Studie van Nusinersen (BIIB058) bij deelnemers met spinale musculaire atrofie (DEVOTE)
19 mei 2025 bijgewerkt door: Biogen
Escalerende dosis en gerandomiseerde, gecontroleerde studie van Nusinersen (BIIB058) bij deelnemers met spinale musculaire atrofie
De primaire doelstellingen van deze studie zijn het onderzoeken van de klinische werkzaamheid van nusinersen dat intrathecaal in hogere doses wordt toegediend aan deelnemers met spinale musculaire atrofie (SMA), zoals gemeten door verandering in het Children's Hospital of Philadelphia-Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP-INTEND) totaal partituur (deel B); om de veiligheid en verdraagbaarheid te onderzoeken van nusinersen dat intrathecaal in hogere doses wordt toegediend aan deelnemers met SMA (delen A en C).
De secundaire doelstellingen van deze studie zijn het onderzoeken van de klinische werkzaamheid van nusinersen dat intrathecaal in hogere doses wordt toegediend aan deelnemers met SMA (delen A, B en C); om het effect te onderzoeken van nusinersen dat intrathecaal in hogere doses wordt toegediend aan deelnemers met SMA (delen A en C); om de veiligheid en verdraagbaarheid te onderzoeken van nusinersen intrathecaal toegediend in hogere doses aan deelnemers met SMA, om het effect te onderzoeken van nusinersen intrathecaal toegediend in hogere doses in vergelijking met de momenteel goedgekeurde dosis bij deelnemers met SMA (Deel B).
Studie Overzicht
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
145
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Minas Gerais
-
Belo Horizonte, Minas Gerais, Brazilië, 30130-100
- HC-UFMG - Hospital das Clinicas da Universidade Federal de Minas Gerais
-
-
Rio Grande Do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazilië, 90035-903
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre
-
-
Sao Paulo
-
São Paulo, Sao Paulo, Brazilië, 05403-000
- Hospital Das Clinicas Da Faculdade De Medicina Da USP
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre (LHSC) - Children's Hospital
-
-
-
-
-
Santiago, Chili, 7500539
- Hospital Luis Calvo Mackenna
-
Santiago, Chili, 7591046
- Clinica Las Condes
-
Santiago, Chili, 7691236
- Clinica MEDS La Dehesa
-
-
-
-
Beijing
-
Beijing, Beijing, China, 100034
- Peking University First Hospital
-
-
Binjiang
-
Hangzhou, Binjiang, China, 310052
- The Children's Hospital of Zhejiang University school of Med_Hangzhou
-
-
Guangzhou
-
Guangzhou, Guangzhou, China, 510623
- Guangzhou Woman and Children's Medical Center
-
-
Hunan
-
Changsha, Hunan, China, 410008
- Xiangya Hospital, Central South University
-
-
-
-
-
Bogota, Colombia, 110231
- Hospital Universitario San Ignacio
-
Medellin, Colombia, 050010
- Fundación Hospitalaria San Vicente de Paul
-
-
-
-
Baden Wuerttemberg
-
Freiburg, Baden Wuerttemberg, Duitsland, 79106
- Universitaetsklinikum Freiburg
-
-
Hessen
-
Giessen, Hessen, Duitsland, 35392
- Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH
-
-
-
-
-
Tallinn, Estland, 13419
- Tallinn Children's Hospital
-
-
-
-
-
Budapest, Hongarije, 1094
- Semmelweis Egyetem
-
Budapest, Hongarije, 1146
- Magyarorszagi Reformatus Egyhaz Bethesda Gyermekkorhaz
-
-
-
-
-
Milano, Italië, 20162
- Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
-
Roma, Italië, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
-
-
-
Fukuoka-Ken
-
Kurume-shi, Fukuoka-Ken, Japan, 830-0011
- Kurume University Hospital
-
-
Hyogo-Ken
-
Nishinomiya-shi, Hyogo-Ken, Japan, 663-8501
- Hyogo College of Medicine Hospital
-
-
Tokyo-To
-
Shinjuku-ku, Tokyo-To, Japan, 162-8666
- Tokyo Women's Medical University Hospital
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 11 00 2807
- Saint George University Hospital Medical Center
-
-
-
-
Distrito Federal
-
Mexico, Distrito Federal, Mexico, 06720
- Hospital Infantil de México Federico Gómez
-
Mexico City, Distrito Federal, Mexico, 04530
- Instituto Nacional de Pediatría
-
-
Jalisco
-
Guadalajara, Jalisco, Mexico, 44280
- Antiguo Hospital Civil de Guadalajara Fray Antonio Alcalde
-
-
-
-
-
Warszawa, Polen, 04-730
- Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Ekaterinburg, Russische Federatie, 620149
- Regional Pediatric Clinical Hospital #1
-
Moskva, Russische Federatie, 125412
- Russian Children Neuromuscular Center of Veltischev
-
-
-
-
-
Dammam, Saoedi-Arabië, 31444
- King Fahad Specialist Hospital
-
Jeddah, Saoedi-Arabië, 21423
- National Guard Health Affairs: King Abdulaziz Medical City
-
Riyadh, Saoedi-Arabië, 11211
- King Faisal Specialist Hospital & Research Center
-
-
-
-
-
Madrid, Spanje, 28046
- Hospital Universitario La Paz
-
Valencia, Spanje, 46026
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe
-
-
Barcelona
-
Esplugues Del Llobregat, Barcelona, Spanje, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
-
-
-
Kaohsiung, Taiwan, 80756
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
-
Taipei, Taiwan, 10002
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
California
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
- Stanford Hospital and Clinics
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- The Johns Hopkins Hospital
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
- St. Jude Children's Research Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
- The University of Texas Southwestern Medical Center
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 week en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
Deel A, B en C:
- Genetische documentatie van 5q SMA (homozygote gendeletie, mutatie of samengestelde heterozygoot)
Deel A:
- Aanvang van klinische tekenen en symptomen die overeenkomen met SMA op een leeftijd van > 6 maanden (> 180 dagen) (d.w.z. later optredende SMA)
- Leeftijd 2 tot ≤ 15 jaar, inclusief, op het moment van geïnformeerde toestemming
Deel B:
- Deelnemers met SMA-symptomen ≤ 6 maanden (≤ 180 dagen) oud (infantiel begin) moeten een leeftijd van > 1 week tot ≤ 7 maanden (≤ 210 dagen) hebben op het moment van geïnformeerde toestemming
Deelnemers met begin van SMA-symptomen > 6 maanden (> 180 dagen) oud (later begin):
- Leeftijd 2 tot < 10 jaar op het moment van geïnformeerde toestemming
- Kan zelfstandig zitten maar heeft nooit zelfstandig kunnen lopen
- HFMSE-score ≥ 10 en ≤ 54 bij Screening
Deel C:
- Momenteel onder behandeling met nusinersen op het moment van de screening, met de eerste dosis minstens 1 jaar voorafgaand aan de screening
Deel C Cohort 1:
- Deelnemers van elke leeftijd (personen ≥18 jaar bij screening moeten ambulant zijn)
Deel C Cohort 2:
- Deelnemers ≥18 jaar bij screening (kan ambulant of niet-ambulant zijn)
- HFMSE totaalscore ≥4 punten bij screening
- RULM instapitem A scoort ≥3 punten bij Screening
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
Deel A, B en C:
- Aanwezigheid van een onbehandelde of onvoldoende behandelde actieve infectie die op enig moment tijdens de screeningperiode systemische antivirale of antimicrobiële therapie vereist
- Aanwezigheid van een geïmplanteerde shunt voor de afvoer van cerebrospinale vloeistof (CSF) of van een geïmplanteerde katheter van het centrale zenuwstelsel (CZS)
- Ziekenhuisopname voor een operatie, longgebeurtenis of voedingsondersteuning binnen 2 maanden voorafgaand aan de screening of gepland binnen 12 maanden na de eerste dosis van de deelnemer
Deel A:
- Ademhalingsinsufficiëntie, gedefinieerd door de medische noodzaak van invasieve of niet-invasieve beademing gedurende > 6 uur gedurende een periode van 24 uur, bij Screening
- Medische noodzaak voor een maagvoedingssonde
- Behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel gegeven voor de behandeling van SMA, biologisch agens of hulpmiddel binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden van het agens, afhankelijk van welke langer is, voorafgaand aan de screening of op enig moment tijdens het onderzoek; elke eerdere of huidige behandeling met een survival motor neuron-2 gen (SMN2)-splicing modifier of gentherapie; of eerdere antisense-oligonucleotidebehandeling, of celtransplantatie
Deel B:
- Behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel, inclusief maar niet beperkt tot de behandeling van SMA, biologisch agens of apparaat binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden van het agens, afhankelijk van welke langer is, voorafgaand aan de screening of op elk moment tijdens het onderzoek; elke eerdere of huidige behandeling met een SMN2-splitsingsmodificator of gentherapie; of eerdere antisense-oligonucleotidebehandeling, of celtransplantatie
Deelnemers met begin van SMA-symptomen > 6 maanden (> 180 dagen) oud (later begin):
- Ademhalingsinsufficiëntie, gedefinieerd door de medische noodzaak van invasieve of niet-invasieve beademing gedurende > 6 uur gedurende een periode van 24 uur, bij Screening
- Medische noodzaak voor een maagvoedingssonde
- Deelnemers met aanvang van SMA-symptomen ≤ 6 maanden (≤ 180 dagen) oud (infantiel begin): Tekenen of symptomen van SMA aanwezig bij de geboorte of binnen de eerste week na de geboorte
Deel C:
- Gelijktijdige of eerdere deelname en/of toediening van nusinersen aan een ander klinisch onderzoek
- Gelijktijdige of eerdere toediening van een SMN2-splicing modifier (exclusief nusinersen) of gentherapie, hetzij in een klinische studie, hetzij als onderdeel van medische zorg.
- Gelijktijdige of eerdere deelname aan een interventionele onderzoeksstudie voor een ander geneesmiddel of apparaat binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden van het middel, afhankelijk van welke langer is, voorafgaand aan de screening
OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: 28/28 Milligram (mg) Veiligheidsgroep
Deel A: Deelnemers met later optredende SMA krijgen oplaaddoses van 28 mg nusinersen intrathecaal op dag 1, 15 en 29, gevolgd door onderhoudsdoses van 28 mg op dag 149 en 269.
|
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelingsarm
Andere namen:
|
|
Experimenteel: 12/50/28 mg titratiegroep
Deel C: Deelnemers die de goedgekeurde dosis van 12 mg hebben gekregen gedurende ten minste 1 jaar voorafgaand aan deelname, krijgen een enkele bolusdosis van 50 mg nusinersen intrathecaal op dag 1 (4 maanden na hun meest recente onderhoudsdosis van 12 mg ) gevolgd door onderhoudsdoses van 28 mg op dag 121 en 241.
|
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelingsarm
Andere namen:
|
|
Actieve vergelijker: 12/12 mg actieve controlegroep
Deel B: Deelnemers met SMA bij kinderen of later zullen intrathecaal oplaaddoses van 12 mg nusinersen ontvangen op dagen 1, 15, 29 en 64, gevolgd door onderhoudsdoses van 12 mg op dagen 183 en 279.
De schijnprocedure wordt uitgevoerd op dag 135.
|
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelingsarm
Andere namen:
|
|
Experimenteel: 50/28 mg actieve behandelingsgroep
Deel B: Deelnemers met SMA bij kinderen of later zullen intrathecaal oplaaddoses van 50 mg nusinersen ontvangen op dagen 1 en 15, gevolgd door onderhoudsdoses van 28 mg op dagen 135 en 279.
De schijnprocedure wordt uitgevoerd op dagen 29, 64 en 183.
|
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelingsarm
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Deel B Infantile-aanvang SMA: Verandering van de basislijn in de totale score van het chop-intend voor 50/28 mg Nusinersen versus CS3B Matched Sham Control Group
Tijdsspanne: Basislijn, dag 183
|
De chop-intend-test is ontworpen om de motorische vaardigheden van zuigelingen te evalueren met significante motorische zwakte.
Het omvatte 16 items (het vastleggen van nek-, stam- en proximale en distale ledemaatsterkte), waarvan negen werden gescoord 0, 1, 2, 3 of 4, vijf, werden gescoord als 0, 2 of 4, één werd gescoord als 0, 1, 2 of 4, en één als 0, 2, 3, of 4 met hogere scores die een grotere spierkracht en functie duiden.
De totale score werd berekend als de som van de scores voor elk item.
De totale score varieerde van 0 (slechtste mogelijke score) en 64 (best mogelijke score).
De verandering van basislijn tot dag 183 in de totale score van de chop-in-in-in-in-in-in-in-in-in-in-in-in-in-in-in-in-in-in-in-in-in-in-in-in-in-in-in-intend verbandschemaige wijze werd vergeleken met CS3B-studie (NCT02193074) Sham Control Group met behulp van de gewrichtsrankmethode om rekening te houden met mortaliteit.
|
Basislijn, dag 183
|
|
Onderdelen A en C: aantal deelnemers met bijwerkingen voor behandelingsopkomst (Teaes) en ernstige bijwerkingen (TESAE's)
Tijdsspanne: Deel A: Van de eerste dosis van het onderzoeksdrug tot dag 389, Deel C: Van de eerste dosis van het studiemedicijn tot dag 361
|
Een bijwerkingen (AE) was een ongunstig en onbedoeld teken (inclusief een abnormale beoordeling zoals een abnormale laboratoriumwaarde), symptoom of ziekte die tijdelijk geassocieerd is met het gebruik van een onderzoeksproduct, al dan niet gerelateerd aan het onderzoeksproduct.
Een SAE was een ongewenste medisch optreden dat bij elke dosis resulteerde in de dood, volgens de onderzoeker, deelnemer aan het onmiddellijk risico op overlijden, vereiste intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname, resulteerde in aanhoudende of significante invaliditeit/arbeidsongeschiktheid, een geboorteafwijking.
AE en SAE's werden beschouwd als behandelingsopkomst als het aanwezig was voordat de eerste dosis Nusinersen in deze huidige studie ontving en vervolgens in ernst verslechterde of niet aanwezig was voordat hij de eerste dosis Nusinersen ontving en vervolgens verscheen.
|
Deel A: Van de eerste dosis van het onderzoeksdrug tot dag 389, Deel C: Van de eerste dosis van het studiemedicijn tot dag 361
|
|
Delen A en C: aantal deelnemers met verschuivingen van de uitgangswaarde in klinische laboratoriumparameters (bloedchemieparameters)
Tijdsspanne: Delen A en C: basislijn tot dag 302
|
Blood chemistry parameters included protein, albumin, creatinine, blood urea nitrogen, bilirubin (total and direct), alkaline phosphatase, alanine aminotransferase, aspartate aminotransferase, gamma-glutamyl transferase, glucose, calcium, phosphorus, bicarbonate, chloride, sodium, potassium, cystatin C, and creatine kinase.
Deze parameters werden gemarkeerd als laag, normaal of hoog ten opzichte van het normale bereik van de parameter of als onbekend als er geen resultaat beschikbaar was, door de onderzoeker.
Hier geeft Shift naar Low waarden aan die normaal, hoog of onbekend waren bij aanvang en verschoven naar lage waarden na de baseline.
Verschuiving naar hoog geeft waarden aan die normaal, laag of onbekend waren bij aanvang en verschoven naar hoge waarden postbaseline.
De categorieën met ten minste één deelnemer met verschuiving van de basislijn in deze parameters worden gerapporteerd.
|
Delen A en C: basislijn tot dag 302
|
|
Onderdelen A en C: aantal deelnemers met verschuivingen van de basislijn in klinische laboratoriumparameters (Hematology Parameters)
Tijdsspanne: Delen A en C: basislijn tot dag 302
|
Hematologieparameters omvatten volledige aantal bloedcellen, met verschillende en bloedplaatjestelling en absolute aantal neutrofielen.
Deze parameters werden gemarkeerd als laag, normaal of hoog ten opzichte van het normale bereik van de parameter of als onbekend als er geen resultaat beschikbaar was, door de onderzoeker.
Hier geeft Shift naar Low waarden aan die normaal, hoog of onbekend waren bij aanvang en verschoven naar lage waarden na de baseline.
Verschuiving naar hoog geeft waarden aan die normaal, laag of onbekend waren bij aanvang en verschoven naar hoge postbaseline -waarden.
De categorieën met ten minste één deelnemer met verschuiving van de basislijn in deze parameters worden gerapporteerd.
|
Delen A en C: basislijn tot dag 302
|
|
Delen A en C: aantal deelnemers met verschuivingen van de uitgangswaarde in urineonderzoek
Tijdsspanne: Delen A en C: basislijn tot dag 302
|
Urineonderzoek omvatte beoordelingen van het totale eiwit van urine, soortelijk zwaartekracht, pH, eiwit, glucose, ketonen, bilirubine, bloed, rode bloedcellen (RBC), witte bloedcellen (WBC), epitheelcellen, bacteriën, afgietsels en kristallen.
Deze parameters werden gemarkeerd als laag, normaal of hoog ten opzichte van het normale bereik van de parameter of als onbekend als er geen resultaat beschikbaar was, door de onderzoeker.
Hier geeft Shift naar Low waarden aan die normaal, hoog of onbekend waren bij aanvang en verschoven naar lage waarden na de baseline.
Verschuiving naar hoog geeft waarden aan die normaal, laag of onbekend waren bij aanvang en verschoven naar hoge postbaseline.
De categorieën met ten minste één deelnemer met verschuiving van de basislijn in deze parameters worden gerapporteerd.
|
Delen A en C: basislijn tot dag 302
|
|
Delen A en C: aantal deelnemers met verschuivingen van de basislijn in parameters van cerebrospinale vloeistof (CSF)
Tijdsspanne: Deel A: Baseline tot dag 269, Deel C: Baseline Up tot Day 241
|
CSF -parameters omvatten celtelling, totaal eiwit en glucose.
Deze parameters werden gemarkeerd als laag, normaal of hoog ten opzichte van het normale bereik van de parameter of als onbekend als er geen resultaat beschikbaar was, door de onderzoeker.
Hier geeft Shift naar Low waarden aan die normaal, hoog of onbekend waren bij aanvang en verschoven naar lage waarden na de baseline.
Verschuiving naar hoog geeft waarden aan die normaal, laag of onbekend waren bij aanvang en verschoven naar hoge waarden postbaseline.
De categorieën met ten minste één deelnemer met verschuiving van de basislijn in deze parameters worden gerapporteerd.
|
Deel A: Baseline tot dag 269, Deel C: Baseline Up tot Day 241
|
|
Onderdelen A en C: aantal deelnemers met verschuivingen van de basislijn in elektrocardiogrammen (ECGS)
Tijdsspanne: Delen A en C: basislijn tot dag 302
|
De ECG's werden door de onderzoeker beoordeeld als normaal, abnormaal en abnormale AE.
Het aantal deelnemers met ECG verschuift van normaal naar elk van de categorische waarden die een abnormale scan aangeven (abnormaal niet AE, abnormale AE) werd beoordeeld.
Verschuiving van basislijn naar ergste post-baseline waarden werd gerapporteerd.
De categorieën met ten minste één deelnemer met verschuiving van de basislijn in ECG worden gerapporteerd.
|
Delen A en C: basislijn tot dag 302
|
|
Delen A en C: aantal deelnemers met afwijkingen in vitale tekenparameters
Tijdsspanne: Delen A en C: basislijn tot dag 302
|
Vitale tekenbeoordeling omvatte temperatuur, polssnelheid, systolische bloeddruk, diastolische bloeddruk en ademhalingssnelheid.
Zoals vooraf gespecificeerd in het protocol, zijn de criteria voor het bepalen van potentieel klinisch relevante afwijkingen in vitale tekens opgenomen: Temperatuur <36.0 en> 38,0 graden Celsius (C), pulssnelheid <60 en> 100 slagen per minuut (BPM), Systolische bloeddruk [<90,> 140 en> 160 Milimeters van kwik (Mmhg)], Diaaste bloeddruk <50,>, Systolische bloeddruk <50,>. 90 en> 100 mmHg en ademhalingssnelheid <12 en> 20 ademhalingen per minuut.
De categorieën met ten minste één deelnemer met klinisch relevante vitale tekenafwijkingen worden gerapporteerd.
|
Delen A en C: basislijn tot dag 302
|
|
Delen A en C: Verander van de basislijn in groeiparameters (lichaamshoogte)
Tijdsspanne: Onderdelen A en C: basislijn, dag 302
|
Onderdelen A en C: basislijn, dag 302
|
|
|
Deel C: Verandering van de basislijn in groeiparameters (hoofdomtrek)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 302
|
Zoals vooraf gespecificeerd in het protocol, werd hoofdomtrek alleen gemeten voor deelnemers met SMA met infantiele aanvang.
|
Basislijn, dag 302
|
|
Deel C: Verandering van de basislijn in groeiparameters (borstomtrek)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 302
|
Zoals vooraf gespecificeerd in het protocol, werd de borstomtrek gemeten voor deelnemers met alleen infantiele aanvang SMA.
|
Basislijn, dag 302
|
|
Deel C: Verandering van de basislijn in groeiparameters (armomtrek)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 302
|
Zoals vooraf gespecificeerd in het protocol, werd armomtrek gemeten voor deelnemers met SMA met infantiele aanvang.
Hier duidde een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn aan een vermindering van de armomtrek.
|
Basislijn, dag 302
|
|
Delen A en C: Verandering van de basislijn in groeiparameters (ulnaire lengte)
Tijdsspanne: Onderdelen A en C: basislijn, dag 302
|
Zoals vooraf gespecificeerd in het protocol, werd de ulnaire lengte gemeten voor deelnemers met later-aanvang SMA.
|
Onderdelen A en C: basislijn, dag 302
|
|
Onderdelen A en C: Verandering van de basislijn in groeiparameters (gewicht voor leeftijd percentiel)
Tijdsspanne: Onderdelen A en C: basislijn, dag 302
|
Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) Child Growth Standards (2006) werd gebruikt om het gewicht voor leeftijdspercentiel te berekenen bij de deelnemers aan de infantiele aanvang, terwijl de 2000 Centers for Disease Control and Prevention (CDC) groeimannen werden gebruikt om het gewicht voor leeftijd percentiel te berekenen voor latere ondergangsdeelnemers.
Negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een laag gewicht voor leeftijd percentiel.
|
Onderdelen A en C: basislijn, dag 302
|
|
Deel C: Verandering van de basislijn in groeiparameters (gewicht voor lengteverhouding)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 302
|
Zoals vooraf gespecificeerd in het protocol, werd het gewicht voor lengteverhouding alleen beoordeeld voor de deelnemers met SMA met infantiele aanvang.
|
Basislijn, dag 302
|
|
Deel C: Verandering van de uitgangswaarde in groeiparameters (recht-tot-sneld omtrekratio)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 302
|
Zoals vooraf gespecificeerd in het protocol, werd de verhouding van kop tot borst alleen beoordeeld voor de deelnemers met SMA met infantiele aanvang.
|
Basislijn, dag 302
|
|
Onderdelen A en C: aantal deelnemers met verschuivingen van de basislijn in coagulatieparameters (geactiveerde gedeeltelijke tromboplastinetijd (APTT))
Tijdsspanne: Delen A en C: basislijn tot dag 269
|
Geactiveerde gedeeltelijke tromboplastinetijd werd geëvalueerd om de veiligheid te beoordelen.
"Verschuiving naar laag" gemeten verandering in normale, hoge en onbekende waarden van APTT bij aanvang tot lage waarden na de baseline.
"Verschuiving naar hoog" gemeten verandering in normale, lage en onbekende waarden van APTT bij aanvang naar hoge waarden na de baseline.
|
Delen A en C: basislijn tot dag 269
|
|
Onderdelen A en C: Aantal deelnemers met verschuivingen van de basislijn in coagulatieparameters (Protrombin Time (PT))
Tijdsspanne: Delen A en C: basislijn tot dag 269
|
Protrombine -tijd werd geëvalueerd om de veiligheid te beoordelen.
"Verschuiving naar laag" gemeten verandering in normale, hoge en onbekende waarden van PT bij aanvang tot lage waarden na de baseline.
"Verschuiving naar hoog" gemeten verandering in normale, lage en onbekende waarden van PT bij aanvang naar hoge waarden na de baseline.
|
Delen A en C: basislijn tot dag 269
|
|
Onderdelen A en C: aantal deelnemers met verschuivingen van de basislijn in coagulatieparameters (International genormaliseerde ratio (INR))
Tijdsspanne: Delen A en C: basislijn tot dag 269
|
INR werd geëvalueerd om de veiligheid te beoordelen.
"Verschuiving naar laag" gemeten verandering in normale, hoge en onbekende waarden van INR bij aanvang tot lage waarden na de baseline.
"Verschuiving naar hoog" gemeten verandering in normale, lage en onbekende waarden van INR bij aanvang naar hoge waarden na de baseline.
De categorie met ten minste één deelnemer met verschuiving van de basislijn in INR -verhouding wordt gerapporteerd.
|
Delen A en C: basislijn tot dag 269
|
|
Delen A en C: Verander van de basislijn in het totale eiwit van urine
Tijdsspanne: Onderdelen A en C: basislijn, dag 302
|
Onderdelen A en C: basislijn, dag 302
|
|
|
Onderdelen A en C: aantal deelnemers met neurologisch onderzoeksafwijkingen gerapporteerd als AES
Tijdsspanne: Delen A en C: basislijn tot dag 302
|
Deelnemers met afwijkingen in neurologische onderzoeken die werden geregistreerd als AES werden gemeld.
|
Delen A en C: basislijn tot dag 302
|
|
Onderdelen A en C: percentage deelnemers met een postbaseline bloedplaatjes telling onder de ondergrens van normaal op ten minste 2 opeenvolgende metingen
Tijdsspanne: Delen A en C: basislijn tot dag 302
|
Delen A en C: basislijn tot dag 302
|
|
|
Onderdelen A en C: Percentage deelnemers met een postbaseline gecorrigeerd QT -interval met behulp van de formule van Fridericia (QTCF) van> 500 milliseconde (MSEC) en een toename van basislijn naar een postbaseline tijdstip in QTCF van> 60 msec van> 60 msec
Tijdsspanne: Delen A en C: basislijn tot dag 302
|
Delen A en C: basislijn tot dag 302
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Deel B Infantile-aanvang SMA: Percentage van Hammersmith Infant Neurological Examination (Hine) Sectie 2 Motormijlpaal Responders voor Nusinersen 50/28 mg behandelingsgroep versus CS3B Matched Sham Control Group
Tijdsspanne: Basislijn, dag 183
|
Sectie 2 van Hine werd gebruikt om motorische mijlpalen van deelnemers te beoordelen.
Het bestaat uit 8 categorieën Motor Milestone: Vrijwillige greep, het vermogen om in rugligging, hoofdbesturing, rollen, zitten, kruipen, staan en lopen.
Motor Milestone Responder: (i) Een deelnemer die ten minste een 2-punts toename in categorie van het vermogen om te schoppen of maximale score op die categorie of een 1-punts toename in categorie van hoofdbeheersing, rollen, zitten, kruipen, sta, staan, staan, staan, staan, staan, staan, staan, staan, staan, staan, staan, staan, staan of lopen, (ii) verbetering in meer categorieën dan verwerven, aantoonden, uitsluitende categorie van volweten.
Voor categorie van vermogen om te schoppen, verbetering, zoals gedefinieerd in (i), verslechtering: ten minste een 2-punts afname of afname tot de laagst mogelijke score van geen schoppen.
Voor andere 6 categorieën, verbetering: 1-punts toename, verslechtering: ten minste 1-punts afname.
Deelnemers die stierven of zich terugtrokken uit de studie werden beschouwd als non-responders.
Verschil in percentage van de responders meldde het gebruik van Fisher's exacte test.
|
Basislijn, dag 183
|
|
Deel B Infantile-aanvang SMA: Verandering van de basislijn in Hine Sectie 2 Motormijlpalen Totale score voor Nusinersen 50/28mg behandelingsgroep versus CS3B Matched Sham Control Group
Tijdsspanne: Basislijn, dag 183
|
Sectie 2 van de hine werd gebruikt om motorische mijlpalen van de deelnemers te beoordelen.
Het bestaat uit 8 categorieën voor motormijlpaal: vrijwillige greep, vermogen om in rugligging, hoofdbesturing, rollen, zitten, kruipen, staan en lopen.
Binnen elke categorie kunnen 3 tot 5 niveaus worden bereikt.
De totale hine Section 2 Motor Milestones -score werd berekend als som van elk niveau en varieerde van 0 tot 26, hogere score die een verbetering van de motornelkilten aangeeft.
Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op afname van motorische mijlpalen.
Verandering van de basislijn in Hine Sectie 2 Motormijlpalen Totale score werd vergeleken met Study CS3B (NCT02193074) matched Sham Control Group en werd geanalyseerd met behulp van een gewrichtsrangmethode.
|
Basislijn, dag 183
|
|
Deel B Infantile-aanvang SMA: Verandering van (verhouding naar) basislijn in de plasmaconcentratie van de lichte keten van neurofilament (NF-L) voor 50/28 mg Nusinersen versus CS3B Matched Sham Control Group
Tijdsspanne: Basislijn, dag 183
|
De verandering ten opzichte van de basislijn in de plasmaconcentratie van NF-L werd vergeleken met de studie CS3B (NCT02193074) matched schijncontrolegroep.
Gezamenlijke rangmethodologie werd gebruikt voor de analyse om rekening te houden met mortaliteit.
De verandering ten opzichte van basisgegevens werd gerapporteerd in termen van de minste vierkante geometrische gemiddelde ratio tot baseline.
Lagere verhoudingen tot basislijn vertegenwoordigen een grotere verminderingen van concentraties van NF-L uit de basislijn.
|
Basislijn, dag 183
|
|
Deel B Infantile-aanvang SMA: Verandering van de basislijn in de totale score van het chop-intend voor 50/28 mg Nusinersen versus 12/12mg Nusinersen
Tijdsspanne: Basislijn, dag 302
|
De chop-intend-test is ontworpen om de motorische vaardigheden van zuigelingen te evalueren met significante motorische zwakte.
Het omvatte 16 items (het vastleggen van nek-, stam- en proximale en distale ledemaatsterkte), waarvan negen werden gescoord 0, 1, 2, 3 of 4, vijf, werden gescoord als 0, 2 of 4, één werd gescoord als 0, 1, 2 of 4, en één als 0, 2, 3, of 4 met hogere scores die een grotere spierkracht en functie duiden.
De totale score werd berekend als de som van de scores voor elk item.
De totale score varieerde van 0 (slechtste mogelijke score) en 64 (best mogelijke score).
De verandering van basislijn tot dag 302 in de totale score werd geanalyseerd met behulp van de gewrichtsrankmethode om rekening te houden met mortaliteit.
|
Basislijn, dag 302
|
|
Deel B Infantile-aanvang SMA: Verandering van de basislijn in Hine Sectie 2 Motormijlpalen Totale score voor 50/28 mg Nusinersen versus 12/12mg Nusinersen
Tijdsspanne: Basislijn, dag 302
|
Sectie 2 van de hine werd gebruikt om motorische mijlpalen van de deelnemers te beoordelen.
Het bestaat uit 8 categorieën voor motormijlpaal: vrijwillige greep, vermogen om in rugligging, hoofdbesturing, rollen, zitten, kruipen, staan en lopen.
Binnen elk van deze categorieën kunnen de deelnemers verder gaan met volledige afwezigheid van een motorvermogen (het laagste niveau in elke categorie) via meerdere mijlpalen (2 tot 4 niveaus in elke categorie) naar het hoogste niveau binnen de categorie.
De totale motorische mijlpalenscore voor de hine -sectie werd berekend als de som van elk niveau en varieerde van 0 tot een maximale score van 26, hogere score die een verbetering van de motormijlpalen aangeeft.
|
Basislijn, dag 302
|
|
Deel B Infantile-aanvang SMA: Verandering van (verhouding naar) basislijn in de plasmaconcentratie van NF-L gedurende 50/28 mg Nusinersen versus 12/12mg Nusinersen
Tijdsspanne: Basislijn, dag 64
|
De verandering ten opzichte van de basislijn in de plasmaconcentratie van NF-L werd geanalyseerd met behulp van de gewrichtsrangmethode om rekening te houden met mortaliteit.
De verandering ten opzichte van basisgegevens werd gerapporteerd in termen van LS -geometrische gemiddelde ratio tot basislijn.
Lagere verhoudingen tot basislijn vertegenwoordigen een grotere verminderingen van concentraties van NF-L uit de basislijn.
|
Basislijn, dag 64
|
|
Deel B Infantile-aanvang SMA: Tijd tot overlijden of permanente ventilatie voor 50/28 mg Nusinersen versus CS3B Matched Sham Control Group
Tijdsspanne: Screening tot dag 399
|
Permanente ventilatie werd gedefinieerd als tracheostomie of ≥ 16 uur ventilatie/dag continu gedurende> 21 dagen in afwezigheid van een acute omkeerbare gebeurtenis.
Een onafhankelijke eindpuntbevorderingscommissie (EAC) bepaalde datum waarop een deelnemer werd beschouwd als aan protocol gespecificeerde criteria van een acute omkeerbare gebeurtenis.
Alleen gebeurtenissen die door de EAC werden beoordeeld als aan de criteria voor permanente ventilatie of overlijden werden opgenomen in analyse.
Deelnemers die niet aan de eindpuntdefinitie voldeden, werden bij de laatste gelegenheid gecensureerd dat de deelnemer werd gezien (het persoonlijk bezoek of per telefooncontact), ongeacht of de deelnemer de volledige behandeling heeft voltooid en of de deelnemer het onderzoek heeft voltooid of permanent heeft ingetrokken.
|
Screening tot dag 399
|
|
Deel B Infantile-aanvang SMA: Time to Death (algehele overleving) voor 50/28 mg Nusinersen versus CS3B Matched Sham Control Group
Tijdsspanne: Screening tot dag 399
|
Tijd tot dood werd bepaald door een onafhankelijke EAC.
Tijd tot overlijden (algehele overleving) werd vergeleken met de studie CS3B (NCT02193074) gematchte schijncontrolegroep.
|
Screening tot dag 399
|
|
Deel B Infantile-aanvang SMA: Tijd tot overlijden of permanente ventilatie voor 50/28 mg Nusinersen versus 12/12mg Nusinersen
Tijdsspanne: Screening tot dag 399
|
Permanente ventilatie werd gedefinieerd als tracheostomie of ≥ 16 uur ventilatie/dag continu gedurende> 21 dagen in afwezigheid van een acute omkeerbare gebeurtenis.
Een onafhankelijke EAC bepaalde de datum waarop een deelnemer werd geacht aan de protocol-gespecificeerde criteria van een acute omkeerbare gebeurtenis te hebben voldaan.
Alleen gebeurtenissen die door de EAC werden beoordeeld als voldaan aan het protocol -gedefinieerde criteria voor permanente ventilatie of overlijden werden opgenomen in de analyse.
Deelnemers die niet aan de eindpuntdefinitie voldeden, werden bij de laatste gelegenheid gecensureerd dat de deelnemer werd gezien (het persoonlijk bezoek of per telefooncontact), ongeacht of de deelnemer de volledige behandeling heeft voltooid en of de deelnemer het onderzoek heeft voltooid of permanent heeft ingetrokken.
|
Screening tot dag 399
|
|
Deel B Infantile-aanvang SMA: Time to Death (algehele overleving) voor 50/28 mg Nusinersen versus 12/12mg Nusinersen
Tijdsspanne: Screening tot dag 399
|
Tijd tot dood werd bepaald door een onafhankelijke EAC.
Deelnemers die niet stierven, werden bij de laatste gelegenheid gecensureerd dat de deelnemer werd gezien (persoonlijk bezoek of per telefooncontact), ongeacht of de deelnemer de volledige behandeling heeft voltooid en of de deelnemer het onderzoek heeft voltooid of permanent heeft ingetrokken.
|
Screening tot dag 399
|
|
Deel B Later-begin SMA: Verandering van de basislijn in Hammersmith Functionele motorschaal uitgebreid (HFMSE) score voor 50/28 mg Nusinersen versus 12/12mg Nusinersen
Tijdsspanne: Basislijn, dag 302
|
HFMSE-schaal was een hulpmiddel dat werd gebruikt om de motorfunctie bij kinderen met Later-aanval SMA te beoordelen.
De originele Hammersmith -functionele motorschaal van 20 items werd uitgebreid met 13 extra aangepaste items uit de bruto motorfunctie om de gevoeligheid voor de hoger functionerende ambulante populatie te verbeteren.
Elk item wordt gescoord 0 (niet in staat), 1 (presteert met modi fi catie of aanpassing) of 2 (bekwaam) en de totale score werd berekend door de 33 items op te tellen en varieerde van 0 tot 66 met hogere scores die een grotere motorfunctie aangeven.
|
Basislijn, dag 302
|
|
Deel B Later-aanvang SMA: Verandering van de basislijn in herziene bovenste ledematenmodule (RulM) score voor 50/28 mg Nusinersen versus 12/12mg Nusinersen
Tijdsspanne: Basislijn, dag 302
|
REGM -test is ontwikkeld om functionele vaardigheden van de bovenste ledematen te beoordelen.
REGM -test: totaal 20 items.
Eerste item werd beoordeeld op 7-puntsschaal (0: geen nuttige functie om beide armen tegelijkertijd te ontvoeren, ellebogen in uitbreiding in volledige cirkel totdat ze boven het hoofd raken).
Dit eerste item heeft niet bijgedragen aan de totale score.
Voor resterende 19 items werden 18 items beoordeeld op 3-puntsschaal: 0-onbaarlijk om onafhankelijk te bereiken; 1-gemodificeerde methode maar bereikt het doel onafhankelijk van fysieke hulp van een andere persoon; 2 -Normaal -Aachievers doel zonder enige hulp.
Eén resterend item werd beoordeeld als 0 of 1.
Voor elk item werd de score verzameld aan de linkerkant en de rechterkant.
Afgeleide totale score = scores op het gebied van deze 19 individuele items variërend van 0-als deelnemer niet alle activiteiten tot 37-als deelnemer niet alle activiteiten bereikt.
Als voor een individueel item de respons werd opgenomen voor zowel linker als rechterkant, werd de hoogste score gebruikt bij het berekenen van de totale score.
Hogere scores = verhoogde bovenste ledematenfunctie.
|
Basislijn, dag 302
|
|
Deel B Later-aanvang SMA: Aantal nieuwe Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) Motormijlpalen bereikt per deelnemer voor 50/28 mg Nusinersen versus 12/12mg Nusinersen
Tijdsspanne: Basislijn, dag 302
|
De WHO Motor Milestones waren een set van zes mijlpalen in motorontwikkeling: zonder ondersteuning zitten, staan met hulp, handen en knieën die kruipen, met hulp lopen, alleen staan en alleen lopen.
The examiner recorded an overall rating of the participant's emotional state and then for each milestone one of the following four classifications: no (inability) - child tried but failed to perform the milestone, no (refusal) - child refused to perform despite being calm and alert, yes - child was able to perform the milestone, unable to test - could not be tested because of irritability, drowsiness or sickness.
Het gemiddelde van het aantal nieuwe mijlpalen dat per deelnemer werd bereikt, werd berekend en gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
|
Basislijn, dag 302
|
|
Deel B Later-aanvang SMA: Verandering van de basislijn bij de beoordeling van zorgverlener ervaring met neuromusculaire ziekte (ACEND) voor 50/28 mg Nusinersen versus 12/12mg Nusinersen
Tijdsspanne: Basislijn, dag 302
|
Acend -instrument is ontworpen om de impact van de zorgverlener te kwantificeren die door ouders/zorgverleners van kinderen wordt ervaren die getroffen zijn met ernstige neuromusculaire ziekten, waaronder kinderen met SMA.
De acend omvatte in totaal zeven domeinen die de fysieke impact beoordelen (inclusief voeding/verzorging/dressing, zitten/spelen, transfers en mobiliteit) en de impact van algemene verzorger (inclusief tijd, emotie en financiën, en elk domein bestond uit verschillende items.
De totale score voor elk domein werd berekend op een schaal van 0 tot 100, met een hogere score die een verminderde zorgverlener aangeeft.
Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een verhoogde zorgverlener.
|
Basislijn, dag 302
|
|
Deel B Later-begin SMA: Verandering van de basislijn in Pediatric Quality of Life Inventory ™ (pedsql) voor 50/28mg Nusinersen versus 12/12mg Nusinersen
Tijdsspanne: Basislijn, dag 302
|
Deelnemers werden geëvalueerd met behulp van pedsql generieke kernschaal en neuromusculaire module.
PEDSQL Generic Core Scale werd gebruikt om PEDSQL Inventory Total Score (PQLI) te berekenen, waaronder de beoordeling van Parent & Deelnemer over 4 dimensies: fysieke, emotionele, sociale, en schoolfunctioneren en psychosociale gezondheid.
Elk item werd gescoord op 5-punts ordinale schaal (0 = nooit tot 4 = bijna altijd).
PedsQL neuromusculaire module (PQLN) gemeten HRQOL -dimensies die specifiek zijn voor met neuromusculaire aandoeningen, zoals SMA.
Elk item werd gescoord op 5-punts ordinale schaal (0 = nooit tot 4 = bijna altijd).
Afmetingen werden omgekeerd gescoord en werden lineair getransformeerd naar 0-100 schaal (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0) Voor zowel PQLI als PQLN, hogere scores die wijzen op een betere kwaliteit van leven in de gezondheid.
Totale schaalscores werden berekend als som van alle items over het aantal items dat op alle schalen werd beantwoord.
Als meer dan 50% van de items/meer binnen een dimensie ontbrak, werd de schaalscore niet berekend.
|
Basislijn, dag 302
|
|
Deel B Later-aanvang SMA: Verandering van (verhouding naar) basislijn in CSF-concentratie van NF-L gedurende 50/28 mg Nusinersen versus 12/12mg Nusinersen
Tijdsspanne: Basislijn, dag 279
|
De verandering ten opzichte van basisgegevens werd gerapporteerd in termen van geometrische gemiddelde ratio tot basislijn.
Lagere verhoudingen tot basislijn vertegenwoordigen een grotere verminderingen van concentraties van NF-L uit de basislijn.
|
Basislijn, dag 279
|
|
Deel B Later-aanvang SMA: Verandering van (verhouding naar) basislijn in de plasmaconcentratie van NF-L gedurende 50/28 mg Nusinersen versus 12/12mg Nusinersen
Tijdsspanne: Basislijn, dag 302
|
De verandering ten opzichte van basisgegevens werd gerapporteerd in termen van geometrische gemiddelde ratio tot baseline.
Lagere verhoudingen tot basislijn vertegenwoordigen een grotere verminderingen van concentraties van NF-L uit de basislijn.
|
Basislijn, dag 302
|
|
Deel B: Aantal deelnemers met Teaes en Tesaes
Tijdsspanne: Van de eerste dosis van het onderzoek drug tot dag 399
|
AE was een ongunstig en onbedoeld teken (inclusief een abnormale beoordeling zoals een abnormale laboratoriumwaarde), symptoom of ziekte die tijdelijk geassocieerd is met het gebruik van een medicinaal (onderzoek) product, al dan niet gerelateerd aan het medicinale (onderzoek) product.
Een SAE was een ongewenste medisch voorkomen dat bij elke dosis resulteerde in de dood, volgens de onderzoeker, de deelnemer met een onmiddellijk risico op overlijden, vereiste ziekenhuisopname of verlenging van de bestaande ziekenhuisopname, resulteerde in aanhoudende of significante invaliditeit/incapaciteit, resulteerde in een geboorte -defect.
AE werd beschouwd als behandelingsopkomst als het aanwezig was voordat de eerste dosis Nusinersen in de huidige studie ontving en vervolgens in ernst verslechterde of niet aanwezig was voordat hij de eerste dosis Nusinersen ontving en vervolgens verscheen.
|
Van de eerste dosis van het onderzoek drug tot dag 399
|
|
Deel B: Aantal deelnemers met verschuivingen van de uitgangswaarde in klinische laboratoriumparameters (Hematology Parameters)
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
|
Hematologieparameters omvatten volledige aantal bloedcellen, met verschillende en bloedplaatjestelling en absolute aantal neutrofielen.
Deze parameters werden gemarkeerd als laag, normaal of hoog ten opzichte van het normale bereik van de parameter of als onbekend als er geen resultaat beschikbaar was, door de onderzoeker.
Hier geeft Shift naar Low waarden aan die normaal, hoog of onbekend waren bij aanvang en verschoven naar lage waarden na de baseline.
Verschuiving naar hoog geeft waarden aan die normaal, laag of onbekend waren bij aanvang en verschoven naar hoge waarden postbaseline.
De categorieën met ten minste één deelnemer met verschuiving van de basislijn in deze parameters worden gerapporteerd.
|
Basislijn tot dag 302
|
|
Deel B: Aantal deelnemers met verschuivingen van de uitgangswaarde in klinische laboratoriumparameters (bloedchemieparameters)
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
|
Blood chemistry parameters included protein, albumin, creatinine, blood urea nitrogen, bilirubin (total and direct), alkaline phosphatase, alanine aminotransferase, aspartate aminotransferase, gamma-glutamyl transferase, glucose, calcium, phosphorus, bicarbonate, chloride, sodium, potassium, cystatin C, and creatine kinase.
Parameters werden gemarkeerd als laag, normaal of hoog ten opzichte van het normale bereik van de parameter of als onbekend als er geen resultaat beschikbaar was, door de onderzoeker.
Hier geeft Shift naar Low waarden aan die normaal, hoog of onbekend waren bij aanvang en verschoven naar lage waarden na de baseline.
Verschuiving naar hoog geeft waarden aan die normaal, laag of onbekend waren bij aanvang en verschoven naar hoge waarden postbaseline.
Categorieën met ten minste één deelnemer met verschuiving van de basislijn in deze parameters worden gerapporteerd.
|
Basislijn tot dag 302
|
|
Deel B: Aantal deelnemers met verschuivingen ten opzichte van de uitgangswaarde in urineonderzoek
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
|
Urineonderzoek omvatte beoordelingen van het totale eiwit van urine, soortelijk gewicht, pH, eiwit, glucose, ketonen, bilirubine, bloed, RBC, WBC, epitheelcellen, bacteriën, afgietsels en kristallen.
Deze parameters werden gemarkeerd als laag, normaal of hoog ten opzichte van het normale bereik van de parameter of als onbekend als er geen resultaat beschikbaar was, door de onderzoeker.
Hier geeft verschuiving naar laag waarden aan die normaal, hoog, positief, abnormaal of onbekend waren bij aanvang en verschoven naar lage waarden postbaseline.
Verschuiving naar hoog geeft waarden aan die normaal, negatief, afwezig, laag of onbekend waren bij aanvang en verschoven naar hoge waarden postbaseline.
De categorieën met ten minste één deelnemer met verschuiving van de basislijn in deze parameters worden gerapporteerd.
|
Basislijn tot dag 302
|
|
Deel B: Aantal deelnemers met verschuivingen van de basislijn in CSF -parameters
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
|
CSF -parameters omvatten celtelling, totaal eiwit en glucose.
Deze parameters werden gemarkeerd als laag, normaal of hoog ten opzichte van het normale bereik van de parameter of als onbekend als er geen resultaat beschikbaar was, door de onderzoeker.
Hier geeft Shift naar Low waarden aan die normaal, hoog of onbekend waren bij aanvang en verschoven naar lage waarden na de baseline.
Verschuiving naar hoog geeft waarden aan die normaal, laag of onbekend waren bij aanvang en verschoven naar hoge waarden postbaseline.
De categorieën met ten minste één deelnemer met verschuiving van de basislijn in deze parameters worden gerapporteerd.
|
Basislijn tot dag 302
|
|
Deel B: Aantal deelnemers met verschuiving van de basislijn in ECGS
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
|
De ECG's werden door de onderzoeker beoordeeld als normaal, abnormaal en abnormale AE.
Het aantal deelnemers met ECG verschuift van normaal naar elk van de categorische waarden die een abnormale scan aangeven (abnormaal niet AE, abnormale AE) werd beoordeeld.
Verschuiving van basislijn naar ergste post-baseline waarden werd gerapporteerd.
De categorieën met ten minste één deelnemer met verschuiving van de basislijn in ECG worden gerapporteerd.
|
Basislijn tot dag 302
|
|
Deel B: aantal deelnemers met afwijkingen in vitale tekenparameters
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
|
Vitale tekenbeoordeling omvatte temperatuur, pulssnelheid systolische bloeddruk, diastolische bloeddruk en ademhalingssnelheid.
Zoals vooraf gespecificeerd in het protocol, zijn de criteria voor het bepalen van potentieel klinisch relevante afwijkingen in vitale tekens opgenomen: Temperatuur <36.0 en> 38,0 graden C, pulssnelheid <60 en> 100 bpm, systolische bloeddruk <90,> 140 en> 160 mmHg, diastolische bloeddruk <50,> 90 en> 100 mmhg en respiratorische snelheid <12 en> 20 mmhg en ademhalingssnelheid <12 en> 20 mmhg en ademhalingssnelheid <12 en> 20 mmhg en ademhalingssnelheid <12 en> 20 mmhg en ademhalingssnelheid <12 en> 20 mmhg en ademhalingssnelheid <12 en> 20 mmhg en ademhalingssnelheid <12 en performance minuut.
De categorieën met ten minste één deelnemer met klinisch relevante vitale tekenafwijkingen worden gerapporteerd.
|
Basislijn tot dag 302
|
|
Deel B: Verander van de basislijn in groeiparameters (lichaamshoogte)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 302
|
Lichaamshoogte werd gemeten voor alle deelnemers (infantiele aanvang en later aangeboren SMA).
|
Basislijn, dag 302
|
|
Deel B Infantile-aanvang SMA: Verandering van de basislijn in groeiparameters (hoofdomtrek)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 302
|
Hoofdomtrek werd gemeten bij deelnemers met SMA met infantiele aanvang.
|
Basislijn, dag 302
|
|
Deel B Infantile-aanvang SMA: Verandering van de basislijn in groeiparameters (borstomtrek)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 302
|
Borstomtrek werd gemeten bij deelnemers met SMA met infantiele aanvang.
|
Basislijn, dag 302
|
|
Deel B Infantile-aanvang SMA: Verandering van de basislijn in groeiparameters (armomtrek)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 302
|
De armomtrek werd gemeten bij deelnemers met SMA met infantiele aanvang.
|
Basislijn, dag 302
|
|
Deel B: Verandering van de basislijn in groeiparameters (ulnaire lengte)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 302
|
Ulnar-lengte werd gemeten bij deelnemers met later-begin SMA.
|
Basislijn, dag 302
|
|
Deel B: Verandering van de basislijn in groeiparameters (gewicht voor leeftijd percentiel)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 302
|
WHO-normen voor kinderen (2006) werd gebruikt om het gewicht voor leeftijdspercentiel te berekenen bij de deelnemers aan de infantiele aanvang.
De 2000 CDC-groeipabellen werden gebruikt om het gewicht voor leeftijdspercentiel te berekenen voor later-aanvang deelnemers.
Negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een gewichtsvermindering voor leeftijd percentiel
|
Basislijn, dag 302
|
|
Deel B: Wijziging van de basislijn in groeiparameters (gewicht voor lengte percentiel)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 302
|
Zoals vooraf gespecificeerd in het protocol, werd gewicht voor lengte percentiel alleen beoordeeld voor de deelnemers met SMA met infantiele aanvang.
Negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op het gewicht van het gewicht voor lengte percentiel aan.
|
Basislijn, dag 302
|
|
Deel B: Wijziging van de basislijn in groeiparameters (recht-tot-snelkomtrekverhouding)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 302
|
Zoals vooraf gespecificeerd in het protocol, werd de verhouding van kop tot borst alleen beoordeeld voor de deelnemers met SMA met infantiele aanvang.
Negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een vermindering van de omtrekverhouding van de kop-tot-snijder.
|
Basislijn, dag 302
|
|
Deel B: Aantal deelnemers met verschuivingen van de basislijn in coagulatieparameters (APTT)
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 279
|
APTT werd geëvalueerd om de veiligheid te beoordelen.
"Verschuiving naar laag" gemeten verandering in normale, hoge en onbekende waarden van APTT bij aanvang tot lage waarden na de baseline.
"Verschuiving naar hoog" gemeten verandering in normale, lage en onbekende waarden van APTT bij aanvang naar hoge waarden na de baseline.
|
Basislijn tot dag 279
|
|
Deel B: Aantal deelnemers met verschuivingen van de basislijn in coagulatieparameters (PT)
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 279
|
Protrombine -tijd werd geëvalueerd om de veiligheid te beoordelen.
"Verschuiving naar laag" gemeten verandering in normale, hoge en onbekende waarden van PT bij aanvang tot lage waarden na de baseline.
"Verschuiving naar hoog" gemeten verandering in normale, lage en onbekende waarden van PT bij aanvang naar hoge waarden na de baseline.
|
Basislijn tot dag 279
|
|
Deel B: Aantal deelnemers met verschuivingen van de basislijn in coagulatieparameters (INR)
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 279
|
INR werd geëvalueerd om de veiligheid te beoordelen.
"Verschuiving naar laag" gemeten verandering in normale, hoge en onbekende waarden van INR bij aanvang tot lage waarden na de baseline.
"Verschuiving naar hoog" gemeten verandering in normale, lage en onbekende waarden van INR bij aanvang naar hoge waarden na de baseline.
|
Basislijn tot dag 279
|
|
Deel B: Verander van de uitgangswaarde in het totale eiwit van urine
Tijdsspanne: Basislijn, dag 302
|
Basislijn, dag 302
|
|
|
Deel B: Aantal deelnemers met neurologisch onderzoeksafwijkingen gerapporteerd als AES
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
|
Deelnemers met afwijkingen in neurologische onderzoeken die werden geregistreerd als AES werden gemeld.
|
Basislijn tot dag 302
|
|
Deel B: Percentage deelnemers met een postbaseline bloedplaatjes telling onder de ondergrens van normaal op ten minste 2 opeenvolgende metingen
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
|
Basislijn tot dag 302
|
|
|
Deel B: Percentage deelnemers met een postbaseline QTCF van> 500 msec en een toename van basislijn naar een postbaseline tijdstip in QTCF van> 60 msec
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
|
Basislijn tot dag 302
|
|
|
Onderdelen A, B en C: aantal deelnemers met ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: Delen A, B en C: basislijn tot dag 302
|
Delen A, B en C: basislijn tot dag 302
|
|
|
Onderdelen A, B en C: percentage van de tijd van ziekenhuisopname
Tijdsspanne: Delen A, B en C: basislijn tot dag 302
|
Delen A, B en C: basislijn tot dag 302
|
|
|
Onderdelen A, B en C: aantal deelnemers met klinische wereldwijde indruk van verandering (CGIC)
Tijdsspanne: Delen A, B en C: dag 302
|
De CGIC -schaal was een 7 -puntsschaal die de arts vereiste om te beoordelen hoeveel de ziekte van de deelnemer was veranderd ten opzichte van een basislijnstatus aan het begin van de interventie, waarbij 1 = zeer verbeterde, 2 = veel verbeterd, 3 = minimaal verbeterde, 4 = geen verandering, 5 = minimaal slechter, 6 = veel erger, 7 = heel erger.
Hogere beoordeling duidt op verslechtering van de aandoening.
Een afzonderlijke CGIC -beoordeling werd uitgevoerd door de onderzoeker (I) en de verzorger (C).
De categorieën met ten minste één deelnemer met een CGIC -score werden gemeld.
|
Delen A, B en C: dag 302
|
|
Onderdelen A, B en C: aantal ernstige ademhalingsgebeurtenissen
Tijdsspanne: Delen A, B en C: basislijn tot dag 399
|
Delen A, B en C: basislijn tot dag 399
|
|
|
Deel B Infantile-aanvang SMA: Percentage van de tijd op ventilatie
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
|
Basislijn tot dag 302
|
|
|
Onderdelen A, B en C: aantal deelnemers met ventilatorgebruik
Tijdsspanne: Delen A, B en C: screening tot dag 302
|
Delen A, B en C: screening tot dag 302
|
|
|
Deel A: Verandering van de basislijn in de ouderevaluatie van de schaal van het slikvermogen (PASA)
Tijdsspanne: Basislijn, dag 302
|
PASA werd beoordeeld met behulp van een vragenlijst.
Zorgverleners werden een reeks vragen gesteld over het maaltijdgedrag van de deelnemer.
De PASA -vragenlijst is ontwikkeld om de tekenen en symptomen van dysfagie te beoordelen.
Het omvatte 33 items in 4 domeinen: algemene voeding, drinkvloeistoffen, vaste stof eten en beoordeling van slikproblemen.
Items in domeinen Algemene voeding, drinkvloeistoffen en het eten van vaste voedingsmiddelen worden beoordeeld met 5 respons-niveaus gescoord als 4-dagelijks, 3-opzettelijk, 2-sometimes, 1-of-tent en 0-always.
Domein voor het beoordelen van slikproblemen heeft 4 niveaus van reacties gescoord als: 3-sterk mee oneens, 2-vrijstelling, 1-agree, 0-sterk mee eens.
Hogere score = verbetering.
Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn = afname van het slikvermogen.
Uit domeinen 'drinkvloeistoffen' en 'vaste voedingsmiddelen', werden 2 items (geprobeerd om vloeistoffen te drinken en vast voedsel te eten) beoordeeld als "ja"/"nee", die in een andere uitkomstmaat worden gerapporteerd.
|
Basislijn, dag 302
|
|
Deel A: Aantal deelnemers met verschuiving van de basislijn in PASA -schaalproducten - probeerde vloeistoffen te drinken en probeerde vast voedsel te eten
Tijdsspanne: Basislijn, dag 302
|
PASA werd beoordeeld met behulp van een vragenlijst.
Zorgverleners werden een reeks vragen gesteld over het maaltijdgedrag van de deelnemer.
De PASA -vragenlijst is ontwikkeld om de tekenen en symptomen van dysfagie te beoordelen.
Het omvatte 33 items in 4 domeinen die betrekking hebben op algemene voeding, drinkvloeistoffen, het eten van vast voedsel en beoordeling van slikproblemen.
De 2 items van domeinen die vloeistoffen drinken (geprobeerd om vloeistoffen te drinken), het eten van vast voedsel (geprobeerd om vast voedsel te eten) werden beoordeeld als "ja"/"nee".
Gegevens voor de 2 items werden samengevat in termen van de verschuiving van de basislijn.
|
Basislijn, dag 302
|
|
Deel B: Verander van de basislijn in de PASA -schaal
Tijdsspanne: Basislijn, dag 302
|
PASA werd beoordeeld met behulp van een vragenlijst.
Zorgverleners werden een reeks vragen gesteld over het maaltijdgedrag van de deelnemer.
De PASA -vragenlijst is ontwikkeld om de tekenen en symptomen van dysfagie te beoordelen.
Het omvatte 33 items in 4 domeinen die betrekking hebben op algemene voeding, drinkvloeistoffen, het eten van vast voedsel en beoordeling van slikproblemen.
Items in domeinen van algemene voeding, drinkvloeistoffen en het eten van vaste voedingsmiddelen worden beoordeeld met 5 respons-niveaus gescoord als 4-dagelijks, 3-opig, 2-sometijden, 1-of-tent en 0-always.
Domein voor het beoordelen van slikproblemen heeft 4 niveaus van reacties gescoord als: 3-sterk mee oneens, 2-vrijstelling, 1-agree, 0-sterk mee eens.
Hogere score = verbetering.
Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn = afname van het slikvermogen.
Zoals gepland, voor deel B van de studie, werd de PASA -schaal alleen beoordeeld op de algemene voeding van het domein.
|
Basislijn, dag 302
|
|
Deel B: Infantile SMA-contact: verandering van (verhouding naar) basislijn in CSF-concentratie van NF-L
Tijdsspanne: Basislijn, dag 279
|
De verandering ten opzichte van basisgegevens werd gerapporteerd in termen van geometrische gemiddelde ratio tot baseline.
Lagere verhoudingen tot basislijn vertegenwoordigen een grotere verminderingen van concentraties van NF-L uit de basislijn.
|
Basislijn, dag 279
|
|
Onderdelen A en C: Verander van de basislijn in HFMSE Total Score
Tijdsspanne: Onderdelen A en C: basislijn, dag 302
|
HFMSE -schaal was een hulpmiddel dat werd gebruikt om de motorfunctie bij kinderen met SMA te beoordelen.
De originele Hammersmith -functionele motorschaal van 20 items werd uitgebreid met 13 extra aangepaste items uit de bruto motorfunctie om de gevoeligheid voor de hoger functionerende ambulante populatie te verbeteren.
Elk item wordt gescoord 0 (niet in staat), 1 (presteert met modificatie of aanpassing) of 2 (bekwaam) en de totale score werd berekend door de 33 items op te tellen en varieerde van 0 tot 66 met hogere scores die een grotere motorfunctie aangeven.
Negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op afname van de motorfunctie.
|
Onderdelen A en C: basislijn, dag 302
|
|
Onderdelen A en C: Verandering van de basislijn in Rulm Total Score
Tijdsspanne: Onderdelen A en C: basislijn, dag 302
|
REGM -test is ontwikkeld om functionele vaardigheden van de bovenste ledematen te beoordelen.
REGM -test: totaal 20 items.
Eerste item werd beoordeeld op 7-puntsschaal (0: geen nuttige functie om beide armen tegelijkertijd te ontvoeren, ellebogen in uitbreiding in volledige cirkel totdat ze boven het hoofd raken).
Dit eerste item heeft niet bijgedragen aan de totale score.
Voor resterende 19 items werden 18 items beoordeeld op 3-puntsschaal: 0-onbaarlijk om onafhankelijk te bereiken; 1-gemodificeerde methode maar bereikt het doel onafhankelijk van fysieke hulp van een andere persoon; 2 -Normaal -Aachievers doel zonder enige hulp.
Eén resterend item werd beoordeeld als 0 of 1.
Voor elk item werd de score verzameld aan de linkerkant en de rechterkant.
Afgeleide totale score = scores op het gebied van deze 19 individuele items variërend van 0-als deelnemer niet alle activiteiten tot 37-als deelnemer niet alle activiteiten bereikt.
Als voor een individueel item de respons werd opgenomen voor zowel linker als rechterkant, werd de hoogste score gebruikt bij het berekenen van de totale score.
Hogere scores = verhoogde bovenste ledematenfunctie.
|
Onderdelen A en C: basislijn, dag 302
|
|
Onderdelen A en C: Aantal deelnemers met de status van WHO Motor Milestones
Tijdsspanne: Delen A en C: basislijn tot dag 302
|
De WHO Motor Milestones waren een set van zes mijlpalen in motorontwikkeling: zonder ondersteuning zitten, staan met hulp, handen en knieën die kruipen, met hulp lopen, alleen staan en alleen lopen.
De examinator registreerde een algemene rating van de emotionele toestand van de deelnemer en vervolgens voor elke mijlpaal een van de volgende vier classificaties: nee (onvermogen) - het kind geprobeerd maar slaagde er niet in om de mijlpaal uit te voeren, nee (weigering) - kind weigerde te presteren ondanks het feit dat ze kalm en alert was, ja - kind kon het mijlpaal uitvoeren, niet testen - niet testen - niet getest vanwege de irritatie, slachtigheid of ziekte.
|
Delen A en C: basislijn tot dag 302
|
|
Onderdelen A en C: Verander van de basislijn in Acend Total Score
Tijdsspanne: Onderdelen A en C: basislijn, dag 302
|
Acend -instrument is ontworpen om de impact van de zorgverlener te kwantificeren die door ouders/zorgverleners van kinderen wordt ervaren die getroffen zijn met ernstige neuromusculaire ziekten, waaronder kinderen met SMA.
De acend omvatte in totaal zeven domeinen die de fysieke impact beoordelen (inclusief voeding/verzorging/dressing, zitten/spelen, transfers en mobiliteit) en de impact van algemene verzorger (inclusief tijd, emotie en financiën, en elk domein bestond uit verschillende items.
De totale score voor elk domein werd berekend op een schaal van 0 tot 100, met een hogere score die een verminderde zorgverlener aangeeft.
Een negatieve verandering ten opzichte van de basislijn duidt op een verhoogde zorgverlener.
|
Onderdelen A en C: basislijn, dag 302
|
|
Onderdelen A en C: Wijzig van de basislijn in PedsQL ™ Total Score
Tijdsspanne: Onderdelen A en C: basislijn, dag 302
|
Deelnemers werden geëvalueerd met behulp van pedsql generieke kernschaal en neuromusculaire module.
PEDSQL Generic Core Scale werd gebruikt om PEDSQL Inventory Total Score (PQLI) te berekenen, waaronder de beoordeling van Parent & Deelnemer over 4 dimensies: fysieke, emotionele, sociale, en schoolfunctioneren en psychosociale gezondheid.
Elk item werd gescoord op 5-punts ordinale schaal (0 = nooit tot 4 = bijna altijd).
PedsQL neuromusculaire module (PQLN) gemeten HRQOL -dimensies die specifiek zijn voor met neuromusculaire aandoeningen, zoals SMA.
Elk item werd gescoord op 5-punts ordinale schaal (0 = nooit tot 4 = bijna altijd).
Afmetingen werden omgekeerd gescoord en werden lineair getransformeerd naar 0-100 schaal (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0) Voor zowel PQLI als PQLN, hogere scores die wijzen op een betere kwaliteit van leven in de gezondheid.
Totale schaalscores werden berekend als som van alle items over het aantal items dat op alle schalen werd beantwoord.
Als meer dan 50% van de items/meer binnen een dimensie ontbrak, werd de schaalscore niet berekend.
|
Onderdelen A en C: basislijn, dag 302
|
|
Deel C: Wijziging van de basislijn in het totale score van het chop-intend
Tijdsspanne: Basislijn, dag 302
|
De chop-intend-test is ontworpen om de motorische vaardigheden van zuigelingen met aanzienlijke motorische zwakte te evalueren.
Het omvatte 16 items (het vastleggen van nek-, stam- en proximale en distale ledemaatsterkte), waarvan negen scoorden 0, 1, 2, 3 of 4, vijf werden gescoord als 0, 2 of 4, één werd gescoord als 0, 1, 2 of 4, en één als 0, 2, 3 of 4 met hogere scores die een grotere spierkracht en functie duiden.
De totale score werd berekend als de som van de scores voor elk item.
De totale score varieerde van 0 (slechtste mogelijke score) en 64 (best mogelijke score).
|
Basislijn, dag 302
|
|
Deel C: Wijziging van de basislijn in Hine Sectie 2 Motormijlpalen Totale score
Tijdsspanne: Basislijn, dag 302
|
Sectie 2 van de hine werd gebruikt om motorische mijlpalen van de SMA-deelnemers aan de infantiele aanvang te beoordelen.
Het bestaat uit 8 categorieën voor motorische mijlpaal: vrijwillige greep, het vermogen om in rugligging, hoofdbesturing, rollen, zitten, kruipen, staan en lopen.
Binnen elk van deze categorieën kunnen de deelnemers verder gaan met volledige afwezigheid van een motorvermogen (het laagste niveau in elke categorie) via meerdere mijlpalen (2 tot 4 niveaus in elke categorie) naar het hoogste niveau binnen de categorie.
De 8 categorieën hine sectie 2 kunnen worden opgeteld om een totale score te geven die varieert van 0 tot 26.
|
Basislijn, dag 302
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Medical Director, Biogen
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
26 maart 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
21 februari 2024
Studie voltooiing (Werkelijk)
30 mei 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
11 september 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
12 september 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
13 september 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
5 juni 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
19 mei 2025
Laatst geverifieerd
1 mei 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Neurologische manifestaties
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neuromusculaire manifestaties
- Pathologische aandoeningen, anatomisch
- Neuromusculaire aandoeningen
- Neurodegeneratieve ziekten
- Ziekten van het ruggenmerg
- Motor Neuron Ziekte
- Atrofie
- Spieratrofie
- Spieratrofie, Spinaal
Andere studie-ID-nummers
- 232SM203
- 2019-002663-10 (EudraCT-nummer)
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
In overeenstemming met het beleid inzake transparantie van klinische onderzoeken en het delen van gegevens van Biogen op http://clinicalresearch.biogen.com/
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .