Badanie OsrhAAT lub Placebo u zdrowych ochotników

Kryteria przyjęcia:

Aby wziąć udział w badaniu, uczestnicy muszą spełniać wszystkie poniższe kryteria:

1. Zdolny do zrozumienia i chętny do podpisania ICF
2. Osoby zdrowe, kobiety lub mężczyźni, niepalące, w wieku 18-55 lat
3. Brak znaczącej historii medycznej i dobry stan zdrowia określony na podstawie szczegółowego wywiadu medycznego (choroby neurologiczne, endokrynologiczne, sercowo-naczyniowe, płucne, hematologiczne, immunologiczne, psychiatryczne, żołądkowo-jelitowe, nerek, wątroby i metaboliczne), pełne badanie fizykalne, parametry życiowe, 12- elektrokardiogram ołowiu (EKG), badanie moczu i badania laboratoryjne podczas badań przesiewowych. Dla celów kwalifikowalności nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych lub parametrów życiowych mogą zostać powtórzone jeden raz, jeśli przy pierwszym odczycie zauważono nieprawidłowy wynik. Ponadto nieprawidłowości stwierdzone w EKG mogą wymagać potwierdzenia przez powtórne pomiary.

4. Odpowiednia czynność narządów zgodnie z następującymi wartościami laboratoryjnymi:

   • Czynność szpiku kostnego (bezwzględna liczba neutrofili ≥1500/mm3 i liczba płytek krwi ≥100 000/mm3).
   • Aminotransferaza alaninowa (ALT) 7-56 jednostek na litr surowicy (lub odpowiednik w instytucji), AST 5-40 jednostek na litr surowicy (lub odpowiednik w instytucji), fosfataza alkaliczna 20-140 jednostek na litr surowicy (lub odpowiednik w instytucji), bilirubina całkowita 0,1-1,0 mg/dl (lub odpowiednik w placówce) i klirens kreatyniny (równanie Cockcrofta-Gaulta) ≥90 ml/min.

5. Kobieta niezdolna do zajścia w ciążę (tj. fizjologicznie niezdolna do zajścia w ciążę, w tym każda kobieta, która jest 1 rok po menopauzie z FSH > 40mIU/ml lub chirurgicznie bezpłodna [zdefiniowana jako mająca obustronne wycięcie jajników, histerektomię lub podwiązanie jajowodów] ) lub wyrazić zgodę na jedno z poniższych działań w celu zapobieżenia ciąży oraz, jeśli kobieta może zajść w ciążę, poddać się negatywnemu testowi ciążowemu podczas badania przesiewowego:

   • Praktykowanie abstynencji, która jest preferowanym i zwyczajowym stylem życia podmiotu

   • Jeżeli aktywna seksualnie kobieta w wieku rozrodczym (aktywna seksualnie z niepłodnym partnerem) wyrazi zgodę na zapobieganie ciąży poprzez stosowanie podwójnej metody antykoncepcji w następujący sposób do 180 dni po podaniu badanego produktu:

     1. Jednoczesne stosowanie wewnątrzmacicznej wkładki antykoncepcyjnej, założonej co najmniej 4 tygodnie przed podaniem badanego leku oraz prezerwatywy dla partnera płci męskiej.
     2. Jednoczesne stosowanie hormonalnych środków antykoncepcyjnych, rozpoczęte co najmniej 4 tygodnie przed podaniem badanego leku i musi wyrazić zgodę na stosowanie tego samego hormonalnego środka antykoncepcyjnego przez cały czas trwania badania oraz prezerwatywy dla partnera płci męskiej.
     3. Jednoczesne stosowanie diafragmy z dopochwowym środkiem plemnikobójczym i męską prezerwatywą dla partnera płci męskiej, rozpoczynając co najmniej 21 dni przed podaniem badanego leku. Mężczyźni, którzy nie byli poddawani wazektomii przez co najmniej 6 miesięcy i są aktywni seksualnie z niesterylną partnerką, muszą wyrazić zgodę na stosowanie opisanych poniżej podwójnych metod antykoncepcji od pierwszej dawki randomizowanego badanego leku do 120 dni po przyjęciu dawki i nie mogą być dawcami plemników w okresie ich udziału w badaniu:
     1. Jednoczesne stosowanie męskiej prezerwatywy i, w przypadku partnerki, hormonalnych środków antykoncepcyjnych (stosowanych od co najmniej 4 tygodni) lub wewnątrzmacicznej wkładki antykoncepcyjnej (zakładanej od co najmniej 4 tygodni)
     2. Jednoczesne stosowanie męskiej prezerwatywy i partnerki diafragmy z dopochwowym środkiem plemnikobójczym

6. Wskaźnik masy ciała (BMI) 18,0-32,0 kg/m2 i masie ciała ≥ 50,0 kg dla samców i

   • 45,0 kg dla kobiet
7. Ciśnienie krwi ≤ 139/89 mm Hg
8. Potrafi postępować zgodnie z protokołem badania i ukończyć badanie

Kryteria wyłączenia:

Przedmioty, które spełniają którekolwiek z poniższych kryteriów, nie mogą zostać zarejestrowane:

1. Historia ciężkiego zakażenia w ciągu 4 tygodni przed podaniem; oznaki i objawy jakiejkolwiek czynnej infekcji, niezależnie od ciężkości, w ciągu 2 tygodni przed podaniem.
2. Historia nadwrażliwości na OsrhAAT lub jakąkolwiek substancję pomocniczą lub podobne leki
3. Znana historia nadwrażliwości na ryż
4. Stosowanie jakichkolwiek leków na receptę, suplementów ziołowych lub leków dostępnych bez recepty, w tym doustnych leków przeciwhistaminowych (w przypadku alergii sezonowych), w ciągu 1 miesiąca lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) przed podaniem badanego leku lub suplementów diety w ciągu 1 tygodnia przed badaniem podania leku, chyba że w opinii Badacza i Sponsora lek nie będzie kolidował z badaniem. Dozwolone będą multiwitaminy dostępne bez recepty. W razie potrzeby można zastosować paracetamol/acetaminofen, ale należy to udokumentować na stronie Jednoczesne leki/Znaczące terapie nielekowe danych źródłowych. Wszelkie pytania dotyczące jednocześnie stosowanych leków należy kierować do Sponsora.
5. Udział w badaniu klinicznym polegającym na podaniu badanego lub wprowadzonego do obrotu leku lub wyrobu w ciągu 30 dni przed pierwszym podaniem, podanie produktu biologicznego w ramach badania klinicznego w ciągu 90 dni przed pierwszym podaniem lub jednoczesne udział w badaniu eksperymentalnym bez podawania leku lub urządzenia.
6. Oddanie krwi 12 tygodni przed dawkowaniem
7. Kobiety w ciąży lub karmiące
8. Historia stanu psychicznego i psychicznego, który w ocenie Badacza może zakłócać planowane leczenie i obserwację, wpływać na przestrzeganie przez uczestnika lub narażać go na wysokie ryzyko powikłań związanych z leczeniem
9. Wyraźne wydłużenie odstępu QT/QTc w punkcie wyjściowym (np. wielokrotne wykazanie odstępu QTc >450 milisekund [ms], wzór Bazetta: QTc=QT/RR0,5)
10. Aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C. Nosiciele HBV bez aktywnej choroby (miano HBV DNA < 1000 cps/ml lub 200 IU/ml) lub wyleczeni wirusowe zapalenie wątroby typu C (ujemny wynik testu HCV RNA) mogą zostać włączeni według oceny badacza.
11. Znane zakażenie ludzkim wirusem upośledzenia odporności (HIV) i liczba klastrów różnicowania 4 (CD4), która jest nieznana lub udokumentowana jako < 350 komórek/mm3 w ciągu 12 miesięcy, lub choroba definiująca zespół nabytego upośledzenia odporności (AIDS)
12. Znana historia ciężkiego niedoboru IgA
13. Immunizacja szczepionką żywą lub atenuowaną jest zabroniona na 4 tygodnie przed podaniem badanego leku. Szczepionki przeciw grypie sezonowej do wstrzykiwań są na ogół szczepionkami z zabitymi wirusami i są dozwolone; jednakże donosowe szczepionki przeciw grypie (np. FluMist®) są żywymi atenuowanymi szczepionkami i nie są dozwolone
14. Otrzymanie immunoglobuliny lub produktu krwiopochodnego 90 dni przed dawkowaniem
15. Historia spożywania ponad 14 jednostek napojów alkoholowych tygodniowo lub nadużywania alkoholu lub narkotyków/chemikaliów/substancji w ciągu ostatnich 2 lat przed badaniem przesiewowym (Uwaga: jedna jednostka = 12 uncji piwa, 4 uncje wina lub 1 uncja alkoholu) . Spożycie > 3 (mężczyźni) lub 2 (kobiety) jednostek alkoholu na podstawie badania zawartości alkoholu we krwi podczas badania przesiewowego
16. Historia znacznego nadużywania narkotyków w ciągu jednego roku przed badaniem przesiewowym
17. Pozytywny test na obecność narkotyków w moczu (amfetaminy, barbiturany, benzodiazepiny, kannabinoidy, kokaina, kotynina i opiaty)
18. Każdy powód, który w opinii Badacza uniemożliwiłby uczestnikowi udział w badaniu