- ICH GCP
- Registro de ensaios clínicos dos EUA
- Ensaio Clínico NCT04803786
Um estudo centrado no paciente, prospectivo, observacional e não intervencional do XYWAV na narcolepsia
27 de junho de 2022 atualizado por: Jazz Pharmaceuticals
Experiência de transição de pessoas com narcolepsia tomando oxibato no mundo real (TENOR): um estudo centrado no paciente, prospectivo, observacional e não intervencional para avaliar o regime de dosagem em pessoas que mudam de Xyrem para Xywav para o tratamento da narcolepsia
A justificativa para o projeto de estudo centrado no paciente, prospectivo, observacional e não intervencional de JZP258-402 é avaliar a experiência de transição de participantes com narcolepsia tratados com oxibato e examinar o impacto da transição de Xyrem para Xywav em um mundo real contexto.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
110
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Jazz Pharmaceuticals Clinical Site
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
16 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Homem ou mulher a partir de 18 anos com diagnóstico de narcolepsia tipo 1 ou tipo 2.
Em uma prescrição ativa de Xyrem com tratamento estável por pelo menos 2 meses consecutivos.
Descrição
Critério de inclusão:
- Masculino ou feminino, com idade igual ou superior a 18 anos
- Diagnóstico de narcolepsia tipo 1 ou tipo 2 por um médico
- Prescrição ativa de Xyrem com regime de tratamento estável por pelo menos 2 meses consecutivos
- Transição de Xyrem para Xywav nos próximos ou últimos 7 dias (- 7 dias ou + 7 dias a partir da primeira dose de Xywav)
- Capaz de ler e entender inglês
- Capaz de acessar um computador/smartphone com conexão à internet
- Atualmente não é funcionário da Jazz Pharmaceuticals ou membro imediato da família de um funcionário da Jazz
- Disposto e capaz de cumprir o cronograma de estudo
- Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito eletronicamente
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Transição de Xyrem para Xywav
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Este é um estudo não intervencional de grupo único onde será observada a transição dos participantes de Xyrem para Xywav.
O produto experimental (IP) ou suporte a medicamentos ou alterações solicitadas em seus medicamentos não serão fornecidos aos participantes pela Jazz Pharmaceuticals.
O Xyrem e o Xywav que os participantes farão serão fornecidos pelo profissional de saúde do participante.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com transição de dose aumentada/diminuída/mesma de Xyrem para Xywav
Prazo: Linha de base para 21 semanas
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• Diferença entre a dose noturna total usual de Xyrem e a dose inicial total prescrita de Xywav.
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Linha de base para 21 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de ajustes de dose prescritos de Xywav
Prazo: Linha de base para 21 semanas
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O número de ajustes de dosagem por participantes e o número de participantes com um ou mais ajustes de dosagem durante o Período de Tratamento Xywav (Período 2 a 5) pelo médico assistente (quantidade de dosagem ou número de doses noturnas), detalhes do ajuste, motivo do ajuste e motivo para dosagem desigual serão resumidos.
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Linha de base para 21 semanas
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Duração do tempo entre a última refeição em relação à dosagem
Prazo: Linha de base para 21 semanas
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O horário e o tipo da última refeição antes da primeira dose serão coletados usando o Diário Diário e a Retrospectiva Semanal do Diário Diário.
O tempo será coletado como hora real (HH:MM) do Diário Diário e como dados categóricos do número usual de horas em relação à primeira dose (<0,5 horas, ≥0,5 mas <1 hora, ≥1 mas <1,5 horas, ≥1,5 mas <2 horas, ≥2 horas) da retrospectiva semanal do diário.
Para avaliar o momento da última refeição em todos os períodos de estudo, a entrada do Diário Diário será convertida em dados categóricos usando a mesma escala de valores que a Retrospectiva Semanal do Diário Diário.
O tipo de última refeição anterior à primeira dose será coletado como dados categóricos (refeição regular, lanche e bebida).
Tanto para o tempo quanto para o tipo de última refeição antes da primeira dose, o número de participantes com cada resposta será resumido.
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Linha de base para 21 semanas
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Hora de obter uma dose estável de Xywav
Prazo: Linha de base para 21 semanas
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Dose estável é definida como a dose e regime que permanecem inalterados por pelo menos 2 semanas.
A adesão não é considerada na derivação do tempo até a dose estável.
O tempo para atingir a dose estável será resumido.
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Linha de base para 21 semanas
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Número de participantes que obtiveram adesão ao tratamento
Prazo: Linha de base para 21 semanas
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As doses ignoradas serão coletadas usando o Diário Diário e o Diário Diário de Lookback Semanal.
As doses ignoradas serão coletadas diariamente (sim/não) do Diário Diário e como uma variável categórica semanal (0, 1-2, 3-4, 5-6 ou 7 dias) do Lookback Semanal do Diário Diário.
Para resumir as doses omitidas durante o período de tratamento com Xywav, os dados do diário diário serão convertidos em dados categóricos usando as mesmas categorias da retrospectiva semanal do diário.
Doses omitidas por semana (0, 1-2, 3-4, 5-6, 7 dias), alteração de dosagem mais comum (não tomou Xywav, pulou a primeira dose, pulou a segunda dose, pulou a terceira dose) e razões mais comuns para a alteração da dosagem será resumida.
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Linha de base para 21 semanas
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Número de participantes que descontinuaram a administração de Xywav
Prazo: Linha de base para 21 semanas
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O número de participantes que descontinuaram a administração de Xywav durante o Período de Tratamento de Xywav (Período 2 a 5).
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Linha de base para 21 semanas
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Mudança na Náusea de Curto Prazo e Longo Prazo Usando a Impressão Global de Mudança do Paciente (IGP-C)
Prazo: Linha de base para 21 semanas
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O PGI-C é uma série de questões auto-aplicáveis destinadas a medir o significado da mudança nos sintomas após uma intervenção.
O PGI-C é usado para avaliar a mudança na sonolência diurna excessiva, cataplexia e náusea de curto e longo prazo desde a transição de Xyrem para Xywav.
É uma escala de avaliação do tipo Likert de 7 pontos de 1 = melhorou muito, 2 = melhorou muito, 3 = melhorou minimamente, 4 = sem mudança, 5 = piorou minimamente, 6 = muito pior, a 7 = muito pior.
A pontuação é a soma das respostas para cada uma das opções de resposta.
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Linha de base para 21 semanas
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Mudanças no padrão e na qualidade do sono
Prazo: Linha de base para 21 semanas
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O padrão de sono (quanto tempo geralmente leva para adormecer após a primeira dose, quanto tempo geralmente fica acordado durante a noite) será resumido.
O padrão e a qualidade do sono serão coletados usando o Diário Diário e o Lookback Semanal do Diário Diário.
O número de participantes com cada resposta à qualidade do sono (muito ruim ~ muito bom) e sensação de descanso/revigoramento ao acordar durante o dia (nem um pouco descansado ~ muito bem descansado) será resumido por dia e por semana.
Para analisar os dados em conjunto, a intenção é combinar o diário derivando a frequência categórica das respostas para que possa ser combinada com os dados categóricos coletados no diário semanal.
O que permitirá uma análise completa da mudança do período de linha de base (Xyrem) para o período de tratamento Xywav (período 2 a 5) será resumido para dados semanais coletados durante o período de tratamento Xywav (período 2 a 5) usando a retrospectiva semanal do diário Diário.
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Linha de base para 21 semanas
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Alteração na Escala de Sonolência de Epworth (ESS)
Prazo: Linha de base para 21 semanas
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A ESS é um questionário autoaplicável com 8 perguntas (Johns 1991, Johns 1992).
Os entrevistados classificam em uma escala de 4 pontos (0-3) suas chances habituais de cochilar ou adormecer enquanto estão envolvidos em oito atividades diferentes.
A maioria das pessoas se envolve nessas atividades pelo menos ocasionalmente, embora não necessariamente todos os dias.
A pontuação total da ESS (a soma das pontuações de 8 itens, 0-3) pode variar de 0 a 24.
Pontuações totais mais altas da ESS estão associadas a maior propensão ao sono na vida diária, também conhecida como 'sonolência diurna'.
A ESS foi validada em várias condições, incluindo narcolepsia (Johns 1994).
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Linha de base para 21 semanas
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Mudança nos Resultados Funcionais do Questionário de Sono (FOSQ-10) Pontuação Total
Prazo: Linha de base para 21 semanas
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O FOSQ-10 (Chasens 2009) é um questionário autoaplicável projetado para avaliar o impacto da sonolência diurna nas atividades da vida diária.
Consiste em 10 itens que medem a produtividade geral do participante, nível de atividade, vigilância, intimidade e relações sexuais.
Para cada item, os participantes são solicitados a classificar o nível de dificuldade em concluir uma atividade em uma escala Likert de 4 pontos, de 1 "Sim, extremo" a 4 "Não").
A partir do FOSQ-10 é calculada uma pontuação total: uma pontuação mais alta indica melhor estado funcional.
O FOSQ-10 é uma versão reduzida do FOSQ-30 original.
O FOSQ-10 foi testado e considerado um instrumento psicometricamente forte com desempenho semelhante à versão longa.
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Linha de base para 21 semanas
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Mudança na Pontuação Total do Inventário Cognitivo de Reclamações da Colúmbia Britânica (BC-CCI)
Prazo: Linha de base para 21 semanas
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O BC-CCI foi desenvolvido para medir queixas cognitivas em indivíduos com Transtorno Depressivo Maior (TDM).
É uma medida de autorrelato de 6 itens que pede aos entrevistados que classifiquem problemas com sintomas cognitivos específicos nos últimos 7 dias.
Uma escala de quatro pontos (0 "Nada" a 3 "Muito") é usada para classificar cada item.
A pontuação total (varia de 0 a 18) gerada avalia domínios de memória, concentração, dificuldade para expressar pensamentos, encontrar palavras e resolver problemas.
Escores mais altos indicam maior gravidade do comprometimento cognitivo, com quatro faixas de classificação estabelecidas para o escore total do BC-CCI: 0 a 4 = "geralmente normal"; 5 a 8 = queixas cognitivas "leves"; 9 a 14 = queixas cognitivas "moderadas"; e 15 a 18 = queixas cognitivas "severas".
Três itens adicionais que perguntam sobre como esses sintomas afetam o trabalho, os relacionamentos e as atividades sociais/recreativas também são incluídos para fornecer mais informações sobre a natureza do comprometimento funcional.
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Linha de base para 21 semanas
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Mudança na cataplexia usando PGI-c
Prazo: Linha de base para 21 semanas
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O PGI-C é uma série de questões auto-aplicáveis destinadas a medir o significado da mudança nos sintomas após uma intervenção.
O PGI-C é usado para avaliar a mudança na sonolência diurna excessiva, cataplexia e náusea de curto e longo prazo desde a transição de Xyrem para Xywav.
É uma escala de avaliação do tipo Likert de 7 pontos de 1 = melhorou muito, 2 = melhorou muito, 3 = melhorou minimamente, 4 = sem mudança, 5 = piorou minimamente, 6 = muito pior, a 7 = muito pior.
A pontuação é a soma das respostas para cada uma das opções de resposta.
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Linha de base para 21 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
9 de abril de 2021
Conclusão Primária (Real)
24 de fevereiro de 2022
Conclusão do estudo (Real)
24 de fevereiro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
9 de março de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de março de 2021
Primeira postagem (Real)
18 de março de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
30 de junho de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
27 de junho de 2022
Última verificação
1 de junho de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- JZP258-402
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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