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낫적혈구병(SCD)에서 게놈 편집 조혈모세포 및 전구세포의 안전성 및 효능 연구

2024년 1월 2일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals

낫적혈구병의 심각한 합병증이 있는 피험자에서 게놈 편집 조혈모세포 및 전구세포의 안전성, 내약성 및 효능을 조사하기 위한 최초 환자 1/2상 임상 연구

이 연구는 BCL11A의 생물학적 활성을 감소시키고 태아 헤모글로빈(HbF)을 증가시키며 낫적혈구병의 합병증을 감소시키기 위해 게놈 편집, 자가, 조혈 줄기 및 전구 세포(HSPC) 제품인 OTQ923을 평가하고 있습니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

CADPT03A12101은 겸상적혈구병(SCD) 대상자를 대상으로 한 다기관, 다부분, 최초 인간 대상 개념 증명, 공개 라벨, 비무작위 임상 연구입니다. 이 연구에는 동원된 조혈줄기세포 및 전구세포(HSPC)의 성분채집술, 체외 CRISPR/Cas9 매개 게놈 편집 및 확장, 이어서 골수절제 컨디셔닝 및 자가 조혈줄기세포 이식(HSCT)이 포함되며 최소 1년 동안 추적 관찰됩니다. 그리고 최대 2년.

연구는 다음과 같은 부분으로 나누어집니다:

  • 파트 A - OTQ923을 투여받은 성인 피험자.
  • 파트 B - 소아 환자의 OTQ923 평가. 파트 B는 열리지 않습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

5

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60637
        • University of Chicago SC - 2
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Ctr
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38105-3678
        • St Jude Children's Research Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 2세 이상 40세 이하의 남성 또는 여성 피험자
  2. 글로빈 유형(예: HbSS, HbSC, HbS/β0-지중해빈혈 또는 기타)
  3. 수행 상태 >70%(16세 이상의 대상자는 Karnofsky, 대상자는 Lansky
  4. 프로토콜에 정의된 질병 중증도의 다음 지표 중 하나 이상 - 혈관 폐쇄성 통증 위기, 급성 흉부 증후군, 재발성 지속발기증, 이전 뇌졸중, 만성 수혈, 적혈구 동종 면역
  5. 실패한 피험자는 수산화요소 요법을 견디지 못하거나 거부했습니다.

제외 기준:

  1. HSCT에 사용 가능한 일치하는 관련 기증자
  2. 임상적으로 중요한 활동성 감염
  3. HIV 또는 HTLV에 대한 혈청 양성
  4. 활성 알려진 악성 종양, 골수이형성증, 비정상적인 세포유전학 또는 면역결핍
  5. 이전 HSCT 또는 유전자 치료
  6. 알려진 간경변증, 가교 간 섬유증 또는 활동성 간염
  7. 프로토콜 정의 철 과부하
  8. Moyamoya에 대한 연질 유막 협착증을 포함한 1년 이내의 뇌혈관 시술
  9. Moyamoya를 포함한 중증 또는 진행성 동맥병증 또는 뇌혈관 질환

다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: OTQ923
OTQ923 파트 A의 단일 정맥내 주입 - OTQ923으로 치료받은 성인; 파트 B - 공식적인 중간 분석 후 보건국에서 파트 A의 데이터 검토를 기반으로 OTQ923으로 치료한 2-17세 어린이.
생물학적: OTQ923
OTQ923 세포 현탁액의 단일 정맥 주입
다른 이름들:
  • 성인 파트 A
생물학적: OTQ923
공식적인 중간 분석 후 보건 기관의 파트 A 데이터 검토를 기반으로 한 OTQ923의 단일 정맥 주입
다른 이름들:
  • 2-17세 어린이 - 파트 B

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이상반응 및 심각한 이상반응을 경험한 참가자 수
기간: 최대 24개월
활력 징후, 심전도 및 AE로 적격하고 보고된 실험실 결과의 기준치로부터의 변화를 포함하여 부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)이 있는 참가자 수.
최대 24개월
조혈 줄기 세포 이식(HSCT) 후 태아 헤모글로빈(HbF) 발현
기간: 최대 24개월
HbF 발현의 평가는 시간 경과에 따른 총 태아 헤모글로빈을 측정하여 수행됩니다.
최대 24개월
3일 연속 절대호중구수(ANC) ≥500/μL에 도달하는 데 걸리는 시간
기간: 최대 24개월
생착까지의 시간은 OTQ923을 받은 후 절대 호중구 수(ANC) ≥500/μL에 도달한 연속 3일 중 첫 번째 날로 정의됩니다.
최대 24개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈액생착의 지속성
기간: 최대 24개월
최대 24개월 동안 말초 혈액(총 백혈구(WBC)) 및 골수에서 표적 CRISPR 변형이 있는 대립 유전자의 비율을 측정하여 생착 내구성/지속성
최대 24개월
12개월에 총 HbF의 30%를 달성한 피험자의 비율
기간: 12 개월
HbF 발현의 평가는 시간 경과에 따른 총 태아 헤모글로빈을 측정하여 수행됩니다.
12 개월
총 HbF 30%를 달성하는 데 걸리는 시간
기간: 최대 24개월
HbF 발현의 평가는 시간 경과에 따른 총 태아 헤모글로빈을 측정하여 수행됩니다.
최대 24개월
총 HbF가 최고조에 도달하는 시간
기간: 최대 24개월
HbF 발현의 평가는 시간 경과에 따른 총 태아 헤모글로빈을 측정하여 수행됩니다.
최대 24개월
시점별 편집된 백혈구 및 골수 세포의 백분율
기간: 최대 24개월
생체 내 세포 동역학 평가
최대 24개월
치료로 인한 항-Cas9 체액성 및 세포성 면역원성을 보이는 참가자 수
기간: 최대 24개월
기존 또는 치료로 인한 항-Cas9 체액성 및 세포성 면역원성의 존재를 평가하기 위해
최대 24개월
전체 생존
기간: 최대 24개월
치료 시작일부터 사망일까지의 시간으로 정의되는 전체 생존 기간을 모든 원인에 대해 평가합니다.
최대 24개월
이식 관련 사망률
기간: 최대 24개월
사망률 평가
최대 24개월
연령에 적합한 환자 보고 측정값을 사용하여 기준선 및 HSCT 이후의 환자 보고 결과에 대한 효과 평가
기간: 최대 24개월
기기 ASCQ-ME 정서적 영향에 따라 건강 상태를 판단합니다.
최대 24개월
연간 VOC 비율 기준에서 65% 변경된 참가자 수
기간: 기준, 12개월
기준선에서의 연간 비율은 12개월의 혈관 폐쇄 위기(VOC)의 비율과 비교됩니다.
기준, 12개월
연간 SCD 합병증(VOC, ACS, 지속발기증 및 뇌졸중의 총합) 기준선에서 변경된 참가자 수 및 해당되는 경우 수혈률 65%
기간: 베셀린, 12개월
기준선에서의 연간 비율은 총 낫적혈구병(SCD) 합병증(VOC, 급성 흉부 증후군(ACS), 지속발기증, 뇌졸중) 및 수혈의 비율과 12개월간 비교됩니다.
베셀린, 12개월
연령에 적합한 환자 보고 측정값을 사용하여 기준선 및 HSCT 이후의 환자 보고 결과에 대한 효과 평가
기간: 최대 24개월
PROMIS fatique 기기에 따라 건강 상태 확인
최대 24개월
연령에 적합한 환자 보고 측정값을 사용하여 기준선 및 HSCT 이후의 환자 보고 결과에 대한 효과 평가
기간: 최대 24개월
장비 PROMIS 물리적 기능에 따라 건강 상태 확인
최대 24개월
연령에 적합한 환자 보고 측정값을 사용하여 기준선 및 HSCT 이후의 환자 보고 결과에 대한 효과 평가
기간: 최대 24개월
기기 ASCQ-ME 수면 영향에 따라 건강 상태 확인
최대 24개월
연령에 적합한 환자 보고 측정값을 사용하여 기준선 및 HSCT 이후의 환자 보고 결과에 대한 효과 평가
기간: 최대 24개월
기기 ASCQ-ME 통증 영향에 따라 건강 상태 확인
최대 24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Novartis Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 8월 26일

기본 완료 (추정된)

2025년 8월 19일

연구 완료 (추정된)

2026년 9월 18일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 4월 29일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 6월 19일

처음 게시됨 (실제)

2020년 6월 23일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2024년 1월 3일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 1월 2일

마지막으로 확인됨

2024년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CADPT03A12101
  • 2019-003489-41 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

IPD 계획 설명

Novartis는 환자 수준 데이터에 대한 액세스를 공유하고 적격한 외부 연구원과 적격한 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 요청은 과학적 가치에 따라 독립적인 검토 패널에서 검토하고 승인합니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 임상시험에 참여한 환자의 개인 정보를 보호하기 위해 익명으로 처리됩니다.

이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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