Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van Nusinersen (BIIB058) bij deelnemers met spinale musculaire atrofie (DEVOTE)

21 september 2023 bijgewerkt door: Biogen

Escalerende dosis en gerandomiseerde, gecontroleerde studie van Nusinersen (BIIB058) bij deelnemers met spinale musculaire atrofie

De primaire doelstellingen van deze studie zijn het onderzoeken van de klinische werkzaamheid van nusinersen dat intrathecaal in hogere doses wordt toegediend aan deelnemers met spinale musculaire atrofie (SMA), zoals gemeten door verandering in het Children's Hospital of Philadelphia-Infant Test of Neuromuscular Disorders (CHOP-INTEND) totaal partituur (deel B); om de veiligheid en verdraagbaarheid te onderzoeken van nusinersen dat intrathecaal in hogere doses wordt toegediend aan deelnemers met SMA (delen A en C).

De secundaire doelstellingen van deze studie zijn het onderzoeken van de klinische werkzaamheid van nusinersen dat intrathecaal in hogere doses wordt toegediend aan deelnemers met SMA (delen A, B en C); om het effect te onderzoeken van nusinersen dat intrathecaal in hogere doses wordt toegediend aan deelnemers met SMA (delen A en C); om de veiligheid en verdraagbaarheid te onderzoeken van nusinersen intrathecaal toegediend in hogere doses aan deelnemers met SMA, om het effect te onderzoeken van nusinersen intrathecaal toegediend in hogere doses in vergelijking met de momenteel goedgekeurde dosis bij deelnemers met SMA (Deel B).

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

145

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Australië
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
        • Royal Children's Hospital
  • Brazilië
    • Minas Gerais
      • Belo Horizonte, Minas Gerais, Brazilië, 30130-100
        • HC-UFMG - Hospital das Clinicas da Universidade Federal de Minas Gerais
    • Rio Grande Do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brazilië, 90035-903
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre
    • Sao Paulo
      • São Paulo, Sao Paulo, Brazilië, 05403-000
        • Hospital Das Clinicas Da Faculdade De Medicina Da USP
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre (LHSC) - Children's Hospital
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University Health Centre/Glen Site/Montreal Children's Hospital
  • Chili
      • Santiago, Chili, 7500539
        • Hospital Luis Calvo Mackenna
      • Santiago, Chili, 7591046
        • Clinica Las Condes
      • Santiago, Chili, 7691236
        • Clinica MEDS La Dehesa
  • China
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Beijing, China, 100045
        • Beijing Children's Hospital
    • Chongqing
      • Chongqing, Chongqing, China, 400014
        • Children's Hospital Chongqing University of Medical Science
    • Guangzhou
      • Guangzhou, Guangzhou, China, 510623
        • Guangzhou Woman and Children's Medical Center
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, China, 410008
        • Xiangya Hospital, Central South University
    • Shandong
      • Jinan, Shandong, China, 250012
        • Qilu Hospital of Shandong University
    • Sichuan
      • Chendu, Sichuan, China, 610041
        • The Second Hospital affiliated to West China Medical University
  • Colombia
      • Bogota, Colombia, 110231
        • Hospital Universitario San Ignacio
      • Medellin, Colombia, 050010
        • Fundación Hospitalaria San Vicente de Paul
  • Duitsland
    • Baden Wuerttemberg
      • Freiburg, Baden Wuerttemberg, Duitsland, 79106
        • Universitaetsklinikum Freiburg
    • Hessen
      • Giessen, Hessen, Duitsland, 35392
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH
  • Estland
      • Tallinn, Estland, 13419
        • Tallinn Children's Hospital
  • Frankrijk
    • Haute Garonne
      • Toulouse cedex 9, Haute Garonne, Frankrijk, 31059
        • Hopital Purpan
    • Hauts De Seine
      • Garches, Hauts De Seine, Frankrijk, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 12462
        • University General Hospital "ATTIKON"
      • Thessaloniki, Griekenland, 54642
        • General Hospital of Thessaloniki "Hippokration"
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1094
        • Semmelweis Egyetem
      • Budapest, Hongarije, 1146
        • Magyarorszagi Reformatus Egyhaz Bethesda Gyermekkorhaz
  • Ierland
      • Dublin, Ierland, D01 XD99
        • The Children's University Hospital
  • Israël
      • Petach-Tikva, Israël, 4920235
        • Schneider Children's Medical Center
      • Tel Aviv, Israël, 6423906
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Italië
      • Milano, Italië, 20162
        • Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico Nemo
      • Roma, Italië, 00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
  • Japan
    • Fukuoka-Ken
      • Kurume-shi, Fukuoka-Ken, Japan, 830-0011
        • Kurume University Hospital
    • Hyogo-Ken
      • Nishinomiya-shi, Hyogo-Ken, Japan, 663-8501
        • Hyogo College of Medicine Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Japan, 162-8666
        • Tokyo Women's Medical University Hospital
  • Kalkoen
      • Antalya, Kalkoen, 07070
        • Akdeniz Univesity Medical Faculty
  • Korea, republiek van
      • Seoul, Korea, republiek van, 03080
        • Seoul National University Hospital
    • Gyeongsangbuk-do
      • Daegu, Gyeongsangbuk-do, Korea, republiek van, 41404
        • Kyungpook National University Chilgok Hospital
  • Letland
      • Riga, Letland, LV- 1004
        • Children's Clinical University Hospital
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 11 00 2807
        • Saint George University Hospital Medical Center
  • Mexico
    • Distrito Federal
      • Mexico, Distrito Federal, Mexico, 06720
        • Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez
      • Mexico City, Distrito Federal, Mexico, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatría
    • Jalisco
      • Guadalajara, Jalisco, Mexico, 44280
        • Antiguo Hospital Civil de Guadalajara Fray Antonio Alcalde
  • Nederland
      • Utrecht, Nederland, 3584 CX
        • UMC Utrecht
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-214
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Warszawa, Polen, 04-730
        • Instytut Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka
  • Russische Federatie
      • Ekaterinburg, Russische Federatie, 620149
        • Regional Pediatric Clinical Hospital #1
      • Moskva, Russische Federatie, 125412
        • Russian Children Neuromuscular Center of Veltischev
  • Saoedi-Arabië
      • Dammam, Saoedi-Arabië, 31444
        • King Fahad Specialist Hospital
      • Jeddah, Saoedi-Arabië, 21423
        • National Guard Health Affairs: King Abdulaziz Medical City
      • Riyadh, Saoedi-Arabië, 11211
        • King Faisal Specialist Hospital & Research Center
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanje, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital Universitari I Politècnic La Fe
    • Barcelona
      • Esplugues Del Llobregat, Barcelona, Spanje, 08950
        • Hospital Sant Joan de Déu
  • Taiwan
      • Kaohsiung, Taiwan, 80756
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10002
        • National Taiwan University Hospital
  • Verenigd Koninkrijk
    • Greater London
      • London, Greater London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Verenigde Staten
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford Hospital and Clinics
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • The Johns Hopkins Hospital
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • The University of Texas Southwestern Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 week en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

Deel A, B en C:

- Genetische documentatie van 5q SMA (homozygote gendeletie, mutatie of samengestelde heterozygoot)

Deel A:

  • Aanvang van klinische tekenen en symptomen die overeenkomen met SMA op een leeftijd van > 6 maanden (> 180 dagen) (d.w.z. later optredende SMA)
  • Leeftijd 2 tot ≤ 15 jaar, inclusief, op het moment van geïnformeerde toestemming

Deel B:

  • Deelnemers met SMA-symptomen ≤ 6 maanden (≤ 180 dagen) oud (infantiel begin) moeten een leeftijd van > 1 week tot ≤ 7 maanden (≤ 210 dagen) hebben op het moment van geïnformeerde toestemming

  • Deelnemers met begin van SMA-symptomen > 6 maanden (> 180 dagen) oud (later begin):

    • Leeftijd 2 tot < 10 jaar op het moment van geïnformeerde toestemming
    • Kan zelfstandig zitten maar heeft nooit zelfstandig kunnen lopen
    • HFMSE-score ≥ 10 en ≤ 54 bij Screening

Deel C:

- Momenteel onder behandeling met nusinersen op het moment van de screening, met de eerste dosis minstens 1 jaar voorafgaand aan de screening

Deel C Cohort 1:

- Deelnemers van elke leeftijd (personen ≥18 jaar bij screening moeten ambulant zijn)

Deel C Cohort 2:

  • Deelnemers ≥18 jaar bij screening (kan ambulant of niet-ambulant zijn)
  • HFMSE totaalscore ≥4 punten bij screening
  • RULM instapitem A scoort ≥3 punten bij Screening

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

Deel A, B en C:

  • Aanwezigheid van een onbehandelde of onvoldoende behandelde actieve infectie die op enig moment tijdens de screeningperiode systemische antivirale of antimicrobiële therapie vereist
  • Aanwezigheid van een geïmplanteerde shunt voor de afvoer van cerebrospinale vloeistof (CSF) of van een geïmplanteerde katheter van het centrale zenuwstelsel (CZS)
  • Ziekenhuisopname voor een operatie, longgebeurtenis of voedingsondersteuning binnen 2 maanden voorafgaand aan de screening of gepland binnen 12 maanden na de eerste dosis van de deelnemer

Deel A:

  • Ademhalingsinsufficiëntie, gedefinieerd door de medische noodzaak van invasieve of niet-invasieve beademing gedurende > 6 uur gedurende een periode van 24 uur, bij Screening
  • Medische noodzaak voor een maagvoedingssonde
  • Behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel gegeven voor de behandeling van SMA, biologisch agens of hulpmiddel binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden van het agens, afhankelijk van welke langer is, voorafgaand aan de screening of op enig moment tijdens het onderzoek; elke eerdere of huidige behandeling met een survival motor neuron-2 gen (SMN2)-splicing modifier of gentherapie; of eerdere antisense-oligonucleotidebehandeling, of celtransplantatie

Deel B:

  • Behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel, inclusief maar niet beperkt tot de behandeling van SMA, biologisch agens of apparaat binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden van het agens, afhankelijk van welke langer is, voorafgaand aan de screening of op elk moment tijdens het onderzoek; elke eerdere of huidige behandeling met een SMN2-splitsingsmodificator of gentherapie; of eerdere antisense-oligonucleotidebehandeling, of celtransplantatie

  • Deelnemers met begin van SMA-symptomen > 6 maanden (> 180 dagen) oud (later begin):

    • Ademhalingsinsufficiëntie, gedefinieerd door de medische noodzaak van invasieve of niet-invasieve beademing gedurende > 6 uur gedurende een periode van 24 uur, bij Screening
    • Medische noodzaak voor een maagvoedingssonde
  • Deelnemers met aanvang van SMA-symptomen ≤ 6 maanden (≤ 180 dagen) oud (infantiel begin): Tekenen of symptomen van SMA aanwezig bij de geboorte of binnen de eerste week na de geboorte

Deel C:

  • Gelijktijdige of eerdere deelname en/of toediening van nusinersen aan een ander klinisch onderzoek
  • Gelijktijdige of eerdere toediening van een SMN2-splicing modifier (exclusief nusinersen) of gentherapie, hetzij in een klinische studie, hetzij als onderdeel van medische zorg.
  • Gelijktijdige of eerdere deelname aan een interventionele onderzoeksstudie voor een ander geneesmiddel of apparaat binnen 30 dagen of 5 halfwaardetijden van het middel, afhankelijk van welke langer is, voorafgaand aan de screening

OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Sequentiële toewijzing
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 28/28 Milligram (mg) Veiligheidsgroep
Deel A: Deelnemers met later optredende SMA krijgen oplaaddoses van 28 mg nusinersen intrathecaal op dag 1, 15 en 29, gevolgd door onderhoudsdoses van 28 mg op dag 149 en 269.
Geneesmiddel: Nusinersen
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelingsarm
Andere namen:
  • BIIB058
Actieve vergelijker: 12/12 mg gerandomiseerde controlegroep
Deel B: Deelnemers met infantiele of later beginnende SMA krijgen oplaaddoses van 12 mg nusinersen intrathecaal op dag 1, 15, 29 en 64, gevolgd door onderhoudsdoses van 12 mg op dag 183 en 279. Op dag 135 wordt een schijnprocedure uitgevoerd.
Geneesmiddel: Nusinersen
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelingsarm
Andere namen:
  • BIIB058
Experimenteel: 50/28 mg gerandomiseerde behandelingsgroep
Deel B: Deelnemers met infantiele of later beginnende SMA krijgen oplaaddoses van 50 mg nusinersen intrathecaal op dag 1 en 15, gevolgd door onderhoudsdoses van 28 mg op dag 135 en 279. De schijnprocedure wordt toegediend op dag 29, 64 en 183.
Geneesmiddel: Nusinersen
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelingsarm
Andere namen:
  • BIIB058
Experimenteel: 12/50/28 mg titratiegroep
Deel C: Deelnemers die de goedgekeurde dosis van 12 mg hebben gekregen gedurende ten minste 1 jaar voorafgaand aan deelname, krijgen een enkele bolusdosis van 50 mg nusinersen intrathecaal op dag 1 (4 maanden na hun meest recente onderhoudsdosis van 12 mg ) gevolgd door onderhoudsdoses van 28 mg op dag 121 en 241.
Geneesmiddel: Nusinersen
Toegediend zoals gespecificeerd in de behandelingsarm
Andere namen:
  • BIIB058

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel B SMA met infantiele aanvang: verandering ten opzichte van baseline in CHOP-INTEND totale score
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 183
De CHOP-INTEND-test is ontworpen om de motorische vaardigheden van baby's met aanzienlijke motorische zwakte te evalueren. Het omvat 16 items (vastleggen van de kracht van nek, romp en proximale en distale ledematen) die zijn gestructureerd om van gemakkelijk naar moeilijk te gaan, met de indeling inclusief zwaartekracht geëlimineerd (lagere scores) tot anti-zwaartekrachtbewegingen (hogere scores). Alle itemscores variëren van 0-4.
Basislijn tot dag 183
Deel A en C: Aantal deelnemers met bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Screening tot dag 389
Een AE is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die een farmaceutisch product heeft gekregen en die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met deze behandeling. Een AE kan daarom elk ongunstig en onbedoeld teken zijn (inclusief een abnormale beoordeling zoals een abnormale laboratoriumwaarde), symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een medicinaal (onderzoeks)product, al dan niet gerelateerd aan het medicinaal (onderzoeks)product. Product. Een SAE is elke ongewenste medische gebeurtenis die bij welke dosis dan ook de dood tot gevolg heeft, naar de mening van de onderzoeker, de deelnemer een onmiddellijk risico op overlijden geeft, intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist, resulteert in aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid, resultaten bij een aangeboren afwijking.
Screening tot dag 389
Deel A en C: aantal deelnemers met klinisch significante verschuivingen ten opzichte van baseline in klinische laboratoriumparameters
Tijdsspanne: Screening tot dag 302
Screening tot dag 302
Deel A en C: Aantal deelnemers met klinisch significante verschuivingen ten opzichte van baseline in elektrocardiogrammen (ECG's)
Tijdsspanne: Screening tot dag 302
Screening tot dag 302
Deel A en C: aantal deelnemers met klinisch significante verschuivingen ten opzichte van baseline in vitale functies
Tijdsspanne: Screening tot dag 302
Screening tot dag 302
Deel A en C: Wijziging van basislijn in lichaamslengte/-hoogte
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
Basislijn tot dag 302
Deel C SMA bij zuigelingen: verandering ten opzichte van de basislijn in hoofdomtrek
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
Basislijn tot dag 302
Deel C SMA bij zuigelingen: verandering ten opzichte van de basislijn in borstomtrek
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
Basislijn tot dag 302
Deel C SMA bij zuigelingen: verandering ten opzichte van de basislijn in armomtrek
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
Basislijn tot dag 302
Deel A en C SMA met latere aanvang: verandering ten opzichte van de basislijn in ulnaire lengte
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
Basislijn tot dag 302
Deel A en C: Gewichtsverhouding voor leeftijd
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
Basislijn tot dag 302
Deel A en C: verhouding tussen gewicht en lengte
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
Basislijn tot dag 302
Deel C: Verhouding van hoofd-tot-borstomtrek
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
Basislijn tot dag 302
Deel A en C: verandering ten opzichte van baseline in geactiveerde partiële tromboplastinetijd (aPTT)
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 269
Basislijn tot dag 269
Deel A en C: verandering ten opzichte van baseline in protrombinetijd (PT)
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 269
Basislijn tot dag 269
Deel A en C: verandering ten opzichte van baseline in International Normalised Ratio (INR)
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 269
Basislijn tot dag 269
Deel A en C: verandering in totaal eiwit in urine
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
Basislijn tot dag 302
Deel A en C: Verandering ten opzichte van baseline in neurologische onderzoeksresultaten
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
Basislijn tot dag 302
Deel A en C: Percentage deelnemers met een postbaseline aantal bloedplaatjes onder de ondergrens van normaal bij ten minste 2 opeenvolgende metingen
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
Basislijn tot dag 302
Deel A en C: Percentage deelnemers met een postbaseline gecorrigeerd QT-interval met behulp van Fridericia's formule (QTcF) van > 500 milliseconde (msec) en een toename van baseline tot elk postbaseline tijdspunt in QTcF van > 60 msec
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
Basislijn tot dag 302

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel B SMA met infantiele aanvang: Percentage van Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) Sectie 2 Motor Milestone Responders
Tijdsspanne: Dag 302
Sectie 2 van de HINE wordt gebruikt om motorische mijlpalen van de deelnemers te beoordelen. Het is samengesteld uit 8 categorieën motorische mijlpalen: vrijwillige greep, vermogen om in rugligging te trappen, hoofdcontrole, rollen, zitten, kruipen, staan ​​en lopen.
Dag 302
Deel B SMA met aanvang bij zuigelingen: verandering ten opzichte van baseline in HINE Sectie 2 Motor Milestones Total Score
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
Sectie 2 van de HINE wordt gebruikt om motorische mijlpalen van de deelnemers te beoordelen. Het is samengesteld uit 8 motorische mijlpaalcategorieën: vrijwillige greep, vermogen om in rugligging te trappen, hoofdcontrole, rollen, zitten, kruipen, staan ​​en lopen.
Basislijn tot dag 302
Deel B SMA met infantiele aanvang: tijd tot overlijden of permanente beademing
Tijdsspanne: Screening tot dag 302
Permanente beademing wordt gedefinieerd als tracheostomie of ≥ 16 uur beademing/dag continu gedurende > 21 dagen bij afwezigheid van een acuut reversibel voorval.
Screening tot dag 302
Deel B SMA met infantiele aanvang: tijd tot overlijden (totale overleving)
Tijdsspanne: Screening tot dag 399
Screening tot dag 399
Deel A en B Later optredende SMA: verandering ten opzichte van baseline in Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) Score
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
De HFMSE-schaal is een hulpmiddel om de motorische functie bij kinderen met SMA te beoordelen. De oorspronkelijke 20 items tellende Hammersmith Functional Motor Scale werd uitgebreid met 13 extra aangepaste items van de Gross Motor Function Measure om de gevoeligheid voor de beter functionerende ambulante bevolking te verbeteren.
Basislijn tot dag 302
Deel A en B Later optredende SMA: verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de herziene score van de bovenste ledematenmodule (RULM).
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
De RULM is ontwikkeld om de functionele vaardigheden van de bovenste ledematen te beoordelen bij deelnemers met SMA. Deze test bestaat uit prestatie-items van de bovenste ledematen die een weerspiegeling zijn van de activiteiten van het dagelijks leven.
Basislijn tot dag 302
Deel A en B SMA met latere aanvang: totaal aantal nieuwe motormijlpalen van de WHO
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
Basislijn tot dag 302
Deel A en B Later optredende SMA: wijziging ten opzichte van de uitgangswaarde bij de beoordeling van de ervaring van zorgverleners met neuromusculaire aandoeningen (ACEND)
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
ACEND is ontworpen om de impact op de zorgverlener te kwantificeren die wordt ervaren door ouders/verzorgers van kinderen met ernstige neuromusculaire aandoeningen. Het omvat domeinen die de fysieke impact beoordelen (inclusief eten/verzorging/aankleden, zitten/spelen, transfers en mobiliteit) en de algemene impact van de verzorger (inclusief tijd, emotie en financiën).
Basislijn tot dag 302
Deel A en B SMA met latere aanvang: verandering ten opzichte van baseline in Pediatric Quality of Life Inventory™ (PedsQL)
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
PedsQL wordt gebruikt om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (GGQOL) bij kinderen en adolescenten te meten. De generieke kernschalen van PedsQL Measurement 4.0 omvatten beoordeling van fysiek functioneren, emotioneel functioneren, sociaal functioneren en functioneren op school, en de PedsQL 3.0 neuromusculaire module meet de kwaliteit van leven.
Basislijn tot dag 302
Deel B: Aantal deelnemers met AE's en SAE's
Tijdsspanne: Screening tot dag 399
Een AE is elke ongewenste medische gebeurtenis bij een deelnemer die een farmaceutisch product heeft gekregen en die niet noodzakelijkerwijs een causaal verband heeft met deze behandeling. Een AE kan daarom elk ongunstig en onbedoeld teken zijn (inclusief een abnormale beoordeling zoals een abnormale laboratoriumwaarde), symptoom of ziekte die tijdelijk verband houdt met het gebruik van een medicinaal (onderzoeks)product, al dan niet gerelateerd aan het medicinaal (onderzoeks)product. Product. Een SAE is elke ongewenste medische gebeurtenis die bij welke dosis dan ook de dood tot gevolg heeft, naar de mening van de onderzoeker, de deelnemer een onmiddellijk risico op overlijden geeft, intramurale ziekenhuisopname of verlenging van bestaande ziekenhuisopname vereist, resulteert in aanhoudende of significante invaliditeit/onbekwaamheid, resultaten bij een aangeboren afwijking.
Screening tot dag 399
Deel B: aantal deelnemers met klinisch significante verschuivingen ten opzichte van baseline in klinische laboratoriumparameters
Tijdsspanne: Screening tot dag 302
Screening tot dag 302
Deel B: Aantal deelnemers met klinisch significante verschuivingen ten opzichte van baseline in ECG's
Tijdsspanne: Dag 1 tot en met dag 302
Dag 1 tot en met dag 302
Deel B: aantal deelnemers met klinisch significante verschuivingen ten opzichte van baseline in vitale functies
Tijdsspanne: Screening tot dag 302
Screening tot dag 302
Deel B: Wijziging van de basislijn in lichaamslengte/-hoogte
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
Basislijn tot dag 302
Deel B SMA bij zuigelingen: verandering ten opzichte van de basislijn in hoofdomtrek
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
Basislijn tot dag 302
Deel B SMA bij zuigelingen: verandering ten opzichte van de basislijn in borstomtrek
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
Basislijn tot dag 302
Deel B SMA bij zuigelingen: verandering ten opzichte van de basislijn in armomtrek
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
Basislijn tot dag 302
Deel B SMA met latere aanvang: verandering van baseline in ulnaire lengte
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
Basislijn tot dag 302
Deel B: Gewichtsverhouding voor leeftijd
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
Basislijn tot dag 302
Deel B: Gewichtsverhouding voor lengte
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
Basislijn tot dag 302
Deel B: Verhouding van hoofd-tot-borstomtrek
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
Basislijn tot dag 302
Deel B: Verandering van Baseline in aPTT
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 279
Basislijn tot dag 279
Deel B: Wijziging ten opzichte van baseline in PT
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 279
Basislijn tot dag 279
Deel B: verandering ten opzichte van baseline in INR
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 279
Basislijn tot dag 279
Deel B: verandering in totaal eiwit in urine
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
Basislijn tot dag 302
Deel B: Verandering ten opzichte van baseline in neurologische onderzoeksresultaten
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
Basislijn tot dag 302
Deel B: Percentage deelnemers met een postbaseline aantal bloedplaatjes onder de ondergrens van normaal bij ten minste 2 opeenvolgende metingen
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
Basislijn tot dag 302
Deel B: Percentage deelnemers met een postbaseline QTcF van > 500 msec en een toename van baseline tot elk postbaseline tijdspunt in QTcF van > 60 msec
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
Basislijn tot dag 302
Deel A, B en C: Aantal ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: Dag 1 tot Dag 302
Dag 1 tot Dag 302
Deel A, B en C: Duur van ziekenhuisopnames
Tijdsspanne: Dag 1 tot Dag 302
Dag 1 tot Dag 302
Deel A, B en C: Clinical Global Impression of Change (CGIC)
Tijdsspanne: Dag 302
De CGIC-schaal is een 7-puntsschaal die van de clinicus vereist dat hij beoordeelt hoeveel de ziekte van de deelnemer is veranderd ten opzichte van een uitgangstoestand aan het begin van de interventie, waarbij 1=zeer veel verbeterd, 2=veel verbeterd, 3=minimaal verbeterd, 4=geen verandering, 5=minimaal slechter, 6=veel slechter, 7=heel veel slechter. Een hogere beoordeling geeft een verslechtering van de toestand aan.
Dag 302
Deel A, B en C: Aantal deelnemers met ernstige respiratoire voorvallen
Tijdsspanne: Screening tot dag 399
Screening tot dag 399
Deel B SMA bij infantiele aanvang: Percentage tijd op beademing
Tijdsspanne: Screening tot dag 302
Screening tot dag 302
Onderdelen A, B en C: Gebruik van beademingsapparaat
Tijdsspanne: Screening tot dag 302
Screening tot dag 302
Deel A en B: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de ouderbeoordeling van het slikvermogen (PASA)-schaal
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
PASA-vragenlijst is ontwikkeld om de tekenen en symptomen van dysfagie te beoordelen. Het bevat 33 items in 4 domeinen. Algemene voeding, drinkvloeistoffen en het eten van vast voedsel worden beoordeeld met 5 antwoordniveaus (nooit, zelden, soms, vaak en altijd), en 2 items worden beoordeeld met 'ja'/'nee'. De beoordeling van slikproblemen heeft 4 antwoordniveaus: helemaal mee eens, mee eens, mee oneens en helemaal mee oneens. Voor deel A wordt het beoordeeld bij deelnemers met SMA op latere leeftijd en in deel B wordt het beoordeeld bij deelnemers met SMA bij kinderen en later.
Basislijn tot dag 302
Deel C: verandering ten opzichte van baseline in HFMSE-score
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
De HFMSE-schaal is een hulpmiddel om de motorische functie bij kinderen met SMA te beoordelen. De oorspronkelijke 20 items tellende Hammersmith Functional Motor Scale werd uitgebreid met 13 extra aangepaste items van de Gross Motor Function Measure om de gevoeligheid voor de beter functionerende ambulante bevolking te verbeteren.
Basislijn tot dag 302
Deel C: verandering ten opzichte van baseline in RULM-score
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
De RULM is ontwikkeld om de functionele vaardigheden van de bovenste ledematen te beoordelen bij deelnemers met SMA. Deze test bestaat uit prestatie-items van de bovenste ledematen die een weerspiegeling zijn van de activiteiten van het dagelijks leven.
Basislijn tot dag 302
Deel C: Totaal aantal nieuwe motormijlpalen van de WHO
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
Basislijn tot dag 302
Deel C: Wijziging ten opzichte van baseline in ACEND
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
ACEND is ontworpen om de impact op de zorgverlener te kwantificeren die wordt ervaren door ouders/verzorgers van kinderen met ernstige neuromusculaire aandoeningen. Het omvat domeinen die de fysieke impact beoordelen (inclusief eten/verzorging/aankleden, zitten/spelen, transfers en mobiliteit) en de algemene impact van de verzorger (inclusief tijd, emotie en financiën).
Basislijn tot dag 302
Deel C: Wijziging ten opzichte van baseline in PedsQL™
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
PedsQL wordt gebruikt om de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (GGQOL) bij kinderen en adolescenten te meten. De generieke kernschalen van PedsQL Measurement 4.0 omvatten beoordeling van fysiek functioneren, emotioneel functioneren, sociaal functioneren en functioneren op school, en de PedsQL 3.0 neuromusculaire module meet de kwaliteit van leven.
Basislijn tot dag 302
Deel C: verandering ten opzichte van baseline in CHOP-INTEND totaalscore
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
De CHOP-INTEND-test is ontworpen om de motorische vaardigheden van baby's met aanzienlijke motorische zwakte te evalueren. Het omvat 16 items (vastleggen van de kracht van nek, romp en proximale en distale ledematen) die zijn gestructureerd om van gemakkelijk naar moeilijk te gaan, met de indeling inclusief zwaartekracht geëlimineerd (lagere scores) tot anti-zwaartekrachtbewegingen (hogere scores). Alle itemscores variëren van 0-4.
Basislijn tot dag 302
Deel C: Verandering ten opzichte van baseline in HINE Sectie 2 Motor Milestones Total Score
Tijdsspanne: Basislijn tot dag 302
Sectie 2 van de HINE wordt gebruikt om motorische mijlpalen van de deelnemers te beoordelen. Het is samengesteld uit 8 motorische mijlpaalcategorieën: vrijwillige greep, vermogen om in rugligging te trappen, hoofdcontrole, rollen, zitten, kruipen, staan ​​en lopen.
Basislijn tot dag 302

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Biogen

Onderzoekers

  • Studie directeur: Medical Director, Biogen

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 maart 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

3 april 2024

Studie voltooiing (Geschat)

4 juni 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 september 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 september 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 september 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 september 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 september 2023

Laatst geverifieerd

1 september 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 232SM203
  • 2019-002663-10 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

In overeenstemming met het beleid inzake transparantie van klinische onderzoeken en het delen van gegevens van Biogen op http://clinicalresearch.biogen.com/

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Spieratrofie, Spinaal

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Ukraine

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren