Shunt di Potts per il trattamento dei pazienti pediatrici con ipertensione polmonare grave

Si tratta di uno studio multicentrico, prospettico ed esplorativo volto a valutare l'esito clinico a 3 anni della procedura di shunt di Potts per pazienti pediatrici con grave ipertensione arteriosa polmonare (PAH). I criteri inclusi sono i seguenti: 1) 6 mesi < età ≤ 18 anni; 2) ESC 2022 Gruppo I PAH; 3) Avere ricevuto una terapia farmacologica standardizzata per almeno 6-9 mesi e rimanere ancora in uno stato di rischio da intermedio ad alto/alto secondo i criteri di ESC2022; 4) Presentarsi con manifestazioni cliniche significative (ad esempio, sintomi progressivi/storia di sincope/restrizione della crescita e dello sviluppo, ecc.); 5) Modulo di consenso informato firmato dal paziente e dal suo tutore. I criteri di esclusione sono i seguenti: 1) ESC 2022 Gruppo II-V PAH; 2) Scarsa funzione ventricolare destra: RVEF < 25% o RVFAC < 20%; 3) Condizioni generali deteriorate: necessità di rianimazione in terapia intensiva o assistenza ECMO; 4) Rapporto pressione arteriosa polmonare/pressione arteriosa principale < 0,7; 5) Distanza percorsa in sei minuti < 150 metri (applicabile solo a pazienti di età pari o superiore a 8 anni); 6) Nessun miglioramento significativo della RVEF con la tripla terapia farmacologica. Verranno arruolati in questo studio tutti i pazienti pediatrici con PAH grave che frequentano ambulatori cardiaci pediatrici e soddisfano i criteri di inclusione ed esclusione progettati. Tutti i partecipanti saranno divisi in due gruppi (gruppo con shunt di Potts combinato con terapia farmacologica convenzionale e gruppo con sola terapia farmacologica convenzionale) in base al loro stato di salute individuale (cioè alcune controindicazioni all'intervento chirurgico) e alle loro aspirazioni (o dei loro genitori). per la procedura di shunt di Potts. Il follow-up è progettato (otto volte di follow-up) al momento della procedura di shunt di Potts, nel periodo post-operatorio in terapia intensiva, un mese, tre mesi, sei mesi, un anno, due anni e tre anni dopo lo shunt di Potts procedura o il rifiuto della procedura di Potts-shunt. Gli elementi di follow-up includono lo stato di sopravvivenza, l'eventuale necessità di trapianto polmonare (LTx), manifestazioni cliniche, esami di laboratorio, funzione del ventricolo destro (rilevata mediante ecocardiogramma e risonanza magnetica cardiaca) e la pressione circolatoria polmonare (rilevata mediante cateterismo del cuore destro o cateterismo di Swan-Ganz). L'outcome primario è rappresentato dai tassi di incidenza di morte o LTx tre anni dopo lo shunt di Potts. I risultati secondari sono i seguenti: 1) Numero e tasso di incidenza delle complicanze postoperatorie nei pazienti sottoposti a procedura di shunt di Potts; 2) Funzionalità cardiaca OMS a tre anni e distanza percorsa a piedi in 6 minuti dopo la procedura di shunt di Potts; 3) i livelli di NT-ProBNP tre anni dopo la procedura di Potts-shunt; 4) Funzione ventricolare destra all'ecocardiografia tre anni dopo la procedura di shunt di Potts; 5) Funzione ventricolare destra sulla risonanza magnetica cardiaca tre anni dopo la procedura di shunt di Potts; 6) Pressione circolatoria polmonare misurata mediante cateterismo del cuore destro o cateterismo di Swan-Ganz tre anni dopo la procedura di Potts-shunt; 7) Mortalità a tre anni o tassi di incidenza di LTx dopo la sola terapia farmacologica convenzionale.