Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование Нусинерсена (BIIB058) у участников со спинальной мышечной атрофией (DEVOTE)

17 апреля 2024 г. обновлено: Biogen

Повышение дозы и рандомизированное контролируемое исследование Нусинерсена (BIIB058) у участников со спинальной мышечной атрофией

Основными целями этого исследования являются изучение клинической эффективности нусинерсена, вводимого интратекально в более высоких дозах, у участников со спинальной мышечной атрофией (СМА), измеряемой изменением общего теста детской больницы Филадельфии на нервно-мышечные расстройства (CHOP-INTEND). оценка (Часть Б); изучить безопасность и переносимость нусинерсена, вводимого интратекально в более высоких дозах участникам со СМА (части A и C).

Второстепенными целями этого исследования являются изучение клинической эффективности нусинерсена, вводимого интратекально в более высоких дозах участникам со СМА (части A, B и C); изучить эффект нусинерсена, введенного интратекально в более высоких дозах участникам со СМА (части A и C); изучить безопасность и переносимость нусинерсена, вводимого интратекально в более высоких дозах, у участников со СМА, изучить эффект нусинерсена, вводимого интратекально в более высоких дозах, по сравнению с одобренной в настоящее время дозой у участников со СМА (Часть B).

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

145

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: US Biogen Clinical Trial Center
  • Номер телефона: 866-633-4636
  • Электронная почта: clinicaltrials@biogen.com

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

  • Австралия
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Бразилия
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Бразилия, 30130-100
        • HC-UFMG - Hospital das Clinicas da Universidade Federal de Minas Gerais
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Бразилия, 90035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
    • Sao Paulo
      • São Paulo, Sao Paulo, Бразилия, 05403-000
        • Hospital Das Clinicas Da Faculdade De Medicina Da USP
  • Венгрия
      • Budapest, Венгрия, 1094
        • Semmelweis Egyetem
      • Budapest, Венгрия, 1146
        • Magyarorszagi Reformatus Egyhaz Bethesda Gyermekkorhaz
  • Германия
    • Baden Wuerttemberg
      • Freiburg, Baden Wuerttemberg, Германия, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Hessen
      • Giessen, Hessen, Германия, 35392
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH
  • Греция
      • Athens, Греция, 12462
        • University General Hospital "Attikon"
      • Thessaloniki, Греция, 54642
        • General Hospital of Thessaloniki "Hippokration"
  • Израиль
      • Petach-Tikva, Израиль, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center
      • Tel Aviv, Израиль, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия, D01 XD99
        • The Children's University Hospital
  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Испания, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Испания, 46026
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe
    • Barcelona
      • Esplugues Del Llobregat, Barcelona, Испания, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Италия
      • Milano, Италия, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
      • Roma, Италия, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli Irccs
  • Канада
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Канада, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre (LHSC) - Children's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre/Glen Site/Montreal Children's Hospital
  • Китай
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Китай, 100034
        • Peking University first hospital
      • Beijing, Beijing, Китай, 100045
        • Beijing Children's Hospital
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, Китай, 400014
        • Children's Hospital Chongqing University of Medical Science
    • Guangzhou
      • Guangzhou, Guangzhou, Китай, 510623
        • Guangzhou Woman and Children's Medical Center
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Китай, 410008
        • Xiangya Hospital, Central South University
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Китай, 250012
        • Qilu Hospital Of Shandong University
    • Sichuan
      • Chendu, Sichuan, Китай, 610041
        • The Second Hospital affiliated to West China Medical University
  • Колумбия
      • Bogota, Колумбия, 110231
        • Hospital Universitario San Ignacio
      • Medellin, Колумбия, 050010
        • Fundación Hospitalaria San Vicente de Paul
  • Корея, Республика
      • Seoul, Корея, Республика, 03080
        • Seoul National University Hospital
    • Gyeongsangbuk-do
      • Daegu, Gyeongsangbuk-do, Корея, Республика, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
  • Латвия
      • Riga, Латвия, LV- 1004
        • Children's Clinical University Hospital
  • Ливан
      • Beirut, Ливан, 11 00 2807
        • Saint George University Hospital Medical Center
  • Мексика
    • Distrito Federal
      • Mexico, Distrito Federal, Мексика, 06720
        • Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez
      • Mexico City, Distrito Federal, Мексика, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Мексика, 44280
        • Antiguo Hospital Civil de Guadalajara Fray Antonio Alcalde
  • Нидерланды
      • Utrecht, Нидерланды, 3584 CX
        • UMC Utrecht
  • Польша
      • Gdansk, Польша, 80-214
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Warszawa, Польша, 04-730
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
  • Российская Федерация
      • Ekaterinburg, Российская Федерация, 620149
        • Regional Pediatric Clinical Hospital #1
      • Moskva, Российская Федерация, 125412
        • Russian Children Neuromuscular Center of Veltischev
  • Саудовская Аравия
      • Dammam, Саудовская Аравия, 31444
        • King Fahad Specialist Hospital
      • Jeddah, Саудовская Аравия, 21423
        • National Guard Health Affairs: King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh, Саудовская Аравия, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
  • Соединенное Королевство
    • Greater London
      • London, Greater London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
  • Тайвань
      • Kaohsiung, Тайвань, 80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Тайвань, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Турция
      • Antalya, Турция, 07070
        • Akdeniz Univesity Medical Faculty
  • Франция
    • Haute Garonne
      • Toulouse cedex 9, Haute Garonne, Франция, 31059
        • Hôpital Purpan
    • Hauts De Seine
      • Garches, Hauts De Seine, Франция, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré
  • Чили
      • Santiago, Чили, 7500539
        • Hospital Luis Calvo Mackenna
      • Santiago, Чили, 7591046
        • Clinica Las Condes
      • Santiago, Чили, 7691236
        • Clinica MEDS La Dehesa
  • Эстония
      • Tallinn, Эстония, 13419
        • Tallinn Children's Hospital
  • Япония
    • Fukuoka-Ken
      • Kurume-shi, Fukuoka-Ken, Япония, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Hyogo-Ken
      • Nishinomiya-shi, Hyogo-Ken, Япония, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Япония, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

1 неделя и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

Часть А, В и С:

- Генетическая документация 5q SMA (гомозиготная делеция гена, мутация или сложная гетерозигота)

Часть А:

  • Появление клинических признаков и симптомов, характерных для СМА, в возрасте > 6 месяцев (> 180 дней) (т. е. СМА с более поздним началом)
  • Возраст от 2 до ≤ 15 лет включительно на момент информированного согласия

Часть Б:

  • Участники с началом симптомов СМА в возрасте ≤ 6 месяцев (≤ 180 дней) (инфантильное начало) должны иметь возраст от > 1 недели до ≤ 7 месяцев (≤ 210 дней) на момент получения информированного согласия.

  • Участники с началом симптомов СМА в возрасте > 6 месяцев (> 180 дней) (позднее начало):

    • Возраст от 2 до < 10 лет на момент информированного согласия
    • Может сидеть самостоятельно, но никогда не мог самостоятельно ходить
    • Оценка HFMSE ≥ 10 и ≤ 54 при скрининге

Часть С:

- В настоящее время проходит лечение нусинерсеном во время скрининга, при этом первая доза принимается не менее чем за 1 год до скрининга.

Часть C Когорта 1:

- Участники любого возраста (лица ≥18 лет при скрининге должны быть амбулаторными)

Часть C Когорта 2:

  • Участники в возрасте ≥18 лет на скрининге (могут быть амбулаторными или неамбулаторными)
  • Общий балл HFMSE ≥4 баллов на скрининге
  • Вступительный пункт RULM Оценка A ≥3 баллов на скрининге

Ключевые критерии исключения:

Часть А, В и С:

  • Наличие нелеченой или неадекватно леченной активной инфекции, требующей системной противовирусной или противомикробной терапии в любое время в течение периода скрининга.
  • Наличие имплантированного шунта для дренирования спинномозговой жидкости (ЦСЖ) или имплантированного катетера центральной нервной системы (ЦНС)
  • Госпитализация в связи с хирургическим вмешательством, легочным заболеванием или нутритивной поддержкой в ​​течение 2 месяцев до скрининга или запланированная в течение 12 месяцев после первой дозы участника

Часть А:

  • Дыхательная недостаточность, определяемая медицинской необходимостью инвазивной или неинвазивной вентиляции в течение > 6 часов в течение 24 часов, при скрининге
  • Медицинская необходимость для желудочного питательного зонда
  • Лечение исследуемым препаратом для лечения СМА, биологическим агентом или устройством в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения агента, в зависимости от того, что дольше, до скрининга или в любое время в ходе исследования; любое предшествующее или текущее лечение любым модификатором сплайсинга гена выживаемости двигательных нейронов-2 (SMN2) или генной терапией; или предшествующее лечение антисмысловыми олигонуклеотидами, или трансплантация клеток

Часть Б:

  • Лечение исследуемым препаратом, включая, помимо прочего, лечение СМА, биологических агентов или устройств в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения агента, в зависимости от того, что дольше, до скрининга или в любое время во время исследования; любое предшествующее или текущее лечение любым модификатором сплайсинга SMN2 или генной терапией; или предшествующее лечение антисмысловыми олигонуклеотидами, или трансплантация клеток

  • Участники с началом симптомов СМА в возрасте > 6 месяцев (> 180 дней) (позднее начало):

    • Дыхательная недостаточность, определяемая медицинской необходимостью инвазивной или неинвазивной вентиляции в течение > 6 часов в течение 24 часов, при скрининге
    • Медицинская необходимость для желудочного питательного зонда
  • Участники с началом симптомов СМА в возрасте ≤ 6 месяцев (≤ 180 дней) (инфантильное начало): признаки или симптомы СМА присутствуют при рождении или в течение первой недели после рождения.

Часть С:

  • Одновременное или предыдущее участие и/или введение нусинерсена в другом клиническом исследовании
  • Сопутствующее или предшествующее введение любого модификатора сплайсинга SMN2 (за исключением нусинерсена) или генной терапии либо в рамках клинического исследования, либо в рамках медицинской помощи.
  • Одновременное или предыдущее участие в любом интервенционном исследовательском исследовании любого другого препарата или устройства в течение 30 дней или 5 периодов полувыведения агента, в зависимости от того, что дольше, до скрининга.

ПРИМЕЧАНИЕ. Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: 28/28 Миллиграмм (мг) Группа безопасности
Часть A: Участники с поздним СМА получат нагрузочные дозы 28 мг нусинерсена интратекально в дни 1, 15 и 29, а затем поддерживающие дозы 28 мг в дни 149 и 269.
Лекарство: Нусинерсен
Вводят, как указано в лечебной группе
Другие имена:
  • BIIB058
Активный компаратор: 12/12 мг Рандомизированная контрольная группа
Часть B: Участники с инфантильной или поздней СМА получат нагрузочные дозы 12 мг нусинерсена интратекально в дни 1, 15, 29 и 64, а затем поддерживающие дозы 12 мг в дни 183 и 279. Имитация процедуры будет проведена на 135-й день.
Лекарство: Нусинерсен
Вводят, как указано в лечебной группе
Другие имена:
  • BIIB058
Экспериментальный: Рандомизированная группа лечения 50/28 мг
Часть B: Участники со СМА в младенческом или более позднем возрасте получат нагрузочные дозы 50 мг нусинерсена интратекально в дни 1 и 15, а затем поддерживающие дозы 28 мг в дни 135 и 279. Имитация процедуры будет проводиться в дни 29, 64 и 183.
Лекарство: Нусинерсен
Вводят, как указано в лечебной группе
Другие имена:
  • BIIB058
Экспериментальный: Группа титрования 12/50/28 мг
Часть C: Участники, которые получали утвержденную дозу 12 мг в течение как минимум 1 года до включения, получат однократную болюсную дозу 50 мг нусинерсена интратекально в День 1 (через 4 месяца после последней поддерживающей дозы 12 мг). ) с последующей поддерживающей дозой 28 мг в дни 121 и 241.
Лекарство: Нусинерсен
Вводят, как указано в лечебной группе
Другие имена:
  • BIIB058

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Часть B СМА с инфантильным началом: изменение общего балла CHOP-INTEND по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 183-го дня
Тест CHOP-INTEND предназначен для оценки двигательных навыков младенцев со значительной двигательной слабостью. Он включает в себя 16 пунктов (захват силы шеи, туловища, проксимальных и дистальных отделов конечностей), построенных таким образом, чтобы переходить от самого простого к самому сложному с градацией, включая устранение гравитации (более низкие баллы) и антигравитационные движения (более высокие баллы). Все баллы за предметы варьируются от 0 до 4.
Исходный уровень до 183-го дня
Часть A и C: количество участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ)
Временное ограничение: Скрининг до 389 дня
НЯ — это любое неблагоприятное медицинское явление у участника, которому вводили фармацевтический продукт, и которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с этим лечением. Следовательно, НЯ может быть любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком (включая аномальную оценку, такую ​​как аномальное лабораторное значение), симптомом или заболеванием, временно связанным с использованием лекарственного (исследуемого) продукта, независимо от того, связан ли он с лекарственным (исследуемым) продуктом. товар. СНЯ — это любое неблагоприятное медицинское явление, которое при любой дозе приводит к смерти, по мнению исследователя, подвергает участника непосредственному риску смерти, требует стационарной госпитализации или продления существующей госпитализации, приводит к стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности, приводит к при врожденном дефекте.
Скрининг до 389 дня
Часть A и C: количество участников с клинически значимыми отклонениями от исходного уровня в клинических лабораторных параметрах
Временное ограничение: Скрининг до 302 дня
Скрининг до 302 дня
Часть A и C: количество участников с клинически значимыми отклонениями от исходного уровня электрокардиограмм (ЭКГ)
Временное ограничение: Скрининг до 302 дня
Скрининг до 302 дня
Часть A и C: количество участников с клинически значимыми отклонениями показателей жизнедеятельности от исходного уровня
Временное ограничение: Скрининг до 302 дня
Скрининг до 302 дня
Часть A и C: изменение по сравнению с исходным уровнем длины тела/роста
Временное ограничение: Исходный уровень до 302-го дня
Исходный уровень до 302-го дня
Часть C СМА с инфантильным началом: изменение окружности головы по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 302-го дня
Исходный уровень до 302-го дня
Часть C СМА с инфантильным началом: изменение окружности грудной клетки по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 302-го дня
Исходный уровень до 302-го дня
Часть C СМА с инфантильным началом: изменение окружности руки по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 302-го дня
Исходный уровень до 302-го дня
Часть A и C СМА с поздним началом: изменение длины локтевой кости по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 302-го дня
Исходный уровень до 302-го дня
Часть A и C: соотношение веса и возраста
Временное ограничение: Исходный уровень до 302-го дня
Исходный уровень до 302-го дня
Часть A и C: отношение веса к длине
Временное ограничение: Исходный уровень до 302-го дня
Исходный уровень до 302-го дня
Часть C: Соотношение окружности головы и груди.
Временное ограничение: Исходный уровень до 302-го дня
Исходный уровень до 302-го дня
Часть A и C: изменение активированного частичного тромбопластинового времени (АЧТВ) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 269-го дня
Исходный уровень до 269-го дня
Часть A и C: изменение протромбинового времени (ПВ) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 269-го дня
Исходный уровень до 269-го дня
Часть A и C: изменение международного нормализованного отношения (МНО) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 269-го дня
Исходный уровень до 269-го дня
Часть A и C: Изменение общего белка в моче
Временное ограничение: Исходный уровень до 302-го дня
Исходный уровень до 302-го дня
Часть A и C: изменение результатов неврологического обследования по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 302-го дня
Исходный уровень до 302-го дня
Часть A и C: Процент участников с постбазовым количеством тромбоцитов ниже нижнего предела нормы по крайней мере в 2 последовательных измерениях
Временное ограничение: Исходный уровень до 302-го дня
Исходный уровень до 302-го дня
Часть A и C: Процент участников с исправленным после исходного уровня интервалом QT с использованием формулы Фридериции (QTcF) > 500 миллисекунд (мсек) и увеличением от исходного уровня до любой точки времени после исходного уровня в QTcF > 60 мсек
Временное ограничение: Исходный уровень до 302-го дня
Исходный уровень до 302-го дня

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Часть B СМА с инфантильным началом: процент участников неврологического обследования новорожденных в Хаммерсмите (HINE), раздел 2, ответившие на вехи двигательной активности
Временное ограничение: День 302
Раздел 2 HINE используется для оценки моторных вех участников. Он состоит из 8 категорий моторных вех: произвольный захват, способность бить ногами в положении лежа, контроль головы, перекатывание, сидение, ползание, стояние и ходьба.
День 302
Часть B СМА с инфантильным началом: изменение по сравнению с исходным уровнем в разделе 2 HINE, двигательные вехи, общий балл
Временное ограничение: Исходный уровень до 302-го дня
Раздел 2 HINE используется для оценки моторных вех участников. Он состоит из 8 категорий двигательных вех: произвольный захват, способность бить ногами в положении лежа, контроль головы, перекатывание, сидение, ползание, стояние и ходьба.
Исходный уровень до 302-го дня
Часть B СМА с инфантильным началом: время до смерти или постоянная вентиляция легких
Временное ограничение: Скрининг до 302 дня
Постоянная вентиляция легких определяется как трахеостомия или ≥ 16 часов непрерывной вентиляции в день в течение > 21 дня при отсутствии острого обратимого события.
Скрининг до 302 дня
Часть B СМА с инфантильным началом: время до смерти (общая выживаемость)
Временное ограничение: Скрининг до 399 дня
Скрининг до 399 дня
Часть A и B СМА с поздним началом: изменение по сравнению с исходным уровнем расширенной шкалы функциональной моторной шкалы Хаммерсмита (HFMSE)
Временное ограничение: Исходный уровень до 302-го дня
Шкала HFMSE — это инструмент для оценки двигательной функции у детей со СМА. Первоначальная шкала функциональной моторики Хаммерсмита, состоящая из 20 пунктов, была расширена за счет включения 13 дополнительных адаптированных пунктов из общей двигательной функции, чтобы улучшить чувствительность для более функциональной амбулаторной популяции.
Исходный уровень до 302-го дня
Часть A и B СМА с поздним началом: изменение по сравнению с исходным уровнем в пересмотренной оценке модуля верхних конечностей (RULM)
Временное ограничение: Исходный уровень до 302-го дня
RULM разработан для оценки функциональных возможностей верхних конечностей у участников со СМА. Этот тест состоит из заданий на работу верхних конечностей, которые отражают повседневную деятельность.
Исходный уровень до 302-го дня
Часть A и B СМА с поздним началом: общее количество новых моторных вех ВОЗ
Временное ограничение: Исходный уровень до 302-го дня
Исходный уровень до 302-го дня
Часть A и B СМА с поздним началом: изменение по сравнению с исходным уровнем в оценке опыта лиц, осуществляющих уход, при нервно-мышечных заболеваниях (ACEND)
Временное ограничение: Исходный уровень до 302-го дня
ACEND предназначен для количественной оценки воздействия лиц, осуществляющих уход, на родителей/опекунов детей, страдающих тяжелыми нервно-мышечными заболеваниями. Он включает области, оценивающие физическое воздействие (включая кормление/уход/одевание, сидение/игры, перемещение и мобильность) и общее воздействие лиц, осуществляющих уход (включая время, эмоции и финансы).
Исходный уровень до 302-го дня
Часть A и B СМА с поздним началом: изменение по сравнению с исходным уровнем в педиатрической шкале качества жизни™ (PedsQL)
Временное ограничение: Исходный уровень до 302-го дня
PedsQL используется для измерения качества жизни, связанного со здоровьем (HRQOL), у детей и подростков. Общие базовые шкалы PedsQL Measurement 4.0 включают оценку физического функционирования, эмоционального функционирования, социального функционирования и школьного функционирования, а нервно-мышечный модуль PedsQL 3.0 измеряет качество жизни HRQOL.
Исходный уровень до 302-го дня
Часть B: Количество участников с AE и SAE
Временное ограничение: Скрининг до 399 дня
НЯ — это любое неблагоприятное медицинское явление у участника, которому вводили фармацевтический продукт, и которое не обязательно имеет причинно-следственную связь с этим лечением. Следовательно, НЯ может быть любым неблагоприятным и непреднамеренным признаком (включая аномальную оценку, такую ​​как аномальное лабораторное значение), симптомом или заболеванием, временно связанным с использованием лекарственного (исследуемого) продукта, независимо от того, связан ли он с лекарственным (исследуемым) продуктом. товар. СНЯ — это любое неблагоприятное медицинское явление, которое при любой дозе приводит к смерти, по мнению исследователя, подвергает участника непосредственному риску смерти, требует стационарной госпитализации или продления существующей госпитализации, приводит к стойкой или значительной инвалидности/нетрудоспособности, приводит к при врожденном дефекте.
Скрининг до 399 дня
Часть B: Количество участников с клинически значимыми отклонениями от исходного уровня в клинических лабораторных параметрах
Временное ограничение: Скрининг до 302 дня
Скрининг до 302 дня
Часть B: Количество участников с клинически значимыми отклонениями от исходного уровня на ЭКГ
Временное ограничение: С 1 по 302 день
С 1 по 302 день
Часть B: Количество участников с клинически значимыми отклонениями показателей жизнедеятельности от исходного уровня
Временное ограничение: Скрининг до 302 дня
Скрининг до 302 дня
Часть B: Изменение по сравнению с исходным уровнем длины тела/роста
Временное ограничение: Исходный уровень до 302-го дня
Исходный уровень до 302-го дня
Часть B СМА с инфантильным началом: изменение окружности головы по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 302-го дня
Исходный уровень до 302-го дня
Часть B СМА с инфантильным началом: изменение окружности грудной клетки по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 302-го дня
Исходный уровень до 302-го дня
Часть B СМА с инфантильным началом: изменение окружности руки по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 302-го дня
Исходный уровень до 302-го дня
Часть B СМА с поздним началом: изменение длины локтевой кости по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 302-го дня
Исходный уровень до 302-го дня
Часть B: Соотношение веса и возраста
Временное ограничение: Исходный уровень до 302-го дня
Исходный уровень до 302-го дня
Часть B: Соотношение веса к длине
Временное ограничение: Исходный уровень до 302-го дня
Исходный уровень до 302-го дня
Часть B: Соотношение окружности головы и груди.
Временное ограничение: Исходный уровень до 302-го дня
Исходный уровень до 302-го дня
Часть B: Изменение аЧТВ по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до дня 279
Исходный уровень до дня 279
Часть B: Изменение по сравнению с исходным уровнем в PT
Временное ограничение: Исходный уровень до дня 279
Исходный уровень до дня 279
Часть B: Изменение МНО по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до дня 279
Исходный уровень до дня 279
Часть B: Изменение общего белка в моче
Временное ограничение: Исходный уровень до 302-го дня
Исходный уровень до 302-го дня
Часть B: Изменение результатов неврологического обследования по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 302-го дня
Исходный уровень до 302-го дня
Часть B: Процент участников с постбазовым количеством тромбоцитов ниже нижнего предела нормы по крайней мере в 2 последовательных измерениях
Временное ограничение: Исходный уровень до 302-го дня
Исходный уровень до 302-го дня
Часть B: Процент участников с QTcF после исходного уровня > 500 мс и увеличением по сравнению с исходным уровнем до любого момента времени QTcF после исходного уровня > 60 мс
Временное ограничение: Исходный уровень до 302-го дня
Исходный уровень до 302-го дня
Часть A, B и C: количество госпитализаций
Временное ограничение: С 1 по 302 день
С 1 по 302 день
Часть A, B и C: Продолжительность госпитализации
Временное ограничение: С 1 по 302 день
С 1 по 302 день
Часть A, B и C: Общее клиническое впечатление об изменении (CGIC)
Временное ограничение: День 302
Шкала CGIC представляет собой 7-балльную шкалу, которая требует от клинициста оценки того, насколько изменилось заболевание участника по сравнению с исходным состоянием в начале вмешательства, где 1 = очень значительно улучшилось, 2 = значительно улучшилось, 3 = минимально улучшилось, 4=без изменений, 5=минимально хуже, 6=намного хуже, 7=очень сильно хуже. Более высокий рейтинг будет свидетельствовать об ухудшении состояния.
День 302
Часть A, B и C: количество участников с серьезными респираторными нарушениями
Временное ограничение: Скрининг до 399 дня
Скрининг до 399 дня
Часть B СМА с началом в младенческом возрасте: процент времени на ИВЛ
Временное ограничение: Скрининг до 302 дня
Скрининг до 302 дня
Части A, B и C: Использование аппарата ИВЛ
Временное ограничение: Скрининг до 302 дня
Скрининг до 302 дня
Части A и B: изменение по сравнению с исходным уровнем по шкале родительской оценки глотательной способности (PASA)
Временное ограничение: Исходный уровень до 302-го дня
Анкета PASA разработана для оценки признаков и симптомов дисфагии. Он включает 33 элемента в 4 доменах. Общее питание, питье жидкости и прием твердой пищи будут оцениваться по 5 уровням ответов (никогда, редко, иногда, часто и всегда), а 2 пункта будут оцениваться как «Да»/«Нет». Оценка проблем с глотанием имеет 4 уровня ответа: полностью согласен, согласен, не согласен и полностью не согласен. В части A она будет оцениваться у участников с поздним СМА, а в части B она будет оцениваться у участников с инфантильной и поздней СМА.
Исходный уровень до 302-го дня
Часть C: Изменение показателя HFMSE по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 302-го дня
Шкала HFMSE — это инструмент для оценки двигательной функции у детей со СМА. Первоначальная шкала функциональной моторики Хаммерсмита, состоящая из 20 пунктов, была расширена за счет включения 13 дополнительных адаптированных пунктов из общей двигательной функции, чтобы улучшить чувствительность для более функциональной амбулаторной популяции.
Исходный уровень до 302-го дня
Часть C: Изменение показателя RULM по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 302-го дня
RULM разработан для оценки функциональных возможностей верхних конечностей у участников со СМА. Этот тест состоит из заданий на работу верхних конечностей, которые отражают повседневную деятельность.
Исходный уровень до 302-го дня
Часть C: Общее количество новых моторных вех ВОЗ
Временное ограничение: Исходный уровень до 302-го дня
Исходный уровень до 302-го дня
Часть C: Изменение по сравнению с базовым уровнем в ACEND
Временное ограничение: Исходный уровень до 302-го дня
ACEND предназначен для количественной оценки воздействия лиц, осуществляющих уход, на родителей/опекунов детей, страдающих тяжелыми нервно-мышечными заболеваниями. Он включает области, оценивающие физическое воздействие (включая кормление/уход/одевание, сидение/игры, перемещение и мобильность) и общее воздействие лиц, осуществляющих уход (включая время, эмоции и финансы).
Исходный уровень до 302-го дня
Часть C: Изменение по сравнению с базовым уровнем в PedsQL™
Временное ограничение: Исходный уровень до 302-го дня
PedsQL используется для измерения качества жизни, связанного со здоровьем (HRQOL), у детей и подростков. Общие базовые шкалы PedsQL Measurement 4.0 включают оценку физического функционирования, эмоционального функционирования, социального функционирования и школьного функционирования, а нервно-мышечный модуль PedsQL 3.0 измеряет качество жизни HRQOL.
Исходный уровень до 302-го дня
Часть C: Изменение общего балла CHOP-INTEND по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: От исходного уровня до дня 302
Тест CHOP-INTEND предназначен для оценки двигательных навыков младенцев со значительной двигательной слабостью. Он включает в себя 16 пунктов (захват силы шеи, туловища, проксимальных и дистальных отделов конечностей), построенных таким образом, чтобы переходить от самого простого к самому сложному с градацией, включая устранение гравитации (более низкие баллы) и антигравитационные движения (более высокие баллы). Все баллы за предметы варьируются от 0 до 4.
От исходного уровня до дня 302
Часть C: Изменение по сравнению с исходным уровнем в HINE, раздел 2, общий балл моторных вех
Временное ограничение: Исходный уровень до 302-го дня
Раздел 2 HINE используется для оценки моторных вех участников. Он состоит из 8 категорий двигательных вех: произвольный захват, способность бить ногами в положении лежа, контроль головы, перекатывание, сидение, ползание, стояние и ходьба.
Исходный уровень до 302-го дня

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Biogen

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, Biogen

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

26 марта 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

21 февраля 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

4 июня 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 сентября 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 сентября 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

13 сентября 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

18 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 апреля 2024 г.

Последняя проверка

1 апреля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 232SM203
  • 2019-002663-10 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

В соответствии с Политикой прозрачности клинических испытаний и обмена данными Biogen на http://clinicalresearch.biogen.com/

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Нусинерсен

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Taiwan

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться