Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ wsparcia rozwojowego dla matek niemowląt z rdzeniowym zanikiem mięśni

20 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Ayşıl Seda TOGUR, Medipol University

Wpływ wsparcia rozwojowego udzielanego matkom dzieci w wieku 12-36 miesięcy z rozpoznaniem rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) na rozwój niemowląt i wiedzę rozwojową matek

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) jest autosomalnym recesywnym zaburzeniem neurodegeneracyjnym powodującym postępujące osłabienie i zanik mięśni. To badanie metodami mieszanymi ma na celu zapewnienie wsparcia rozwojowego matkom niemowląt (w wieku 12–36 miesięcy) z SMA typu 1 oraz ocenę jego wpływu na wyniki rozwojowe niemowląt i wiedzę rozwojową matek.

Uczestniczki będzie 13 matek rekrutowanych metodą celową z Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego, z Poradni Chorób Klatki Piersiowej Dzieci. Kryteria włączenia wymagają, aby matki miały niemowlęta z SMA typu 1, które otrzymują leczenie farmakologiczne i nie mają tracheostomii. Dziesięć matek zostanie przydzielonych do grupy interwencyjnej, a trzy do grupy kontrolnej.

Dane będą gromadzone za pomocą narzędzi ilościowych i jakościowych. Instrumenty ilościowe obejmują formularz ogólnych informacji, Kwestionariusze Wieków i Etapów (ASQ) oraz jego wersję społeczno-emocjonalną (ASQ-SE) do oceny postępu rozwojowego, a także zaadaptowany przez badacza Inwentarz Wiedzy Opiekuna o Rozwoju Dziecka (CKCDI). Dane jakościowe zostaną zebrane za pomocą „Refleksji rodziców na temat wsparcia rozwojowego” od grupy interwencyjnej.

Interwencja składa się z 12-tygodniowego programu wsparcia rozwojowego online, prowadzonego raz w tygodniu przez 90 minut. Pomiary po teście zostaną przeprowadzone w obu grupach bezpośrednio po interwencji, a następnie test trwałości efektów w grupie interwencyjnej cztery tygodnie później. Na koniec, z poszanowaniem dobra dzieci, grupa kontrolna otrzyma czterosesyjny program wsparcia rozwojowego po zakończeniu badania.

Przegląd badań

Szczegółowy opis

Cel badania

Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) jest postępującym, dziedzicznym zaburzeniem nerwowo-mięśniowym, charakteryzującym się przede wszystkim degeneracją neuronów ruchowych z powodu niedoboru białka SMN. Chociaż ostatnie postępy w leczeniu farmakologicznym i programy badań przesiewowych noworodków znacznie poprawiły wskaźniki przeżycia i rokowanie choroby, literatura pozostaje skoncentrowana głównie na wynikach motorycznych i oddechowych. W związku z tym ograniczoną uwagę poświęcono ogólnym trajektoriom rozwoju dzieci z SMA, szczególnie w zakresie rozwoju poznawczego, językowego, społeczno-emocjonalnego i behawioralnego.

Wraz ze wzrostem oczekiwanej długości życia i zmniejszeniem nasilenia objawów dzięki wczesnej diagnozie i leczeniu, pojawiły się nowe pytania dotyczące tego, jak SMA wpływa na szersze procesy rozwojowe dzieci oraz jak ograniczenia środowiskowe, ograniczona mobilność, trudności w komunikacji i długotrwała opieka medyczna mogą wpływać na nabywanie umiejętności poznawczych i językowych. Istniejące wyniki są sprzeczne: niektóre badania wskazują na normalną lub nawet powyżej przeciętnej wydajność poznawczą, podczas gdy inne podkreślają deficyty w zakresie uwagi, funkcji wykonawczych i komunikacji, zwłaszcza u dzieci z SMA typu I i II. Co więcej, badania dotyczące wiedzy rodziców, jakości interakcji rodzic-dziecko i poradnictwa rozwojowego pozostają rzadkie, pomimo dowodów na to, że stres rodzicielski, niepewność i niewystarczająca ilość informacji znacząco wpływają na dobrostan rodziny. Celem badania jest kompleksowa ocena, monitorowanie i wspieranie ogólnego rozwoju dzieci w wieku 12-36 miesięcy zdiagnozowanych z SMA i otrzymujących leczenie, poprzez strukturyzowane poradnictwo rozwojowe udzielane ich rodzicom. Identyfikacja potrzeb rozwojowych we wszystkich domenach rozwojowych, a nie tylko w zakresie umiejętności motorycznych, Wzmocnienie wiedzy rodziców na temat rozwoju dziecka i poprawa jakości interakcji rodzic-dziecko, Zapewnienie monitorowania rozwoju zintegrowanego z multidyscyplinarną opieką SMA, Wniesienie wkładu w ograniczoną literaturę krajową i międzynarodową dotyczącą holistycznego monitorowania rozwoju u dzieci z SMA.

Ramy metodologiczne badania

Badanie to jest zaprojektowane w ramach eksperymentalnego schematu pretest-posttest-follow-up (retencja) skupiającego się na wsparciu wczesnego rozwoju dziecka poprzez rodziców. Dzieci w wieku 12-36 miesięcy zdiagnozowane z dowolnym typem SMA i obecnie leczone, Ich główni opiekunowie (matki/rodzice).

Procedura

Ocena wstępna (pre-test): Kompleksowa ocena rozwojowa dzieci w obszarach motorycznych, poznawczych, językowych, społeczno-emocjonalnych i adaptacyjnych przy użyciu wystandaryzowanych narzędzi oceny rozwojowej.

Ocena wiedzy rodziców na temat rozwoju dziecka i ich wzorców interakcji z dziećmi.

Faza interwencji (Program poradnictwa rozwojowego dla rodziców): Rodzice otrzymują ustrukturyzowane poradnictwo rozwojowe dostosowane do typu SMA dziecka, profilu rozwojowego i potrzeb.

Poradnictwo obejmuje: Wzbogacanie środowiska domowego, Wspieranie interakcji rodzic-dziecko, Dostarczanie strategii stymulacji rozwoju poznawczego i językowego, Ograniczanie negatywnego wpływu ograniczeń środowiskowych i ekspozycji na ekrany, Uczenie rodziców, jak obserwować, wspierać i monitorować postępy rozwojowe.

Ocena po interwencji (post-test): Ponowna ocena ogólnego rozwoju dzieci, Ponowna ocena wiedzy rodziców i jakości interakcji. Ocena kontrolna (test retencji): Badanie trwałości osiągnięć rozwojowych i wiedzy rodziców w czasie.

Kiedy rodzice dzieci z SMA otrzymują ustrukturyzowaną wiedzę rozwojową i poradnictwo, mogą zrekompensować ograniczenia środowiskowe spowodowane chorobą i aktywnie wspierać rozwój poznawczy, językowy, społeczny i emocjonalny swoich dzieci, oprócz rozwoju motorycznego.

Oczekiwany wkład

To badanie różni się od poprzednich badań nad SMA poprzez: Wykraczanie poza rokowanie i wyniki motoryczne, Systematyczną ocenę wszystkich domen rozwojowych, Integrację monitorowania rozwoju z opieką nad SMA, Pozycjonowanie rodziców jako aktywnych partnerów rozwojowych, Zapewnienie modelu wczesnej interwencji specyficznego dla dzieci z SMA.

Oczekuje się, że badanie wniesie znaczący wkład do literatury krajowej i międzynarodowej, proponując holistyczny, zorientowany na rozwój i skoncentrowany na rodzinie model dla dzieci żyjących z SMA.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

13

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

    • Beykoz
      • Istanbul, Beykoz, Turcja (Türkiye)
        • ISTANBUL MEDIPOL UNIVERSITY - Department of Child Development

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:<\/p>

  • Matki niemowląt w wieku 12-36 miesięcy z rozpoznaniem SMA typu 1<\/li>
  • Niemowlęta otrzymujące leczenie farmakologiczne SMA<\/li>
  • Niemowlęta bez tracheostomii<\/li>
  • Matki wyrażające zgodę na udział w badaniu<\/li>
  • Matki mówiące po turecku<\/li><\/ul>

    Kryteria wykluczenia:<\/p>

    • Niemowlęta z tracheostomią<\/li>
    • Niemowlęta z dodatkowymi poważnymi schorzeniami, które mogą zakłócać interwencję<\/li>
    • Matki nie wyrażające zgody na udział<\/li>
    • Niemowlęta w wieku powyżej 36 miesięcy lub poniżej 12 miesięcy<\/li><\/ul>

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie podtrzymujące
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Grupa kontrolna
Arm 1: Grupa kontrolna Opis: Grupa ta otrzymuje standardową opiekę podczas badania i nie uczestniczy w programie wsparcia rozwojowego.
Ze względów etycznych, po zakończeniu badania tej grupie zostanie zaoferowany czterosesyjny program wsparcia rozwojowego.
Rutynowa opieka medyczna bez dodatkowego wsparcia rozwojowego. Zastosowano w grupie kontrolnej podczas badania.
Eksperymentalny: Grupa interwencyjna
Matki uczestniczek otrzymują internetowy program wsparcia rozwoju dla niemowląt z SMA. Program jest prowadzony raz w tygodniu po 90 minut przez 12 tygodni i obejmuje edukację oraz wskazówki dotyczące rozwoju dziecka i wsparcia rodziców. Przeprowadzany jest test końcowy oraz test retencji po 4 tygodniach.
12-tygodniowy program online zaprojektowany i wdrożony przez badacza dla matek niemowląt zdiagnozowanych z SMA typu 1. Program prowadzony raz w tygodniu przez 90 minut zapewnia edukację i wsparcie, aby wspierać ogólny rozwój niemowląt oraz zwiększać wiedzę i umiejętności rodzicielskie w radzeniu sobie. Oceny po teście są przeprowadzane na zakończenie programu, a test retencji jest przeprowadzany 4 tygodnie później. Stosowany wyłącznie do grupy interwencyjnej.
Inne nazwy:
  • Program Wczesnej Interwencji w SMA Typu 1

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Postęp rozwojowy mierzony za pomocą Kwestionariuszy Wieków i Etapów - Adaptacja Turecka (ASQ)
Ramy czasowe: Początek badania, Tydzień 12, Tydzień 16
Postęp rozwojowy niemowląt w wieku 12–36 miesięcy z rozpoznaniem SMA typu 1 będzie oceniany za pomocą ASQ.
Skala ocenia komunikację, motorykę dużą, motorykę małą, rozwiązywanie problemów oraz dziedzinę personalno-społeczną.
Wyniki w zakresie dziedzin wahają się od 0 do 60. Wyższe wyniki wskazują na lepszy rozwój.
Początek badania, Tydzień 12, Tydzień 16
Postęp rozwoju społeczno-emocjonalnego mierzony za pomocą Kwestionariuszy Wieków i Etapów: Społeczno-Emocjonalny – Adaptacja Turecka (ASQ-SE)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, Tydzień 12, Tydzień 16
Rozwój społeczno-emocjonalny będzie oceniany za pomocą ASQ-SE. Całkowite wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 60. Wyższe wyniki oznaczają lepszy rozwój społeczno-emocjonalny.
Punkt wyjściowy, Tydzień 12, Tydzień 16

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Kwestionariusz Wiedzy Opiekuna o Rozwoju Dziecka "CKCDI"
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, Tydzień 12, Tydzień 16
Całkowite wyniki wahają się od 0 do 40. Wyższe wyniki wskazują na większą wiedzę na temat rozwoju dziecka.
Punkt wyjściowy, Tydzień 12, Tydzień 16

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Refleksje rodziców na temat wsparcia rozwojowego
Ramy czasowe: Tydzień 12
Doświadczenia matek będą badane za pomocą częściowo ustrukturyzowanego wywiadu. Dane jakościowe zostaną przeanalizowane za pomocą analizy treści.
Tydzień 12

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Śledczy

  • Główny śledczy: Aysil S TOGUR, MSc, Ankara University

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 kwietnia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 czerwca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 marca 2026

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 kwietnia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

23 kwietnia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

20 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Opis planu IPD

Dane poszczególnych uczestników nie będą udostępniane ze względu na prywatność i poufność danych niemowląt z rozpoznaniem SMA typu 1 oraz ich rodzin.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Standardowa Opieka

Subskrybuj