Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności Luspatercept u pacjentów, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę Luspatercept w fazie współczującej (LUSPA001)

3 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: Fondazione per la Ricerca sulle Anemie ed Emoglobinopatie in Italia

Badanie obserwacyjne w celu oceny długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności Luspatercept u pacjentów, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę Luspatercept w fazie „współczującej”

Luspatercept reprezentuje pierwszy i jedyny erytroidalny czynnik dojrzewania (EMA) zatwierdzony przez Komisję Europejską (EC) oraz Administrację Żywności i Leków (FDA), zdolną do zwiększenia zaawansowanego dojrzewania erytrocytów.

Skuteczność Luspatercept została wykazana w badaniu klinicznym fazy III o nazwie „Uwierz”. Ponad 200 włoskich pacjentów z zależną od transfuzji talasemię beta w wieku ≥18 lat, którzy nie mieli zatwierdzonych alternatyw terapeutycznych dla poprawy ich przebiegu klinicznego, uznano za kwalifikujące się do programu „współczującego” związanego z luzpateracją, a większość z nich otrzymała co najmniej jedną dawkę leku, zanim został wydany przez krajowy układ opieki zdrowotnej (NHS). były śledzone.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Miesiąc po publikacji w oficjalnej gazecie Włoskiej Republiki AIFA określenie ceny i refundacji za wskazanie leczenia objęte programem, tych, którzy nadal byli leczni i byli, w wyniku klinicznego, uprawnieni do kontynuowania, nadal otrzymywali lek poprzez dyspensację przez NHS.

Ponieważ dostęp do fazy współczującej był mniej restrykcyjny niż dostęp do tych w formalnych badaniach klinicznych i pacjenci włączeni szczególnie reprezentatywne dla rzeczywistego życia, zbieranie danych na temat cech klinicznych na podstawie wyjściowej, bezpieczeństwa i skuteczności ma kluczowe znaczenie dla wzbogacenia informacji dostępnych na temat tej nowej terapii. Kontynuacja zbierania informacji o skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji poza fazą współczującą jest również niezbędna do pełniejszej i dokładniejszej oceny, biorąc pod uwagę krótki czas trwania „współczującego” leczenia części badanych pacjentów.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

140

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Włochy
    • CA
      • Cagliari, CA, Włochy, 09121
        • University of Cagliari, Ospedale Pediatrico Microcitemico, via Jenner sn, 09121 Cagliari -

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Dorosły (mężczyzna i kobieta), żyjący lub zmarli pacjenci z zależną od transfuzji talasemię beta, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę Luspatercept podczas programu współczującego użytkowania.

Opis

Kryteria włączenia:

- Podmioty, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę Luspatercept w fazie współczującej

Kryteria wykluczenia:

- Tematy, które nie chcą podpisać świadomej zgody.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Aby ocenić bezpieczeństwo Luspatercept, liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem, jak oceniono CTCAE V4.0
Ramy czasowe: 12-tygodniowy okres leczenia Luspatercept.
Aby ocenić bezpieczeństwo Luspatercept u osób z zależną od transfuzji talasemię beta, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę leku w fazie współczującej użytkowania, w tym fazę autoryzacji po marketingu u osób, które nadal ją otrzymywały.
12-tygodniowy okres leczenia Luspatercept.
Aby ocenić tolerancję Luspatercept, liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem, jak oceniono przez CTCAE v4.0 ”
Ramy czasowe: 12-tygodniowy okres leczenia Luspatercept.
Aby ocenić tolerancję luzpatercepcji u osób z zależną od transfuzji talasemię beta, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę leku w fazie współczującej użytkowania, w tym fazę autoryzacji po marketingu u osób, które nadal ją otrzymywały.
12-tygodniowy okres leczenia Luspatercept.
Aby ocenić skuteczność Luspatercept, liczba osób, którzy wykazali ≥ 33% ​​zmniejszenie wartości wyjściowej w liczbie transfuzanych jednostek krwi w dowolnym 12-tygodniowym okresie leczenia Luspatercept
Ramy czasowe: 12-tygodniowy okres leczenia Luspatercept.
W celu oceny skuteczności LuSpatercept u osób z zależną od transfuzji talasemię beta, którzy otrzymali co najmniej jedną dawkę leku w fazie współczującej użytkowania, w tym fazę autoryzacji po marketingu u osób, które nadal ją otrzymywały.
12-tygodniowy okres leczenia Luspatercept.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Osoby z chorobami współistniejącymi, liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem oceniono przez CTCAE v4.0 ”
Ramy czasowe: 12-tygodniowy okres leczenia Luspatercept.
Ocena bezpieczeństwa Luspatercept u osób z chorobą współistniejące, które były kryteriami wykluczenia w formalnych badaniach klinicznych
12-tygodniowy okres leczenia Luspatercept.
Osoby z chorobami współistniejącymi, liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem oceniono przez CTCAE v4.0 ”
Ramy czasowe: 12-tygodniowy okres leczenia Luspatercept.
W celu oceny tolerancji luspatercepcji u osób z chorobą współistniejące, które były kryteriami wykluczenia w formalnych badaniach klinicznych
12-tygodniowy okres leczenia Luspatercept.

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
zmiany endokrynologiczne
Ramy czasowe: 52-tygodniowy okres traktowania Luspatercept.
Liczba pacjentów, które opracowały układ endokrynologiczny (zmiany częstotliwości i czasu trwania cyklu miesiączkowego, zmiany funkcji seksualnych u mężczyzn, dysfunkcja tarczycy itp.)
52-tygodniowy okres traktowania Luspatercept.
Zdarzenia zakrzepowo -zatorowe
Ramy czasowe: 52-tygodniowy okres traktowania Luspatercept.
Nowe przypadki zdarzeń zakrzepowych
52-tygodniowy okres traktowania Luspatercept.
Czynniki pozytywnie wpływają na odpowiedź na leki
Ramy czasowe: 52-tygodniowy okres traktowania Luspatercept.

Wynik ten oceni czynniki kliniczne, hematologiczne i biochemiczne, które są pozytywnie powiązane z korzystną odpowiedzią na leki na Luspatercept, zdefiniowane jako ≥33% zmniejszenie obciążenia transfuzji utrzymywanego przez co najmniej 12 kolejnych tygodni w okresie 52-tygodniowego okresu leczenia.

Ocenione czynniki będą obejmować:

  • Wyjściowy poziom hemoglobiny
  • Stężenie erytropoetyny w surowicy
  • Liczba retikulocytów
  • Wyjściowe obciążenie transfuzji
52-tygodniowy okres traktowania Luspatercept.
Czynniki negatywnie wpływają na odpowiedź na leki
Ramy czasowe: 52-tygodniowy okres traktowania Luspatercept.

Ten wynik oceni czynniki kliniczne, hematologiczne, biochemiczne lub genetyczne, które są ** związane ze słabą lub nieobecną odpowiedzią ** na leczenie Luspatercept.

Brak odpowiedzi zostanie zdefiniowany jako brak osiągnięcia ≥33% zmniejszenia obciążenia transfuzji przez co najmniej 12 kolejnych tygodni w 52-tygodniowym okresie leczenia.

Następujące czynniki zostaną ocenione jako potencjalnie związane z negatywną odpowiedzią na leczenie:

Wysokie wyjściowe obciążenie transfuzji Podwyższone poziomy wyjściowe poziomy erytropoetyny w surowicy brak wzrostu retikulocytów podczas leczenia obecności przewlekłych chorób współistniejących (np. Choroba wątroby, zaburzenia hormonalne)
52-tygodniowy okres traktowania Luspatercept.
stać się niezależnym od transfuzji podczas przyjmowania leku
Ramy czasowe: 52-tygodniowy okres traktowania Luspatercept.
Liczba osób, które nie miały transfuzji czerwonych krwinek przez co najmniej osiem kolejnych tygodni podczas leczenia
52-tygodniowy okres traktowania Luspatercept.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Fondazione per la Ricerca sulle Anemie ed Emoglobinopatie in Italia

Śledczy

  • Główny śledczy: RAFFAELLA ORIGA, UNIVERSITA' DI CAGLIARI

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 maja 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 maja 2025

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

25 lutego 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 kwietnia 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 kwietnia 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 kwietnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 kwietnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • LUSPA001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Talasemia Major

Badania kliniczne na Luspatercept (ACE-536)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Kuwait

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj