Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Studie af Nusinersen (BIIB058) i deltagere med spinal muskelatrofi (DEVOTE)

17. april 2024 opdateret af: Biogen

Eskalerende dosis og randomiseret, kontrolleret undersøgelse af Nusinersen (BIIB058) hos deltagere med spinal muskelatrofi

De primære formål med denne undersøgelse er at undersøge den kliniske effekt af nusinersen administreret intrathecalt i højere doser til deltagere med spinal muskelatrofi (SMA), målt ved ændring i Children's Hospital of Philadelphia-Spædbarnstest af neuromuskulære lidelser (CHOP-INTEND) i alt. score (del B); at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af ​​nusinersen administreret intratekalt i højere doser til deltagere med SMA (del A og C).

De sekundære formål med denne undersøgelse er at undersøge den kliniske effekt af nusinersen administreret intrathecalt i højere doser til deltagere med SMA (del A, B og C); at undersøge effekten af ​​nusinersen administreret intratekalt i højere doser til deltagere med SMA (del A og C); at undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af ​​nusinersen administreret intrathecalt i højere doser til deltagere med SMA, at undersøge effekten af ​​nusinersen administreret intrathecalt i højere doser sammenlignet med den aktuelt godkendte dosis til deltagere med SMA (del B).

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

145

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Brasilien
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brasilien, 30130-100
        • HC-UFMG - Hospital das Clinicas da Universidade Federal de Minas Gerais
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90035-903
        • Hospital de Clínicas de Porto Alegre
    • Sao Paulo
      • São Paulo, Sao Paulo, Brasilien, 05403-000
        • Hospital Das Clinicas Da Faculdade De Medicina Da USP
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre (LHSC) - Children's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre/Glen Site/Montreal Children's Hospital
  • Chile
      • Santiago, Chile, 7500539
        • Hospital Luis Calvo Mackenna
      • Santiago, Chile, 7591046
        • Clinica Las Condes
      • Santiago, Chile, 7691236
        • Clinica MEDS La Dehesa
  • Colombia
      • Bogota, Colombia, 110231
        • Hospital Universitario San Ignacio
      • Medellin, Colombia, 050010
        • Fundación Hospitalaria San Vicente de Paul
  • Den Russiske Føderation
      • Ekaterinburg, Den Russiske Føderation, 620149
        • Regional Pediatric Clinical Hospital #1
      • Moskva, Den Russiske Føderation, 125412
        • Russian Children Neuromuscular Center of Veltischev
  • Det Forenede Kongerige
    • Greater London
      • London, Greater London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 13419
        • Tallinn Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center
  • Frankrig
    • Haute Garonne
      • Toulouse cedex 9, Haute Garonne, Frankrig, 31059
        • Hôpital Purpan
    • Hauts De Seine
      • Garches, Hauts De Seine, Frankrig, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 12462
        • University General Hospital "Attikon"
      • Thessaloniki, Grækenland, 54642
        • General Hospital of Thessaloniki "Hippokration"
  • Holland
      • Utrecht, Holland, 3584 CX
        • UMC Utrecht
  • Irland
      • Dublin, Irland, D01 XD99
        • The Children's University Hospital
  • Israel
      • Petach-Tikva, Israel, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center
      • Tel Aviv, Israel, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italien
      • Milano, Italien, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
      • Roma, Italien, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli Irccs
  • Japan
    • Fukuoka-Ken
      • Kurume-shi, Fukuoka-Ken, Japan, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Hyogo-Ken
      • Nishinomiya-shi, Hyogo-Ken, Japan, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Japan, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Kalkun
      • Antalya, Kalkun, 07070
        • Akdeniz Univesity Medical Faculty
  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100034
        • Peking University first hospital
      • Beijing, Beijing, Kina, 100045
        • Beijing Children's Hospital
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, Kina, 400014
        • Children's Hospital Chongqing University of Medical Science
    • Guangzhou
      • Guangzhou, Guangzhou, Kina, 510623
        • Guangzhou Woman and Children's Medical Center
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410008
        • Xiangya Hospital, Central South University
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, Kina, 250012
        • Qilu Hospital Of Shandong University
    • Sichuan
      • Chendu, Sichuan, Kina, 610041
        • The Second Hospital affiliated to West China Medical University
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Seoul National University Hospital
    • Gyeongsangbuk-do
      • Daegu, Gyeongsangbuk-do, Korea, Republikken, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
  • Letland
      • Riga, Letland, LV- 1004
        • Children's Clinical University Hospital
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 11 00 2807
        • Saint George University Hospital Medical Center
  • Mexico
    • Distrito Federal
      • Mexico, Distrito Federal, Mexico, 06720
        • Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez
      • Mexico City, Distrito Federal, Mexico, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Mexico, 44280
        • Antiguo Hospital Civil de Guadalajara Fray Antonio Alcalde
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-214
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Warszawa, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
  • Saudi Arabien
      • Dammam, Saudi Arabien, 31444
        • King Fahad Specialist Hospital
      • Jeddah, Saudi Arabien, 21423
        • National Guard Health Affairs: King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh, Saudi Arabien, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari I Politecnic La Fe
    • Barcelona
      • Esplugues Del Llobregat, Barcelona, Spanien, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Tyskland
    • Baden Wuerttemberg
      • Freiburg, Baden Wuerttemberg, Tyskland, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Hessen
      • Giessen, Hessen, Tyskland, 35392
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1094
        • Semmelweis Egyetem
      • Budapest, Ungarn, 1146
        • Magyarorszagi Reformatus Egyhaz Bethesda Gyermekkorhaz

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 uge og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

Del A, B og C:

- Genetisk dokumentation af 5q SMA (homozygot gen deletion, mutation eller sammensat heterozygot)

Del A:

  • Indtræden af ​​kliniske tegn og symptomer i overensstemmelse med SMA ved > 6 måneders (> 180 dage) alderen (dvs. senere debuterende SMA)
  • Alder 2 til ≤ 15 år inklusive, på tidspunktet for informeret samtykke

Del B:

  • Deltagere med SMA-symptomdebut ≤ 6 måneder (≤ 180 dage) (infantil debut) bør have en alder på > 1 uge til ≤ 7 måneder (≤ 210 dage) på tidspunktet for informeret samtykke

  • Deltagere med SMA symptomdebut > 6 måneder (> 180 dage) gamle (senere debut):

    • Alder 2 til < 10 år på tidspunktet for informeret samtykke
    • Kan sidde selvstændigt, men har aldrig haft evnen til at gå selvstændigt
    • HFMSE score ≥ 10 og ≤ 54 ved screening

Del C:

- I øjeblikket i behandling med nusinersen på screeningstidspunktet, hvor første dosis er mindst 1 år før screening

Del C Kohorte 1:

- Deltagere i alle aldre (individer ≥18 år ved screening skal være ambulante)

Del C kohorte 2:

  • Deltagere ≥18 år ved screening (kan være ambulerende eller ikke-ambulerende)
  • HFMSE samlet score ≥4 point ved screening
  • RULM adgangspunkt A score ≥3 point ved screening

Nøgleekskluderingskriterier:

Del A, B og C:

  • Tilstedeværelse af en ubehandlet eller utilstrækkeligt behandlet aktiv infektion, der kræver systemisk antiviral eller antimikrobiel behandling på et hvilket som helst tidspunkt i screeningsperioden
  • Tilstedeværelse af en implanteret shunt til dræning af cerebrospinalvæske (CSF) eller af et implanteret centralnervesystem (CNS) kateter
  • Hospitalsindlæggelse for operation, lungehændelse eller ernæringsstøtte inden for 2 måneder før screening eller planlagt inden for 12 måneder efter deltagerens første dosis

Del A:

  • Respiratorisk insufficiens, defineret ved den medicinske nødvendighed af invasiv eller non-invasiv ventilation i > 6 timer i løbet af en 24-timers periode, ved screening
  • Medicinsk nødvendighed for en mavesonde
  • Behandling med et forsøgslægemiddel givet til behandling af SMA, biologisk agens eller anordning inden for 30 dage eller 5 halveringstider af midlet, alt efter hvad der er længst, før screening eller når som helst under undersøgelsen; enhver tidligere eller aktuel behandling med et hvilket som helst overlevelsesmotorneuron-2-gen (SMN2)-splejsningsmodifikator eller genterapi; eller tidligere antisense-oligonukleotidbehandling eller celletransplantation

Del B:

  • Behandling med et forsøgslægemiddel, herunder, men ikke begrænset til, behandling af SMA, biologisk agens eller anordning inden for 30 dage eller 5 halveringstider af midlet, alt efter hvad der er længst, før screening eller når som helst under undersøgelsen; enhver tidligere eller aktuel behandling med en hvilken som helst SMN2-splejsningsmodifikator eller genterapi; eller tidligere antisense-oligonukleotidbehandling eller celletransplantation

  • Deltagere med SMA symptomdebut > 6 måneder (> 180 dage) gamle (senere debut):

    • Respiratorisk insufficiens, defineret ved den medicinske nødvendighed af invasiv eller non-invasiv ventilation i > 6 timer i løbet af en 24-timers periode, ved screening
    • Medicinsk nødvendighed for en mavesonde
  • Deltagere med SMA symptomdebut ≤ 6 måneder (≤ 180 dage) (infantil debut): Tegn eller symptomer på SMA tilstede ved fødslen eller inden for den første uge efter fødslen

Del C:

  • Samtidig eller tidligere deltagelse og/eller administration af nusinersen i et andet klinisk studie
  • Samtidig eller tidligere administration af enhver SMN2-splejsningsmodifikator (undtagen nusinersen) eller genterapi, enten i en klinisk undersøgelse eller som en del af medicinsk behandling.
  • Samtidig eller tidligere deltagelse i enhver interventionel undersøgelse for ethvert andet lægemiddel eller udstyr inden for 30 dage eller 5 halveringstider af midlet, alt efter hvad der er længst, før screening

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: 28/28 milligram (mg) sikkerhedsgruppe
Del A: Deltagere med senere opstået SMA vil modtage belastningsdoser på 28 mg nusinersen intrathekalt på dag 1, 15 og 29 efterfulgt af vedligeholdelsesdoser på 28 mg på dag 149 og 269.
Medicin: Nusinersen
Indgives som specificeret i behandlingsarmen
Andre navne:
  • BIIB058
Aktiv komparator: 12/12 mg randomiseret kontrolgruppe
Del B: Deltagere med infantil eller senere debuterende SMA vil modtage belastningsdoser på 12 mg nusinersen intratekalt på dag 1, 15, 29 og 64 efterfulgt af vedligeholdelsesdoser på 12 mg på dag 183 og 279. Sham-proceduren vil blive administreret på dag 135.
Medicin: Nusinersen
Indgives som specificeret i behandlingsarmen
Andre navne:
  • BIIB058
Eksperimentel: 50/28 mg randomiseret behandlingsgruppe
Del B: Deltagere med infantil eller senere debuterende SMA vil modtage belastningsdoser på 50 mg nusinersen intratekalt på dag 1 og 15 efterfulgt af vedligeholdelsesdoser på 28 mg på dag 135 og 279. Sham-proceduren vil blive administreret på dag 29, 64 og 183.
Medicin: Nusinersen
Indgives som specificeret i behandlingsarmen
Andre navne:
  • BIIB058
Eksperimentel: 12/50/28 mg titreringsgruppe
Del C: Deltagere, der har modtaget den godkendte dosis på 12 mg i mindst 1 år før indtræden, vil modtage en enkelt bolusdosis på 50 mg nusinersen intratekalt på dag 1 (4 måneder efter deres seneste vedligeholdelsesdosis på 12 mg ) efterfulgt af vedligeholdelsesdoser på 28 mg på dag 121 og 241.
Medicin: Nusinersen
Indgives som specificeret i behandlingsarmen
Andre navne:
  • BIIB058

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del B Infantil-debut SMA: Ændring fra baseline i CHOP-INTEND Total Score
Tidsramme: Baseline op til dag 183
CHOP-INTEND testen er designet til at evaluere de motoriske færdigheder hos spædbørn med betydelig motorisk svaghed. Den inkluderer 16 genstande (fanger nakke, krop og proksimale og distale lemmerstyrke) struktureret til at bevæge sig fra nemmeste til hårdeste med graderingen inklusive tyngdekraft elimineret (lavere score) til antigravitationsbevægelser (højere score). Alle emnescore spænder fra 0-4.
Baseline op til dag 183
Del A og C: Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige uønskede hændelser (SAE'er)
Tidsramme: Screening op til dag 389
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der administrerer et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. En AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder en unormal vurdering såsom en unormal laboratorieværdi), symptom eller sygdom, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​et medicinsk (undersøgelses)produkt, uanset om det er relateret til lægemidlet (undersøgelsesmæssigt) produkt. En SAE er enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis resulterer i døden, efter investigators opfattelse, sætter deltageren i umiddelbar risiko for død, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet. i en fødselsdefekt.
Screening op til dag 389
Del A og C: Antal deltagere med klinisk signifikante skift fra baseline i kliniske laboratorieparametre
Tidsramme: Screening op til dag 302
Screening op til dag 302
Del A og C: Antal deltagere med klinisk signifikante skift fra baseline i elektrokardiogrammer (EKG'er)
Tidsramme: Screening op til dag 302
Screening op til dag 302
Del A og C: Antal deltagere med klinisk signifikante skift fra baseline i vitale tegn
Tidsramme: Screening op til dag 302
Screening op til dag 302
Del A og C: Ændring fra baseline i kropslængde/højde
Tidsramme: Baseline op til dag 302
Baseline op til dag 302
Del C Infantil-debut SMA: Ændring fra baseline i hovedomkreds
Tidsramme: Baseline op til dag 302
Baseline op til dag 302
Del C Infantil-debut SMA: Ændring fra baseline i brystomkreds
Tidsramme: Baseline op til dag 302
Baseline op til dag 302
Del C Infantil-debut SMA: Ændring fra baseline i armomkreds
Tidsramme: Baseline op til dag 302
Baseline op til dag 302
Del A og C Senere indsættende SMA: Ændring fra baseline i ulnarlængde
Tidsramme: Baseline op til dag 302
Baseline op til dag 302
Del A og C: Vægtforhold for alder
Tidsramme: Baseline op til dag 302
Baseline op til dag 302
Del A og C: Forholdet mellem vægt og længde
Tidsramme: Baseline op til dag 302
Baseline op til dag 302
Del C: Forholdet mellem hoved-til-bryst-omkreds
Tidsramme: Baseline op til dag 302
Baseline op til dag 302
Del A og C: Ændring fra baseline i aktiveret partiel tromboplastintid (aPTT)
Tidsramme: Baseline op til dag 269
Baseline op til dag 269
Del A og C: Ændring fra baseline i protrombintid (PT)
Tidsramme: Baseline op til dag 269
Baseline op til dag 269
Del A og C: Ændring fra baseline i International Normalized Ratio (INR)
Tidsramme: Baseline op til dag 269
Baseline op til dag 269
Del A og C: Ændring i Urin Total Protein
Tidsramme: Baseline op til dag 302
Baseline op til dag 302
Del A og C: Ændring fra baseline i neurologiske undersøgelsesresultater
Tidsramme: Baseline op til dag 302
Baseline op til dag 302
Del A og C: Procentdel af deltagere med et postbaseline trombocyttal under den nedre grænse for normal på mindst 2 på hinanden følgende målinger
Tidsramme: Baseline op til dag 302
Baseline op til dag 302
Del A og C: Procentdel af deltagere med et postbaseline korrigeret QT-interval ved hjælp af Fridericias formel (QTcF) på > 500 millisekund (msec) og en stigning fra baseline til ethvert postbaseline-tidspunkt i QTcF på > 60 msek.
Tidsramme: Baseline op til dag 302
Baseline op til dag 302

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del B Infantil-debut SMA: Procentdel af Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) Sektion 2 Motor Milestone Responders
Tidsramme: Dag 302
Sektion 2 i HINE bruges til at vurdere deltagernes motoriske milepæle. Den er sammensat af 8 motoriske milepælskategorier: frivilligt greb, evne til at sparke i rygliggende stilling, hovedkontrol, rulning, siddende, kravlende, stående og gang.
Dag 302
Del B Infantil-debut SMA: Ændring fra baseline i HINE Sektion 2 Motor Milestones Total Score
Tidsramme: Baseline op til dag 302
Afsnit 2 i HINE bruges til at vurdere deltagernes motoriske milepæle. Den er sammensat af 8 motoriske milepælskategorier: frivilligt greb, evne til at sparke i rygliggende stilling, hovedkontrol, rulning, siddende, kravlende, stående og gå.
Baseline op til dag 302
Del B Infantil-debut SMA: Time to Death eller Permanent Ventilation
Tidsramme: Screening op til dag 302
Permanent ventilation er defineret som trakeostomi eller ≥ 16 timers ventilation/dag kontinuerligt i > 21 dage i fravær af en akut reversibel hændelse.
Screening op til dag 302
Del B Infantil-debut SMA: Time to Death (Samlet overlevelse)
Tidsramme: Fremvisning op til dag 399
Fremvisning op til dag 399
Del A og B Senere-debut SMA: Ændring fra baseline i Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) score
Tidsramme: Baseline op til dag 302
HFMSE-skalaen er et værktøj til at vurdere motorisk funktion hos børn med SMA. Den oprindelige Hammersmith Functional Motor Scale med 20 varer blev udvidet til at omfatte 13 yderligere tilpassede genstande fra Gross Motor Function Measure for at forbedre følsomheden for den højere fungerende ambulantbefolkning.
Baseline op til dag 302
Del A og B Senere-debut SMA: Ændring fra baseline i Revised Upper Limb Module (RULM)-score
Tidsramme: Baseline op til dag 302
RULM er udviklet til at vurdere overekstremiteternes funktionelle evner deltagere med SMA. Denne test består af præstationselementer i de øvre lemmer, der afspejler dagligdagens aktiviteter.
Baseline op til dag 302
Del A og B Senere opstået SMA: Samlet antal nye WHO-motormilepæle
Tidsramme: Baseline op til dag 302
Baseline op til dag 302
Del A og B Senere opstået SMA: Ændring fra baseline i vurdering af omsorgspersoners erfaring med neuromuskulær sygdom (ACEND)
Tidsramme: Baseline op til dag 302
ACEND er designet til at kvantificere den påvirkning af omsorgsgivere, som forældre/plejere til børn ramt af alvorlige neuromuskulære sygdomme oplever. Det inkluderer domæner, der vurderer fysisk påvirkning (herunder fodring/pleje/påklædning, sidde/leg, forflytninger og mobilitet) og generel påvirkning af omsorgspersoner (herunder tid, følelser og økonomi).
Baseline op til dag 302
Del A og B Senere opstået SMA: Ændring fra baseline i Pediatric Quality of Life Inventory™ (PedsQL)
Tidsramme: Baseline op til dag 302
PedsQL bruges til at måle sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) hos børn og unge. PedsQL Measurement 4.0 Generic Core Scales inkluderer vurdering af fysisk funktion, følelsesmæssig funktion, social funktion og skolefunktion, og PedsQL 3.0 Neuromuscular Module måler HRQOL.
Baseline op til dag 302
Del B: Antal deltagere med AE'er og SAE'er
Tidsramme: Fremvisning op til dag 399
En AE er enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager, der administrerer et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis har en årsagssammenhæng med denne behandling. En AE kan derfor være ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (herunder en unormal vurdering såsom en unormal laboratorieværdi), symptom eller sygdom, der er tidsmæssigt forbundet med brugen af ​​et medicinsk (undersøgelses)produkt, uanset om det er relateret til lægemidlet (undersøgelsesmæssigt) produkt. En SAE er enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis resulterer i døden, efter investigators opfattelse, sætter deltageren i umiddelbar risiko for død, kræver hospitalsindlæggelse eller forlængelse af eksisterende hospitalsindlæggelse, resulterer i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet. i en fødselsdefekt.
Fremvisning op til dag 399
Del B: Antal deltagere med klinisk signifikante skift fra baseline i kliniske laboratorieparametre
Tidsramme: Screening op til dag 302
Screening op til dag 302
Del B: Antal deltagere med klinisk signifikante skift fra baseline i EKG'er
Tidsramme: Dag 1 op til dag 302
Dag 1 op til dag 302
Del B: Antal deltagere med klinisk signifikante skift fra baseline i vitale tegn
Tidsramme: Screening op til dag 302
Screening op til dag 302
Del B: Ændring fra baseline i kropslængde/højde
Tidsramme: Baseline op til dag 302
Baseline op til dag 302
Del B Infantil-debut SMA: Ændring fra baseline i hovedomkreds
Tidsramme: Baseline op til dag 302
Baseline op til dag 302
Del B Infantil-debut SMA: Ændring fra baseline i brystomkreds
Tidsramme: Baseline op til dag 302
Baseline op til dag 302
Del B Infantil-debut SMA: Ændring fra baseline i armomkreds
Tidsramme: Baseline op til dag 302
Baseline op til dag 302
Del B Senere opstået SMA: Ændring fra baseline i ulnarlængde
Tidsramme: Baseline op til dag 302
Baseline op til dag 302
Del B: Vægtforhold for alder
Tidsramme: Baseline op til dag 302
Baseline op til dag 302
Del B: Forholdet mellem vægt og længde
Tidsramme: Baseline op til dag 302
Baseline op til dag 302
Del B: Forholdet mellem hoved-til-bryst-omkreds
Tidsramme: Baseline op til dag 302
Baseline op til dag 302
Del B: Ændring fra baseline i aPTT
Tidsramme: Baseline op til dag 279
Baseline op til dag 279
Del B: Ændring fra baseline i PT
Tidsramme: Baseline op til dag 279
Baseline op til dag 279
Del B: Ændring fra baseline i INR
Tidsramme: Baseline op til dag 279
Baseline op til dag 279
Del B: Ændring i Urin Total Protein
Tidsramme: Baseline op til dag 302
Baseline op til dag 302
Del B: Ændring fra baseline i neurologiske undersøgelsesresultater
Tidsramme: Baseline op til dag 302
Baseline op til dag 302
Del B: Procentdel af deltagere med en postbaseline trombocyttal under den nedre grænse for normal på mindst 2 på hinanden følgende målinger
Tidsramme: Baseline op til dag 302
Baseline op til dag 302
Del B: Procentdel af deltagere med en postbaseline QTcF på > 500 msec og en stigning fra baseline til ethvert postbaseline timepoint i QTcF på > 60 msec
Tidsramme: Baseline op til dag 302
Baseline op til dag 302
Del A, B og C: Antal indlæggelser
Tidsramme: Dag 1 til dag 302
Dag 1 til dag 302
Del A, B og C: Varighed af indlæggelser
Tidsramme: Dag 1 til dag 302
Dag 1 til dag 302
Del A, B og C: Clinical Global Impression of Change (CGIC)
Tidsramme: Dag 302
CGIC-skalaen er en 7-punkts skala, der kræver, at klinikeren vurderer, hvor meget deltagerens sygdom har ændret sig i forhold til en baseline-tilstand ved begyndelsen af ​​interventionen, hvor 1=meget forbedret, 2=meget forbedret, 3=minimalt forbedret, 4=ingen ændring, 5=minimalt værre, 6=meget værre, 7=meget meget værre. Højere vurdering vil indikere forværring af tilstanden.
Dag 302
Del A, B og C: Antal deltagere med alvorlige respiratoriske hændelser
Tidsramme: Fremvisning op til dag 399
Fremvisning op til dag 399
Del B Infantil-debut SMA: Procentdel af tid på ventilation
Tidsramme: Screening op til dag 302
Screening op til dag 302
Dele A, B og C: Brug af ventilator
Tidsramme: Screening op til dag 302
Screening op til dag 302
Del A og B: Ændring fra baseline i forældrenes vurdering af synkeevne (PASA)-skalaen
Tidsramme: Baseline op til dag 302
PASA spørgeskema er udviklet til at vurdere tegn og symptomer på dysfagi. Det omfatter 33 genstande fordelt på 4 domæner. Generel fodring, indtagelse af væsker og indtagelse af fast føde vil blive vurderet med 5 niveauer af respons (Aldrig, Sjældent, Nogle gange, Ofte og Altid), og 2 emner vil blive vurderet med 'Ja'/'Nej'. Vurderingen af ​​synkeproblemer har 4 responsniveauer: Helt enig, Enig, Uenig og Helt uenig. For del A vil det blive vurderet hos deltagere med senere opstået SMA og i del B vil det blive vurderet hos deltagere med infantil og senere opstået SMA.
Baseline op til dag 302
Del C: Ændring fra baseline i HFMSE-score
Tidsramme: Baseline op til dag 302
HFMSE-skalaen er et værktøj til at vurdere motorisk funktion hos børn med SMA. Den oprindelige Hammersmith Functional Motor Scale med 20 varer blev udvidet til at omfatte 13 yderligere tilpassede genstande fra Gross Motor Function Measure for at forbedre følsomheden for den højere fungerende ambulantbefolkning.
Baseline op til dag 302
Del C: Ændring fra baseline i RULM-score
Tidsramme: Baseline op til dag 302
RULM er udviklet til at vurdere overekstremiteternes funktionelle evner deltagere med SMA. Denne test består af præstationselementer i de øvre lemmer, der afspejler dagligdagens aktiviteter.
Baseline op til dag 302
Del C: Samlet antal nye WHO-motormilepæle
Tidsramme: Baseline op til dag 302
Baseline op til dag 302
Del C: Ændring fra baseline i ACEND
Tidsramme: Baseline op til dag 302
ACEND er designet til at kvantificere den påvirkning af omsorgsgivere, som forældre/plejere til børn ramt af alvorlige neuromuskulære sygdomme oplever. Det inkluderer domæner, der vurderer fysisk påvirkning (herunder fodring/pleje/påklædning, sidde/leg, forflytninger og mobilitet) og generel påvirkning af omsorgspersoner (herunder tid, følelser og økonomi).
Baseline op til dag 302
Del C: Skift fra baseline i PedsQL™
Tidsramme: Baseline op til dag 302
PedsQL bruges til at måle sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL) hos børn og unge. PedsQL Measurement 4.0 Generic Core Scales inkluderer vurdering af fysisk funktion, følelsesmæssig funktion, social funktion og skolefunktion, og PedsQL 3.0 Neuromuscular Module måler HRQOL.
Baseline op til dag 302
Del C: Ændring fra baseline i CHOP-INTEND totalscore
Tidsramme: Baseline til op dag 302
CHOP-INTEND testen er designet til at evaluere de motoriske færdigheder hos spædbørn med betydelig motorisk svaghed. Den inkluderer 16 genstande (fanger nakke, krop og proksimale og distale lemmerstyrke) struktureret til at bevæge sig fra nemmeste til hårdeste med graderingen inklusive tyngdekraft elimineret (lavere score) til antigravitationsbevægelser (højere score). Alle emnescore spænder fra 0-4.
Baseline til op dag 302
Del C: Ændring fra baseline i HINE Sektion 2 Motor Milestones Total Score
Tidsramme: Baseline op til dag 302
Afsnit 2 i HINE bruges til at vurdere deltagernes motoriske milepæle. Den er sammensat af 8 motoriske milepælskategorier: frivilligt greb, evne til at sparke i rygliggende stilling, hovedkontrol, rulning, siddende, kravlende, stående og gå.
Baseline op til dag 302

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Biogen

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Biogen

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. marts 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. februar 2024

Studieafslutning (Anslået)

4. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. september 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. september 2019

Først opslået (Faktiske)

13. september 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 232SM203
  • 2019-002663-10 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

I overensstemmelse med Biogens Clinical Trial Transparency and Data Sharing Policy på http://clinicalresearch.biogen.com/

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Muskelatrofi, Spinal

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belarus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner