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Estudo Prospectivo Longitudinal da História Natural e Estado Funcional de Pacientes com Miopatia Miotubular (MTM) (MTM)

6 de junho de 2018 atualizado por: Valerion Therapeutics, LLC
Este é um estudo prospectivo, não intervencional e longitudinal da história natural e função de aproximadamente 60 pacientes com MTM dos Estados Unidos, Canadá e Europa. A duração do estudo, incluindo o período de inscrição, será de 36 meses. Os dados do estudo serão usados ​​para caracterizar o curso da doença de MTM e determinar quais medidas de resultado serão as melhores para avaliar a eficácia de terapias potenciais.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Descrição detalhada

Este é um estudo prospectivo, não intervencional e longitudinal da história natural e função de pacientes com MTM. A duração do estudo é de 36 meses. O período de inscrição será de 12 meses e cada paciente será avaliado ao longo de 24 meses. Os dados serão analisados ​​na linha de base e depois anualmente e os relatórios serão preparados com base nessas análises. Um relatório final irá resumir os achados após todos os pacientes terem completado 24 meses de acompanhamento. As avaliações realizadas neste estudo serão baseadas na idade e no estado ambulatorial do paciente. As avaliações também serão ajustadas para levar em consideração a variabilidade em ambos os fenótipos e idade dos pacientes que podem participar deste estudo. Os pacientes serão avaliados na linha de base, mês 6, mês 12 e mês 24. Prevê-se que aproximadamente 60 pacientes dos Estados Unidos, Canadá e Europa serão incluídos neste estudo.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Observacional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
48

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Essen, Alemanha, D-45147
        • university hospital of Essen
  • Bélgica
      • Liège, Bélgica, 4000
        • Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children, 555 University Avenue
  • Espanha
      • Cadiz, Espanha, 21-11009
        • Hôpital Puertas de Mar
  • Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital, 300 Longwood Avenue
  • França
      • Bron, França, 69500
        • Hôpital Femme Mère Enfant, CHU Lyon Escale
      • Lille, França, 59000
        • Roger Salengro Hospital, CHU, Lille
      • Lyon, França, 69004
        • Croix Rousse Hospital
      • Paris, França, 75012
        • Hôpital Armand Trousseau
      • Paris, França, 75012
        • Institut I-Motion, Hôpital A. Trousseau
      • Paris Cedex 13, França, 75651
        • Institut de Myologie, GH Pitié Salpêtrière, Bâtiment Babinski
      • Toulon, França, 83056
        • Hôpital Sainte Musse
  • Itália
      • Rome, Itália, 4-00165
        • Bambino Gesu Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Centros de Pesquisa Investigativa

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes de qualquer idade (incluindo recém-nascidos) podem participar.
  • Pacientes maiores de 18 anos e pais/responsáveis ​​legais dos pacientes
  • MTM resultante de uma mutação no gene MTM1.
  • Homem ou mulher sintomática. Uma mulher sintomática será definida pela avaliação da função motora por Medida da Função Motora (MFM) ou Avaliação Ambulatorial North Star (NSAA) abaixo de 80% da pontuação total.
  • Disposto e capaz de cumprir todos os requisitos e procedimentos do protocolo.

Critério de exclusão:

  • Outra doença que pode interferir significativamente na avaliação do MTM e claramente não está relacionada à doença.
  • Atualmente inscrito em um estudo de tratamento; ou tratamento com uma terapia experimental diferente da piridostigmina.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Tempo para caracterizar o curso da doença em pacientes MTM
Prazo: Até 24 Meses
Avaliações funcionais específicas do estudo e questionários de pacientes serão usados ​​e serão baseados na idade e no estado ambulatorial do participante
Até 24 Meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança na gravidade da doença e progressão da doença
Prazo: Linha de base, Mês 3 (apenas UE), Mês 6, Mês 12 e Mês 24
Avaliações funcionais específicas do estudo e questionários de pacientes serão usados ​​e serão baseados na idade e no estado ambulatorial do participante
Linha de base, Mês 3 (apenas UE), Mês 6, Mês 12 e Mês 24

Outras medidas de resultado

Outras medidas de resultado

Para ensaios clínicos, uma medida planejada descrita no protocolo que é usada para determinar o efeito de uma intervenção/tratamento nos participantes. Para estudos observacionais, uma medida ou observação usada para descrever padrões de doenças ou características, ou associações com exposições, fatores de risco ou tratamento. Os tipos de medidas de resultados incluem medidas de resultados primários e medidas de resultados secundários.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com resposta imune contra o vírus adeno-associado (AAV)
Prazo: Visita inicial
Uma amostra de 5 ml de sangue total será coletada durante o estudo para avaliar a imunidade contra vários sorotipos de AAV.
Visita inicial

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Valerion Therapeutics, LLC

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Institut de Myologie, France
Genethon

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Hal Landy, MD, Valerion Therapeutics, LLC

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de fevereiro de 2014

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
26 de junho de 2017

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
26 de junho de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
4 de fevereiro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
5 de fevereiro de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
7 de fevereiro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
7 de junho de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
6 de junho de 2018

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de junho de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • VAL-101-13

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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