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Estudo para avaliar a segurança e a eficácia do VX-661 em combinação com o ivacaftor em indivíduos com fibrose cística, homozigotos para a mutação F508del-CFTR com expansão aberta

22 de setembro de 2025 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo de fase 2, randomizado, multicêntrico, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a segurança, eficácia, farmacocinética e farmacodinâmica do VX-661 em combinação com Ivacaftor por 12 semanas em indivíduos com fibrose cística, homozigotos para a mutação F508del CFTR com um -Extensão de etiqueta

O objetivo deste estudo foi avaliar a segurança e a eficácia de VX-661 em combinação com ivacaftor em participantes com fibrose cística (FC) que são homozigotos para a mutação F508del do regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR)

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
40

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos
      • Stanford, California, Estados Unidos
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Estados Unidos
      • Miami, Florida, Estados Unidos
      • Orlando, Florida, Estados Unidos
      • Tampa, Florida, Estados Unidos
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos
      • Colchester, Vermont, Estados Unidos
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homozigoto para a mutação F508del CFTR
  • VEF1 ≥40% e ≤90% do normal previsto para idade, sexo e altura
  • Doença de FC estável conforme julgado pelo investigador

Critério de exclusão:

  • Histórico de qualquer comorbidade que, na opinião do investigador, possa confundir os resultados do estudo ou representar um risco adicional na administração do medicamento do estudo ao participante
  • Mulheres grávidas e lactantes: mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo na triagem e no Dia 1 da Fase PC e Dia -7 ou Dia 1 da Fase OLE (o que for aplicável)
  • Participantes sexualmente ativos com potencial reprodutivo que não estão dispostos a seguir os requisitos de contracepção
  • O participante ou um parente próximo do participante é o investigador ou subinvestigador, assistente de pesquisa, farmacêutico, coordenador do estudo ou outro funcionário diretamente envolvido com a condução do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Fase PC: VX-661 50 mg q12h + IVA 150 mg q12h
Os participantes receberam VX-661 comprimido de 50 miligramas (mg) mais ivacaftor (IVA) comprimido de 150 mg a cada 12 horas (q12h) durante 12 semanas.
Medicamento: VX-661
Comprimido, uso oral
Medicamento: Ivacaftor
Comprimido revestido por película, via oral
Comparador de Placebo: Fase PC: VX 661 placebo q12h + IVA placebo q12h
Os participantes receberam placebo combinado com comprimido VX-661 mais placebo combinado com comprimido IVA a cada 12 horas por 12 semanas.
Medicamento: Placebo compatível com VX-661
Comprimido, uso oral
Medicamento: Placebo compatível com Ivacaftor
Comprimido revestido por película, via oral
Experimental: Fase PC: VX-661 100 mg qd + IVA 150 mg q12h
Os participantes receberam dois comprimidos de VX-661 de 50 mg uma vez ao dia (qd) mais um comprimido de IVA de 150 mg a cada 12 horas por 12 semanas.
Medicamento: VX-661
Comprimido, uso oral
Medicamento: Ivacaftor
Comprimido revestido por película, via oral
Comparador de Placebo: Fase PC: VX -661 placebo qd + IVA placebo q12h
Os participantes receberam dois placebos combinados com comprimidos VX-661 qd mais placebo combinados com comprimidos IVA q12h por 12 semanas.
Medicamento: Placebo compatível com VX-661
Comprimido, uso oral
Medicamento: Placebo compatível com Ivacaftor
Comprimido revestido por película, via oral
Experimental: Fase OLE: VX-661 100 mg qd + IVA 150 mg q12h
Os participantes que completaram a fase PC de 12 semanas passaram por um período de washout de pelo menos 4 semanas antes de entrar na fase OLE e receberam dois comprimidos VX-661 50 mg qd mais IVA 150 mg comprimido q12h por 48 semanas na fase OLE.
Medicamento: VX-661
Comprimido, uso oral
Medicamento: Ivacaftor
Comprimido revestido por película, via oral

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Fase PC: Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Linha de base (Fase PC) até 112 dias
AE: Qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante durante o estudo; o evento não tem necessariamente uma relação causal com o tratamento. Isso inclui qualquer evento recente ou condição anterior que tenha aumentado em gravidade ou frequência após a assinatura do formulário de consentimento informado. EA inclui EAs graves e não graves. SAE (subconjunto de AE): evento ou condição médica, que se enquadra em qualquer uma das seguintes categorias, independentemente de sua relação com o medicamento do estudo: morte, experiência adversa com risco de vida, internação hospitalar/prolongamento da hospitalização, incapacidade ou incapacidade persistente/significativa , anomalia congênita/defeito congênito, evento médico importante. EAs com data de início ou aumento da gravidade na primeira dose ou após a primeira dose do medicamento do estudo até o final da participação no estudo considerados emergentes do tratamento. A linha de base foi definida como o Dia 1 da Fase PC.
Linha de base (Fase PC) até 112 dias
Fase OLE: Número de participantes com EAs e SAEs emergentes do tratamento
Prazo: Linha de base (fase OLE) até 364 dias
AE: Qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante durante o estudo; o evento não tem necessariamente uma relação causal com o tratamento. Isso inclui qualquer evento recente ou condição anterior que tenha aumentado em gravidade ou frequência após a assinatura do formulário de consentimento informado. EA inclui EAs graves e não graves. SAE (subconjunto de AE): evento ou condição médica, que se enquadra em qualquer uma das seguintes categorias, independentemente de sua relação com o medicamento do estudo: morte, experiência adversa com risco de vida, internação hospitalar/prolongamento da hospitalização, incapacidade ou incapacidade persistente/significativa , anomalia congênita/defeito congênito, evento médico importante. EAs com data de início ou aumento da gravidade na primeira dose ou após a primeira dose do medicamento do estudo até o final da participação no estudo considerados emergentes do tratamento. A linha de base foi definida como o Dia 1 da Fase OLE.
Linha de base (fase OLE) até 364 dias

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Fase de PC: Alteração absoluta da linha de base em porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (FEV1) até a semana 12
Prazo: Linha de base (fase PC), até a semana 12
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total. A linha de base foi definida como o Dia 1 da Fase PC.
Linha de base (fase PC), até a semana 12
Fase OLE: Alteração absoluta desde a linha de base em porcentagem de VEF1 previsto até a semana 40
Prazo: Linha de base (fase OLE), até a semana 40
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total. A linha de base foi definida como o Dia 1 da Fase OLE.
Linha de base (fase OLE), até a semana 40
Fase de PC: Alteração relativa desde a linha de base em porcentagem de VEF1 previsto até a semana 12
Prazo: Linha de base (fase PC), até a semana 12
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total. A linha de base foi definida como o Dia 1 da Fase PC.
Linha de base (fase PC), até a semana 12
Fase OLE: alteração relativa desde a linha de base em porcentagem de VEF1 previsto até a semana 40
Prazo: Linha de base (fase OLE), até a semana 40
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total. A linha de base foi definida como o Dia 1 da Fase OLE.
Linha de base (fase OLE), até a semana 40
Fase PC: Mudança absoluta desde a linha de base no cloreto de suor até a semana 12
Prazo: Linha de base (fase PC), até a semana 12
As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado. A linha de base foi definida como o Dia 1 da Fase PC.
Linha de base (fase PC), até a semana 12
Fase OLE: Alteração absoluta da linha de base no cloreto de suor até a semana 40
Prazo: Linha de base (fase OLE), até a semana 40
As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado. A linha de base foi definida como o Dia 1 da Fase OLE.
Linha de base (fase OLE), até a semana 40
Fase de PC: Mudança absoluta da linha de base no peso corporal na semana 12
Prazo: Linha de base (Fase PC), Semana 12
A linha de base foi definida como o Dia 1 da Fase PC.
Linha de base (Fase PC), Semana 12
Fase OLE: Alteração absoluta da linha de base no peso corporal na semana 40
Prazo: Linha de base (Fase OLE), Semana 40
A linha de base foi definida como o Dia 1 da Fase OLE.
Linha de base (Fase OLE), Semana 40
Fase PC: Alteração absoluta do índice de massa corporal (IMC) basal na semana 12
Prazo: Linha de base (Fase PC), Semana 12
O IMC foi calculado pela seguinte fórmula: IMC = Peso em kg/altura em metros quadrados (m^2). A linha de base foi definida como o Dia 1 da Fase PC.
Linha de base (Fase PC), Semana 12
Fase OLE: Alteração absoluta do IMC basal na semana 40
Prazo: Linha de base (Fase OLE), Semana 40
O IMC foi calculado pela seguinte fórmula: IMC = Peso em kg/altura em m^2. A linha de base foi definida como o Dia 1 da Fase OLE.
Linha de base (Fase OLE), Semana 40
Fase PC: Alteração absoluta desde a linha de base no questionário de fibrose cística revisado (CFQ-R) Pontuação do domínio respiratório até a semana 12
Prazo: Linha de base (fase PC), até a semana 12
O CFQ-R é um resultado validado relatado pelo participante que mede a qualidade de vida relacionada à saúde para participantes com fibrose cística. Domínio respiratório avaliou sintomas respiratórios (por exemplo, tosse, congestão, chiado no peito), faixa de pontuação: 0-100; pontuações mais altas indicam menos sintomas e melhor qualidade de vida relacionada à saúde. A linha de base foi definida como o Dia 1 da Fase PC.
Linha de base (fase PC), até a semana 12
Fase OLE: Alteração absoluta da linha de base na pontuação do domínio respiratório do CFQ-R até a semana 40
Prazo: Linha de base (fase OLE), até a semana 40
O CFQ-R é um resultado validado relatado pelo participante que mede a qualidade de vida relacionada à saúde para participantes com fibrose cística. Domínio respiratório avaliou sintomas respiratórios (por exemplo, tosse, congestão, chiado no peito), faixa de pontuação: 0-100; pontuações mais altas indicam menos sintomas e melhor qualidade de vida relacionada à saúde. A linha de base foi definida como o Dia 1 da Fase OLE.
Linha de base (fase OLE), até a semana 40
Fase PC: Concentração Máxima de Plasma (Cmax) de VX-661 e IVA
Prazo: Pré-dose, 2, 3, 4, 6, 9 e 12 horas pós-dose no Dia 85
Pré-dose, 2, 3, 4, 6, 9 e 12 horas pós-dose no Dia 85
Fase PC: Área sob a curva de concentração versus tempo de 0 a 24 horas (AUC0-24h) de VX-661
Prazo: Pré-dose, 2, 3, 4, 6, 9 e 12 horas pós-dose no Dia 85
A amostragem farmacocinética (PK) foi realizada até 12 horas após a dose no dia 85. Para o braço VX-661 50 mg q12h + IVA 150 mg q12h (regime VX-661 q12h), a área sob a curva de concentração versus tempo de 0 a 12 horas (AUC0-12h) foi multiplicada por 2 para obter AUC0-24h.
Pré-dose, 2, 3, 4, 6, 9 e 12 horas pós-dose no Dia 85
Fase PC: Área sob a curva de concentração versus tempo do tempo 0 a 12 horas (AUC0-12h) de IVA
Prazo: Pré-dose, 2, 3, 4, 6, 9 e 12 horas pós-dose no Dia 85
Pré-dose, 2, 3, 4, 6, 9 e 12 horas pós-dose no Dia 85
Fase PC: Tempo para atingir Cmax (Tmax) de VX-661 e IVA
Prazo: Pré-dose, 2, 3, 4, 6, 9 e 12 horas pós-dose no Dia 85
Pré-dose, 2, 3, 4, 6, 9 e 12 horas pós-dose no Dia 85

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de março de 2014

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
27 de maio de 2016

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
27 de maio de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
21 de fevereiro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
21 de fevereiro de 2014

Primeira postagem (Estimado)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
25 de fevereiro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
24 de setembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
22 de setembro de 2025

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de setembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • VX13-661-103

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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