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Um estudo piloto multi-institucional de transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas para pacientes com tumores malignos neuroepiteliais e outros tumores sólidos

14 de agosto de 2017 atualizado por: Kris M. Mahadeo, Montefiore Medical Center
Atualmente, não há tratamento padrão para pacientes com tumores neuroepiteliais (cérebro) ou outros tumores sólidos em outra parte do corpo que não possuem células progenitoras hematopoiéticas autólogas adequadas disponíveis e/ou cuja doença recidivou após o tratamento padrão. O Transplante Alogênico de Células Progenitoras Hematopoiéticas pode ser uma consideração para o tratamento de pacientes com tumores neuroepiteliais malignos (alto grau) quimiorresponsivos recorrentes e outros tumores sólidos ou aqueles que não têm disponibilidade adequada de células progenitoras hematopoiéticas autólogas. O procedimento no qual suas próprias células-tronco sanguíneas são transplantadas para você é chamado de transplante autólogo (do seu próprio) de células progenitoras e quando as células de um doador compatível são transfundidas é chamado de transplante alogênico de células progenitoras. O estudo está sendo conduzido para avaliar a segurança e a eficácia de uma combinação de medicamentos seguida de um transplante alogênico de células progenitoras hematopoiéticas (HPCT). Este regime de tratamento é experimental porque, embora os medicamentos individuais sejam comumente usados ​​para tratar sua doença, a combinação específica usada neste protocolo seguido pelo transplante é experimental.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Rescindido

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

Este é um ensaio clínico piloto multi-institucional de transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) para (i) pacientes com tumores neuroepiteliais malignos (de alto grau) recorrentes quimiorresponsivos e outros tumores sólidos que são recorrentes após HSCT ou (ii) para os referidos pacientes sem disponibilidade de células progenitoras hematopoiéticas autólogas. As células-tronco serão derivadas de um 1) doador aparentado compatível ou 2) doador não aparentado compatível (MUD).

Este é um estudo piloto de um novo protocolo de TCTH para pacientes com tumores neuroepiteliais de alto grau e/ou recorrentes e outros tumores sólidos. Determinar a viabilidade do HSCT alogênico após quimioterapia ablativa de medula baseada em tiotepa (MAC) para crianças com tumores neuroepiteliais de alto grau e/ou recorrentes e outros tumores sólidos. O ponto final primário para este estudo é determinar a sobrevida livre de progressão (PFS) seis meses após o HSCT. Os pontos finais secundários incluem: (a) sobrevida global (OS) em um ano (b) mortalidade relacionada ao transplante (TRM) no dia +100 (c) enxerto (d) toxicidade relacionada ao regime: a frequência e a gravidade do enxerto agudo e crônico Doença contra o hospedeiro (GVHD), síndrome obstrutiva sinusoidal e infecções serão avaliadas (e) tempo de reconstituição imune após o TCTH. Os objetivos exploratórios incluem: 1) Avaliar a viabilidade do ensaio Taqman® Low Density Arrays (TLDA) como uma tecnologia para detecção de MRD entre um subconjunto de pacientes com tumores neuroepiteliais de alto grau e/ou recorrentes e outros tumores sólidos. Doença residual mínima (DRM) (quando aplicável) na medula óssea pré e pós-HSCT, será avaliada por TLDA. Atualmente, para malignidades sólidas não existe um método rotineiramente estabelecido para detectar doença residual mínima, o primeiro indicador de falha terapêutica e/ou recorrência da doença. 2) Em um esforço para minimizar a morbidade relacionada à doença do enxerto contra o hospedeiro, o alemtuzumabe constitui um componente importante do regime de MAC proposto para receptores de enxertos alogênicos incompatíveis não relacionados ou relacionados. Como objetivo exploratório, um ensaio de alemtuzumab será realizado em intervalos específicos para explorar o tempo de depuração do medicamento. Isso pode fornecer informações importantes sobre a linfodepleção para estudos futuros sobre imunoterapia administrada durante a recuperação da terapia de TCTH.

As principais vantagens da abordagem proposta serão: 1) Superar os desafios na coleta de medula óssea/células-tronco do sangue periférico (PBSC) em pacientes fortemente pré-tratados e/ou infiltração de osso/medula óssea com tumor. 2) Eliminar o risco de contaminação do enxerto com células tumorais e 3) Efeito enxerto versus tumor (GVT) para eliminar a doença residual após a quimioterapia condicionante. O uso de aloenxerto com o regime proposto combina os benefícios da quimioterapia de alta dose e uma abordagem imunológica para a terapia da doença.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Real)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
1

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase inicial 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • New York
      • The Bronx, New York, Estados Unidos, 10467
        • The Children's Hospital at Montefiore

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 60 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Tumores neuroepiteliais malignos (de alto grau) e outros tumores sólidos
  • Os pacientes devem estar em, pelo menos, um estado de doença quimiorresponsivo definido como; qualquer regressão da doença à quimioterapia quando comparada à sua avaliação pré-tratamento
  • Pacientes com doença quimiorresponsiva recorrente (ou refratária) ou sem disponibilidade adequada de células progenitoras hematopoiéticas autólogas
  • Depuração de creatinina ou taxa de filtração glomerular (GFR) ≥50 ml/min/1,73m2, e não requer diálise
  • Capacidade de difusão do pulmão para monóxido de carbono, ou DLCO, (corrigida para hemoglobina) ≥ 50% do previsto. Se incapaz de realizar testes de função pulmonar, então saturação de oxigênio (O2) ≥ 92% em ar ambiente
  • Bilirrubina ≤3x limite superior do normal (LSN) e alanina transaminase (ALT) e aspartato transaminase (AST) ≤ 5x para a idade (com exceção de hiperbilirrubinemia isolada devido à síndrome de Gilbert)

Critério de exclusão:

  • Falta de doador/fonte de enxerto histocompatível adequado relacionado ou não relacionado
  • Falha de órgão-alvo que impede a capacidade de tolerar o procedimento de transplante, incluindo condicionamento
  • Insuficiência renal que requer diálise
  • Doença cardíaca congênita resultando em insuficiência cardíaca congestiva
  • Insuficiência ventilatória
  • infecção pelo HIV
  • Infecções bacterianas, virais ou fúngicas descontroladas (atualmente tomando medicação, mas os sintomas clínicos progridem); doença estável e controlada com tratamento não é um critério de exclusão
  • Mulher com potencial reprodutivo que está grávida, planejando engravidar durante o estudo ou amamentando uma criança

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Transplante Alogênico de Células Tronco Hematopoiéticas

HSCT de doador não aparentado compatível (compatibilidade mínima de 9/10 de antígeno leucocitário humano [HLA]) OU HSCT de doador aparentado compatível (correspondência de 10/10 de HLA). O regime de condicionamento começa 12 dias antes da infusão de células-tronco e inclui os seguintes medicamentos:

Fator de crescimento de queratinócitos Alemtuzumabe Tiotepa Etoposido Melfalano Fludarabina Tacrolimo (Ciclosporina A pode substituir o Tacrolimo) Micofenolato de mofetil
Procedimento: Transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas após quimioterapia ablativa de medula baseada em tiotepa
Transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (HSCT) após quimioterapia ablativa de medula baseada em tiotepa (MAC) para crianças com tumores neuroepiteliais de alto grau e/ou recorrentes e outros tumores sólidos.
Medicamento: Fator de crescimento de queratinócitos
KGF 60 mcg/kg IV: 6 doses
Outros nomes:
  • Kepivance
  • KGF
  • Palifermina
Medicamento: Alentuzumabe
Alentuzumabe 12 mg/m2 IV: 2 doses (não administrado se doador aparentado compatível for doador irmão compatível com HLA 10/10)
Outros nomes:
  • Acampamento
  • Acampamento 1H
Medicamento: Tiotepa
Tiotepa 300 mg/m2 IV: 3 doses
Medicamento: Etoposídeo
Etoposido 100 mg/m2 IV: 3 doses
Outros nomes:
  • VP-16
Medicamento: Fludarabina
Fludarabina 30 mg/m2 IV: 3 doses
Outros nomes:
  • FLUDARA
Medicamento: Melfalano
Melfalano 70 mg/m2 IV: Dia 2 doses
Medicamento: Tacrolimo
Tacrolimus 0,05 mg/kg/dia IV (Ciclosporina pode substituir o Tacrolimus): Iniciar no Dia -2, iniciar a redução no Dia +100, interromper no Dia +180
Medicamento: Ciclosporina A
Ciclosporina A dosada da seguinte forma: Idade ≤ 6 anos: 6 mg/kg/dia IV em doses divididas (por exemplo, 2 mg/kg a cada 8 horas) OU Idade > 6 anos: 3 mg/kg/dia IV em doses divididas (1,5 mg /kg a cada 12 horas): Comece no Dia -2, comece a diminuir no Dia +100, interrompa no Dia +180
Outros nomes:
  • Sandimune
  • Ciclosporina
  • Neoral
  • CSA
  • Gengraf
  • CYA
Medicamento: Micofenolato de mofetil
Micofenolato de mofetil 15 mg/kg a cada 8 horas por via oral ou IV: Iniciar no Dia 0 (4-6 horas após a infusão de células-tronco) até o Dia +40, depois reduzir semanalmente até a descontinuação no Dia +90
Outros nomes:
  • Cellcept
  • Myfortic
  • FMM

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Prazo
Sobrevivência livre de progressão
Prazo: Seis meses pós-transplante
Seis meses pós-transplante

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Sobrevivência geral
Prazo: Um ano pós-transplante
Um ano pós-transplante
Mortalidade Relacionada ao Transplante
Prazo: Dia +100 pós-transplante
Dia +100 pós-transplante
Enxerto
Prazo: Até 100 dias após o transplante
Até 100 dias após o transplante
Toxicidade Relacionada ao Regime
Prazo: Dentro de um ano após o transplante
Frequência e gravidade da doença do enxerto contra o hospedeiro aguda e crônica
Dentro de um ano após o transplante
Tempo para reconstituição imune
Prazo: Dentro de um ano após o transplante
Dentro de um ano após o transplante

Outras medidas de resultado

Outras medidas de resultado

Para ensaios clínicos, uma medida planejada descrita no protocolo que é usada para determinar o efeito de uma intervenção/tratamento nos participantes. Para estudos observacionais, uma medida ou observação usada para descrever padrões de doenças ou características, ou associações com exposições, fatores de risco ou tratamento. Os tipos de medidas de resultados incluem medidas de resultados primários e medidas de resultados secundários.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Viabilidade de Taqman® Low Density Arrays (TLDA)
Prazo: Antes da infusão de células-tronco até um ano após o transplante, em intervalos especificados.
Uso do ensaio TLDA como uma tecnologia para detecção de MRD entre um subconjunto de pacientes com tumores neuroepiteliais de alto grau e/ou recorrentes e outros tumores sólidos.
Antes da infusão de células-tronco até um ano após o transplante, em intervalos especificados.
Ensaio de Alemtuzumabe
Prazo: Dez dias antes da infusão de células-tronco até 28 dias após o transplante, em intervalos especificados
O ensaio Alemtuzumab irá explorar o tempo para a depuração da droga. Isso pode fornecer informações importantes sobre a linfodepleção para estudos futuros sobre imunoterapia administrada durante a recuperação da terapia de TCTH.
Dez dias antes da infusão de células-tronco até 28 dias após o transplante, em intervalos especificados

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Montefiore Medical Center

Colaboradores

Colaboradores

Uma organização diferente do patrocinador que fornece suporte para um estudo clínico. Esse apoio pode incluir atividades relacionadas a financiamento, projeto, implementação, análise de dados ou relatórios.
Nationwide Children's Hospital
Children's Hospital Los Angeles

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Investigador principal: Kris M Mahadeo, MD,MPH, The Children's Hospital at Montefiore

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
1 de setembro de 2015

Conclusão Primária (Real)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de agosto de 2017

Conclusão do estudo (Real)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de agosto de 2017

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
7 de janeiro de 2016

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
8 de janeiro de 2016

Primeira postagem (Estimativa)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
12 de janeiro de 2016

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
17 de agosto de 2017

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
14 de agosto de 2017

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de junho de 2017

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • 2014-3856

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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