Luspatercept w leczeniu niedokrwistości po allogenicznym przeszczepieniu krwiotwórczych komórek macierzystych (Allo-HSCT) (Allo-HSCT)

Kryteria włączenia:

1. Klinicznie zdiagnozowana ostra białaczka.
2. Przeprowadzono allogeniczne przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT).
3. Oczekiwany okres przeżycia ponad 3 miesiące od daty podpisania formularza świadomej zgody.
4. Chętny i zdolny do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planów leczenia, badań laboratoryjnych oraz innych procedur badawczych, oraz dostarczył pisemną świadomą zgodę.
5. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy z surowicy przed włączeniem do badania. Kobiety poddane sterylizacji chirurgicznej lub będące w okresie pomenopauzalnym przez co najmniej 2 lata uważa się za niepłodne. Mężczyźni i kobiety w wieku rozrodczym muszą zgodzić się na stosowanie skutecznej antykoncepcji przez cały okres badania.
6. Poziom hemoglobiny (Hb) < 80 g/L.

Kryteria wykluczenia:

1. Nieprawidłowa funkcja narządów, zdefiniowana jako:

1. Klirens kreatyniny < 60 ml/min;
2. Frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) < 55%;
3. Wysycenie tlenem (SpO₂) < 92% w powietrzu atmosferycznym;
4. Całkowita bilirubina > 2 × górna granica normy (GGN);
5. Aminotransferaza alaninowa (ALT) lub aminotransferaza asparaginianowa (AST) > 3 × GGN. 2. Niekontrolowane nadciśnienie tętnicze, zdefiniowane jako powtarzające się skurczowe ciśnienie krwi ≥140 mmHg i/lub rozkurczowe ciśnienie krwi ≥90 mmHg pomimo odpowiedniego leczenia przeciwnadciśnieniowego, lub wywiad kryzysu nadciśnieniowego lub encefalopatii nadciśnieniowej.

3. Wywiad innych nowotworów złośliwych (z wyjątkiem ostrej białaczki), chyba że pacjent był wolny od choroby przez ≥5 lat. Jednak pacjenci z następującymi wywiadami/stanami współistniejącymi są kwalifikowani:

1. Rak podstawnokomórkowy lub płaskonabłonkowy skóry;
2. Rak in situ szyjki macicy;
3. Rak in situ piersi;
4. Incydentalne histologiczne stwierdzenie raka prostaty (T1a lub T1b według systemu klasyfikacji TNM);
5. Guzy lite uznane przez badacza za nie mające innej znanej aktywnej choroby.

4. Duży zabieg chirurgiczny w ciągu 8 tygodni przed włączeniem do badania. Pacjent musi być w pełni wyleczony po każdym wcześniejszym zabiegu.

5. Wywiad udaru mózgu (w tym niedokrwiennego, zatorowego i krwotocznego), przemijającego ataku niedokrwiennego, zakrzepicy żył głębokich (w tym proksymalnej i dystalnej), zatorowości płucnej lub tętniczej, zakrzepicy tętniczej lub innej zakrzepicy żylnej w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem do badania. Uwaga: Wcześniejsze powierzchowne zapalenie żył nie jest kryterium wykluczenia.

6. Niekontrolowana padaczka, wywiad niedokrwienia/krwotoku mózgowego, choroby móżdżku lub innych aktywnych zaburzeń ośrodkowego układu nerwowego.

7. Choroba serca w ciągu 6 miesięcy przed włączeniem do badania, w tym: zawał mięśnia sercowego, niekontrolowana dławica piersiowa, ostra niewydolność serca z dekompensacją, niewydolność serca III-IV klasy wg Nowojorskiego Towarzystwa Kardiologicznego (NYHA) lub niekontrolowana arytmia (określona przez badacza).

8. Niekontrolowana aktywna ogólnoustrojowa infekcja grzybicza, bakteryjna lub wirusowa. 9. Dowody zakażenia wirusem niedoboru odporności (HIV), aktywne zapalenie wątroby typu B i/lub aktywne zapalenie wątroby typu C.

10. Wywiad czystej aplazji krwinek czerwonych (PRCA) i/lub przeciwciał przeciwko erytropoetynie.

11. Wszelkie schorzenia lub leki współistniejące, które mogą zakłócać interpretację danych badawczych.

12. Znana nadwrażliwość na luspatercept lub którykolwiek z jego składników pomocniczych.