- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT07547189
Wpływ wsparcia rozwojowego dla matek niemowląt z rdzeniowym zanikiem mięśni
Wpływ wsparcia rozwojowego udzielanego matkom dzieci w wieku 12-36 miesięcy z rozpoznaniem rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) na rozwój niemowląt i wiedzę rozwojową matek
Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) jest autosomalnym recesywnym zaburzeniem neurodegeneracyjnym powodującym postępujące osłabienie i zanik mięśni. To badanie metodami mieszanymi ma na celu zapewnienie wsparcia rozwojowego matkom niemowląt (w wieku 12–36 miesięcy) z SMA typu 1 oraz ocenę jego wpływu na wyniki rozwojowe niemowląt i wiedzę rozwojową matek.
Uczestniczki będzie 13 matek rekrutowanych metodą celową z Uniwersyteckiego Szpitala Klinicznego, z Poradni Chorób Klatki Piersiowej Dzieci. Kryteria włączenia wymagają, aby matki miały niemowlęta z SMA typu 1, które otrzymują leczenie farmakologiczne i nie mają tracheostomii. Dziesięć matek zostanie przydzielonych do grupy interwencyjnej, a trzy do grupy kontrolnej.
Dane będą gromadzone za pomocą narzędzi ilościowych i jakościowych. Instrumenty ilościowe obejmują formularz ogólnych informacji, Kwestionariusze Wieków i Etapów (ASQ) oraz jego wersję społeczno-emocjonalną (ASQ-SE) do oceny postępu rozwojowego, a także zaadaptowany przez badacza Inwentarz Wiedzy Opiekuna o Rozwoju Dziecka (CKCDI). Dane jakościowe zostaną zebrane za pomocą „Refleksji rodziców na temat wsparcia rozwojowego” od grupy interwencyjnej.
Interwencja składa się z 12-tygodniowego programu wsparcia rozwojowego online, prowadzonego raz w tygodniu przez 90 minut. Pomiary po teście zostaną przeprowadzone w obu grupach bezpośrednio po interwencji, a następnie test trwałości efektów w grupie interwencyjnej cztery tygodnie później. Na koniec, z poszanowaniem dobra dzieci, grupa kontrolna otrzyma czterosesyjny program wsparcia rozwojowego po zakończeniu badania.
Przegląd badań
Status
Szczegółowy opis
Cel badania
Rdzeniowy zanik mięśni (SMA) jest postępującym, dziedzicznym zaburzeniem nerwowo-mięśniowym, charakteryzującym się przede wszystkim degeneracją neuronów ruchowych z powodu niedoboru białka SMN. Chociaż ostatnie postępy w leczeniu farmakologicznym i programy badań przesiewowych noworodków znacznie poprawiły wskaźniki przeżycia i rokowanie choroby, literatura pozostaje skoncentrowana głównie na wynikach motorycznych i oddechowych. W związku z tym ograniczoną uwagę poświęcono ogólnym trajektoriom rozwoju dzieci z SMA, szczególnie w zakresie rozwoju poznawczego, językowego, społeczno-emocjonalnego i behawioralnego.
Wraz ze wzrostem oczekiwanej długości życia i zmniejszeniem nasilenia objawów dzięki wczesnej diagnozie i leczeniu, pojawiły się nowe pytania dotyczące tego, jak SMA wpływa na szersze procesy rozwojowe dzieci oraz jak ograniczenia środowiskowe, ograniczona mobilność, trudności w komunikacji i długotrwała opieka medyczna mogą wpływać na nabywanie umiejętności poznawczych i językowych. Istniejące wyniki są sprzeczne: niektóre badania wskazują na normalną lub nawet powyżej przeciętnej wydajność poznawczą, podczas gdy inne podkreślają deficyty w zakresie uwagi, funkcji wykonawczych i komunikacji, zwłaszcza u dzieci z SMA typu I i II. Co więcej, badania dotyczące wiedzy rodziców, jakości interakcji rodzic-dziecko i poradnictwa rozwojowego pozostają rzadkie, pomimo dowodów na to, że stres rodzicielski, niepewność i niewystarczająca ilość informacji znacząco wpływają na dobrostan rodziny. Celem badania jest kompleksowa ocena, monitorowanie i wspieranie ogólnego rozwoju dzieci w wieku 12-36 miesięcy zdiagnozowanych z SMA i otrzymujących leczenie, poprzez strukturyzowane poradnictwo rozwojowe udzielane ich rodzicom. Identyfikacja potrzeb rozwojowych we wszystkich domenach rozwojowych, a nie tylko w zakresie umiejętności motorycznych, Wzmocnienie wiedzy rodziców na temat rozwoju dziecka i poprawa jakości interakcji rodzic-dziecko, Zapewnienie monitorowania rozwoju zintegrowanego z multidyscyplinarną opieką SMA, Wniesienie wkładu w ograniczoną literaturę krajową i międzynarodową dotyczącą holistycznego monitorowania rozwoju u dzieci z SMA.
Ramy metodologiczne badania
Badanie to jest zaprojektowane w ramach eksperymentalnego schematu pretest-posttest-follow-up (retencja) skupiającego się na wsparciu wczesnego rozwoju dziecka poprzez rodziców. Dzieci w wieku 12-36 miesięcy zdiagnozowane z dowolnym typem SMA i obecnie leczone, Ich główni opiekunowie (matki/rodzice).
Procedura
Ocena wstępna (pre-test): Kompleksowa ocena rozwojowa dzieci w obszarach motorycznych, poznawczych, językowych, społeczno-emocjonalnych i adaptacyjnych przy użyciu wystandaryzowanych narzędzi oceny rozwojowej.
Ocena wiedzy rodziców na temat rozwoju dziecka i ich wzorców interakcji z dziećmi.
Faza interwencji (Program poradnictwa rozwojowego dla rodziców): Rodzice otrzymują ustrukturyzowane poradnictwo rozwojowe dostosowane do typu SMA dziecka, profilu rozwojowego i potrzeb.
Poradnictwo obejmuje: Wzbogacanie środowiska domowego, Wspieranie interakcji rodzic-dziecko, Dostarczanie strategii stymulacji rozwoju poznawczego i językowego, Ograniczanie negatywnego wpływu ograniczeń środowiskowych i ekspozycji na ekrany, Uczenie rodziców, jak obserwować, wspierać i monitorować postępy rozwojowe.
Ocena po interwencji (post-test): Ponowna ocena ogólnego rozwoju dzieci, Ponowna ocena wiedzy rodziców i jakości interakcji. Ocena kontrolna (test retencji): Badanie trwałości osiągnięć rozwojowych i wiedzy rodziców w czasie.
Kiedy rodzice dzieci z SMA otrzymują ustrukturyzowaną wiedzę rozwojową i poradnictwo, mogą zrekompensować ograniczenia środowiskowe spowodowane chorobą i aktywnie wspierać rozwój poznawczy, językowy, społeczny i emocjonalny swoich dzieci, oprócz rozwoju motorycznego.
Oczekiwany wkład
To badanie różni się od poprzednich badań nad SMA poprzez: Wykraczanie poza rokowanie i wyniki motoryczne, Systematyczną ocenę wszystkich domen rozwojowych, Integrację monitorowania rozwoju z opieką nad SMA, Pozycjonowanie rodziców jako aktywnych partnerów rozwojowych, Zapewnienie modelu wczesnej interwencji specyficznego dla dzieci z SMA.
Oczekuje się, że badanie wniesie znaczący wkład do literatury krajowej i międzynarodowej, proponując holistyczny, zorientowany na rozwój i skoncentrowany na rodzinie model dla dzieci żyjących z SMA.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Beykoz
-
Istanbul, Beykoz, Turcja (Türkiye)
- ISTANBUL MEDIPOL UNIVERSITY - Department of Child Development
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria włączenia:<\/p>
- Matki niemowląt w wieku 12-36 miesięcy z rozpoznaniem SMA typu 1<\/li>
- Niemowlęta otrzymujące leczenie farmakologiczne SMA<\/li>
- Niemowlęta bez tracheostomii<\/li>
- Matki wyrażające zgodę na udział w badaniu<\/li>
- Matki mówiące po turecku<\/li><\/ul>
Kryteria wykluczenia:<\/p>
- Niemowlęta z tracheostomią<\/li>
- Niemowlęta z dodatkowymi poważnymi schorzeniami, które mogą zakłócać interwencję<\/li>
- Matki nie wyrażające zgody na udział<\/li>
- Niemowlęta w wieku powyżej 36 miesięcy lub poniżej 12 miesięcy<\/li><\/ul>
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie podtrzymujące
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Inny: Grupa kontrolna
Arm 1: Grupa kontrolna Opis: Grupa ta otrzymuje standardową opiekę podczas badania i nie uczestniczy w programie wsparcia rozwojowego.
Ze względów etycznych, po zakończeniu badania tej grupie zostanie zaoferowany czterosesyjny program wsparcia rozwojowego. |
Rutynowa opieka medyczna bez dodatkowego wsparcia rozwojowego.
Zastosowano w grupie kontrolnej podczas badania.
|
|
Eksperymentalny: Grupa interwencyjna
Matki uczestniczek otrzymują internetowy program wsparcia rozwoju dla niemowląt z SMA.
Program jest prowadzony raz w tygodniu po 90 minut przez 12 tygodni i obejmuje edukację oraz wskazówki dotyczące rozwoju dziecka i wsparcia rodziców.
Przeprowadzany jest test końcowy oraz test retencji po 4 tygodniach.
|
12-tygodniowy program online zaprojektowany i wdrożony przez badacza dla matek niemowląt zdiagnozowanych z SMA typu 1. Program prowadzony raz w tygodniu przez 90 minut zapewnia edukację i wsparcie, aby wspierać ogólny rozwój niemowląt oraz zwiększać wiedzę i umiejętności rodzicielskie w radzeniu sobie.
Oceny po teście są przeprowadzane na zakończenie programu, a test retencji jest przeprowadzany 4 tygodnie później.
Stosowany wyłącznie do grupy interwencyjnej.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Postęp rozwojowy mierzony za pomocą Kwestionariuszy Wieków i Etapów - Adaptacja Turecka (ASQ)
Ramy czasowe: Początek badania, Tydzień 12, Tydzień 16
|
Postęp rozwojowy niemowląt w wieku 12–36 miesięcy z rozpoznaniem SMA typu 1 będzie oceniany za pomocą ASQ.
Skala ocenia komunikację, motorykę dużą, motorykę małą, rozwiązywanie problemów oraz dziedzinę personalno-społeczną. Wyniki w zakresie dziedzin wahają się od 0 do 60. Wyższe wyniki wskazują na lepszy rozwój. |
Początek badania, Tydzień 12, Tydzień 16
|
|
Postęp rozwoju społeczno-emocjonalnego mierzony za pomocą Kwestionariuszy Wieków i Etapów: Społeczno-Emocjonalny – Adaptacja Turecka (ASQ-SE)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, Tydzień 12, Tydzień 16
|
Rozwój społeczno-emocjonalny będzie oceniany za pomocą ASQ-SE.
Całkowite wyniki mieszczą się w zakresie od 0 do 60. Wyższe wyniki oznaczają lepszy rozwój społeczno-emocjonalny.
|
Punkt wyjściowy, Tydzień 12, Tydzień 16
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Kwestionariusz Wiedzy Opiekuna o Rozwoju Dziecka "CKCDI"
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, Tydzień 12, Tydzień 16
|
Całkowite wyniki wahają się od 0 do 40.
Wyższe wyniki wskazują na większą wiedzę na temat rozwoju dziecka.
|
Punkt wyjściowy, Tydzień 12, Tydzień 16
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Refleksje rodziców na temat wsparcia rozwojowego
Ramy czasowe: Tydzień 12
|
Doświadczenia matek będą badane za pomocą częściowo ustrukturyzowanego wywiadu.
Dane jakościowe zostaną przeanalizowane za pomocą analizy treści.
|
Tydzień 12
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Aysil S TOGUR, MSc, Ankara University
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Objawy neurologiczne
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Zaburzenia psychiczne
- Choroby nerwowo-mięśniowe
- Manifestacje neurobehawioralne
- Choroby neurodegeneracyjne
- Zaburzenia neurorozwojowe
- Choroby rdzenia kręgowego
- Choroba neuronu ruchowego
- Zaburzenia komunikacji
- Stany patologiczne, oznaki i objawy
- Objawy i symptomy
- Zanik mięśni, kręgosłup
- Trudności w uczeniu się
- Administracja usług zdrowotnych
- Jakość opieki zdrowotnej, dostęp i ocena
- Jakość opieki zdrowotnej
- Wskaźniki jakości, opieka zdrowotna
- Standard opieki
Inne numery identyfikacyjne badania
- E-10840098-202.3.02-5419
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Standardowa Opieka
-
Emory UniversityNational Institute of Nursing Research (NINR)ZakończonyUderzenieStany Zjednoczone
-
Summa Therapeutics, LLCJeszcze nie rekrutacjaPeryferyjna choroba tętnicza poniżej kolana | Peryferyjna choroba tętnicza, Rutherford 4 i 5 z możliwością poprawy unaczynieniaStany Zjednoczone
-
OrganogenesisZakończony
-
Case Comprehensive Cancer CenterFlorida Department of Health (Casey DeSantis Florida Cancer Innovation Fund)RekrutacyjnyNowotwórStany Zjednoczone
-
Medical College of WisconsinZakończonyCukrzyca typu 2Stany Zjednoczone
-
The Cleveland ClinicRekrutacyjnyRozedma | Sarkopenia | POChPStany Zjednoczone
-
University of Colorado, DenverAssociation of Academic SurgeryRekrutacyjnyRak piersiStany Zjednoczone
-
Compedica IncProfessional Education and Research InstituteZakończonyOwrzodzenie stopy cukrzycowejStany Zjednoczone, Kanada
-
University of FloridaNational Institute of Mental Health (NIMH); National Institutes of Health (NIH)RekrutacyjnyDepresja | Lęk | HIVStany Zjednoczone
-
Coloplast A/SZakończonyStan skóry | PrzeciekDania, Francja, Niemcy, Islandia