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Células CAR-T direcionadas ao antígeno de maturação de células B em tratamento com mieloma múltiplo recidivante e refratário

7 de dezembro de 2021 atualizado por: YuLi, Shenzhen University General Hospital
Para o tratamento do MM recidivante e refratário, as Diretrizes Chinesas para o Diagnóstico e Tratamento do Mieloma Múltiplo apontaram que o MM recidivante é altamente heterogêneo, sendo necessária uma avaliação individualizada dos pacientes recidivantes para determinar o tempo de tratamento. Pacientes com recorrência bioquímica com apenas proteína M elevada não precisam de tratamento imediato, apenas visitas regulares de acompanhamento. Para pacientes com manifestações CRAB ou recidiva bioquímica rápida, o tratamento precisa ser iniciado imediatamente. Os pacientes que recaem dentro de 6 meses podem mudar para uma combinação de drogas com outros mecanismos de ação; os pacientes que recidivam dentro de 6 a 12 meses devem primeiro mudar para uma combinação de medicamentos com outros mecanismos de ação ou podem ser tratados novamente com o medicamento original; 12 meses Os pacientes com a recorrência acima podem usar o regime original para terapia de reindução ou mudar para um regime medicamentoso com outros mecanismos de ação. Bortezomibe, lenalidomida e talidomida são atualmente os principais medicamentos para o tratamento de MM recidivante na China. Pacientes com condições adequadas devem ser submetidos a transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas, enquanto o transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas raramente é usado devido à maior mortalidade relacionada ao transplante.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Para o tratamento do MM recidivante e refratário, as Diretrizes Chinesas para o Diagnóstico e Tratamento do Mieloma Múltiplo apontaram que o MM recidivante é altamente heterogêneo, sendo necessária uma avaliação individualizada dos pacientes recidivantes para determinar o tempo de tratamento. Pacientes com recorrência bioquímica com apenas proteína M elevada não precisam de tratamento imediato, apenas visitas regulares de acompanhamento. Para pacientes com manifestações CRAB ou recidiva bioquímica rápida, o tratamento precisa ser iniciado imediatamente. Os pacientes que recaem dentro de 6 meses podem mudar para uma combinação de drogas com outros mecanismos de ação; os pacientes que recidivam dentro de 6 a 12 meses devem primeiro mudar para uma combinação de medicamentos com outros mecanismos de ação ou podem ser tratados novamente com o medicamento original; 12 meses Os pacientes com a recorrência acima podem usar o regime original para terapia de reindução ou mudar para um regime medicamentoso com outros mecanismos de ação. Bortezomibe, lenalidomida e talidomida são atualmente os principais medicamentos para o tratamento de MM recidivante na China. Pacientes com condições adequadas devem ser submetidos a transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas, enquanto o transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas raramente é usado devido à maior mortalidade relacionada ao transplante.

O BCMA (antígeno de maturação de células B), também chamado de TNFRSF17 (membro 17 da superfamília do receptor TNF, membro 17 da superfamília do ligante TNF), é expresso principalmente em células plasmáticas e linfócitos B maduros, é basicamente indetectável em outras células humanas normais. O BCMA é o receptor mais seletivamente expresso na linha celular MM, e sua expressão aumenta gradualmente com a diferenciação das células B, e também aumenta gradualmente no processo da doença do mieloma múltiplo. Experimentos em camundongos descobriram que a superexpressão de BCMA pode induzir proteína quinase B, proteína quinase ativada por mitógeno (MAPK) e fator nuclear kB (fatores nucleares kB, NF-kB) cascata de sinal para aumentar o crescimento e a sobrevivência de células MM, acelerando assim o progresso do MM; e a regulação negativa da expressão de BCMA pode reduzir significativamente a formação de colônias de MM e reduzir a taxa de sobrevivência de células de MM. O BCMA tornou-se um alvo antigênico ideal para MM por causa de sua alta expressão seletiva em linhagens de células MM e seu importante papel na proliferação, diferenciação e produção de anticorpos de células B tardias normais e malignas.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

10

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

    • Guangdong
      • Shenzhen, Guangdong, China, 518000
        • Recrutamento
        • Li Yu

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 75 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Idade 18-75 (≥18, ≤75) um ano de idade, sem limite de gênero;
  2. O sujeito participa voluntariamente do estudo, e ele ou seu responsável legal assinam o “Termo de Consentimento Livre e Esclarecido”;
  3. Diagnosticado definitivamente como mieloma múltiplo recidivante ou refratário: usar esquemas quimioterápicos contendo bortezomibe ou esquemas quimioterápicos contendo lenalidomida, o tratamento é ineficaz ou a doença progride em até 60 dias após o término da última quimioterapia;
  4. O paciente tem uma ou mais lesões mensuráveis ​​de mieloma múltiplo, que devem incluir qualquer um dos seguintes:

1) Proteína M sérica é maior ou igual a 0,5g/dl (10g/l) 2) Proteína M na urina é maior ou igual a 200 mg/24h relação FLC sérica é anormal 3) Cadeia leve livre sérica (FLC) ≧5 mg/dL (50 mg/L) 4) Plasmocitoma que pode ser medido por exame físico ou exame de imagem 5) Células de mieloma na medula óssea ≧10% por citometria de fluxo ou exame imunohistoquímico 5. Após citometria de fluxo ou exame imuno-histoquímico, as células de mieloma apresentam expressão positiva de BCMA; 6. Nenhuma quimioterapia de resgate foi usada dentro de 4 semanas antes da terapia celular; 7. Dentro de 2 semanas antes da terapia celular, não recebeu terapia com drogas de anticorpos; 8. A pontuação ECOG é de 0-2 pontos; 9. O sujeito não tem contra-indicações para aférese de sangue periférico; 10. O período de sobrevivência esperado é ≧12 semanas; 11. Indivíduos do sexo feminino em idade reprodutiva devem ter um teste de gravidez de urina negativo dentro de 7 dias antes da terapia celular e não durante o período de lactação; indivíduos do sexo feminino ou masculino em idade reprodutiva devem tomar medidas contraceptivas eficazes durante todo o estudo.

Critério de exclusão:

  1. Aqueles que têm histórico de alergia a qualquer um dos ingredientes dos produtos celulares;
  2. As seguintes condições em testes laboratoriais: incluindo, mas não limitado a, bilirrubina total sérica ≥ 1,5 mg/dl; ALT ou AST sérica maior que 2,5 vezes o limite superior do normal; creatinina sanguínea ≥ 2,0 mg/dl; hemoglobina <80g/l; não depende de GCSF ou outros fatores de crescimento, a contagem absoluta de neutrófilos é inferior a 1000 / mm3; nenhuma transfusão de sangue é necessária e a contagem de plaquetas é inferior a 30.000 / mm3;
  3. De acordo com os padrões de classificação da função cardíaca da New York Heart Association (NYHA), pacientes com insuficiência cardíaca grau III ou IV; ou exame ecocardiográfico da fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) <50%;
  4. Função pulmonar anormal, saturação de oxigênio no sangue no ar interno <92%;
  5. Infarto do miocárdio, angioplastia ou stent cardiovascular, angina instável ou outras doenças cardíacas clínicas graves dentro de 12 meses antes da inscrição;
  6. A hipertensão é grau 3 e a pressão arterial não é bem controlada por medicamentos;
  7. Pacientes com intervalo QT prolongado no ECG, pacientes com doença cardíaca grave, como arritmia grave no passado;
  8. Anteriormente sofrendo de traumatismo craniano, perturbação da consciência, epilepsia, isquemia cerebral mais grave ou doença hemorrágica cerebral;
  9. Necessidade de uso de qualquer anticoagulante (exceto aspirina);
  10. Pacientes que necessitam de tratamento urgente devido à progressão do tumor ou compressão da medula espinhal;
  11. Pacientes com metástase do SNC ou sintomas de envolvimento do SNC (incluindo neuropatia craniana e doença extensa ou compressão da medula espinhal);
  12. O investigador determina que existem complicações ou doenças graves que aumentam o risco do sujeito ou afetam a pesquisa, incluindo, mas não se limitando a, por exemplo: cirrose hepática, trauma grave recente, etc.;
  13. Após transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas;
  14. leucemia de células plasmáticas;
  15. Antes da aférese e dentro de 2 semanas antes da infusão de células CAR-T, aplicar mais de 5 mg/d de prednisona (ou uma quantidade equivalente de outros corticosteroides);
  16. Pacientes com doenças autoimunes, imunodeficiências ou outros pacientes que necessitem de terapia imunossupressora;
  17. Há uma infecção ativa descontrolada;
  18. Ter usado qualquer produto de células CAR-T ou outras terapias de células T geneticamente modificadas antes;
  19. Vacinação viva dentro de 4 semanas antes da inscrição;
  20. pessoas infectadas por HIV, HBV, HCV e TPPA/RPR e portadores de HBV;
  21. O sujeito tem histórico de alcoolismo, abuso de drogas ou doença mental;
  22. O sujeito participou de qualquer outra pesquisa clínica dentro de 3 meses antes de ingressar nesta pesquisa clínica;
  23. A pesquisadora acredita que os sujeitos possuem outras condições que não são adequadas para participar deste estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: BCMA CAR-T
Infusão de células BCMA CAR-T
Infusão de células BCMA CAR-T

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
PFS
Prazo: Desde a data de inscrição até à data da primeira progressão documentada, até 2 anos.
Sobrevivência livre de progressão
Desde a data de inscrição até à data da primeira progressão documentada, até 2 anos.

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
SO
Prazo: até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano
Sobrevivência geral
até a conclusão do estudo, uma média de 1 ano

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Investigadores

  • Investigador principal: Li Yu, Shenzhen university General Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de julho de 2021

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de julho de 2024

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de julho de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de novembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de dezembro de 2021

Primeira postagem (Real)

9 de dezembro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de dezembro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de dezembro de 2021

Última verificação

1 de julho de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Outros números de identificação do estudo

  • HEM-ONCO-012

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .