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Um estudo avaliando a segurança e eficácia a longo prazo de Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor em indivíduos com fibrose cística (FC) com 6 anos ou mais e genótipos F/MF

21 de abril de 2023 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo aberto de Fase 3b avaliando a segurança e a eficácia a longo prazo da terapia combinada de Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor em indivíduos com fibrose cística com 6 anos ou mais que são heterozigotos para a mutação F508del e uma mutação de função mínima (F/MF)

Este estudo avaliará a segurança e a eficácia a longo prazo da combinação tripla (TC) de elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA) em indivíduos com FC com 6 anos de idade ou mais com genótipos F/MF.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

120

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Berlin, Alemanha
        • Charite Paediatric Pulmonology Department
      • Essen, Alemanha
        • Universitatsklinikum Essen (AoR), Kinderklinik III, Abt. fur Pneumologie
      • Frankfurt, Alemanha
        • Johann Wolfgang Goethe University
      • Gießen, Alemanha
        • Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin
      • Hannover, Alemanha
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Heidelberg, Alemanha
        • Universitaetsklinikum Heidelberg, Zenter fuer Kinder-und Jugendmedizin
      • Koeln, Alemanha
        • Universitaetsklinkum Koeln, CF-Studienzentrum
  • Austrália
      • Nedlands, Austrália
        • Telethon Kids Institute
      • South Brisbane, Austrália
        • Queensland Children's Hospital
      • Westmead, Austrália
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Canadá
      • Montreal, Canadá
        • McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
      • Toronto, Canadá
        • The Hospital for Sick Children
      • Vancouver, Canadá
        • British Columbia Children's Hospital
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca
        • Juliane Marie Center, Rigshospitalet
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Hospital Universitari Vall d Hebron
      • Murcia, Espanha
        • Hospital Virgen de la Arrixaca
  • França
      • Bordeaux cedex, França
        • Groupe Hospitaler Pellegrin, CHU De Bordeaux
      • Bron Cedex, França
        • CHU Lyon - Hopital Femme Mere-Enfant
      • Paris, França
        • Hôpital Robert Debré
      • Paris Cedex 15, França
        • Hopital Necker, Enfants Malades
      • Roscoff cedex, França
        • Centre de Perharidy
  • Holanda
      • Groningen, Holanda
        • Universitair Medisch Centrum Groningen
      • Rotterdam, Holanda
        • Erasmus Medical Center / Sophia Children's Hospital
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Hadassah University Hospital Mount Scopus
      • Petach Tikvah, Israel
        • Schneider Children's Medical Center of Israel
  • Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido
        • University Hospitals Bristol and Weston NHS Foundation Trust, Bristol Royal Hospital
      • Cardiff, Reino Unido
        • Children's Hospital of Wales
      • Edinburgh, Reino Unido
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Liverpool, Reino Unido
        • Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido
        • Royal Brompton & Harefield NHS Foundation Trust, Royal Brompton Hospital
      • London, Reino Unido
        • Great Ormond Street Hospital for Sick Children
      • Southampton, Reino Unido
        • Southampton General Hospital
  • Suíça
      • Bern, Suíça
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zurich, Suíça
        • Kinderspital Zuerich

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Concluiu o tratamento medicamentoso do estudo no estudo principal (VX19-445-116, NCT04353817) ou teve interrupção(ões) do medicamento do estudo no estudo principal, mas concluiu as visitas do estudo até a última visita programada do período de tratamento no estudo principal

Principais Critérios de Exclusão:

  • Histórico de intolerância ao medicamento do estudo no estudo parental

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: ELX/TEZ/IVA
Os participantes receberão ELX/TEZ/IVA pela manhã e IVA à noite.
Medicamento: IVA
Comprimido para administração oral.
Outros nomes:
  • VX-770
  • ivacaftor
Medicamento: ELX/TEZ/IVA
Comprimido de combinação de dose fixa (FDC) para administração oral.
Outros nomes:
  • VX-445/VX-661/VX-770
  • elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Segurança e tolerabilidade avaliadas pelo número de participantes com eventos adversos (EAs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Dia 1 até a semana 100
Dia 1 até a semana 100

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Mudança Absoluta no Cloreto de Suor (SwCl)
Prazo: Da linha de base até a semana 96
Da linha de base até a semana 96
Alteração absoluta no índice de depuração pulmonar 2,5 (LCI 2,5)
Prazo: Da linha de base até a semana 96
Da linha de base até a semana 96

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

11 de janeiro de 2021

Conclusão Primária (Real)

24 de março de 2023

Conclusão do estudo (Real)

24 de março de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de setembro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

3 de setembro de 2020

Primeira postagem (Real)

11 de setembro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de abril de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de abril de 2023

Última verificação

1 de abril de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX20-445-119
  • 2020-001404-42 (Número EudraCT)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Descrição do plano IPD

Detalhes sobre os critérios de compartilhamento de dados da Vertex e o processo de solicitação de acesso podem ser encontrados em: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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