- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT04443907
Badanie bezpieczeństwa i skuteczności zmodyfikowanych genomowo hematopoetycznych komórek macierzystych i progenitorowych w niedokrwistości sierpowatokrwinkowej (SCD)
Pierwsze badanie kliniczne I/II fazy u pacjenta mające na celu zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności zmodyfikowanych genomowo hematopoetycznych komórek macierzystych i progenitorowych u pacjentów z ciężkimi powikłaniami niedokrwistości sierpowatokrwinkowej
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
CADPT03A12101 to wieloośrodkowe, wieloczęściowe, pierwsze na ludziach, otwarte, nierandomizowane badanie kliniczne z weryfikacją koncepcji, z udziałem pacjentów z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (SCD). Badanie to obejmuje aferezę zmobilizowanych hematopoetycznych komórek macierzystych i progenitorowych (HSPC), edycję i ekspansję genomu ex vivo za pośrednictwem CRISPR/Cas9, a następnie kondycjonowanie mieloablacyjne i autologiczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT) z obserwacją przez co najmniej rok i do dwóch lat.
Opracowanie podzielone jest na następujące części:
- Część A – Dorośli pacjenci, którym podawano OTQ923.
- Część B – Ocena OTQ923 u pacjentów pediatrycznych. Część B nie zostanie otwarta.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
- University of Chicago SC - 2
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
- Memorial Sloan Kettering Cancer Ctr
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105-3678
- St Jude Children's Research Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni lub kobiety w wieku od 2 do 40 lat włącznie
- Potwierdzona diagnoza anemii sierpowatokrwinkowej za pomocą typowania globiny (np. HbSS, HbSC, HbS/β0-talasemia lub inne)
- Stan sprawności > 70% (Karnofsky dla osób >16 lat i Lansky dla osób
- Co najmniej jeden z następujących wskaźników ciężkości choroby, jak określono w protokole - naczyniowo-okluzyjny przełom bólowy, ostry zespół klatki piersiowej, nawracający priapizm, przebyty udar, otrzymywanie przewlekłych transfuzji, alloimmunizacja krwinkami czerwonymi
- Pacjenci, u których nie powiodła się, nie tolerowali lub odmówili terapii hydroksymocznikiem.
Kryteria wyłączenia:
- Dostępni dopasowani pokrewni dawcy do HSCT
- Klinicznie istotna aktywna infekcja
- Seropozytywny w kierunku HIV lub HTLV
- Aktywny rozpoznany nowotwór złośliwy, mielodysplazja, nieprawidłowa cytogenetyka lub niedobór odporności
- Wcześniejsza HSCT lub terapia genowa
- Rozpoznana marskość wątroby, zwłóknienie pomostowe wątroby lub czynne zapalenie wątroby
- Przeciążenie żelazem zdefiniowane w protokole
- Procedura naczyniowo-mózgowa w ciągu jednego roku, w tym synangioza miednicy dla Moyamoya
- Ciężka lub postępująca arteriopatia lub choroba naczyń mózgowych, w tym Moyamoya
Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: OTQ923
Pojedyncza infuzja dożylna OTQ923 Część A - Dorośli leczeni OTQ923; Część B – Dzieci w wieku 2-17 lat leczone OTQ923 na podstawie przeglądu danych z Części A przeprowadzonego przez agencję ds. zdrowia po formalnej analizie pośredniej.
|
Pojedyncza infuzja dożylna zawiesiny komórek OTQ923
Inne nazwy:
Pojedyncza infuzja dożylna OTQ923, na podstawie przeglądu danych z części A przez agencje ds. zdrowia po formalnej analizie pośredniej
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane i poważne zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: do 24 miesięcy
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (AE) i poważne zdarzenia niepożądane (SAE), w tym zmiany w stosunku do wartości wyjściowych parametrów życiowych, elektrokardiogramów i wyników badań laboratoryjnych kwalifikujących się i zgłaszanych jako AE.
|
do 24 miesięcy
|
Ekspresja hemoglobiny płodowej (HbF) po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HSCT)
Ramy czasowe: do 24 miesięcy
|
Ocena ekspresji HbF zostanie przeprowadzona poprzez pomiar całkowitej hemoglobiny płodowej w czasie.
|
do 24 miesięcy
|
Czas do osiągnięcia bezwzględnej liczby neutrofilów (ANC) ≥500/µl przez 3 kolejne dni
Ramy czasowe: do 24 miesięcy
|
Czas do wszczepienia definiuje się jako pierwszy z 3 kolejnych dni, w których po otrzymaniu OTQ923 osiągnięta została bezwzględna liczba neutrofilów (ANC) ≥500/µl.
|
do 24 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Trwałość przeszczepu hematologicznego
Ramy czasowe: do 24 miesięcy
|
Trwałość/trwałość wszczepienia poprzez pomiar proporcji alleli z docelową modyfikacją CRISPR we krwi obwodowej (całkowita liczba białych krwinek (WBC)) i szpiku kostnym w czasie do 24 miesięcy
|
do 24 miesięcy
|
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli 30% całkowitej HbF po 12 miesiącach
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Ocena ekspresji HbF zostanie przeprowadzona poprzez pomiar całkowitej hemoglobiny płodowej w czasie.
|
12 miesięcy
|
Czas osiągnąć 30% całkowitej HbF
Ramy czasowe: do 24 miesięcy
|
Ocena ekspresji HbF zostanie przeprowadzona poprzez pomiar całkowitej hemoglobiny płodowej w czasie.
|
do 24 miesięcy
|
Czas do osiągnięcia maksymalnego poziomu całkowitego HbF
Ramy czasowe: do 24 miesięcy
|
Ocena ekspresji HbF zostanie przeprowadzona poprzez pomiar całkowitej hemoglobiny płodowej w czasie.
|
do 24 miesięcy
|
Procent edytowanych białych krwinek i komórek szpiku kostnego według punktów czasowych
Ramy czasowe: do 24 miesięcy
|
Ocena kinetyki komórkowej in vivo
|
do 24 miesięcy
|
Liczba uczestników, u których leczenie wywołało immunogenność humoralną i komórkową anty-Cas9
Ramy czasowe: do 24 miesięcy
|
Ocena obecności istniejącej lub wywołanej leczeniem immunogenności humoralnej i komórkowej anty-Cas9
|
do 24 miesięcy
|
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: do 24 miesięcy
|
Ocena całkowitego przeżycia, które definiuje się jako czas od daty rozpoczęcia leczenia do daty śmierci z dowolnej przyczyny.
|
do 24 miesięcy
|
Śmiertelność związana z przeszczepem
Ramy czasowe: do 24 miesięcy
|
Ocena śmiertelności
|
do 24 miesięcy
|
Ocena wpływu na wyniki zgłaszane przez pacjenta na podstawie wyników wyjściowych i po HSCT, z zastosowaniem środków dostosowanych do wieku pacjenta
Ramy czasowe: do 24 miesięcy
|
Określ stan zdrowia na podstawie instrumentów wpływu emocjonalnego ASCQ-ME
|
do 24 miesięcy
|
Liczba uczestników, u których nastąpiła zmiana w stosunku do wartości bazowej rocznego wskaźnika LZO o 65%
Ramy czasowe: Wartość bazowa, 12 miesięcy
|
Roczny współczynnik na początku badania zostanie porównany z kryzysem okluzyjnym naczyń (VOC) po 12 miesiącach.
|
Wartość bazowa, 12 miesięcy
|
Liczba uczestników, u których nastąpiła zmiana w porównaniu z wartością wyjściową pod względem rocznych powikłań SCD (suma LZO, OZW, priapizmu i udaru) i, w stosownych przypadkach, częstość transfuzji o 65%
Ramy czasowe: Bselina, 12 miesięcy
|
Roczny odsetek na początku badania zostanie porównany ze zbiorczymi powikłaniami anemii sierpowatokrwinkowej (SCD) (LZO, ostry zespół klatki piersiowej (ACS), priapizm i udar) oraz transfuzjami po 12 miesiącach.
|
Bselina, 12 miesięcy
|
Ocena wpływu na wyniki zgłaszane przez pacjenta na podstawie wyników wyjściowych i po HSCT, z zastosowaniem środków dostosowanych do wieku pacjenta
Ramy czasowe: do 24 miesięcy
|
Określ stan zdrowia za pomocą przyrządów PROMIS zmęczenia
|
do 24 miesięcy
|
Ocena wpływu na wyniki zgłaszane przez pacjenta na podstawie wyników wyjściowych i po HSCT, z zastosowaniem środków dostosowanych do wieku pacjenta
Ramy czasowe: do 24 miesięcy
|
Określ stan zdrowia za pomocą przyrządów PROMIS funkcjonowania fizycznego
|
do 24 miesięcy
|
Ocena wpływu na wyniki zgłaszane przez pacjenta na podstawie wyników wyjściowych i po HSCT, z zastosowaniem środków dostosowanych do wieku pacjenta
Ramy czasowe: do 24 miesięcy
|
Określ stan zdrowia, korzystając z instrumentów wpływu na sen ASCQ-ME
|
do 24 miesięcy
|
Ocena wpływu na wyniki zgłaszane przez pacjenta na podstawie wyników wyjściowych i po HSCT, z zastosowaniem środków dostosowanych do wieku pacjenta
Ramy czasowe: do 24 miesięcy
|
Określ stan zdrowia na podstawie instrumentów wpływu bólu ASCQ-ME
|
do 24 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- CADPT03A12101
- 2019-003489-41 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanych badaczy zewnętrznych dostępu do danych na poziomie pacjenta i wspierania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Wnioski są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu ochrony prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa.
Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Anemia sierpowata
-
Bambino Gesù Hospital and Research InstituteZakończonyCiężka otyłość dziecięca (BMI > 97° szt. -według wykresów BMI Centers for Disease Control and Prevention-) | Zmienione testy czynnościowe wątroby | Nietolerancja glikemicznaWłochy
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines CorporationZakończonyBiałaczka z komórek tucznych (MCL) | Agresywna mastocytoza układowa (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Lineage Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | Tląca się mastocytoza układowa (SSM) | Indolentna układowa mastocytoza (ISM) Podgrupa ISM w pełni zatrudnionaStany Zjednoczone
-
Spero TherapeuticsZakończonyKompleks Mycobacterium Avium | Niegruźlicze Mycobacterium Pulmonary DiseaseStany Zjednoczone
-
Janssen Pharmaceutical K.K.RekrutacyjnyOporna na leczenie Mycobacterium Avium Complex-lung Disease (MAC-LD)Tajwan, Republika Korei, Japonia
-
Fred Hutchinson Cancer CenterNational Cancer Institute (NCI)ZakończonyPrzewlekła białaczka limfocytowa | Nawracający chłoniak z małych limfocytów | Białaczka prolimfocytowa | Oporna na leczenie przewlekła białaczka limfocytowa | Nawracająca przewlekła białaczka limfocytowa | Białaczka prolimfocytowa T-komórkowa | Białaczka prolimfocytowa B-komórkowaStany Zjednoczone, Włochy
-
German CLL Study GroupRekrutacyjnyPBL | Białaczka, Prolimphocytic, T-Cell | SLL | Białaczka, Prolimphocytic, B-Cell | HCL | Białaczka T-LGL | Transformacja Richtera | Białaczka NK-LGLNiemcy
-
Shenzhen Second People's HospitalNieznanyChłoniak z komórek B | Białaczka, Limfocytowa, Przewlekła, B-Cell | Białaczka, Limfocytowa, Ostra, B-CellChiny
-
Ohio State University Comprehensive Cancer CenterMerck Sharp & Dohme LLCRekrutacyjnyZespół Sezary'ego | Przewlekła białaczka limfocytowa | Chłoniak z obwodowych komórek T | Pierwotny skórny chłoniak nieziarniczy T-komórkowy | Białaczka prolimfocytowa T-komórkowa | Białaczka prolimfocytowa B-komórkowaStany Zjednoczone
-
Huiqiang HuangNieznany
-
National Cancer Institute (NCI)ZakończonyNawracający chłoniak z małych limfocytów | Przewlekła białaczka limfocytowa B-komórkowa | Białaczka prolimfocytowa | Oporna na leczenie przewlekła białaczka limfocytowaStany Zjednoczone
Badania kliniczne na OTQ923
-
Novartis PharmaceuticalsJeszcze nie rekrutacja