CD7 CAR-T Pomost do alloHSCT w przypadku ciężkiej niedokrwistości aplastycznej

Kryteria włączenia:

• Konsensus chińskich ekspertów w sprawie diagnostyki i leczenia niedokrwistości aplastycznej (2017), Diagnoza ciężkiej niedokrwistości aplastycznej, 1. Stopień proliferacji komórek szpiku kostnego < 25% lub 25%-50%, ale resztkowe komórki krwiotwórcze < 30%;2. Z pancytopenią (co najmniej dwa z następujących parametrów krwi obwodowej): (1) bezwzględna liczba neutrofilów <0,5×10^9/l; (2) Liczba płytek krwi < 20×10^9/l; (3) Wartość bezwzględna retikulocytów <20×109/L;
• Odpowiedni dawcy (krewni) ze wskazaniami do allogenicznego HSCT i co najmniej haploidalnym przeszczepem allogenicznym;
• Pacjenci, którzy nie nadają się lub nie chcą poddać się tradycyjnemu allogenicznemu przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych;
• klirens kreatyniny > 60ml/min; bez nacieku wątroby, stężenie bilirubiny całkowitej w surowicy ≤ 1,5-krotności górnej granicy normy oraz aminotransferazy alaninowej (ALT) i aminotransferazy asparaginianowej (AST) w surowicy były ≤ 3-krotności górnej granicy zakresu normy. W przypadku nacieku wątroby stężenie erytrambrubiny w surowicy ≤ 3 razy powyżej górnej granicy normy, a ALT i AST w surowicy są ≤ 5 razy powyżej górnej granicy zakresu normy;
• Echokardiogram wykazuje frakcję wyrzutową lewej komory (LVEF) ≥ 50%;
• Brak aktywnej infekcji płuc, nasycenie krwi tlenem w powietrzu w pomieszczeniach ≥ 92%;
• Szacowany czas przeżycia ≥ 3 miesiące;
• Stan wydajności ECOG 0 do 1;
• Kobiety i mężczyźni w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji przed przystąpieniem do badania, w trakcie udziału w badaniu i przez 6 miesięcy po infuzji (bezpieczeństwo tej terapii dla nienarodzonych dzieci nie jest znane i wiąże się z nieznanym ryzykiem);
• Osoby, które dobrowolnie uczestniczyły w tym badaniu i wyraziły świadomą zgodę;

Kryteria wykluczenia:

• Alergia na środki stosowane przed leczeniem;
• Osoby z ostrą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD) lub przewlekłą GvHD o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym; Osoby, które otrzymały ogólnoustrojową terapię lekową z powodu GvHD w ciągu 4 tygodni przed ponowną infuzją;
• Historia epilepsji lub innych chorób ośrodkowego układu nerwowego;
• Elektrokardiogram wykazuje wydłużenie odstępu QT, ciężkie choroby serca, takie jak ciężka arytmia w przeszłości;
• Mniej niż 100 dni po allogenicznym przeszczepieniu krwiotwórczych komórek macierzystych;
• Pacjenci z zakażeniem wirusem HIV, Aktywne zakażenie wirusem zapalenia wątroby typu B lub wirusem zapalenia wątroby typu C, Niewyleczone aktywne zakażenie,
• Szybkość proferacji jest mniejsza niż 5-krotność odpowiedzi na sygnał kostymulacji CD3/CD28;
• Otrzymałeś chemioterapię przeciwnowotworową lub inne leczenie farmakologiczne w ciągu 2 tygodni przed badaniem przesiewowym;
• Każdy stan, który w opinii badacza może zwiększać ryzyko dla uczestnika lub zakłócać wyniki badania.