Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Capacidade reprodutiva e carga de ferro na talassemia (Fertility thal)

22 de dezembro de 2020 atualizado por: UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Capacidade reprodutiva e associação com padrões de carga de ferro e quelação em pacientes graves com talassemia

A melhora da sobrevida a longo prazo dos pacientes com talassemia maior (MT) resultou em maior foco na capacidade de preservar a fertilidade. Embora a associação da toxicidade do ferro com a disfunção de órgãos vitais, coração e fígado, tenha sido extensivamente investigada, a correlação entre a capacidade reprodutiva e a extensão da sobrecarga de ferro não é bem compreendida. Apesar do progresso notável na metodologia de previsão do estado reprodutivo e intervenção para preservar a fertilidade, falta implementação na talassemia.

Os investigadores levantam a hipótese de que a toxicidade do ferro para a hipófise anterior que ocorre no processo de carga transfusional de ferro está diretamente associada a um declínio na função gonadal. Os investigadores esperam que as medições da deposição de ferro na RM da hipófise, bem como os marcadores de danos oxidativos, se correlacionem com os estudos funcionais do eixo pituitário-gonadal realizados neste estudo. Este estudo transversal examinará a relação entre a deposição de ferro hipofisário e o volume hipofisário; ferro sérico e medidas de estresse oxidativo, concentração de ferro no fígado (LIC), ferro cardíaco e adequação da quelação com os níveis de hormônio reprodutivo pituitário e gonadal (e espermatogênese em pacientes adultos do sexo masculino), a fim de melhor definir a associação da carga de ferro e padrões de quelação com fertilidade potencial, em pacientes com talassemia com sobrecarga de ferro. O estudo avaliará se os regimes de tratamento de quelação atuais, em particular durante a idade de desenvolvimento puberal, são adequados para preservar a fertilidade e podem levar a rotinas de quelação aprimoradas para prevenir a alta prevalência de fertilidade comprometida. Além disso, ao utilizar marcadores de última geração para o status de fertilidade, os resultados deste estudo podem melhorar os métodos atuais de triagem de hipogonadismo e potencial reprodutivo e permitir uma intervenção precoce.

Os investigadores propõem examinar 26-30 pacientes, com 12 anos ou mais, com medidas de potencial de fertilidade, e correlacioná-los com seus parâmetros atuais de carga de ferro e com o efeito cumulativo do ferro, conforme indicado pelos padrões anteriores de sobrecarga de ferro e histórico de quelação.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Concluído

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
59

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Mulheres e homens dependentes de transfusão* com talassemia (qualquer genótipo) com idade entre 12 e 45 anos.
  • História de pelo menos 5 anos de transfusão crônica (definida como ≥ 8 transfusões/ano) (a idade de início das transfusões não importa)
  • Qualquer estágio puberal.
  • Ferro hepático avaliado por SQUID, ressonância magnética ou biópsia hepática 12 meses antes da inclusão no estudo.
  • Precisa ser capaz de interromper a terapia hormonal por 3 semanas (homens) e um mês (mulheres) antes da inscrição no estudo.

Critério de exclusão:

  • Grávida ou lactante durante a inscrição no estudo
  • Incapaz de obter a concentração de ferro no fígado 12 meses antes ou 6 meses após a entrada no estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Diagnóstico
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Outro: Estudos laboratoriais para a função pituitária-gonadal

Mulheres: Esperamos inscrever aproximadamente 15 mulheres com 12 anos ou mais.

Homens: Esperamos inscrever aproximadamente 15 homens com 12 anos ou mais.
Outro: Coleta de sangue/exame de sêmen

Fêmeas:

1. Obtenha os níveis de LH/FSH, Estradiol e AMH em todas as mulheres inscritas. Homens: Esperamos inscrever aproximadamente 15 homens com 12 anos ou mais.

  1. Os níveis de FSH/LH e testosterona serão obtidos. Além disso, examinaremos a associação do hormônio inibina B com medidas médias de fertilidade. Os níveis de inibina B mostraram correlação com azospermia e podem demonstrar uma melhor previsão do potencial reprodutivo.
  2. O exame de sêmen para determinação do volume, contagem de espermatozoides, motilidade e integridade do DNA espermático será determinado para homens adultos com talassemia interessados ​​(idade ≥18 anos ou mais).
Outros nomes:
  • Triagem de biomarcadores e correlações com carga de ferro
Outro: Dados sobre carga de ferro e histórico de quelação

Dados retrospectivos, conforme listados nesta seção, serão obtidos a partir da revisão de prontuários e resultados de dados clínicos relevantes.

  1. Dados de carga de ferro
  2. Ensaio para ferro ligado não transferrina (NTBI)
  3. dados de quelação
  4. Estresse oxidante
  5. História ou presença de hipogonadismo
Outro: Dados retrospectivos/Revisão de prontuários/Resultados clínicos relevantes
  1. 1. Documentação de ferro hepático de SQUID ou MRI. 2. Dados de transfusão sobre idade no início das transfusões regulares, frequência de transfusão nos últimos cinco anos e anos de terapia transfusional crônica (definidos como 8 ou mais por ano). 3. Dados sobre ferro cardíaco conforme indicado por T2* MRI. 4. Níveis de ferritina.
  2. O NTBI será acessado usando um ligante mobilizador para coletar NTBI de todos os pools como Fe-NTA, que é então medido por HPLC.
  3. 1. Idade de início da quelação 2. Períodos estimados de não adesão conhecida ou lembrada à quelação regular. 3. Lista de todas as drogas quelantes usadas anteriormente, incluindo dose e período de tempo.
  4. 1. Vitaminas E e C, no momento mais próximo da obtenção dos níveis de hormônios reprodutivos. 2. Medição da proporção de glutationa reduzida (GSH) para glutationa oxidada (GSSG).
  5. Avaliação do tempo de desenvolvimento puberal, avaliação do histórico menstrual e necessidade de tratamento com reposição hormonal gonadal.
Outro: Ressonância magnética da hipófise
A ressonância magnética demonstrou bem as alterações relacionadas à toxicidade do ferro na glândula pituitária.
Outro: Ressonância magnética da hipófise

A ressonância magnética demonstrou bem as alterações relacionadas à toxicidade do ferro na glândula pituitária. Um protocolo de ressonância magnética foi otimizado no Children's Hospital and Research Center Oakland (CHRCO) e no Texas Children's Hospital. Utilizando scanner clínico de 1,5 T para avaliar o acúmulo de ferro na hipófise anterior. O tempo total de aquisição de dados é de aproximadamente 32 minutos. Nenhuma sedação será dada.

Os dados da ressonância magnética serão enviados ao Dr. Wang, departamento de radiologia, Centro Médico Infantil, Centro Médico Southwestern da Universidade do Texas, Dallas, Texas. Serão realizadas quantificações de R2, altura e volume da hipófise.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Estudos laboratoriais para função pituitária e gonadal e para medições de nível de ferro
Prazo: Até 12 meses

O ferro hipofisário de cada paciente e o volume hipofisário serão correlacionados com os níveis de cada hormônio: LH, FSH, estrogênio e AMH (femininos), testosterona Inibina B e (homens).

Em seguida, avaliaremos associações potenciais usando correlações de Pearson. Análises univariadas de todas as variáveis ​​e sua relação com o ferro também serão realizadas.
Até 12 meses

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Análise retrospectiva do LIC anual e do tipo e dose de agente quelante de ferro no período de tempo paralelo
Prazo: Até 12 meses
Avaliaremos associações potenciais usando correlações de Pearson de cada medida: Média LIC com cada um dos níveis de hormônio da fertilidade e com volume e altura da hipófise. Ferritina média com cada um dos níveis de hormônio da fertilidade e com volume e altura da hipófise. NTBI com cada um dos níveis de hormônio da fertilidade e com volume e altura da hipófise. Medidas oxidativas (Vit C, Vit E, GSH/GSSG) com cada um dos níveis de hormônio da fertilidade e com volume e altura da hipófise. A análise de regressão será utilizada para avaliar a correlação de ferro hipofisário, LIC e ferro cardíaco. Calcularemos estatísticas descritivas para todas as medidas por grupo. Avaliaremos as diferenças entre os 2 grupos usando o teste t de Student para dados contínuos e qui-quadrado ou exato de Fisher para categóricos. Uma análise retrospectiva detalhada dos padrões de LIC e quelação (tipo de quelante e dose média) nesses 2 grupos também será realizada e as medidas de fertilidade serão comparadas.
Até 12 meses

Outras medidas de resultado

Outras medidas de resultado

Para ensaios clínicos, uma medida planejada descrita no protocolo que é usada para determinar o efeito de uma intervenção/tratamento nos participantes. Para estudos observacionais, uma medida ou observação usada para descrever padrões de doenças ou características, ou associações com exposições, fatores de risco ou tratamento. Os tipos de medidas de resultados incluem medidas de resultados primários e medidas de resultados secundários.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Ressonância magnética da hipófise e homem: análise do sêmen
Prazo: Até 12 meses
O ferro hipofisário e o volume hipofisário serão correlacionados com a contagem de espermatozoides e com a quebra do DNA em homens (≥18 anos) que tiverem os resultados desses testes. Serão utilizados métodos estatísticos conforme detalhado no objetivo principal.
Até 12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Sylvia T Singer, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de junho de 2013

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de setembro de 2020

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de setembro de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
25 de novembro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
2 de dezembro de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
4 de dezembro de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
23 de dezembro de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
22 de dezembro de 2020

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de dezembro de 2020

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • CICL670AUS46T

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Configurações de cookies

Usamos cookies para garantir que oferecemos a melhor experiência em nosso site. Para obter mais detalhes, leia com atenção nossa Política de Privacidade e Cookies. ...>>>Você pode alterar suas preferências ou retirar seu consentimento a qualquer momento, excluindo os cookies do seu site ou computador, conforme descrito na política. Aceite-o e escolha suas preferências marcando as caixas correspondentes na seção "Gerenciar configurações" abaixo. Leia atentamente nossos Termos de Serviço antes de continuar a usar qualquer parte deste site.
«Gerenciar configurações