Melflufeno para pacientes de edad avanzada con mieloma recidivante

Criterios de inclusión:

• Los pacientes afectados por MM progresaron o recayeron después de 2 o más líneas de terapia previas.
• En opinión del investigador, el paciente está dispuesto y es capaz de cumplir con las visitas del estudio y los procedimientos requeridos por el protocolo.
• El paciente ha proporcionado su consentimiento informado por escrito de acuerdo con las pautas federales, locales e institucionales antes del inicio de cualquier actividad o procedimiento específico del estudio. El sujeto no tiene ningún tipo de condición que, en opinión del investigador, pueda comprometer la capacidad del sujeto para dar su consentimiento informado por escrito y el paciente, en opinión del investigador, está dispuesto y es capaz de cumplir con los requisitos del protocolo.
• Esperanza de vida ≥ 3 meses
• Exposición previa a, al menos, un fármaco de todas las categorías siguientes: un MoAb anti-CD38, un IMiD y un inhibidor del proteasoma.
• Edad ≥ 70 y ≤ 85 años.
• Estado funcional ECOG ≤2.
• El sujeto debe tener un nivel de paraproteína monoclonal sérica (proteína M) ≥0,5 g/dl o un nivel de proteína M en orina ≥200 mg/24 horas, o inmunoglobulina sérica involucrada con cadena ligera libre ≥10 mg/dl e inmunoglobulina sérica kappa lambda libre anormal. relación de cadena.
• FEVI ≥40% según lo determinado por una exploración MUGA o ECO.
• Función hepática adecuada caracterizada por lo siguiente:

oBilirrubina total ≤1,5 ​​x LSN. oAST ≤2,5 x LSN oALT ≤2,5 x LSN.

• Aclaramiento de creatinina estimado ≥30 ml/min (según la fórmula de Cockcroft Gault, mediante recolección de orina de 24 horas para el aclaramiento de creatinina o según el método estándar institucional local).

• Función adecuada de la MO caracterizada por lo siguiente:

  • Recuento absoluto de neutrófilos ≥1,0 ​​× 109/l (se permite el uso de factores estimulantes de colonias de granulocitos si se completa al menos 7 días antes del inicio planificado de la dosificación).
  • Recuento de plaquetas ≥50 × 109/L (no se permite el soporte transfusional).
  • Hemoglobina ≥8 g/dL (se permite soporte transfusional).
• Pacientes varones no vasectomizados aceptan practicar métodos anticonceptivos adecuados

Criterios de exclusión:

• Exposición previa a quimioterapia (es decir, melfalán, melfalán en dosis altas y/o ciclofosfamida) con la excepción de los pacientes que hayan recibido un autotrasplante de células madre con una supervivencia libre de progresión de al menos 36 meses.
• Leucemia de células plasmáticas.
• Amiloidosis sistémica de cadenas ligeras de amiloide.
• Síndrome de POEMAS.
• Localización de enfermedades del sistema nervioso central (SNC).
• Sujeto con otro tumor, sin incluir MM, que requirió tratamiento continuo o terapia completada menos de 6 meses antes de la confirmación de elegibilidad, y considerado en riesgo sustancial de recaída en los siguientes 12 meses.
• VHB, VHC, SARS-CoV2, VIH o cualquier infección bacteriana, fúngica o viral activa y no controlada. Las infecciones activas deben resolverse al menos 14 días antes de la confirmación de elegibilidad.
• El sujeto tiene cualquier condición médica o enfermedad concurrente (p. ej. infección sistémica activa) que probablemente interfiera con los procedimientos o resultados del estudio, o que en opinión del investigador constituiría un peligro para participar en este estudio.

• El sujeto tiene una enfermedad cardíaca clínicamente significativa, que incluye:

  • Infarto de miocardio dentro de los 6 meses anteriores a la elegibilidad para el ensayo
  • Enfermedad/condición no controlada relacionada con o que afecta la función cardíaca (p. ej. angina inestable, insuficiencia cardíaca congestiva, clase III-IV de la New York Heart Association)
  • Anomalías clínicamente significativas del ECG.