Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Estudo para avaliar a segurança e a eficácia do VX-661 em combinação com o ivacaftor em indivíduos com fibrose cística, homozigotos para a mutação F508del-CFTR com expansão aberta

22 de setembro de 2025 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo de fase 2, randomizado, multicêntrico, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a segurança, eficácia, farmacocinética e farmacodinâmica do VX-661 em combinação com Ivacaftor por 12 semanas em indivíduos com fibrose cística, homozigotos para a mutação F508del CFTR com um -Extensão de etiqueta

O objetivo deste estudo foi avaliar a segurança e a eficácia de VX-661 em combinação com ivacaftor em participantes com fibrose cística (FC) que são homozigotos para a mutação F508del do regulador de condutância transmembrana da fibrose cística (CFTR)

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

40

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos
    • California
      • Palo Alto, California, Estados Unidos
      • Stanford, California, Estados Unidos
    • Florida
      • Altamonte Springs, Florida, Estados Unidos
      • Miami, Florida, Estados Unidos
      • Orlando, Florida, Estados Unidos
      • Tampa, Florida, Estados Unidos
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Estados Unidos
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Estados Unidos
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos
    • Vermont
      • Burlington, Vermont, Estados Unidos
      • Colchester, Vermont, Estados Unidos
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Homozigoto para a mutação F508del CFTR
  • VEF1 ≥40% e ≤90% do normal previsto para idade, sexo e altura
  • Doença de FC estável conforme julgado pelo investigador

Critério de exclusão:

  • Histórico de qualquer comorbidade que, na opinião do investigador, possa confundir os resultados do estudo ou representar um risco adicional na administração do medicamento do estudo ao participante
  • Mulheres grávidas e lactantes: mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo na triagem e no Dia 1 da Fase PC e Dia -7 ou Dia 1 da Fase OLE (o que for aplicável)
  • Participantes sexualmente ativos com potencial reprodutivo que não estão dispostos a seguir os requisitos de contracepção
  • O participante ou um parente próximo do participante é o investigador ou subinvestigador, assistente de pesquisa, farmacêutico, coordenador do estudo ou outro funcionário diretamente envolvido com a condução do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Fase PC: VX-661 50 mg q12h + IVA 150 mg q12h
Os participantes receberam VX-661 comprimido de 50 miligramas (mg) mais ivacaftor (IVA) comprimido de 150 mg a cada 12 horas (q12h) durante 12 semanas.
Medicamento: VX-661
Comprimido, uso oral
Medicamento: Ivacaftor
Comprimido revestido por película, via oral
Comparador de Placebo: Fase PC: VX 661 placebo q12h + IVA placebo q12h
Os participantes receberam placebo combinado com comprimido VX-661 mais placebo combinado com comprimido IVA a cada 12 horas por 12 semanas.
Medicamento: Placebo compatível com VX-661
Comprimido, uso oral
Medicamento: Placebo compatível com Ivacaftor
Comprimido revestido por película, via oral
Experimental: Fase PC: VX-661 100 mg qd + IVA 150 mg q12h
Os participantes receberam dois comprimidos de VX-661 de 50 mg uma vez ao dia (qd) mais um comprimido de IVA de 150 mg a cada 12 horas por 12 semanas.
Medicamento: VX-661
Comprimido, uso oral
Medicamento: Ivacaftor
Comprimido revestido por película, via oral
Comparador de Placebo: Fase PC: VX -661 placebo qd + IVA placebo q12h
Os participantes receberam dois placebos combinados com comprimidos VX-661 qd mais placebo combinados com comprimidos IVA q12h por 12 semanas.
Medicamento: Placebo compatível com VX-661
Comprimido, uso oral
Medicamento: Placebo compatível com Ivacaftor
Comprimido revestido por película, via oral
Experimental: Fase OLE: VX-661 100 mg qd + IVA 150 mg q12h
Os participantes que completaram a fase PC de 12 semanas passaram por um período de washout de pelo menos 4 semanas antes de entrar na fase OLE e receberam dois comprimidos VX-661 50 mg qd mais IVA 150 mg comprimido q12h por 48 semanas na fase OLE.
Medicamento: VX-661
Comprimido, uso oral
Medicamento: Ivacaftor
Comprimido revestido por película, via oral

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Fase PC: Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Linha de base (Fase PC) até 112 dias
AE: Qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante durante o estudo; o evento não tem necessariamente uma relação causal com o tratamento. Isso inclui qualquer evento recente ou condição anterior que tenha aumentado em gravidade ou frequência após a assinatura do formulário de consentimento informado. EA inclui EAs graves e não graves. SAE (subconjunto de AE): evento ou condição médica, que se enquadra em qualquer uma das seguintes categorias, independentemente de sua relação com o medicamento do estudo: morte, experiência adversa com risco de vida, internação hospitalar/prolongamento da hospitalização, incapacidade ou incapacidade persistente/significativa , anomalia congênita/defeito congênito, evento médico importante. EAs com data de início ou aumento da gravidade na primeira dose ou após a primeira dose do medicamento do estudo até o final da participação no estudo considerados emergentes do tratamento. A linha de base foi definida como o Dia 1 da Fase PC.
Linha de base (Fase PC) até 112 dias
Fase OLE: Número de participantes com EAs e SAEs emergentes do tratamento
Prazo: Linha de base (fase OLE) até 364 dias
AE: Qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante durante o estudo; o evento não tem necessariamente uma relação causal com o tratamento. Isso inclui qualquer evento recente ou condição anterior que tenha aumentado em gravidade ou frequência após a assinatura do formulário de consentimento informado. EA inclui EAs graves e não graves. SAE (subconjunto de AE): evento ou condição médica, que se enquadra em qualquer uma das seguintes categorias, independentemente de sua relação com o medicamento do estudo: morte, experiência adversa com risco de vida, internação hospitalar/prolongamento da hospitalização, incapacidade ou incapacidade persistente/significativa , anomalia congênita/defeito congênito, evento médico importante. EAs com data de início ou aumento da gravidade na primeira dose ou após a primeira dose do medicamento do estudo até o final da participação no estudo considerados emergentes do tratamento. A linha de base foi definida como o Dia 1 da Fase OLE.
Linha de base (fase OLE) até 364 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Fase de PC: Alteração absoluta da linha de base em porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (FEV1) até a semana 12
Prazo: Linha de base (fase PC), até a semana 12
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total. A linha de base foi definida como o Dia 1 da Fase PC.
Linha de base (fase PC), até a semana 12
Fase OLE: Alteração absoluta desde a linha de base em porcentagem de VEF1 previsto até a semana 40
Prazo: Linha de base (fase OLE), até a semana 40
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total. A linha de base foi definida como o Dia 1 da Fase OLE.
Linha de base (fase OLE), até a semana 40
Fase de PC: Alteração relativa desde a linha de base em porcentagem de VEF1 previsto até a semana 12
Prazo: Linha de base (fase PC), até a semana 12
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total. A linha de base foi definida como o Dia 1 da Fase PC.
Linha de base (fase PC), até a semana 12
Fase OLE: alteração relativa desde a linha de base em porcentagem de VEF1 previsto até a semana 40
Prazo: Linha de base (fase OLE), até a semana 40
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total. A linha de base foi definida como o Dia 1 da Fase OLE.
Linha de base (fase OLE), até a semana 40
Fase PC: Mudança absoluta desde a linha de base no cloreto de suor até a semana 12
Prazo: Linha de base (fase PC), até a semana 12
As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado. A linha de base foi definida como o Dia 1 da Fase PC.
Linha de base (fase PC), até a semana 12
Fase OLE: Alteração absoluta da linha de base no cloreto de suor até a semana 40
Prazo: Linha de base (fase OLE), até a semana 40
As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado. A linha de base foi definida como o Dia 1 da Fase OLE.
Linha de base (fase OLE), até a semana 40
Fase de PC: Mudança absoluta da linha de base no peso corporal na semana 12
Prazo: Linha de base (Fase PC), Semana 12
A linha de base foi definida como o Dia 1 da Fase PC.
Linha de base (Fase PC), Semana 12
Fase OLE: Alteração absoluta da linha de base no peso corporal na semana 40
Prazo: Linha de base (Fase OLE), Semana 40
A linha de base foi definida como o Dia 1 da Fase OLE.
Linha de base (Fase OLE), Semana 40
Fase PC: Alteração absoluta do índice de massa corporal (IMC) basal na semana 12
Prazo: Linha de base (Fase PC), Semana 12
O IMC foi calculado pela seguinte fórmula: IMC = Peso em kg/altura em metros quadrados (m^2). A linha de base foi definida como o Dia 1 da Fase PC.
Linha de base (Fase PC), Semana 12
Fase OLE: Alteração absoluta do IMC basal na semana 40
Prazo: Linha de base (Fase OLE), Semana 40
O IMC foi calculado pela seguinte fórmula: IMC = Peso em kg/altura em m^2. A linha de base foi definida como o Dia 1 da Fase OLE.
Linha de base (Fase OLE), Semana 40
Fase PC: Alteração absoluta desde a linha de base no questionário de fibrose cística revisado (CFQ-R) Pontuação do domínio respiratório até a semana 12
Prazo: Linha de base (fase PC), até a semana 12
O CFQ-R é um resultado validado relatado pelo participante que mede a qualidade de vida relacionada à saúde para participantes com fibrose cística. Domínio respiratório avaliou sintomas respiratórios (por exemplo, tosse, congestão, chiado no peito), faixa de pontuação: 0-100; pontuações mais altas indicam menos sintomas e melhor qualidade de vida relacionada à saúde. A linha de base foi definida como o Dia 1 da Fase PC.
Linha de base (fase PC), até a semana 12
Fase OLE: Alteração absoluta da linha de base na pontuação do domínio respiratório do CFQ-R até a semana 40
Prazo: Linha de base (fase OLE), até a semana 40
O CFQ-R é um resultado validado relatado pelo participante que mede a qualidade de vida relacionada à saúde para participantes com fibrose cística. Domínio respiratório avaliou sintomas respiratórios (por exemplo, tosse, congestão, chiado no peito), faixa de pontuação: 0-100; pontuações mais altas indicam menos sintomas e melhor qualidade de vida relacionada à saúde. A linha de base foi definida como o Dia 1 da Fase OLE.
Linha de base (fase OLE), até a semana 40
Fase PC: Concentração Máxima de Plasma (Cmax) de VX-661 e IVA
Prazo: Pré-dose, 2, 3, 4, 6, 9 e 12 horas pós-dose no Dia 85
Pré-dose, 2, 3, 4, 6, 9 e 12 horas pós-dose no Dia 85
Fase PC: Área sob a curva de concentração versus tempo de 0 a 24 horas (AUC0-24h) de VX-661
Prazo: Pré-dose, 2, 3, 4, 6, 9 e 12 horas pós-dose no Dia 85
A amostragem farmacocinética (PK) foi realizada até 12 horas após a dose no dia 85. Para o braço VX-661 50 mg q12h + IVA 150 mg q12h (regime VX-661 q12h), a área sob a curva de concentração versus tempo de 0 a 12 horas (AUC0-12h) foi multiplicada por 2 para obter AUC0-24h.
Pré-dose, 2, 3, 4, 6, 9 e 12 horas pós-dose no Dia 85
Fase PC: Área sob a curva de concentração versus tempo do tempo 0 a 12 horas (AUC0-12h) de IVA
Prazo: Pré-dose, 2, 3, 4, 6, 9 e 12 horas pós-dose no Dia 85
Pré-dose, 2, 3, 4, 6, 9 e 12 horas pós-dose no Dia 85
Fase PC: Tempo para atingir Cmax (Tmax) de VX-661 e IVA
Prazo: Pré-dose, 2, 3, 4, 6, 9 e 12 horas pós-dose no Dia 85
Pré-dose, 2, 3, 4, 6, 9 e 12 horas pós-dose no Dia 85

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de março de 2014

Conclusão Primária (Real)

27 de maio de 2016

Conclusão do estudo (Real)

27 de maio de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de fevereiro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

21 de fevereiro de 2014

Primeira postagem (Estimado)

25 de fevereiro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

24 de setembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

22 de setembro de 2025

Última verificação

1 de setembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX13-661-103

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever