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A Reduced Toxicity Allogeneic Unrelated Donor Stem Cell Transplantation (SCT) for Severe Sickle Cell Disease

2 de abril de 2019 atualizado por: Nationwide Children's Hospital

A Pilot Study of an Immunosuppressive and Myeloablative Preparative Regimen for Allogeneic Unrelated Donor Hematopoietic Stem Cell Transplantation (HSCT) for Severe Sickle Cell Disease

Majority of patients who are eligible for allogeneic HSCT for cure of severe sickle cell disease lack a matched family donor. This study aims for cure of sickle cell disease by performing unrelated donor (outside family) allogeneic HSCT. Donors or unrelated cord blood units will be selected from the NMDP database. It is designed to estimate the safety of a novel reduced toxicity, yet an immunosuppressive and myeloablative preparative regimen. This is meant for patients <21 years old who have severe complications from sickle cell and do not have matched sibling donors in the family to undergo stem cell transplant. Patients will undergo transplant using unrelated donor stem cells after receiving the protocol therapy. They will be followed for 1 year to monitor for engraftment of donor cells and complications like graft versus host disease (GVHD), infections and death.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

The primary goal of this pilot study is to determine the safety and feasibility of the preparative regimen for HSCT using a novel reduced toxicity regimen for stem cell transplant with unrelated donors. Analysis will be geared to confirm if the study regimen, followed by an appropriately HLA-matched unrelated donor (MUD)or unrelated cord blood HSCT, can lead to durable donor engraftment with reasonable toxicity, inhibiting sickle erythropoiesis and limiting disease related organ toxicity in patients who are at high risk for morbidity and mortality associated with sickle cell disease (SCD).

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
8

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 21 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Inclusion Criteria:

Patients must have sickle cell disease (genotype Hb SS or Sß° thalassemia), AND must have 1 or more of the following clinical complications related to Sickle cell disease:

  1. A clinically significant neurologic event (stroke) or any neurologic defect lasting >24 hours, that is accompanied by an infarct on cerebral MRI.
  2. Minimum of two episodes of acute chest syndrome (defined as new pulmonary alveolar consolidation involving at least 1 complete lung segment associated with acute symptoms including fever, chest pain, tachypnea, wheezing or cough) despite adequate supportive care measures (example: asthma therapy, hydroxyurea).
  3. History of severe pain episodes defined as 3 or more severe pain events per year in the 2 years prior to enrollment despite adequate supportive care measures and hydroxyurea trial (i.e. Hydroxyurea non-responders). Pain may occur in typical sites associated with vaso-occlusive painful events and cannot be explained by causes other than vaso-occlusion mediated by sickle cell disease.
  4. Recurrent priapism.
  5. Osteo-necrosis of multiple joints
  6. Evidence of Pulmonary Hypertension as evidenced by Tricuspid Regurgitation jet velocity (TRV) > 2.5 m/s on Echocardiogram.
  7. Red cell allo-immunization (≥ 2 antibodies) during long term transfusion therapy.

Exclusion Criteria:

  1. Invasive bacterial, viral or fungal infections within 1 month prior to starting conditioning therapy.
  2. Female patients who are Pregnant (Beta HCG +) or breastfeeding.
  3. HIV positive patients.
  4. Patients with HLA-matched related family donors are not eligible for this study.
  5. Prior myeloablative allogeneic HCT.
  6. Patients on chronic transfusion therapy for ≥ 1 year with evidence of cirrhosis of liver on biopsy
  7. Any significant concurrent disease, illness, severe cognitive delay or psychiatric disorder that would compromise patient safety or compliance, interfere with consent, study participation, follow up, or interpretation of study results.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Hematopoietic Stem Cell Transplant
Stem cell infusion on Day 0.
Medicamento: Fludarabine monophosphate
180 mg/m2 over 6 days.
Medicamento: Rituximab
375 mg/m2 on day -13 and day -3
Outros nomes:
  • Rituxan
Medicamento: Busulfan
AUC 1000-1200 microM.mt
Outros nomes:
  • bussulfex
Medicamento: ATG
2.5 mg/kg for 3 days
Outros nomes:
  • Timoglobulina
Medicamento: Cyclophosphamide
50 mg/kg on day +3
Outros nomes:
  • Cytoxan
Medicamento: Mycophenolate mofetil
15 mg/kg q 8 hours
Outros nomes:
  • MMF, Cell-cept.
Medicamento: Tacrolimus
0.03 mg/kg /d
Outros nomes:
  • FK-506

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Event-free Survival
Prazo: 1 year
Event-free survival
1 year

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Nationwide Children's Hospital

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Cadeira de estudo: Sandeep Soni, MD, Nationwide Children's Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de setembro de 2010

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de janeiro de 2015

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de janeiro de 2015

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
18 de janeiro de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
18 de janeiro de 2011

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
19 de janeiro de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
3 de abril de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
2 de abril de 2019

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de abril de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 09-00383

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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