Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Prospektywna analiza leczenia postępującej rodzinnej cholestazy wewnątrzwątrobowej (TreatFIC) (TreatFIC)

21 stycznia 2025 zaktualizowane przez: Prof. Dr. Henkjan J. Verkade, University Medical Center Groningen

Projekt ma następujące cele ogólne:

  1. Naturalny przebieg i rokowanie: Prospektywne śledzenie naturalnego przebiegu i rokowania różnych typów PFIC, aby poszerzyć wiedzę na temat różnych bardzo rzadkich chorób i umożliwić przewidywanie przebiegu choroby w różnych typach PFIC.
  2. Skuteczność: Określenie przebiegu choroby u pacjentów z FIC i identyfikacja powiązań z różnymi sposobami leczenia (leczenie objawowe, przerwanie krążenia jelitowo-wątrobowego metodami chirurgicznymi lub medycznymi oraz inne terapie, takie jak korektor/wzmacniacz lub terapia z pominięciem eksonów). Przebieg choroby będzie charakteryzowany za pomocą parametrów biochemicznych, klinicznych i chirurgicznych, w tym przeszczepienia wątroby.
  3. Bezpieczeństwo: Aby zdefiniować powikłania związane z różnymi sposobami leczenia (leczenie objawowe, przerwanie krążenia jelitowo-wątrobowego środkami chirurgicznymi lub medycznymi oraz inne terapie, takie jak terapia korektorem/wzmacniaczem lub terapia z pominięciem egzonu, przeszczep wątroby). Kontynuacja będzie tak długa, jak to możliwe.
  4. (Zastępcza) odpowiedź biomarkera: Parametry biochemiczne będą gromadzone w sposób podłużny i powiązane ze zmianami w leczeniu.
  5. Zależności genotyp-fenotyp: Jeśli pozwala na to liczba pacjentów, ustalenie zależności genotyp-fenotyp pod kątem (braku) reakcji na różne metody leczenia u pacjentów z mutacjami genetycznymi powodującymi różne postacie choroby FIC.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

200

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Rozpoznanie choroby typu PFIC należy przeprowadzić zgodnie z międzynarodowymi wytycznymi, w oparciu o (epizody z a) niską cholestazą gamma-GT i identyfikację chorobotwórczych mutacji we wskazanych genach.

Opis

Kryteria włączenia:

Genetycznie potwierdzone przypadki choroby typu PFIC (określone powyżej)

Kryteria wykluczenia:

-

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Niedobór FIC1
genetycznie udowodniony niedobór FIC1 (FIC1). Choroba jest również znana jako PFIC1.
Inny: badanie obserwacyjne
Badanie nie określa interwencji, które mają charakter czysto obserwacyjny i opierają się na „danych ze świata rzeczywistego”.
Inne nazwy:
  • przeszczep wątroby
  • przyroda
  • chirurgiczne odprowadzenie żółci
  • Hamowanie IBAT
Niedobór MDR3
genetycznie potwierdzony niedobór białka wielolekooporności typu 3 (MDR3, ABCB4). Choroba jest również znana jako PFIC3.
Inny: badanie obserwacyjne
Badanie nie określa interwencji, które mają charakter czysto obserwacyjny i opierają się na „danych ze świata rzeczywistego”.
Inne nazwy:
  • przeszczep wątroby
  • przyroda
  • chirurgiczne odprowadzenie żółci
  • Hamowanie IBAT
Inne podtypy genetyczne rodzinnej cholestazy wewnątrzwątrobowej
Niedobór TJP2 (TJP2), Niedobór FXR (NR1H4), Niedobór SLC51A (SLC51A), Niedobór USP53 (USP53), Niedobór KIF12 (KIF12), Niedobór ZFYE19 (ZFYVE19), Niedobór MYO5B (MYO5B), Niedobór SEMA7A (SEMA7A), Niedobór VPS33B , (VPS33B), niedobór PSKH1 (PSKH1)
Inny: badanie obserwacyjne
Badanie nie określa interwencji, które mają charakter czysto obserwacyjny i opierają się na „danych ze świata rzeczywistego”.
Inne nazwy:
  • przeszczep wątroby
  • przyroda
  • chirurgiczne odprowadzenie żółci
  • Hamowanie IBAT
Niedobór BSEP
genetycznie potwierdzony niedobór pompy eksportującej sól żółciową (BSEP, ABCB11). Choroba jest również znana jako PFIC2.
Inny: badanie obserwacyjne
Badanie nie określa interwencji, które mają charakter czysto obserwacyjny i opierają się na „danych ze świata rzeczywistego”.
Inne nazwy:
  • przeszczep wątroby
  • przyroda
  • chirurgiczne odprowadzenie żółci
  • Hamowanie IBAT

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników po przeszczepieniu wątroby
Ramy czasowe: w wieku 5, 10, 15 i 18 lat oraz > 18 lat
Liczba (odsetek) pacjentów poddawanych przeszczepieniu wątroby w zależności od wieku pacjenta
w wieku 5, 10, 15 i 18 lat oraz > 18 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników, którzy ulegli
Ramy czasowe: w wieku 5, 10, 15 i 18 lat oraz > 18 lat
Śmiertelność zależna od wieku pacjenta
w wieku 5, 10, 15 i 18 lat oraz > 18 lat

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników poddawanych chirurgicznemu odprowadzaniu żółci
Ramy czasowe: w wieku 5, 10, 15 i 18 lat oraz > 18 lat
Liczba uczestników poddawanych chirurgicznemu odprowadzaniu żółci w zależności od wieku
w wieku 5, 10, 15 i 18 lat oraz > 18 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University Medical Center Groningen

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

9 lutego 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lutego 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2033

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

10 stycznia 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 stycznia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 stycznia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • UGroningen - PaNaMaID11162

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Własność indywidualnych danych pacjentów pozostanie w rękach uczestniczących ośrodków.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj