- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT04562831
Badanie NO-ALS: próba suplementu nikotynamidu/pterostilbenu w ALS.
Randomizowana, kontrolowana placebo próba suplementu nikotynamidu/pterostilbenu w ALS: Badanie NO-ALS
Stwardnienie zanikowe boczne (ALS) jest poważną, szybko postępującą chorobą układu nerwowego. Średni czas przeżycia od momentu rozpoznania wynosi 3 lata. Poza Riluzolem nie ma skutecznego leczenia. Opieka nad zaawansowanym ALS będzie kosztować 4-8 mln NOK rocznie
Badania m.in. z wydziału badaczy wykazali, że zwiększona aktywność enzymów deacetylacji histonów (sirtuin) wraz ze zwiększonym dostępem do NAD może opóźniać postęp choroby. Rybozyd nikotynamidu (NR) może zwiększyć dostęp komórek do NAD, a Pterostilben będzie stymulował sirtuiny.
Badacze chcą zbadać, czy terapia skojarzona z NR i pterostilbenem może hamować neurodegenerację w ALS, a tym samym opóźniać rozwój choroby, zwiększać przeżywalność i poprawiać jakość życia w ALS.
W badaniu badacze zastosują 2 różne dawki w leczeniu aktywnym, a obliczenia siły pokazują, że potrzebnych jest 180 pacjentów, aby wykazać raczej słaby efekt. Pacjenci będą rekrutowani we współpracy ze szpitalami w Helse Vest, AHUS, Drammen, OUS i St. Olavs.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Bergen, Norwegia
- Haukeland University Hospital
-
Drammen, Norwegia
- Vestre Viken HF
-
Førde, Norwegia
- Helse Førde HF
-
Haugesund, Norwegia
- Helse Fonna HF
-
Lørenskog, Norwegia
- Akershus University Hospital
-
Oslo, Norwegia
- Oslo University Hospital
-
Stavanger, Norwegia
- Stavanger University Hospital
-
Tromsø, Norwegia
- Universitetssykehuset Nord-Norge
-
Trondheim, Norwegia
- St.Olavs Hospital HF
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
Ramię 1 (nowo zdiagnozowani pacjenci z ALS)
- Mieć kliniczną diagnozę prawdopodobnego ALS zgodnie z poprawionymi kryteriami El Escorial.
- MR mózgu i kręgosłupa szyjnego nie może wyjaśnić objawów.
- Zdiagnozowano prawdopodobny ALS w ciągu 6 miesięcy od rejestracji i leczono Riluzolem 50 mg x 2
- Początek objawów nie później niż 2 lata przed włączeniem.
- ALS-FRC-R 36 lub więcej (bez pozycji poniżej 2).
- Wiek równy lub wyższy niż 35 lat w momencie rejestracji
Ramię 2 (wcześniej zdiagnozowani pacjenci z ALS)
- Mieć kliniczną diagnozę prawdopodobnego ALS zgodnie z poprawionymi kryteriami El Escorial.
- MR mózgu i kręgosłupa szyjnego nie może wyjaśnić objawów.
- Leczony Riluzolem 50mg x 2.
Kryteria wyłączenia:
- Demencja, FTD lub inne zaburzenie neurodegeneracyjne podczas wizyty wyjściowej
- Jakiekolwiek zaburzenie psychiczne, które mogłoby kolidować z przestrzeganiem zaleceń w badaniu.
- Stosowanie suplementacji dużą dawką witaminy B3 w ciągu 30 dni od rejestracji
- Zaburzenia metaboliczne, nowotworowe lub inne osłabiające fizycznie lub psychicznie zaburzenia podczas wizyty wyjściowej.
- Genetycznie potwierdzona choroba mitochondrialna
- Pacjenci, u których wykonano tracheostomię w ramach leczenia ALS
- Pacjenci z krótkim oczekiwanym przeżyciem według uznania badacza. Nie można oczekiwać, że takie przypadki będą zgodne z procedurami protokołu.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Nowo zdiagnozowani pacjenci z ALS
|
Porównanie 2 różnych dawek z placebo u nowo zdiagnozowanych pacjentów z ALS oraz porównanie dużej dawki z placebo u pacjentów z wcześniejszym ALS.
|
|
Eksperymentalny: Wcześniej zdiagnozowani pacjenci z SLA
|
Porównanie 2 różnych dawek z placebo u nowo zdiagnozowanych pacjentów z ALS oraz porównanie dużej dawki z placebo u pacjentów z wcześniejszym ALS.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Postęp choroby oceniany za pomocą poprawionej skali oceny czynnościowej stwardnienia zanikowego bocznego (ALSFRS-R)
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do 1 roku
|
ALSFRS-R jest zatwierdzonym narzędziem oceny do monitorowania postępu niepełnosprawności u pacjentów z ALS.
Minimalny wynik to 0, a maksymalny wynik to 48, im wyższy wynik, tym więcej zachowanych funkcji.
|
Zmiana od wartości początkowej do 1 roku
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana pojemności życiowej
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do 1 roku
|
Pojemność życiowa w pozycji siedzącej i leżącej na podstawie spirometrii.
Spirometria mierzy ilość powietrza, którą można wdychać lub wydychać, a pojemność życiową to objętość powietrza wydychanego po najgłębszym wdechu, im wyższa wartość, tym większa pojemność życiowa.
|
Zmiana od wartości początkowej do 1 roku
|
|
Zmiana funkcji poznawczych oceniana za pomocą Edynburskiej Skali Poznawczej (ECAS)
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do 1 roku
|
ECAS określa zmiany poznawcze i behawioralne pacjentów cierpiących na SLA.
Minimalny wynik to 0, a maksymalny wynik to 136, im niższy wynik, tym większy deficyt.
|
Zmiana od wartości początkowej do 1 roku
|
|
Zmiana poziomów łańcucha lekkiego neurofilamentu (NFL) w surowicy
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do 1 roku
|
Poziomy NFL w surowicy, wartości wyjściowe i zmiany w trakcie badania.
|
Zmiana od wartości początkowej do 1 roku
|
|
Zmiana jakości życia oceniana kwestionariuszem jakości życia SF-36
Ramy czasowe: Zmiana od wartości początkowej do 1 roku
|
SF-36 to składająca się z 36 pozycji ankieta dotycząca stanu zdrowia pacjentów.
Minimalny wynik to 0, a maksymalny wynik to 100.
Im wyższy wynik, tym mniejsza niepełnosprawność.
|
Zmiana od wartości początkowej do 1 roku
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ogólne przetrwanie
Ramy czasowe: Przez ukończenie studiów, 1 rok
|
Przeżycie pacjentów podczas badania
|
Przez ukończenie studiów, 1 rok
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Ole-Bjørn Tysnes, Haukeland University Hospital
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Choroby metaboliczne
- Choroby neurodegeneracyjne
- Choroby rdzenia kręgowego
- TDP-43 Proteinopatie
- Niedobory proteostazy
- Choroba neuronu ruchowego
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Stwardnienie Zanikowe Boczne
- Fizjologiczne skutki leków
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki rozszerzające naczynia krwionośne
- Antymetabolity
- Mikroelementy
- Środki hipolipidemiczne
- Środki regulujące lipidy
- Witaminy
- Kompleks witamin B
- Nikotynamid-beta-rybozyd
- Pterocarpus marsupium
Inne numery identyfikacyjne badania
- 98955
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .