Melflufen dla starszych pacjentów z nawrotem szpiczaka

Kryteria włączenia:

• U pacjentów dotkniętych MM wystąpiła progresja lub nawrót choroby po 2 lub więcej poprzednich liniach leczenia.
• W opinii badacza pacjent wyraża chęć i możliwość poddania się wizytom badawczym i procedurom wymaganym zgodnie z protokołem.
• Przed rozpoczęciem jakichkolwiek czynności lub procedur związanych z badaniem pacjent przedstawił pisemną świadomą zgodę zgodnie z wytycznymi federalnymi, lokalnymi i instytucjonalnymi. U uczestnika nie występuje stan, który w opinii badacza mógłby zagrozić jego zdolności do wyrażenia świadomej zgody na piśmie, a pacjent, w opinii badacza, chce i jest w stanie spełnić wymagania protokołu.
• Oczekiwana długość życia ≥ 3 miesiące
• Wcześniejsze narażenie na co najmniej jeden lek ze wszystkich następujących kategorii: MoAb anty-CD38, IMiD i inhibitor proteasomu.
• Wiek ≥ 70 i ≤ 85 lat.
• Stan sprawności ECOG ≤2.
• Podmiot musi mieć poziom paraproteiny monoklonalnej (białka M) w surowicy ≥0,5 g/dl lub poziom białka M w moczu ≥200 mg/24 godziny lub wolny łańcuch lekki związany z immunoglobuliną w surowicy ≥10 mg/dl i nieprawidłowe światło wolne od kappa lambda w surowicy stosunek łańcucha.
• LVEF ≥40%, jak określono w badaniu MUGA lub ECHO.
• Prawidłowa czynność wątroby charakteryzująca się:

oBirubina całkowita ≤1,5 ​​x GGN. oAST ≤2,5 x GGN oALT ≤2,5 x GGN.

• Szacunkowy klirens kreatyniny ≥30 ml/min (według wzoru Cockcrofta Gaulta, na podstawie 24-godzinnej zbiórki moczu w celu sprawdzenia klirensu kreatyniny lub zgodnie z lokalną metodą standardową).

• Odpowiednia funkcja BM charakteryzująca się następującymi cechami:

  • Bezwzględna liczba neutrofili ≥1,0 ​​× 109/l (dozwolone jest stosowanie czynników stymulujących tworzenie kolonii granulocytów, jeśli zostanie zakończone co najmniej 7 dni przed planowanym rozpoczęciem dawkowania).
  • Liczba płytek krwi ≥50 × 109/l (wspieranie transfuzji nie jest dozwolone).
  • Hemoglobina ≥8 g/dL (dopuszczalne jest wspomaganie transfuzji).
• Nie poddani wazektomii pacjenci płci męskiej zgadzają się na stosowanie odpowiednich metod kontroli urodzeń

Kryteria wykluczenia:

• Wcześniejsza ekspozycja na chemioterapię (tj. melfalan, melfalan w dużych dawkach i (lub) cyklofosfamid), z wyjątkiem pacjentów, którzy otrzymali autologiczny przeszczep komórek macierzystych, a czas przeżycia wolny od progresji wynosi co najmniej 36 miesięcy.
• Białaczka plazmatyczna.
• Ogólnoustrojowa amyloidoza łańcucha lekkiego amyloidozy.
• Syndrom WIERSZY.
• Lokalizacja chorób centralnego układu nerwowego (OUN).
• Pacjent z innym nowotworem, z wyjątkiem MM, który wymagał ciągłego leczenia lub terapii zakończonej w czasie krótszym niż 6 miesięcy przed potwierdzeniem kwalifikowalności i uznawany za obciążonego znacznym ryzykiem nawrotu w ciągu następnych 12 miesięcy.
• Aktywny wirus HBV, HCV, SARS-CoV2, HIV lub jakakolwiek aktywna, niekontrolowana infekcja bakteryjna, grzybicza lub wirusowa. Aktywne infekcje muszą zostać wyleczone co najmniej 14 dni przed potwierdzeniem kwalifikowalności.
• Podmiot cierpi na jakiekolwiek współistniejące schorzenia lub choroby (np. aktywna infekcja ogólnoustrojowa), która może zakłócać procedury lub wyniki badania lub która w opinii badacza stanowiłaby zagrożenie dla udziału w tym badaniu.

• Podmiot ma klinicznie istotną chorobę serca, w tym:

  • Zawał mięśnia sercowego w ciągu 6 miesięcy przed kwalifikacją do badania
  • Niekontrolowana choroba/stan związany z pracą serca lub wpływający na czynność serca (np. niestabilna dławica piersiowa, zastoinowa niewydolność serca, klasa III-IV New York Heart Association)
  • Klinicznie istotne nieprawidłowości w EKG.