Prospektywny nadzór nad rozwojem płuc w dzieciństwie, okresie dojrzewania i dorosłości u osób zdrowych i chorych na mukowiscydozę (Prospective)
Mukowiscydoza (CF) jest najczęstszą śmiertelną chorobą dziedziczną w populacjach rasy kaukaskiej. Aby poprawić przeżywalność, niezbędne jest zrozumienie rozwoju, progresji i leczenia choroby płuc CF we wczesnym dzieciństwie.
Dlatego też nadrzędnym celem jest prospektywna ocena użyteczności klinicznej nowych i nieinwazyjnych metod pomiarowych, a mianowicie wielokrotnego wypłukiwania oddechu i czynnościowego rezonansu magnetycznego płuc w podłużnym nadzorze klinicznym pacjentów z mukowiscydozą i porównanie wyników z wynikami zdrowych osób z grupy kontrolnej.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Tło i uzasadnienie projektu:
Mukowiscydoza (CF), najczęstsza śmiertelna choroba dziedziczna w populacjach kaukaskich, dotyka około 1:2500 żywych urodzeń. Jest to zaburzenie wieloukładowe, w którym zachorowalność i śmiertelność ze strony układu oddechowego są główną przyczyną śmierci. Pomimo poprawy przeżycia w kolejnych kohortach urodzeniowych, obecna mediana wieku przeżycia pacjentów z mukowiscydozą wynosi około 40 lat. Aby poprawić przeżywalność, niezbędne jest zrozumienie rozwoju, progresji i leczenia choroby płuc CF we wczesnym dzieciństwie. Dlatego śledzenie czynności płuc przez całe dzieciństwo może dostarczyć ważnych informacji na temat rozwoju i progresji mukowiscydozy. Spirometria, standardowy test czynności płuc od dziesięcioleci, jest czuła tylko w przypadku ograniczenia przepływu powietrza w dużych drogach oddechowych i niewrażliwa w ocenie zajęcia małych lub obwodowych dróg oddechowych, w przypadku których choroba płuc z mukowiscydozą pojawia się w małych drogach oddechowych. Dwie obiecujące techniki oceny funkcji małych dróg oddechowych u małych dzieci obejmują test czynnościowy płuc wielokrotnego wymywania oddechu (MBW) oraz funkcjonalny rezonans magnetyczny Matrix-Pencil (MP-MRI).
Cele i projekt projektu:
Ogólnym celem tego projektu jest prospektywna ocena przydatności klinicznej MBW i MP-MRI w długotrwałym nadzorze klinicznym pacjentów z mukowiscydozą. Dlatego to badanie: i) bada różnice w wynikach MBW i MP-MRI między pacjentami z mukowiscydozą i zdrowymi kontrolami. ii) Ocenia krótkoterminową (ponad 1 godzinę) powtarzalność wyników MBW i MP-MRI u pacjentów z mukowiscydozą i zdrowych osób z grupy kontrolnej. iii) Ocenia, czy wyniki MBW i MP-MRI są związane z kliniczną chorobą płuc u pacjentów z mukowiscydozą. iv) Określa, czy zmiany wyników MBW i MP-MRI są związane z postępem choroby płuc u pacjentów z mukowiscydozą. v) Porównuje regionalne i czasowe zmiany funkcjonalnego sygnału MRI oddech po oddechu ze zmianami wyników fazy MBW oddech po oddechu u pacjentów z mukowiscydozą i zdrowych osób z grupy kontrolnej.
Metody:
Podczas tego badania zostaną zebrane dane MBW, MP-MRI, morfologicznego MRI, spirometrii i pletyzmografii ciała, klinicznych objawów oddechowych i mikrobiologii.
Rekrutacja i uczestnictwo:
Dzieci i dorośli z mukowiscydozą będą rekrutowani z ambulatoriów i szpitali w Inselspital w Bernie. Zdrowe kontrole będą rekrutowane z lokalnej społeczności w Bernie i okolicach.
Zebrane informacje:
Funkcja płuc:
- Wielokrotne wypłukiwanie oddechu (FRC, LCI, Scond, Sacin)
- Spirometria (FEV1, FVC, FEFx)
- Pletyzmografia ciała (sReff, FRCpletz, TLC)
Objawy ze strony układu oddechowego i dane kliniczne:
CF:
- objawy ze strony układu oddechowego (kaszel, charakterystyczna plwocina, duszność, utrata masy ciała, zmęczenie apetytem)
- dane kliniczne (zwiększona praca oddechowa, hipoksemia, świszczący oddech, trzeszczenia, różnicowy wlot powietrza)
Zdrowe kontrole:
Obecność objawów ze strony układu oddechowego w ciągu ostatnich 4 tygodni poprzedzających wizytę.
Funkcjonalny i strukturalny MRI:
- Funkcjonalny MRI (procent objętości płuc z upośledzoną wentylacją frakcyjną (RFV) i względną perfuzją (RQ)
- Strukturalny MRI (system punktacji Eichingera MRI do oceny obecności i rozległości rozstrzeni oskrzeli, zatykania śluzówki i uwięzienia powietrza)
Historia medyczna:
CF: dane demograficzne, mutacje genetyczne, zaostrzenia płucne, hospitalizacje, regularna terapia i leki, powikłania, dane mikrobiologiczne i raporty laboratoryjne
Mikrobiologia:
CF: analiza bakteryjna wymazów z jamy ustnej i gardła
Jakość życia:
CF: Specyficzna dla CF jakość życia i objawy
Plwocina:
CF:
- samoistnie odkrztuszona plwocina
- Indukowana plwocina
Baza badań:
Wszystkie dane badawcze są rejestrowane w bazie danych Access z serwerami SQL. Baza danych jest zgodna z HFG i została zaadaptowana wspólnie z CTU.
Finansowanie:
Szwajcarska Fundacja Narodowa (32003B_182719) i Vertex-Pharmaceuticals Cystic Fibrosis Research Innovation Award zapewniają wsparcie finansowe i materialne dla tego badania obserwacyjnego
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Bern, Szwajcaria, 3010
- University Children's hospital Bern
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
Osoby z mukowiscydozą:
- Rozpoznanie mukowiscydozy
- Podpisana pisemna świadoma zgoda
- ≥3 - 18 lat, w zależności od współpracy i możliwości wykonania pomiarów czynności płuc
Zdrowi ochotnicy:
- Podpisana pisemna świadoma zgoda
- Świadoma zgoda uczestnika i odpowiednio przedstawiciela prawnego, jeśli ma mniej niż 18 lat
- Dzieci i dorośli bez historii przewlekłej choroby płuc lub ostrej infekcji dróg oddechowych w ciągu czterech tygodni przed wizytą w ramach badania
- ≥3 - 18 lat, w zależności od współpracy i możliwości wykonania pomiarów czynności płuc
Kryteria wyłączenia:
Obecność któregokolwiek z poniższych kryteriów wykluczenia doprowadzi do wykluczenia uczestnika, na przykład:
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
- Zamiar zajścia w ciążę w trakcie badania
- Brak bezpiecznej antykoncepcji, zdefiniowany jako: Uczestniczki w wieku rozrodczym, które nie stosują i nie chcą kontynuować stosowania medycznie wiarygodnej metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania, takiej jak doustne, wstrzykiwane lub wszczepiane środki antykoncepcyjne lub wewnątrzmaciczne wkładki antykoncepcyjne, lub którzy nie stosują żadnej innej metody uznanej przez badacza za wystarczająco wiarygodną w indywidualnych przypadkach.
- Należy pamiętać, że kobiety, które zostały poddane chirurgicznej sterylizacji/histerektomii lub po menopauzie przez ponad 2 lata, nie są uważane za zdolne do zajścia w ciążę.
- Inne istotne klinicznie współistniejące stany chorobowe (np. niewydolność nerek, zaburzenia czynności wątroby, choroby układu krążenia itp.)
- Znana lub podejrzewana niezgodność, nadużywanie narkotyków lub alkoholu
- Ciągły monitor glukozy
- Niezdolność do przestrzegania procedur badania, m.in. z powodu problemów językowych, zaburzeń psychicznych itp. uczestnika
- Metal w korpusie, np. rozrusznik serca
- Udział w innym badaniu z badanym lekiem w ciągu 30 dni poprzedzających iw trakcie niniejszego badania
- Pacjenci, u których oddychanie jest niewystarczające, aby wziąć udział w pomiarach czynności płuc (zapotrzebowanie na tlen)
- Pacjenci, którzy nie są w stanie wykonać MRI bez środków uspokajających
- Uczestnicy, którzy urodzili się przedwcześnie (<36. tydzień ciąży)
- Obecni palacze
Dodatkowo dla osób z mukowiscydozą:
- Znane choroby inne niż związane z mukowiscydozą
Dodatkowo dla osób zdrowych:
- Aktualna infekcja górnych dróg oddechowych (kaszel, przeziębienie, gorączka) będzie skutkowała przełożeniem wizyty do 4 tygodni po ustaniu objawów
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Mukowiscydoza
|
MBW
MP-MRI
|
|
Zdrowy
|
MBW
MP-MRI
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wielokrotne wypłukiwanie oddechu
Ramy czasowe: Co trzeci miesiąc do 50 lat. Zdrowe kontrole tylko w ciągu 1 roku.
|
Podłużna ocena objętości płuc i niejednorodności wentylacji
|
Co trzeci miesiąc do 50 lat. Zdrowe kontrole tylko w ciągu 1 roku.
|
|
Funkcjonalny MP-MRI
Ramy czasowe: Co dwunasty miesiąc do 50 lat. Zdrowe kontrole tylko w ciągu 1 roku (2 punkty czasowe).
|
Podłużna ocena procentowej objętości płuc z upośledzoną wentylacją frakcyjną i perfuzją względną
|
Co dwunasty miesiąc do 50 lat. Zdrowe kontrole tylko w ciągu 1 roku (2 punkty czasowe).
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Morfologiczny MRI
Ramy czasowe: Co dwunasty miesiąc do 50 lat. Zdrowe kontrole tylko w ciągu 1 roku (2 punkty czasowe)
|
Podłużna ocena obecności i rozległości rozstrzeni oskrzeli, zatykania śluzówki i uwięzienia powietrza za pomocą punktacji Eichingera MRI.
|
Co dwunasty miesiąc do 50 lat. Zdrowe kontrole tylko w ciągu 1 roku (2 punkty czasowe)
|
|
Spirometria: FEV1
Ramy czasowe: Co trzeci miesiąc do 50 lat. Zdrowe kontrole tylko w ciągu 1 roku.
|
Podłużna ocena wymuszonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy.
|
Co trzeci miesiąc do 50 lat. Zdrowe kontrole tylko w ciągu 1 roku.
|
|
Spirometria: FVC
Ramy czasowe: Co trzeci miesiąc do 50 lat. Zdrowe kontrole tylko w ciągu 1 roku.
|
Podłużna ocena natężonej pojemności życiowej.
|
Co trzeci miesiąc do 50 lat. Zdrowe kontrole tylko w ciągu 1 roku.
|
|
Spirometria: FEF
Ramy czasowe: Co trzeci miesiąc do 50 lat. Zdrowe kontrole tylko w ciągu 1 roku.
|
Podłużna ocena wymuszonych przepływów wydechowych.
|
Co trzeci miesiąc do 50 lat. Zdrowe kontrole tylko w ciągu 1 roku.
|
|
Pletyzmografia ciała: sRAW
Ramy czasowe: Co trzeci miesiąc do 50 lat. Zdrowe kontrole tylko w ciągu 1 roku.
|
Podłużna ocena swoistego oporu dróg oddechowych.
|
Co trzeci miesiąc do 50 lat. Zdrowe kontrole tylko w ciągu 1 roku.
|
|
Pletyzmografia ciała: FRC
Ramy czasowe: Co trzeci miesiąc do 50 lat. Zdrowe kontrole tylko w ciągu 1 roku.
|
Podłużna ocena funkcjonalnej pojemności zalegającej.
|
Co trzeci miesiąc do 50 lat. Zdrowe kontrole tylko w ciągu 1 roku.
|
|
Pletyzmografia ciała: TLC
Ramy czasowe: Co trzeci miesiąc do 50 lat. Zdrowe kontrole tylko w ciągu 1 roku.
|
Podłużna ocena całkowitej pojemności płuc.
|
Co trzeci miesiąc do 50 lat. Zdrowe kontrole tylko w ciągu 1 roku.
|
|
Objawy ze strony układu oddechowego
Ramy czasowe: Co trzeci miesiąc do 50 lat. Tylko pacjenci z mukowiscydozą.
|
Podłużna ocena klinicznych objawów ze strony układu oddechowego.
|
Co trzeci miesiąc do 50 lat. Tylko pacjenci z mukowiscydozą.
|
|
Zaostrzenia
Ramy czasowe: Co trzeci miesiąc do 50 lat. Tylko pacjenci z mukowiscydozą.
|
Podłużna ocena stanu klinicznego.
|
Co trzeci miesiąc do 50 lat. Tylko pacjenci z mukowiscydozą.
|
|
Jakość życia związana z mukowiscydozą
Ramy czasowe: Co trzeci miesiąc do 50 lat. Tylko pacjenci z mukowiscydozą.
|
Podłużna ocena standaryzowanych, specyficznych dla wieku pytań dotyczących jakości życia związanych z mukowiscydozą. Skala obejmuje zakres od 0 do 100, wyższy wynik oznacza lepszy wynik.
|
Co trzeci miesiąc do 50 lat. Tylko pacjenci z mukowiscydozą.
|
|
Mikrobiologia: obecność patogenów układu oddechowego
Ramy czasowe: Co trzeci miesiąc do 50 lat. Tylko pacjenci z mukowiscydozą.
|
Podłużna ocena obecności patogenów układu oddechowego z wymazów z jamy ustnej i gardła oraz próbek plwociny.
|
Co trzeci miesiąc do 50 lat. Tylko pacjenci z mukowiscydozą.
|
|
Mikrobiologia: obfitość patogenów układu oddechowego
Ramy czasowe: Co trzeci miesiąc do 50 lat. Tylko pacjenci z mukowiscydozą.
|
Podłużna ocena liczebności patogenów układu oddechowego z wymazów z jamy ustnej i gardła oraz próbek plwociny.
|
Co trzeci miesiąc do 50 lat. Tylko pacjenci z mukowiscydozą.
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Kathryn Ramsey, PhD, University Children's hospital Bern
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- O'Sullivan BP, Freedman SD. Cystic fibrosis. Lancet. 2009 May 30;373(9678):1891-904. doi: 10.1016/S0140-6736(09)60327-5. Epub 2009 May 4.
- Ramsey KA, Ranganathan S, Park J, Skoric B, Adams AM, Simpson SJ, Robins-Browne RM, Franklin PJ, de Klerk NH, Sly PD, Stick SM, Hall GL; AREST CF. Early respiratory infection is associated with reduced spirometry in children with cystic fibrosis. Am J Respir Crit Care Med. 2014 Nov 15;190(10):1111-6. doi: 10.1164/rccm.201407-1277OC.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2019-01591
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .