De NO-ALS-studie: een proef met nicotinamide/pterostilbeensupplementen bij ALS.
22 september 2023 bijgewerkt door: Haukeland University Hospital
Een gerandomiseerde, placebogecontroleerde proef met nicotineamide/pterostilbeensupplement bij ALS: de NO-ALS-studie
Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS) is een ernstige, snel progressieve ziekte van het zenuwstelsel. De gemiddelde overleving vanaf het moment van diagnose is 3 jaar. Afgezien van Riluzol is er geen effectieve behandeling. De zorg voor geavanceerde ALS kost 4-8 miljoen NOK per jaar
Onderzoek o.a. van de onderzoeksafdeling heeft aangetoond dat verhoogde activiteit in histondeacetylatie-enzymen (sirtuins) samen met verhoogde toegang tot NAD de progressie van de ziekte kan vertragen. Nicotinamide riboside (NR) kan de toegang van cellen tot NAD vergroten en Pterostilben zal sirtuins stimuleren.
De onderzoekers willen bestuderen of combinatietherapie met NR en Pterostilben neurodegeneratie bij ALS kan remmen en daardoor de ontwikkeling van de ziekte kan vertragen, de overleving kan verhogen en de kwaliteit van leven bij ALS kan verbeteren.
In de studie zullen de onderzoekers 2 verschillende doseringen gebruiken op de actieve behandeling en sterkteberekeningen laten zien dat er 180 patiënten nodig zijn om een vrij zwak effect te laten zien. Patiënten worden geworven in samenwerking met ziekenhuizen in Helse Vest, AHUS, Drammen, OUS en St. Olavs ziekenhuis.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
380
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Ole-Bjørn Tysnes
- Telefoonnummer: +4755975063
- E-mail: obty@haukeland.no
Studie Locaties
-
-
-
Bergen, Noorwegen
- Werving
- Haukeland University Hospital
-
Hoofdonderzoeker:
- Ole-Bjørn Tysnes
-
Contact:
- Ole-Bjørn Tysnes
-
Drammen, Noorwegen
- Werving
- Vestre Viken HF
-
Hoofdonderzoeker:
- Ingrid Kristine Bjørnå
-
Contact:
- Ingrid Kristine Bjørnå
-
Førde, Noorwegen
- Werving
- Helse Førde HF
-
Hoofdonderzoeker:
- Kristin Lif Breivik
-
Contact:
- Kristin Lif Breivik
-
Haugesund, Noorwegen
- Werving
- Helse Fonna HF
-
Hoofdonderzoeker:
- Ineke HogenEsch
-
Contact:
- Ineke HogenEsch
-
Lørenskog, Noorwegen
- Werving
- Akershus University Hospital
-
Hoofdonderzoeker:
- Ola Nakken
-
Contact:
- Ola Nakken
-
Oslo, Noorwegen
- Werving
- Oslo University Hospital
-
Hoofdonderzoeker:
- Angelina Maniaol
-
Contact:
- Angelina Maniaol
-
Stavanger, Noorwegen
- Werving
- Stavanger University Hospital
-
Hoofdonderzoeker:
- Katrin Ruth Schlüter
-
Contact:
- Katrin Ruth Schlüter
-
Tromsø, Noorwegen
- Werving
- Universitetssykehuset Nord-Norge
-
Contact:
- Margitta Kampmann
-
Hoofdonderzoeker:
- Margitta Kampmann
-
Trondheim, Noorwegen
- Werving
- St.Olavs Hospital HF
-
Contact:
- Sigrid Botne Sando
-
Hoofdonderzoeker:
- Sigrid Botne Sando
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
35 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Arm 1 (pas gediagnosticeerde ALS-patiënten)
- Een klinische diagnose hebben van waarschijnlijke ALS volgens de herziene El Escorial-criteria.
- MR van de hersenen en de cervicale wervelkolom kunnen de symptomen niet verklaren.
- Gediagnosticeerd met waarschijnlijk ALS binnen 6 maanden na inschrijving en behandeld met Riluzol 50 mg x 2
- Symptoom begint niet langer dan 2 jaar voorafgaand aan opname.
- ALS-FRC-R van 36 of meer (geen item onder 2).
- Leeftijd gelijk aan of groter dan 35 jaar op het moment van inschrijving
Arm 2 (eerder gediagnosticeerde ALS-patiënten)
- Een klinische diagnose hebben van waarschijnlijke ALS volgens de herziene El Escorial-criteria.
- MR van de hersenen en de cervicale wervelkolom kunnen de symptomen niet verklaren.
- Behandeld met Riluzol 50 mg x 2.
Uitsluitingscriteria:
- Dementie, FTD of andere neurodegeneratieve stoornis bij baselinebezoek
- Elke psychiatrische stoornis die de naleving van het onderzoek zou verstoren.
- Gebruik van suppletie met hoge doses vitamine B3 binnen 30 dagen na inschrijving
- Metabolische, neoplastische of andere fysiek of mentaal invaliderende aandoening bij baselinebezoek.
- Genetisch bevestigde mitochondriale ziekte
- Patiënten bij wie een tracheostomie wordt aangebracht als onderdeel van de behandeling van ALS
- Patiënten met een korte verwachte overleving naar goeddunken van de onderzoeker. Van dergelijke gevallen kan niet worden verwacht dat ze de protocolprocedures volgen.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Dubbele
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Nieuw gediagnosticeerde ALS-patiënten
|
Vergelijking van 2 verschillende doseringen met placebo bij nieuw gediagnosticeerde ALS-patiënten en vergelijking van hoge dosis met placebo bij eerdere ALS-patiënten.
|
|
Experimenteel: Eerder gediagnosticeerde ALS-patiënten
|
Vergelijking van 2 verschillende doseringen met placebo bij nieuw gediagnosticeerde ALS-patiënten en vergelijking van hoge dosis met placebo bij eerdere ALS-patiënten.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Ziekteprogressie zoals beoordeeld door Amyotrofische Laterale Sclerose Functionele Beoordelingsschaal Herzien (ALSFRS-R)
Tijdsspanne: Wijziging van baseline naar 1 jaar
|
ALSFRS-R is een gevalideerd beoordelingsinstrument voor het monitoren van de progressie van invaliditeit bij patiënten met ALS.
De minimale score is 0 en de maximale score is 48, hoe hoger de score hoe meer functie behouden blijft.
|
Wijziging van baseline naar 1 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in vitale capaciteit
Tijdsspanne: Wijziging van baseline naar 1 jaar
|
Vitale capaciteit in zittende positie en rugligging door spirometrie.
Spirometrie meet de hoeveelheid lucht die kan worden ingeademd of uitgeademd en de vitale capaciteit is het volume lucht dat wordt uitgeademd na de diepste inademing, hoe hoger de waarde, hoe beter de vitale capaciteit.
|
Wijziging van baseline naar 1 jaar
|
|
Verandering in cognitieve functies zoals beoordeeld door de Edinburgh Cognitive Scale (ECAS)
Tijdsspanne: Wijziging van baseline naar 1 jaar
|
ECAS bepaalt cognitieve en gedragsveranderingen van patiënten met ALS.
De minimale score is 0 en de maximale score is 136, hoe lager de score hoe groter de achterstand.
|
Wijziging van baseline naar 1 jaar
|
|
Verandering van neurofilament lichte keten (NFL) niveaus in serum
Tijdsspanne: Wijziging van baseline naar 1 jaar
|
NFL-waarden in serum, basislijnwaarden en veranderingen tijdens het onderzoek.
|
Wijziging van baseline naar 1 jaar
|
|
Verandering in kwaliteit van leven zoals beoordeeld door de vragenlijst over kwaliteit van leven SF-36
Tijdsspanne: Wijziging van baseline naar 1 jaar
|
SF-36 is een door patiënten gerapporteerd onderzoek van 36 items naar de gezondheid van patiënten.
De minimale score is 0 en de maximale score is 100.
Hoe hoger de score, hoe minder handicap.
|
Wijziging van baseline naar 1 jaar
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Algemeen overleven
Tijdsspanne: Door afronding van de studie, 1 jaar
|
Overleving van patiënten tijdens de studie
|
Door afronding van de studie, 1 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Ole-Bjørn Tysnes, Haukeland University Hospital
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
7 oktober 2020
Primaire voltooiing (Geschat)
31 augustus 2025
Studie voltooiing (Geschat)
31 augustus 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
10 september 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
18 september 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
24 september 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 september 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
22 september 2023
Laatst geverifieerd
1 september 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Metabole ziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Neuromusculaire aandoeningen
- Neurodegeneratieve ziekten
- Ziekten van het ruggenmerg
- TDP-43 Proteïnopathieën
- Proteostase-tekortkomingen
- Motor Neuron Ziekte
- Amyotrofische laterale sclerose
- Fysiologische effecten van medicijnen
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Vaatverwijdende middelen
- Antimetabolieten
- Micronutriënten
- Hypolipidemische middelen
- Vetregulerende middelen
- Vitaminen
- Vitamine B-complex
- Nicotinezuren
- Niacinamide
- Niacine
Andere studie-ID-nummers
- 98955
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .