Skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancja NP-120 na idiopatyczne włóknienie płuc i związany z nim kaszel

Kryteria przyjęcia:

1. Mężczyźni i kobiety z rozpoznaniem IPF ustalonym w ciągu ostatnich siedmiu lat według kryteriów ATS/ERS/Fleischner.
2. Wynik ≥ 40 mm na VAS nasilenia kaszlu podczas badania przesiewowego

3. Parametry funkcji płuc w następujący sposób:

   1. Natężona pojemność życiowa (FVC) ≥ 45% wartości przewidywanej podczas badania przesiewowego.
   2. Pojemność dyfuzyjna płuc dla tlenku węgla (DLCO) (skorygowana o Hb) od 30% do 79% wartości przewidywanej podczas badania przesiewowego.
4. Wszelkie istniejące standardowe leczenie (SoC) (np. pirfenidon lub nintedanib) muszą zostać uznane za stabilne (minimum trzy miesiące) przed włączeniem.
5. Uczestnicy muszą podpisać i opatrzyć datą pisemny formularz świadomej zgody oraz wszelkie wymagane zezwolenia przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur badawczych.

Kryteria wyłączenia:

1. Obecnie występuje znaczna niedrożność dróg oddechowych: stosunek natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 s (FEV1) do natężonej pojemności życiowej (FVC) < 0,7 podczas badania przesiewowego.
2. Ma kliniczne dowody czynnej infekcji, w tym między innymi zapalenie oskrzeli, zapalenie płuc, zapalenie zatok, zakażenie dróg moczowych i zapalenie tkanki łącznej.
3. Ma historię nowotworu złośliwego w ciągu ostatnich 2 lat, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego, przewlekłej białaczki limfocytowej (pod obserwacją) i raka gruczołu krokowego wymagającego antyandrogenów, leczenia miejscowego (mały zabieg chirurgiczny, radioterapia) i/lub leczonego przez obserwację oraz raka płaskonabłonkowego raka komórkowego, jeśli został zdiagnozowany i skutecznie leczony ponad 6 miesięcy przed badaniem. SCC zdiagnozowane w ciągu ostatnich 6 miesięcy będzie wykluczające.
4. Pacjenci, u których wystąpił krwotok mózgowy lub zawał mózgu podczas badania przesiewowego/początkowego.
5. Ma jakiekolwiek inne schorzenie niż IPF, które w opinii badacza może spowodować śmierć pacjenta w ciągu najbliższych 2 lat.
6. Obecność innej choroby, która może zakłócić procedury badawcze lub w ocenie Badacza może zakłócić udział w badaniu lub narazić pacjenta na ryzyko podczas udziału w tym badaniu.
7. Prawdopodobnie otrzyma przeszczep płuc w ciągu najbliższych 12 miesięcy.
8. Obecnie otrzymują kortykosteroidy w dużych dawkach, leki cytotoksyczne (np. chlorambucyl, azatiopryna, cyklofosfamid, metotreksat), leki rozszerzające naczynia krwionośne w nadciśnieniu płucnym (np. bozentan) i/lub eksperymentalna terapia idiopatycznego włóknienia płuc (IPF) lub podawanie takich leków w ciągu 4 tygodni od wstępne badanie przesiewowe (lub 5 okresów półtrwania, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy). Obecna dawka prednizonu lub jej odpowiednika mniejsza lub równa 15 mg/dobę lub jej odpowiednik jest dopuszczalna, jeśli przewiduje się, że dawka pozostanie stabilna podczas badania.

9. Ma historię niestabilnej lub pogarszającej się choroby serca lub płuc (innej niż IPF) w ciągu ostatnich sześciu miesięcy, w tym między innymi:

   1. niestabilna dusznica bolesna lub zawał mięśnia sercowego lub przezskórna interwencja wieńcowa w ciągu ostatnich 6 miesięcy,
   2. Zastoinowa niewydolność serca wymagająca hospitalizacji,
   3. Niekontrolowane, istotne klinicznie zaburzenia rytmu.
10. jeśli pacjentka jest kobietą, jest w ciąży lub karmi piersią lub zamierza zajść w ciążę przed uczestnictwem w tym badaniu w trakcie badania iw ciągu (5 okresów półtrwania plus 30 dni) po ostatniej dawce badanego leku; lub zamiarem dawstwa komórek jajowych w tym okresie.
11. Kobiety uznane za zdolne do zajścia w ciążę, które w trakcie badania nie stosowały wysoce skutecznych metod antykoncepcji.
12. Znana lub podejrzewana alergia na badany lek lub odpowiednie leki podane w badaniu.
13. Udział w badaniu klinicznym w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym i/lub wcześniejszym włączeniem do badania. Dozwolony jest udział w badaniach rejestrowych.