Um estudo avaliando a segurança e eficácia a longo prazo de Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor em indivíduos com fibrose cística (FC) com 6 anos ou mais e genótipos F/MF
7 de maio de 2024 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Um estudo aberto de Fase 3b avaliando a segurança e a eficácia a longo prazo da terapia combinada de Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor em indivíduos com fibrose cística com 6 anos ou mais que são heterozigotos para a mutação F508del e uma mutação de função mínima (F/MF)
Este estudo avaliará a segurança e a eficácia a longo prazo da combinação tripla (TC) de elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) em indivíduos com FC com 6 anos de idade ou mais com genótipos F/MF.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
120
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha
- Charite Paediatric Pulmonology Department
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Essen, Alemanha
- Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
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Frankfurt, Alemanha
- Johann Wolfgang Goethe University
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Gießen, Alemanha
- Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
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Hannover, Alemanha
- Medizinische Hochschule Hannover
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Heidelberg, Alemanha
- Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
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Koeln, Alemanha
- Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
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Nedlands, Austrália
- Telethon Kids Institute
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South Brisbane, Austrália
- Queensland Children's Hospital
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Westmead, Austrália
- The Children's Hospital at Westmead
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Montreal, Canadá
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
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Toronto, Canadá
- The Hospital for Sick Children
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Vancouver, Canadá
- British Columbia Children's Hospital
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Copenhagen, Dinamarca
- Juliane Marie Center, Rigshospitalet
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Barcelona, Espanha
- Hospital Universitari Vall D Hebron
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Murcia, Espanha
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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Bordeaux cedex, França
- Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
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Bron Cedex, França
- CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
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Paris, França
- Hopital Robert Debre
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Paris Cedex 15, França
- Hopital Necker, Enfants Malades
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Roscoff cedex, França
- Centre de Perharidy
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Groningen, Holanda
- Universitair Medisch Centrum Groningen
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Rotterdam, Holanda
- Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
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Jerusalem, Israel
- Hadassah University Hospital Mount Scopus
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Petach Tikvah, Israel
- Schneider Children's Medical Center of Israel
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Bristol, Reino Unido
- University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
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Cardiff, Reino Unido
- Children's Hospital of Wales
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Edinburgh, Reino Unido
- Royal Hospital for Sick Children
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Liverpool, Reino Unido
- Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
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London, Reino Unido
- Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
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London, Reino Unido
- Great Ormond Street Hospital for Sick Children
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Southampton, Reino Unido
- Southampton General Hospital
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Bern, Suíça
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
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Zurich, Suíça
- Kinderspital Zuerich
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Concluiu o tratamento medicamentoso do estudo no estudo principal (VX19-445-116, NCT04353817) ou teve interrupção(ões) do medicamento do estudo no estudo principal, mas concluiu as visitas do estudo até a última visita programada do período de tratamento no estudo principal
Principais Critérios de Exclusão:
- Histórico de intolerância ao medicamento do estudo no estudo parental
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: ELX/TEZ/IVA
Participantes de 6 a menos de 12 anos de idade e peso <30 quilogramas (kg) no Dia 1 receberam ELX 100 miligramas (mg)/TEZ 50 mg/IVA 75 mg como comprimidos de combinação de dose fixa (FDC) pela manhã e IVA como comprimido mono à noite e aqueles com peso igual ou superior a (≥) 30 kg no Dia 1 receberam ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg como comprimidos FDC pela manhã e IVA como comprimido mono à noite durante 96 semanas .
As doses foram ajustadas para cima com alterações subsequentes no peso.
Os participantes com idade ≥12 anos no Dia 1 receberam ELX 200 mg/TEZ 100 mg/IVA 150 mg como comprimidos de FDC pela manhã e IVA como comprimido mono à noite durante 96 semanas.
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Comprimido para administração oral.
Outros nomes:
Comprimidos de combinação de dose fixa (FDC) para administração oral.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (EAGs)
Prazo: Da linha de base até a semana 100
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Da linha de base até a semana 100
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração absoluta da linha de base do estudo dos pais em cloreto de suor (SwCl)
Prazo: Da linha de base do estudo dos pais até a semana 96
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Amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado.
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Da linha de base do estudo dos pais até a semana 96
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Alteração absoluta da linha de base do estudo dos pais no índice de depuração pulmonar 2,5 (LCI2.5)
Prazo: Da linha de base do estudo dos pais até a semana 96
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O índice LCI2.5 é o número de rotações pulmonares necessárias para reduzir a concentração de gás inerte expirado final para 1/40 de seus valores iniciais e é calculado dividindo a soma das respirações correntes exaladas (volume exalado cumulativo (CEV)) por medidas simultâneas capacidade residual funcional (CRF).
Um LCI de 7,5 e abaixo é normal; valores superiores a 7,5 são anormais.
A LCI é capaz de detectar anormalidades na função pulmonar mais cedo do que modalidades mais tradicionais, como a espirometria.
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Da linha de base do estudo dos pais até a semana 96
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
11 de janeiro de 2021
Conclusão Primária (Real)
24 de março de 2023
Conclusão do estudo (Real)
24 de março de 2023
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de setembro de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
3 de setembro de 2020
Primeira postagem (Real)
11 de setembro de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
8 de maio de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
7 de maio de 2024
Última verificação
1 de maio de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Processos Patológicos
- Doenças Respiratórias
- Doenças pulmonares
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças pancreáticas
- Fibrose
- Fibrose cística
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas dos Canais de Cloro
- Ivacaftor
- Elexacaftor
Outros números de identificação do estudo
- VX20-445-119
- 2020-001404-42 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .