、大韓民国、03080
- Seoul National University Hospital
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Gyeongsangbuk-do
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Daegu、Gyeongsangbuk-do、大韓民国、41404
- Kyungpook National University Chilgok Hospital
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Fukuoka-Ken
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Kurume-shi、Fukuoka-Ken、日本、830-0011
- Kurume University Hospital
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Hyogo-Ken
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Nishinomiya-shi、Hyogo-Ken、日本、663-8501
- Hyogo College of Medicine Hospital
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Tokyo-To
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Shinjuku-ku、Tokyo-To、日本、162-8666
- Tokyo Women's Medical University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1週間歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
パート A、B、C:
- 5q SMA (ホモ接合遺伝子の欠失、突然変異、または複合ヘテロ接合体) の遺伝的文書
パート A:
- 6か月以上（180日以上）のSMAに一致する臨床徴候および症状の発症（すなわち、遅発性SMA）
- -インフォームドコンセント時の2歳から15歳以下の年齢
パート B:
- -SMA症状の発症が生後6ヶ月以下（180日以下）（乳児発症）の参加者は、インフォームドコンセントの時点で生後1週間以上7ヶ月以下（210日以下）でなければなりません
SMA 症状の発症が生後 6 か月 (> 180 日) を超える参加者 (後期発症):
- -インフォームドコンセント時の年齢が2歳から10歳未満
- 一人で座れますが、一人で歩く能力はありません。
- -スクリーニング時のHFMSEスコアが10以上かつ54以下
パート C:
-現在、スクリーニング時にヌシネルセン治療を受けており、最初の投与はスクリーニングの少なくとも1年前です
パート C コホート 1:
-あらゆる年齢の参加者（スクリーニング時に18歳以上の個人は歩行可能でなければなりません）
パート C コホート 2:
- -スクリーニング時の年齢が18歳以上の参加者（歩行可能または非歩行可能）
- -スクリーニングでのHFMSE合計スコアが4ポイント以上
- RULM エントリー項目 A 審査で 3 点以上
主な除外基準:
パート A、B、C:
- -スクリーニング期間中の任意の時点で、全身抗ウイルスまたは抗菌療法を必要とする未治療または不十分に治療された活動性感染症の存在
- 脳脊髄液（CSF）のドレナージ用シャントの埋め込みまたは中枢神経系（CNS）カテーテルの埋め込みの存在
- -スクリーニング前2か月以内の手術、肺イベント、または栄養サポートのための入院、または参加者の最初の投与後12か月以内に計画されている
パート A:
- -24時間の間に6時間以上の侵襲的または非侵襲的換気の医学的必要性によって定義される呼吸不全、スクリーニング時
- 胃栄養チューブの医学的必要性
- -SMA、生物学的因子、またはデバイスの治療のために投与された治験薬による治療 30日以内または薬剤の5半減期のいずれか長い方、スクリーニング前または研究中のいつでも;任意の生存運動ニューロン 2 遺伝子 (SMN2) スプライシング修飾子または遺伝子療法による以前または現在の治療;または以前のアンチセンスオリゴヌクレオチド治療、または細胞移植
パート B:
- -SMA、生物学的薬剤、または装置の治療を含むがこれらに限定されない治験薬による治療 30日以内または薬剤の5半減期のいずれか長い方、スクリーニング前または研究中のいずれか; SMN2スプライシング修飾子または遺伝子治療による以前または現在の治療;または以前のアンチセンスオリゴヌクレオチド治療、または細胞移植
SMA 症状の発症が生後 6 か月 (> 180 日) を超える参加者 (後期発症):
- -24時間の間に6時間以上の侵襲的または非侵襲的換気の医学的必要性によって定義される呼吸不全、スクリーニング時
- 胃栄養チューブの医学的必要性
- SMA 症状の発症が生後 6 か月以下 (180 日以下) の参加者 (乳児発症): 出生時または生後 1 週間以内に SMA の徴候または症状がみられる
パート C:
- -別の臨床試験へのヌシネルセンの同時または以前の参加および/または投与
- -SMN2スプライシング修飾子（ヌシネルセンを除く）または遺伝子治療の同時または以前の投与、臨床研究または医療の一環として。
- -スクリーニング前の30日以内またはエージェントの5半減期のいずれか長い方で、他の薬物またはデバイスの介入調査研究への同時または以前の参加
注: 他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：28/28 ミリグラム (mg) 安全性グループ
パート A: 遅発性 SMA の参加者は、1 日目、15 日目、29 日目にヌシネルセン 28 mg の負荷用量を髄腔内投与され、その後 149 日目と 269 日目に 28 mg の維持用量が投与されます。
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治療群で指定されたとおりに投与
他の名前：
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アクティブコンパレータ：12/12 mg 無作為化対照群
パート B: 乳児期または後期発症の SMA の参加者は、1、15、29、および 64 日目にヌシネルセン 12 mg の負荷用量を髄腔内投与され、続いて 183 および 279 日目に 12 mg の維持用量が投与されます。
偽の手順は、135日目に投与されます。
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治療群で指定されたとおりに投与
他の名前：
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実験的：50/28 mg 無作為化治療群
パート B: 乳児期以降に発症した SMA の参加者は、1 日目と 15 日目に 50 mg のヌシネルセンの負荷用量を髄腔内投与され、その後 135 日目と 279 日目に 28 mg の維持用量が投与されます。
偽の手順は、29、64、および 183 日目に投与されます。
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治療群で指定されたとおりに投与
他の名前：
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実験的：12/50/28 mg 滴定グループ
パート C: 参加前に 12 mg の承認用量を少なくとも 1 年間受けていた参加者は、1 日目 (最後の 12 mg の維持用量から 4 か月後) に 50 mg のヌシネルセンの単回ボーラス用量を髄腔内に投与します。 ) に続いて、121 日目と 241 日目に 28 mg の維持用量を投与しました。
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治療群で指定されたとおりに投与
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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パート B 乳児発症 SMA: CHOP-INTEND 合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：183日目までのベースライン
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CHOP-INTEND テストは、重大な運動障害を持つ乳児の運動能力を評価するように設計されています。
16 の項目 (首、体幹、手足の近位および遠位の筋力) が含まれており、最も簡単なものから最も難しいものまで、重力を排除した (スコアが低い) から反重力の動き (スコアが高い) までの等級付けで構成されています。
すべての項目のスコアは 0 ～ 4 の範囲です。
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183日目までのベースライン
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パート A および C: 有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) のある参加者の数
時間枠：389日目までのスクリーニング
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AE とは、医薬品を投与された参加者における有害な医学的事象であり、必ずしもこの治療と因果関係があるとは限りません。
したがって、有害事象とは、医薬品（治験薬）に関連するかどうかにかかわらず、医薬品（治験薬）の使用に一時的に関連する好ましくない意図しない徴候（異常な臨床検査値などの異常な評価を含む）、症状、または疾患である可能性があります。製品。
SAE とは、治験責任医師の見解では、いずれの用量でも死に至る不都合な医学的出来事であり、参加者を即時の死の危険にさらし、入院または既存の入院の延長を必要とし、持続的または重大な障害/無能力をもたらし、結果として先天性欠損症で。
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389日目までのスクリーニング
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パート A および C: 臨床検査パラメータがベースラインから臨床的に有意に変化した参加者の数
時間枠：302日目までのスクリーニング
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302日目までのスクリーニング
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パート A および C: 心電図 (ECG) のベースラインからの臨床的に有意なシフトを伴う参加者の数
時間枠：302日目までのスクリーニング
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302日目までのスクリーニング
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パート A および C: バイタル サインがベースラインから臨床的に有意に変化した参加者の数
時間枠：302日目までのスクリーニング
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302日目までのスクリーニング
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パート A および C: 体長/身長のベースラインからの変化
時間枠：302日目までのベースライン
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302日目までのベースライン
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パート C 乳児発症 SMA: 頭囲のベースラインからの変化
時間枠：302日目までのベースライン
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302日目までのベースライン
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パート C 乳児発症 SMA: 胸囲のベースラインからの変化
時間枠：302日目までのベースライン
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302日目までのベースライン
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パート C 乳児発症 SMA: 腕周囲のベースラインからの変化
時間枠：302日目までのベースライン
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302日目までのベースライン
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パート A および C 遅発性 SMA: 尺骨長のベースラインからの変化
時間枠：302日目までのベースライン
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302日目までのベースライン
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パート A および C: 年齢に対する体重の比率
時間枠：302日目までのベースライン
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302日目までのベースライン
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パート A および C: 長さに対する重量の比率
時間枠：302日目までのベースライン
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302日目までのベースライン
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パート C: 頭囲と胸囲の比率
時間枠：302日目までのベースライン
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302日目までのベースライン
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パート A および C: 活性化部分トロンボプラスチン時間 (aPTT) のベースラインからの変化
時間枠：269日目までのベースライン
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269日目までのベースライン
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パート A および C: プロトロンビン時間 (PT) のベースラインからの変化
時間枠：269日目までのベースライン
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269日目までのベースライン
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パート A および C: 国際正規化比率 (INR) のベースラインからの変化
時間枠：269日目までのベースライン
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269日目までのベースライン
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パート A および C: 尿総タンパク質の変化
時間枠：302日目までのベースライン
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302日目までのベースライン
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パート A および C: 神経学的検査結果のベースラインからの変化
時間枠：302日目までのベースライン
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302日目までのベースライン
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パート A および C: 少なくとも 2 回の連続測定で、ベースライン後の血小板数が正常の下限を下回る参加者の割合
時間枠：302日目までのベースライン
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302日目までのベースライン
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パート A および C: > 500 ミリ秒 (ミリ秒) の Fridericia の式 (QTcF) を使用してポストベースライン補正 QT 間隔を持ち、QTcF のベースラインから任意のポストベースライン タイムポイントまでの増加が > 60 ミリ秒の参加者の割合
時間枠：302日目までのベースライン
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302日目までのベースライン
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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パート B 乳児発症 SMA: ハマースミス乳児神経学的検査 (HINE) セクション 2 運動マイルストーンレスポンダーの割合
時間枠：302日目
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HINE のセクション 2 は、参加者の運動マイルストーンを評価するために使用されます。これは、8 つの運動マイルストーン カテゴリで構成されています: 自発的な把握、仰臥位でのキック能力、ヘッド コントロール、ローリング、座位、クロール、立位、および歩行。
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302日目
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パート B 乳児発症 SMA: HINE セクション 2 運動マイルストーンのベースラインからの変化 合計スコア
時間枠：302日目までのベースライン
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HINE のセクション 2 は、参加者の運動マイルストーンを評価するために使用されます。
それは、自発的な握り、仰臥位でのキック能力、頭の制御、転がる、座る、這う、立つ、歩くという8つの運動マイルストーンカテゴリーで構成されています。
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302日目までのベースライン
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パート B 乳児発症 SMA: 死亡または永久換気までの時間
時間枠：302日目までのスクリーニング
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恒久的換気は、気管切開または 1 日あたり 16 時間以上の換気が連続して 21 日間以上続き、急性の可逆的事象がない場合と定義されます。
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302日目までのスクリーニング
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パート B 乳児発症 SMA: 死亡までの時間 (全生存期間)
時間枠：399日目までのスクリーニング
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399日目までのスクリーニング
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パート A および B 遅発性 SMA: Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) スコアのベースラインからの変化
時間枠：302日目までのベースライン
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HFMSE スケールは、SMA の子供の運動機能を評価するためのツールです。
元の 20 項目の Hammersmith Functional Motor Scale は拡張されて、総運動機能測定から 13 の追加適合項目が含まれるようになり、高機能の外来患者集団の感度が向上しました。
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302日目までのベースライン
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パート A および B 遅発性 SMA: 改訂上肢モジュール (RULM) スコアのベースラインからの変化
時間枠：302日目までのベースライン
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RULM は、SMA を持つ上肢の機能的能力の参加者を評価するために開発されました。
このテストは、日常生活の活動を反映する上肢のパフォーマンス項目で構成されています。
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302日目までのベースライン
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パート A および B 遅発性 SMA: 新しい WHO 運動マイルストーンの総数
時間枠：302日目までのベースライン
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302日目までのベースライン
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パート A および B 遅発性 SMA: 神経筋疾患の介護経験の評価におけるベースラインからの変化 (ACEND)
時間枠：302日目までのベースライン
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ACEND は、重度の神経筋疾患に罹患した子供の親/介護者が経験する介護者への影響を定量化するように設計されています。
これには、身体的影響 (摂食/身だしなみ/着替え、座る/遊ぶ、移動、および移動を含む) および一般的な介護者への影響 (時間、感情、および経済を含む) を評価するドメインが含まれます。
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302日目までのベースライン
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パート A および B 遅発性 SMA: Pediatric Quality of Life Inventory™ (PedsQL) のベースラインからの変化
時間枠：302日目までのベースライン
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PedsQL は、子供や青年の健康関連の生活の質 (HRQOL) を測定するために使用されます。
PedsQL 測定 4.0 ジェネリック コア スケールには、身体機能、感情機能、社会機能、および学校機能の評価が含まれ、PedsQL 3.0 神経筋モジュールは HRQOL を測定します。
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302日目までのベースライン
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パート B: AE および SAE のある参加者の数
時間枠：399日目までのスクリーニング
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AE とは、医薬品を投与された参加者における有害な医学的事象であり、必ずしもこの治療と因果関係があるとは限りません。
したがって、有害事象とは、医薬品（治験薬）に関連するかどうかにかかわらず、医薬品（治験薬）の使用に一時的に関連する好ましくない意図しない徴候（異常な臨床検査値などの異常な評価を含む）、症状、または疾患である可能性があります。製品。
SAE とは、治験責任医師の見解では、いずれの用量でも死に至る不都合な医学的出来事であり、参加者を即時の死の危険にさらし、入院または既存の入院の延長を必要とし、持続的または重大な障害/無能力をもたらし、結果として先天性欠損症で。
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399日目までのスクリーニング
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パート B: 臨床検査パラメータがベースラインから臨床的に有意に変化した参加者の数
時間枠：302日目までのスクリーニング
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302日目までのスクリーニング
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パート B: ECG のベースラインからの臨床的に有意な変化を伴う参加者の数
時間枠：1日目から302日目まで
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1日目から302日目まで
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パート B: バイタル サインがベースラインから臨床的に有意に変化した参加者の数
時間枠：302日目までのスクリーニング
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302日目までのスクリーニング
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パート B: 体長/身長のベースラインからの変化
時間枠：302日目までのベースライン
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302日目までのベースライン
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パート B 乳児発症 SMA: 頭囲のベースラインからの変化
時間枠：302日目までのベースライン
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302日目までのベースライン
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パート B 乳児発症 SMA: 胸囲のベースラインからの変化
時間枠：302日目までのベースライン
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302日目までのベースライン
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パート B 乳児発症 SMA: 腕周囲のベースラインからの変化
時間枠：302日目までのベースライン
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302日目までのベースライン
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パート B 遅発性 SMA: 尺骨長のベースラインからの変化
時間枠：302日目までのベースライン
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302日目までのベースライン
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パート B: 年齢に対する体重の比率
時間枠：302日目までのベースライン
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302日目までのベースライン
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パート B: 長さに対する重量の比率
時間枠：302日目までのベースライン
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302日目までのベースライン
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パート B: 頭囲と胸囲の比率
時間枠：302日目までのベースライン
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302日目までのベースライン
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パート B: aPTT のベースラインからの変化
時間枠：279日目までのベースライン
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279日目までのベースライン
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パート B: PT のベースラインからの変化
時間枠：279日目までのベースライン
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279日目までのベースライン
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パート B: INR のベースラインからの変化
時間枠：279日目までのベースライン
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279日目までのベースライン
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パート B: 尿総タンパクの変化
時間枠：302日目までのベースライン
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302日目までのベースライン
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パート B: 神経学的検査結果のベースラインからの変化
時間枠：302日目までのベースライン
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302日目までのベースライン
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パート B: 少なくとも 2 回の連続測定で、ベースライン後の血小板数が正常の下限を下回る参加者の割合
時間枠：302日目までのベースライン
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302日目までのベースライン
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パート B: ベースライン後の QTcF が 500 ミリ秒を超え、QTcF のベースラインからベースライン後のタイムポイントが 60 ミリ秒を超える参加者の割合
時間枠：302日目までのベースライン
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302日目までのベースライン
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パート A、B、C: 入院数
時間枠：1日目～302日目
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1日目～302日目
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パート A、B、C: 入院期間
時間枠：1日目～302日目
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1日目～302日目
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パート A、B、C: 変化の臨床全体印象 (CGIC)
時間枠：302日目
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CGIC スケールは、参加者の病気が介入開始時のベースライン状態と比較してどの程度変化したかを臨床医が評価する必要がある 7 段階のスケールであり、1 = 非常に改善、2 = 大幅に改善、3 = 最小限の改善、 4=変化なし、5=わずかに悪化、6=かなり悪化、7=非常に悪化。
評価が高いほど、状態が悪化していることを示します。
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302日目
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パート A、B、および C: 重篤な呼吸イベントを起こした参加者の数
時間枠：399日目までのスクリーニング
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399日目までのスクリーニング
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パート B 乳児発症 SMA: 人工呼吸時間の割合
時間枠：302日目までのスクリーニング
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302日目までのスクリーニング
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パート A、B、C: 人工呼吸器の使用
時間枠：302日目までのスクリーニング
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302日目までのスクリーニング
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パート A および B: 親の嚥下能力評価 (PASA) スケールのベースラインからの変化
時間枠：302日目までのベースライン
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PASA アンケートは、嚥下障害の兆候と症状を評価するために開発されました。
4 つのドメインにまたがる 33 のアイテムが含まれています。
一般的な食事、液体の摂取、固形物の摂取は、5 段階 (まったくない、ほとんどない、ときどき、よくある、常に) で評価され、2 項目は「はい」/「いいえ」で評価されます。
嚥下に関する懸念の評価には、4 つのレベルの回答があります。非常にそう思う、そう思う、そう思わない、強くそう思わない。
パート A では、後期発症 SMA の参加者で評価され、パート B では、乳児および後期発症 SMA の参加者で評価されます。
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302日目までのベースライン
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パート C: HFMSE スコアのベースラインからの変化
時間枠：302日目までのベースライン
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HFMSE スケールは、SMA の子供の運動機能を評価するためのツールです。
元の 20 項目の Hammersmith Functional Motor Scale は拡張されて、総運動機能測定から 13 の追加適合項目が含まれるようになり、高機能の外来患者集団の感度が向上しました。
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302日目までのベースライン
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パート C: RULM スコアのベースラインからの変化
時間枠：302日目までのベースライン
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RULM は、SMA を持つ上肢の機能的能力の参加者を評価するために開発されました。
このテストは、日常生活の活動を反映する上肢のパフォーマンス項目で構成されています。
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302日目までのベースライン
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パート C: 新しい WHO モーター マイルストーンの総数
時間枠：302日目までのベースライン
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302日目までのベースライン
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パート C: ACEND のベースラインからの変化
時間枠：302日目までのベースライン
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ACEND は、重度の神経筋疾患に罹患した子供の親/介護者が経験する介護者への影響を定量化するように設計されています。
これには、身体的影響 (摂食/身だしなみ/着替え、座る/遊ぶ、移動、および移動を含む) および一般的な介護者への影響 (時間、感情、および経済を含む) を評価するドメインが含まれます。
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302日目までのベースライン
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パート C: PedsQL™ のベースラインからの変化
時間枠：302日目までのベースライン
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PedsQL は、子供や青年の健康関連の生活の質 (HRQOL) を測定するために使用されます。
PedsQL 測定 4.0 ジェネリック コア スケールには、身体機能、感情機能、社会機能、および学校機能の評価が含まれ、PedsQL 3.0 神経筋モジュールは HRQOL を測定します。
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302日目までのベースライン
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パート C: CHOP-INTEND 合計スコアのベースラインからの変化
時間枠：302日目までのベースライン
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CHOP-INTEND テストは、重大な運動障害を持つ乳児の運動能力を評価するように設計されています。
16 の項目 (首、体幹、手足の近位および遠位の筋力) が含まれており、最も簡単なものから最も難しいものまで、重力を排除した (スコアが低い) から反重力の動き (スコアが高い) までの等級付けで構成されています。
すべての項目のスコアは 0 ～ 4 の範囲です。
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302日目までのベースライン
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パート C: HINE セクション 2 運動マイルストーンのベースラインからの変化 合計スコア
時間枠：302日目までのベースライン
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HINE のセクション 2 は、参加者の運動マイルストーンを評価するために使用されます。
それは、自発的な握り、仰臥位でのキック能力、頭の制御、転がる、座る、這う、立つ、歩くという8つの運動マイルストーンカテゴリーで構成されています。
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302日目までのベースライン
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Biogen
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2020年3月26日
一次修了 (実際)
2024年2月21日
研究の完了 (推定)
2024年6月4日
試験登録日
最初に提出
2019年9月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2019年9月12日
最初の投稿 (実際)
2019年9月13日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月18日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月17日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- 232SM203
- 2019-002663-10 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
Http://clinicalresearch.biogen.com/ のバイオジェンの臨床試験の透明性およびデータ共有ポリシーに準拠
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
筋萎縮症、脊髄の臨床試験
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Memorial Sloan Kettering Cancer CenterUniversity of Pisa; University of California, San Francisco; The Champalimaud Centre, Lisbon,...積極的、募集していないメラノーマ | 肉腫 | 卵巣がん | 骨 | 軟部組織 | リンパ節 | CNS-Spinal CD/MEMBR、NOSアメリカ, イタリア, ポルトガル