CD7 CAR-T Ponte ad alloHSCT per l'anemia aplastica grave

Criteri di inclusione:

• Consenso degli esperti cinesi sulla diagnosi e il trattamento dell'anemia aplastica（2017）, Diagnosi di anemia aplastica grave,1. Grado di proliferazione delle cellule del midollo osseo < 25%, o 25%-50% ma cellule ematopoietiche residue < 30%;2. Con pancitopenia (almeno due dei seguenti parametri del sangue periferico): (1) neutrofili assoluti <0,5×10^9/L; (2) Conta piastrinica < 20×10^9/L; (3) Il valore assoluto dei reticolociti <20×109/L;
• Donatori idonei (parenti) con indicazioni HSCT allogeniche e almeno trapianto allogenico aploide;
• Pazienti che non sono idonei o non vogliono sottoporsi al tradizionale trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche;
• clearance della creatinina > 60 ml/min; senza invasione epatica, la bilirubina totale sierica ≤ 1,5 volte il limite superiore della norma e l'alanina aminotransferasi (ALT) e l'aspartato aminotransferasi (AST) sieriche erano entrambe ≤ 3 volte il limite superiore dell'intervallo normale. Se c'è invasione epatica, l'eritrambirubina sierica è ≤ 3 volte il limite superiore della norma e l'ALT e l'AST sieriche sono entrambe ≤ 5 volte il limite superiore dell'intervallo normale;
• L'ecocardiogramma mostra una frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) ≥ 50%;
• Nessuna infezione attiva nei polmoni, la saturazione di ossigeno nel sangue nell'aria interna è ≥ 92%;
• Tempo di sopravvivenza stimato ≥ 3 mesi;
• Stato di prestazione ECOG da 0 a 1;
• Le donne e gli uomini in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo adeguato prima dell'ingresso nello studio, durante la partecipazione allo studio e per 6 mesi dopo l'infusione (la sicurezza di questa terapia per i bambini non ancora nati non è nota e presenta rischi sconosciuti);
• Coloro che hanno partecipato volontariamente a questo studio e hanno fornito il consenso informato;

Criteri di esclusione:

• Allergia alle misure pre-trattamento；
• Quelli con malattia acuta del trapianto contro l'ospite (GvHD) o GvHD cronica da moderata a grave entro 4 settimane prima dello screening; Coloro che hanno ricevuto terapia farmacologica sistemica per la GvHD entro 4 settimane prima della reinfusione;
• Storia di epilessia o altri disturbi del sistema nervoso centrale；
• L'elettrocardiogramma mostra un intervallo QT prolungato, gravi malattie cardiache come gravi aritmie in passato;
• Meno di 100 giorni dopo il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche;
• Pazienti con infezione da HIV, infezione attiva del virus dell'epatite B o del virus dell'epatite C, infezione attiva non curata;
• Il tasso di proliferazione è inferiore a 5 volte la risposta al segnale di costimolazione CD3/CD28;
• Ricevuto chemioterapia antitumorale o altro trattamento farmacologico nelle 2 settimane precedenti lo screening;
• Qualsiasi condizione che, a giudizio dello sperimentatore, possa aumentare il rischio per il soggetto o interferire con i risultati dello studio.