Otwarte badanie oceniające brexanolon u dorosłych z szumami usznymi

Eksperymentalny: Breksanolon

Uczestnicy otrzymają 6-godzinny, pojedynczy, ciągły wlew dożylny (IV) brexanolonu w dawce 30 mikrogramów na kilogram na godzinę (mcg/kg/godzinę) przez 0 do 0,5 godziny, w dawce 60 mcg/kg/godzinę przez 0,5 do 1 godziny oraz w dawce 90 mcg/kg/godzinę przez 1 do 6 godzin w 1. dniu okresu leczenia.

Lek: Brexanolon

Wlew brexanolonu IV

Inne nazwy:

• SAGE-547
• Allopregnanolon
• ZULRESSO®

Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE)

Zdarzenie niepożądane (AE) to jakiekolwiek nieprzewidziane zdarzenie medyczne u uczestnika lub uczestnika badania klinicznego, któremu podano produkt farmaceutyczny i które niekoniecznie ma związek przyczynowy z tym leczeniem. AE może zatem oznaczać dowolny niekorzystny i niezamierzony objaw (w tym nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych), objaw lub chorobę tymczasowo związaną ze stosowaniem produktu leczniczego (badanego), niezależnie od tego, czy jest on powiązany z produktem leczniczym (badanym), czy też nie. TEAE definiuje się jako AE z początkiem po rozpoczęciu stosowania brexanolonu lub jakiekolwiek pogorszenie istniejącego wcześniej stanu chorobowego/zdarzenie niepożądane z początkiem po rozpoczęciu stosowania brexanolonu i przez cały czas trwania badania.

Zmiana wartości początkowej (wartość obserwowana) na 6. godzinę infuzji w ocenach głośności w skali wizualno-analogowej (VAS-L)

VAS-L to skala oceniana przez pacjenta, stosowana do oceny postrzeganej głośności szumów usznych. Uczestnicy odpowiadali na pytanie: „Jak głośny jest teraz Twój szum w uszach?” na skali poziomej, zakotwiczonej po lewej stronie jako „niesłyszalny” (ocena 0), a po prawej stronie jako „bardzo głośny” (ocena 100). Wyższe wyniki oznaczają większą dotkliwość. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych oznacza lepszy wynik leczenia.

Dla okresu leczenia (dzień 1) wartość wyjściową zdefiniowano jako najnowszą wartość bezpośrednio przed rozpoczęciem wlewu brexanolonu lub przed podaniem dawki.

Zmiana z wartości początkowej (w oparciu o model) na godzinę 6 infuzji w ocenie VAS-L

VAS-L to skala oceniana przez pacjenta, stosowana do oceny postrzeganej głośności szumów usznych. Uczestnicy odpowiadali na pytanie: „Jak głośny jest teraz Twój szum w uszach?” na skali poziomej, zakotwiczonej po lewej stronie jako „niesłyszalny” (ocena 0), a po prawej stronie jako „bardzo głośny” (ocena 100). Wyższe wyniki oznaczają większą dotkliwość. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych oznacza lepszy wynik leczenia.

Powtarzane pomiary modelu mieszanego (MMRM) ze stałymi efektami dla podstawowej wartości składnika VAS i zmianą wyników w stosunku do wartości wyjściowych w miarę stosowania zmiennej zależnej.

Dla okresu leczenia (dzień 1) wartość wyjściową zdefiniowano jako najnowszą wartość bezpośrednio przed rozpoczęciem wlewu brexanolonu lub przed podaniem dawki.

Zmiana z wartości początkowej (wartość obserwowana) na godzinę 6 infuzji w ocenach rozdrażnienia w wizualno-analogowej skali (VAS-A)

VAS-A to skala oceniana przez podmiot, stosowana do oceny szumu w uszach. Uczestnicy odpowiadali na pytanie: „Jak bardzo denerwują Cię obecnie szumy uszne?” na skali poziomej, zakotwiczonej po lewej stronie jako „nie denerwujący” (ocena 0), a po prawej stronie jako „bardzo irytujący” (ocena 100). Wyższe wyniki oznaczają większą dotkliwość. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych oznacza lepszy wynik leczenia.

Dla okresu leczenia (dzień 1) wartość wyjściową zdefiniowano jako najnowszą wartość bezpośrednio przed rozpoczęciem wlewu brexanolonu lub przed podaniem dawki.

Zmiana z wartości bazowej (w oparciu o model) na godzinę 6 infuzji w ocenie VAS-A

VAS-A to skala oceniana przez podmiot, stosowana do oceny szumu w uszach. Uczestnicy odpowiadali na pytanie: „Jak bardzo denerwują Cię obecnie szumy uszne?” na skali poziomej, zakotwiczonej po lewej stronie jako „nie denerwujący” (ocena 0), a po prawej stronie jako „bardzo irytujący” (ocena 100). Wyższe wyniki oznaczają większą dotkliwość. Ujemna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych oznacza lepszy wynik leczenia.

Jako zmienną zależną stosuje się MMRM ze stałymi efektami dla wyjściowej wartości składnika VAS i zmianą wyników w stosunku do wartości wyjściowych.

Dla okresu leczenia (dzień 1) wartość wyjściową zdefiniowano jako najnowszą wartość bezpośrednio przed rozpoczęciem wlewu brexanolonu lub przed podaniem dawki.

Zmiana od wartości wyjściowej (wartość obserwowana) do wartości po infuzji w ocenie VAS-L mierzonej w dzienniku dziennym przez wiele dni

VAS-L to skala oceniana przez podmiot, stosowana do oceny odczuwalnej głośności szumów usznych. Uczestnicy odpowiadali na pytanie: „Jak głośny jest teraz Twój szum w uszach?” na skali poziomej, zakotwiczonej po lewej stronie jako „niesłyszalne” (ocena 0), a po prawej stronie jako „bardzo głośno” (ocena 100) w dzienniku codziennym przez wiele dni. Wyższe wyniki = większa dotkliwość. Negatywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych = lepszy wynik leczenia. W przypadku ocen zdalnych (dzień 2–7) oceny uzyskiwano dwa razy dziennie (rano i wieczorem). Dzienną średnią arytmetyczną obliczono poprzez uśrednienie wyników porannych i wieczornych. Jeśli uczestnikowi brakowało wyniku porannego lub wieczornego, jako średnią z tego dnia stosowano pojedynczy dostępny wynik.

Linię bazową definiuje się jako średnią wartość pomiarów z Dnia -7 do Dnia -1. Obliczono to poprzez zsumowanie dziennych średnich arytmetycznych i podzielenie przez całkowitą liczbę dni, w których nie brakowało dni.

Zmiana ze stanu wyjściowego (w oparciu o model) na ocenę po infuzji w ocenie VAS-L mierzoną w dzienniku dziennym przez wiele dni

VAS-L to skala oceniana przez podmiot, stosowana do oceny odczuwalnej głośności szumów usznych. Uczestnicy odpowiadali na pytanie: „Jak głośny jest teraz Twój szum w uszach?” na skali poziomej, zakotwiczonej po lewej stronie jako „niesłyszalne” (ocena 0), a po prawej stronie jako „bardzo głośno” (ocena 100) w dzienniku codziennym przez wiele dni. Wyższe wyniki = większa dotkliwość. Negatywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych = lepszy wynik leczenia. W przypadku ocen zdalnych (dzień 2–7) oceny uzyskiwano dwa razy dziennie (rano i wieczorem). Dzienną średnią arytmetyczną obliczono poprzez uśrednienie wyników porannych i wieczornych. Jeśli uczestnikowi brakowało wyniku porannego lub wieczornego, jako średnią z tego dnia stosowano pojedynczy dostępny wynik. Jako zmienną zależną stosuje się MMRM ze stałymi efektami dla wyjściowej wartości składnika VAS i zmianą wyników w stosunku do wartości wyjściowych.

Linię bazową definiuje się jako średnią wartość pomiarów z Dnia -7 do Dnia -1. Obliczono to poprzez zsumowanie dziennych średnich arytmetycznych i podzielenie przez całkowitą liczbę dni, w których nie brakowało dni.

Zmiana od wartości wyjściowej (wartość obserwowana) do wartości po infuzji w ocenie VAS-A mierzonej w dzienniku dziennym przez wiele dni

VAS-A to skala oceniana podmiotowo, stosowana do oceny szumu w uszach. Uczestnicy odpowiadali na pytanie: „Jak bardzo denerwują Cię obecnie szumy uszne?” w skali poziomej, po lewej stronie zakotwiczone przez „nie denerwujące” (ocena 0), a po prawej stronie „bardzo irytujące” (ocena 100) w codziennym dzienniku przez wiele dni. Wyższe wyniki = większa dotkliwość. Negatywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych = lepszy wynik leczenia. W przypadku ocen zdalnych (dzień 2–7) oceny uzyskiwano dwa razy dziennie (rano i wieczorem). Dzienną średnią arytmetyczną obliczono poprzez uśrednienie wyników porannych i wieczornych. Jeśli uczestnikowi brakowało wyniku porannego lub wieczornego, jako średnią z tego dnia stosowano pojedynczy dostępny wynik.

Linię bazową definiuje się jako średnią wartość pomiarów z Dnia -7 do Dnia -1. Obliczono to poprzez zsumowanie dziennych średnich arytmetycznych i podzielenie przez całkowitą liczbę dni, w których nie brakowało dni.

Zmiana ze stanu wyjściowego (w oparciu o model) na ocenę po infuzji w ocenie VAS-A mierzoną w dzienniku dziennym przez wiele dni

VAS-A to skala oceniana podmiotowo, stosowana do oceny szumu w uszach. Uczestnicy odpowiadali na pytanie: „Jak bardzo denerwują Cię obecnie szumy uszne?” w skali poziomej, po lewej stronie zakotwiczone przez „nie denerwujące” (ocena 0), a po prawej stronie „bardzo irytujące” (ocena 100) w codziennym dzienniku przez wiele dni. Wyższe wyniki = większa dotkliwość. Negatywna zmiana w stosunku do wartości wyjściowych = lepszy wynik leczenia. W przypadku ocen zdalnych (dzień 2–7) oceny uzyskiwano dwa razy dziennie (rano i wieczorem). Dzienną średnią arytmetyczną obliczono poprzez uśrednienie wyników porannych i wieczornych. Jeśli uczestnikowi brakowało wyniku porannego lub wieczornego, jako średnią z tego dnia stosowano pojedynczy dostępny wynik. Jako zmienną zależną stosuje się MMRM ze stałymi efektami dla wyjściowej wartości składnika VAS i zmianą wyników w stosunku do wartości wyjściowych.

Linię bazową definiuje się jako średnią wartość pomiarów z Dnia -7 do Dnia -1. Obliczono to poprzez zsumowanie dziennych średnich arytmetycznych i podzielenie przez całkowitą liczbę dni, w których nie brakowało dni.