Szybki rozszerzony dostęp do badania roztworu okulistycznego D-MAPPS ™, bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności w leczeniu przewlekłej choroby przeszczepu oka (OGVHD)

Regeneracyjna immunobiologiczna oka, LLC („ROI”) jest zaangażowany w rozwój innowacyjnych biologicznych regeneracyjnych w przypadku poważnych warunków oka o wysokiej niezaspokojonej potrzebie medycznej. Nasz produkt badawczy, roztwór okulistyczny D-MAPPS ™, jest oceniany w badaniach klinicznych w ramach nowego leku badawczego FDA (IND) #030066. Podczas gdy udział w badaniu klinicznym pozostaje preferowanym i podstawowym ścieżką dostępu do pacjentów, ROI ustalił tę rozszerzoną politykę dostępu zgodnie z sekcją 561A FDCA w celu nakreślenia warunków, w których D-MAPPS ™ można rozpatrywać poza badaniem klinicznym.

Na tym etapie rozwoju D-MAPPS ™ nie jest jeszcze zatwierdzony przez FDA. Udział w badaniu klinicznym jest preferowanym sposobem dostępu do tego leczenia badawczego, ponieważ badania mają na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności w kontrolowanym otoczeniu.

Uznajemy jednak, że niektórzy pacjenci z poważnymi lub bezpośrednimi warunkami zagrażającymi życiu mogą nie kwalifikować się do naszych badań klinicznych i mogą szukać dostępu do terapii badawczych. Zgodnie z sekcją 561A federalnej ustawy o żywności, narkotykach i kosmetycznych, ROI Global ustanowił następującą politykę rozszerzonego dostępu (EA):

Rozumiemy, że niektórzy pacjenci z ciężkimi lub zagrażającymi życiu chorobom mogą nie kwalifikować się do uczestnictwa w naszych trwających badaniach klinicznych.

Niniejsza Polityka rozszerzonego dostępu opisuje warunki, na jakich ROI może udostępnić swój badany produkt – sterylne przetworzone pochodne wielu allogenicznych białek parakrynnych (roztwór oftalmiczny d-MAPPS™) – dla pacjentów poza badaniem klinicznym, zgodnie z przepisami amerykańskiej FDA, w tym sekcją 561A federalnej ustawy o żywności, lekach i kosmetykach (FDCA).

Dostępność

• Rozszerzony dostęp do d-MAPPS™ można rozważyć u pacjentów z ciężką, przewlekłą GVHD oczu, którzy nie mają zadowalających alternatywnych możliwości leczenia i którzy nie kwalifikują się do trwających badań klinicznych.
• W tej chwili rozszerzony dostęp nie jest gwarantowany i podlega przeglądowi okoliczności pacjenta, danych klinicznych i dostaw leków.

Procedury żądania

• Traktowanie okulistów lub specjalistów ds. Ocznicy może przedłożyć rozszerzone wnioski o dostęp na info@roiglobalsolutions.org. Wnioski powinny obejmować odpowiednią historię pacjenta, diagnozę, uzasadnienie rozszerzonego dostępu i proponowany plan monitorowania.

Kryteria do rozważenia

Wnioski zostaną ocenione na:

• Powaga stanu pacjenta,
• Brak zadowalających alternatyw terapeutycznych,
• Niekwalifikowalność pacjenta do trwających badań klinicznych,
• Potencjalna korzyść uzasadnia potencjalne ryzyko stosowania badanego produktu.
• Odpowiednia podaż narkotyków. Przegląd i odpowiedź Oś czasu ROI Global potwierdzi otrzymanie żądań EA w ciągu 5 dni roboczych i podejmie decyzję tak szybko, jak to możliwe, stosując wszystkie wymagania FDA. Wszystkie żądania zostaną sprawdzone zgodnie z przepisami FDA i polityką firmy.

Koszt leczenia ROI nie zamierza obecnie pobierać pacjentów za D-MAPPS ™ dostarczone poprzez rozszerzony dostęp. ROI zastrzega sobie prawo do odzyskania bezpośrednich kosztów zgodnie z przepisami FDA w przypadku zmiany okoliczności.

Aktualizacje zasad

Ta rozszerzona zasady dostępu zostanie poddana recenzji i zaktualizowanej w razie potrzeby. Najbardziej aktualna wersja będzie zawsze dostępna na naszej stronie internetowej:

https://www.roiglobalsolutions.org/