Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

A Segurança, Tolerabilidade e Eficácia do Dronabinol, no Tratamento de Náuseas e Vômitos na Disautonomia Familiar

11 de junho de 2019 atualizado por: NYU Langone Health

A Segurança, Tolerabilidade e Eficácia do Dronabinol, um Agonista do Receptor Endocanabinóide Sintético, para o Tratamento de Náuseas e Vômitos em Pacientes com Disautonomia Familiar

Este é um ensaio clínico piloto de dronabinol para tratar ataques incapacitantes de náuseas e vômitos em pacientes com disautonomia familiar (FD, também conhecida como síndrome de Riley Day ou neuropatia hereditária sensorial e autonômica tipo III). A DF é uma doença autossômica recessiva rara na qual o crescimento e o desenvolvimento de nervos seletivos são prejudicados. Pacientes com DF sofrem crises recorrentes de náuseas e vômitos incontroláveis, acompanhadas de rubor cutâneo, taquicardia e hipertensão arterial. Os tratamentos atuais de náusea são ineficazes ou têm efeitos colaterais intoleráveis. Nosso objetivo a longo prazo é tratar a náusea de forma eficaz e sem efeitos colaterais, uma intervenção terapêutica que melhoraria significativamente a qualidade de vida dos pacientes com DF.

Visão geral do estudo

Status

Retirado

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O objetivo deste estudo piloto é avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia do dronabinol para o tratamento de náuseas em pacientes com DF. O estudo piloto recrutará 25 pacientes com DF que se queixam de náuseas intensas que afetam sua qualidade de vida. O julgamento será dividido em duas partes consecutivas, mas independentes. A Parte 1 abordará a segurança e a tolerabilidade do dronabinol em pacientes com DF usando uma fase de titulação de dose aberta seguida por um período de wash-out de 4 semanas. A Parte 2 abordará a eficácia do dronabinol para o tratamento de náuseas em pacientes com DF usando um design randomizado, controlado por placebo, duplo-cego, cruzado de 12 semanas.

O primeiro objetivo específico desta proposta é avaliar a segurança e a tolerabilidade do dronabinol em pacientes com DF. O segundo objetivo específico desta proposta é determinar se a estimulação dos receptores endocanabinóides com dronabinol melhorará as náuseas recorrentes em pacientes com DF. Os objetivos secundários são determinar se a estimulação dos receptores endocanabinóides com dronabinol aumentará o peso e diminuirá a ansiedade.

Tipo de estudo

Intervencional

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU Medical Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

14 anos a 56 anos (Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Pacientes do sexo masculino ou feminino com idade entre 18 e 60 anos.
  2. Diagnóstico confirmado de disautonomia familiar por teste genético.
  3. Sintomas de náusea intensa.
  4. Capaz de engolir as cápsulas.
  5. Consentimento informado por escrito ou ascensão para participar do teste piloto e entender que eles podem retirar o consentimento ou sotaque a qualquer momento sem afetar seus cuidados futuros.
  6. Capacidade de cumprir os requisitos dos procedimentos do estudo, incluindo medições de pressão arterial em casa

Critério de exclusão:

  1. Pacientes com histórico de hipersensibilidade a qualquer canabinóide ou óleo de gergelim.
  2. Uso de canabinóides nas 4 semanas anteriores (um teste de canabinóides urinários será realizado antes da entrada no estudo).
  3. Pacientes com histórico de abuso de substâncias, incluindo abuso ou dependência de álcool ou maconha.
  4. Distúrbio convulsivo com pelo menos uma crise epiléptica nos últimos 3 anos ou descarga epiléptica anormal no eletroencefalograma
  5. Pacientes com histórico de transtorno bipolar, depressão grave ou esquizofrenia.
  6. Pacientes que precisam dirigir, operar máquinas ou se envolver em atividades perigosas.
  7. Os pacientes que tomam medicamentos considerados, na opinião do investigador, não são seguros quando usados ​​com dronabinol.
  8. Pacientes com fibrilação atrial, angina ou eletrocardiograma documentando uma anormalidade significativa que possa comprometer a saúde do paciente.
  9. Pacientes com doenças pulmonares, hepáticas, renais (creatinina > 2,0 mg/ml) ou cardíacas significativas que podem, na opinião dos investigadores, comprometer sua saúde ao participar deste estudo piloto.
  10. Pacientes com comprometimento cognitivo grave ou transtornos invasivos do desenvolvimento, ou pacientes incapazes de identificar e classificar claramente seus sintomas de náusea.
  11. Mulheres grávidas ou lactantes.
  12. Pacientes que apresentam uma anormalidade significativa no exame clínico que pode, na opinião do investigador, prejudicar sua saúde ao participar deste estudo piloto.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição cruzada
  • Mascaramento: Dobro

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Dranabinol Cápsulas
A dose inicial será de 2,5 mg BID (5 mg/dia) e a dose máxima será de 10 mg TID (30 mg/dia).
Medicamento: Dronabinol
Outros nomes:
  • Marinol
Comparador de Placebo: Placebo Cápsulas
placebo
Outro: Placebo
placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de efeitos adversos
Prazo: 8 semanas
número de EAs durante 4 semanas de fase de droga ativa vs. 4 semanas de fase de placebo
8 semanas
Mudança nas pontuações de náusea
Prazo: 8 semanas
pontuações de náusea durante 4 semanas de fase de droga ativa versus 4 semanas de fase de placebo
8 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança de peso.
Prazo: 8 semanas
alteração no peso (kgs) durante 4 semanas de fase de droga ativa versus 4 semanas de fase de placebo
8 semanas
Mudança nos escores de ansiedade
Prazo: 8 semanas
mudança nas pontuações da escala de ansiedade durante 4 semanas de fase de droga ativa versus 4 semanas de placebo
8 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

NYU Langone Health

Investigadores

  • Investigador principal: Horacio C Kaufmann, MD, NYU Medical Center

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de novembro de 2015

Conclusão Primária (Real)

22 de março de 2019

Conclusão do estudo (Real)

22 de março de 2019

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de novembro de 2015

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

18 de novembro de 2015

Primeira postagem (Estimativa)

20 de novembro de 2015

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

13 de junho de 2019

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

11 de junho de 2019

Última verificação

1 de junho de 2019

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 14-01577

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Dronabinol

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Nigeria

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever