Zastawka Pottsa w leczeniu pacjentów pediatrycznych z ciężkim nadciśnieniem płucnym

Jest to wieloośrodkowe, perspektywiczne i eksploracyjne badanie, którego celem jest ocena 3-letnich wyników klinicznych zabiegu zastawki Pottsa u dzieci i młodzieży z ciężkim nadciśnieniem płucnym (PAH). Uwzględnione kryteria są następujące: 1) 6 miesięcy < wiek ≤ 18 lat; 2) ESC 2022 Grupa I PAH; 3) otrzymywali standaryzowaną terapię lekową przez co najmniej 6-9 miesięcy i nadal znajdują się na poziomie średniego do wysokiego/wysokiego ryzyka według kryteriów ESC2022; 4) Występują istotne objawy kliniczne (tj. objawy postępujące/omdlenia w wywiadzie/ograniczenia wzrostu i rozwoju itp.); 5) Formularz świadomej zgody podpisany przez pacjenta i jego opiekuna. Kryteriami wyłączonymi są: 1) ESC 2022 Grupa II-V PAH; 2) Słaba funkcja prawej komory: RVEF < 25% lub RVFAC < 20%; 3) Pogorszony stan ogólny: konieczność resuscytacji na OIT lub pomocy ECMO; 4) Stosunek ciśnienia w tętnicy płucnej do głównego ciśnienia tętniczego < 0,7; 5) Dystans sześciominutowego spaceru < 150 metrów (dotyczy wyłącznie pacjentów od 8. roku życia); 6) Brak istotnej poprawy RVEF podczas terapii trójlekowej. Do badania zostaną włączeni wszyscy pacjenci pediatryczni z ciężkim TNP, zgłaszający się do poradni kardiologicznej dziecięcej i spełniający zaprojektowane kryteria uwzględnione i kryteria wykluczone. Wszyscy uczestnicy zostaną podzieleni na dwie grupy (grupa z zastawką Pottsa w połączeniu z konwencjonalną terapią lekową i grupa wyłącznie z konwencjonalną terapią lekową) w zależności od ich indywidualnego stanu zdrowia (tj. niektórych przeciwwskazań do operacji) i aspiracji (lub ich rodziców) do procedury Pottsa-zastawki. Planowana jest kontrola (obserwacja ośmiokrotna) w czasie zabiegu zastawki Pottsa, pooperacyjnym okresie OIT, jeden miesiąc, trzy miesiące, sześć miesięcy, rok, dwa lata i trzy lata po zastawce Pottsa zabiegu lub odrzucenie procedury zastawki Pottsa. Elementy kontroli obejmują stan przeżycia, niezależnie od tego, czy wykonano przeszczep płuc (LTx), objawy kliniczne, badanie laboratoryjne, czynność prawej komory (wykrywaną za pomocą echokardiogramu i rezonansu magnetycznego serca) oraz ciśnienie w krążeniu płucnym (wykrywane poprzez cewnikowanie prawego serca lub cewnikowanie Swana-Ganza). Pierwszorzędowym punktem końcowym jest częstość występowania zgonów lub LTx w ciągu trzech lat po zespoleniu Pottsa. Drugorzędne wyniki są następujące: 1) Liczba i częstość występowania powikłań pooperacyjnych u pacjentów poddawanych zabiegowi zastawki Pottsa; 2) Trzyletnie badania czynnościowe serca WHO i 6-minutowy dystans marszu po zabiegu zastawki Pottsa; 3) poziomy NT-ProBNP trzy lata po zabiegu zastawki Pottsa; 4) Czynność prawej komory w badaniu echokardiograficznym trzy lata po zabiegu zastawki Pottsa; 5) Czynność prawej komory w badaniu rezonansu magnetycznego serca trzy lata po zabiegu zastawki Pottsa; 6) Ciśnienie w krążeniu płucnym mierzone podczas cewnikowania prawego serca lub cewnikowania Swana-Ganza trzy lata po zabiegu zastawki Pottsa; 7) Wskaźniki śmiertelności lub zapadalności na LTx w ciągu trzech lat po zastosowaniu wyłącznie konwencjonalnej terapii lekowej.