Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo de segurança e eficiência de AND017 em pacientes com β-talassemia dependente de transfusão e não dependente de transfusão

25 de fevereiro de 2026 atualizado por: Kind Pharmaceuticals LLC
Este é um estudo de fase II, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo para tratar pacientes com β-talassemia dependente de transfusão e não dependente de transfusão com AND017 e cuidados de suporte ideais, incluindo transfusão de sangue e remoção de ferro, com base no julgamento do médico e pratique.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
64

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • China
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510515
        • Ainda não está recrutando
        • Nanfang Hospital Southern Medical University
        • Investigador principal:
          • Lin Jiang, MD
      • Maoming, Guangdong, China, 525000
        • Recrutamento
        • Maoming People's Hospital
        • Investigador principal:
          • Xiong Zhang, MD
    • Guangxi
      • Liuchow, Guangxi, China, 545006
        • Recrutamento
        • Liuzhou People's Hospital
        • Investigador principal:
          • Min Wei, MD
      • Nanning, Guangxi, China, 530021
        • Recrutamento
        • Guangxi Medical University No.1 Affiliated Hospital
        • Investigador principal:
          • Yongrong Lai, MD
    • Hainan
      • Haikou, Hainan, China, 570203
        • Recrutamento
        • Hainan General Hospital
        • Investigador principal:
          • Guyun Wang, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Diagnóstico documentado de β-talassemia ou hemoglobina E/β-talassemia, HbS/ β-talassemia (β-talassemia com mutação e/ou multiplicação de esferas α não é permitida).
  2. Sujeitos TDT: recebem transfusões de sangue regulares, definidas como 6-20 unidades de hemácias (incluindo limite) nas 24 semanas anteriores à avaliação de triagem, e nenhum período sem transfusão de ≥ 5 semanas durante este período.
  3. Coorte NTDT: ter transfundido <6 unidades de hemácias nas 24 semanas anteriores à avaliação de triagem, nenhum cronograma regular de transfusão e nenhuma transfusão por 4 semanas antes da avaliação de triagem.
  4. Os registros de transfusão dos indivíduos devem ser obtidos dentro de 24 semanas antes da avaliação de triagem, contendo a data da transfusão, unidades de hemácias transfundidas e valores de hemoglobina pré-transfusão.
  5. Pontuação ECOG 0-1.
  6. Indivíduos NTDT com Hb ≤ 10,0 g/dL no teste de triagem e um teste de acompanhamento (dois testes com intervalo de mais de uma semana) e diferença de valores entre os dois testes ≤ 1,0 g/dL.
  7. Função hepática adequada:

Bilirrubina total <1,5 x limite superior do normal (LSN) (indivíduos com síndrome de Gilbert, ou seja, hiperbilirrubinemia não conjugada, têm bilirrubina total <3 x LSN), aspartato aminotransferase

Critério de exclusão:

  1. Outras causas de anemia (por exemplo, anemia hemolítica, história de anemia aplástica pura de glóbulos vermelhos, síndrome mielodisplásica ou mieloma múltiplo)
  2. Presença de infecção activa ou doença inflamatória que requer terapia anti-infecciosa sistémica, incluindo doenças autoimunes concomitantes com sintomas inflamatórios (por ex. eritema generalizado, espondilite anquilosante, artrite reumatóide, artrite psoriática, síndrome seca, etc.)
  3. Neovascularização retiniana complicada que requer tratamento (retinopatia proliferativa diabética, degeneração macular exsudativa relacionada à idade, oclusão da veia retiniana, edema macular, etc.)
  4. Incapacidade de tomar medicamentos orais, condições com histórico de gastrectomia/ressecção intestinal que podem afetar a absorção de medicamentos gastrointestinais (excluindo pólipos gástricos ou polipectomia colônica) ou gastroparesia que permanece sintomática na terapia atual
  5. Sangramento clinicamente significativo (exigindo transfusão de sangue de emergência dentro de 12 horas ou uma diminuição na hemoglobina ≥ 2 g/dL dentro de uma semana) dentro de 4 semanas antes da primeira dose, ou tendência a sangramento ou risco de sangramento que não tenha sido médico ou cirurgicamente corrigido
  6. Hipertensão não controlada, definida como um valor de pressão arterial diastólica >95 mmHg ou uma pressão arterial sistólica >160 mmHg em 2 ou mais de 3 testes de pressão arterial repetidos (cada um com pelo menos 5 minutos de intervalo) durante o período de triagem
  7. Insuficiência cardíaca congestiva complicada (classe III ou superior da New York Heart Association [NYHA]).
  8. história de acidente vascular cerebral, ataque isquêmico transitório (AIT), infarto do miocárdio, evento tromboembólico (trombose venosa profunda, TVP), embolia pulmonar ou infarto pulmonar nas 24 semanas anteriores à avaliação de triagem
  9. história de anormalidades significativas de coagulação ou contagem de plaquetas >600 x 109/L ou <80 x 109/L
  10. História de epilepsia ou quaisquer convulsões anteriores.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: AND017 cápsulas 8 mg
Medicamento: AND017 cápsulas
Administre cápsulas AND017 uma vez por dia (QD)
Experimental: AND017 cápsulas 12 mg
Medicamento: AND017 cápsulas
Administre cápsulas AND017 uma vez por dia (QD)
Experimental: AND017 cápsulas 16 mg
Medicamento: AND017 cápsulas
Administre cápsulas AND017 uma vez por dia (QD)
Comparador de Placebo: AND017 Cápsulas de placebo
Medicamento: AND017 Placebo
Administrar cápsulas de placebo correspondentes AND017 uma vez por dia (QD)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliar a segurança e tolerabilidade de diferentes doses orais de AND017 no tratamento de indivíduos com talassemia β
Prazo: Desde o início até a Semana 24 ou Fim do Tratamento se descontinuar precocemente
Avaliar a segurança e tolerabilidade de diferentes doses orais de AND017 no tratamento de indivíduos com talassemia β pela taxa de EA pelo CTCAE 5.0
Desde o início até a Semana 24 ou Fim do Tratamento se descontinuar precocemente

Medidas de resultados secundários

Medidas de resultados secundários

No protocolo de um estudo clínico, uma medida de resultado planejada que não é tão importante quanto a medida de resultado primária para avaliar o efeito de uma intervenção, mas ainda é de interesse. A maioria dos estudos clínicos tem mais de uma medida de desfecho secundário.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração nos níveis médios de Hb em relação ao valor basal nas semanas 8-12 e semanas 20-24 pós-tratamento em comparação com o valor basal (valores médios de Hb durante as 4 semanas anteriores à primeira dose).
Prazo: Linha de base, semana 8 a 12, semana 20 a 24
Para coorte NTDT, avaliação do efeito de AND017+BSC nos níveis de Hb.
Linha de base, semana 8 a 12, semana 20 a 24
O nível de Hb e a alteração da linha de base em cada visita durante o período de tratamento.
Prazo: Da linha de base até a Semana 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Para coorte NTDT, avaliação do efeito de AND017+BSC nos níveis de Hb.
Da linha de base até a Semana 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Proporção de pacientes com elevação média de Hb ≥1,0 ​​g/dL desde o início até as semanas 8-12 após a administração.
Prazo: Linha de base, semana 8 a 12
Para coorte NTDT, avaliação do efeito de AND017+BSC nos níveis de Hb.
Linha de base, semana 8 a 12
Níveis e alterações desde o valor basal na contagem de glóbulos vermelhos durante todo o período de tratamento
Prazo: Da linha de base até a Semana 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Para coorte NTDT, avaliação do efeito de AND017+BSC na contagem de glóbulos vermelhos
Da linha de base até a Semana 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Níveis e alterações da linha de base na contagem de reticulócitos ao longo do período de tratamento
Prazo: Da linha de base até a Semana 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Para coorte NTDT, Avaliação do efeito de AND017+BSC na contagem de reticulócitos
Da linha de base até a Semana 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Níveis e alterações desde o início do volume corpuscular médio (VCM) durante todo o período de tratamento
Prazo: Da linha de base até a Semana 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Para coorte NTDT, avaliação do efeito de AND017+BSC no MCV
Da linha de base até a Semana 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Níveis e alterações em relação ao valor basal na hemoglobina corpuscular média (MCH) durante todo o período de tratamento
Prazo: Da linha de base até a Semana 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Para coorte NTDT, avaliação do efeito de AND017+BSC no MCH
Da linha de base até a Semana 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Níveis e alterações em relação ao valor basal na concentração média de hemoglobina corpuscular (MCHC) durante todo o período de tratamento
Prazo: Da linha de base até a Semana 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Para coorte NTDT, avaliação do efeito de AND017+BSC no MCHC
Da linha de base até a Semana 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 10, 12, 14, 16, 18, 20, 22, 24
Ao longo do período de tratamento, serão avaliadas as alterações nos níveis e na linha de base relativa da transferrina.
Prazo: Da linha de base até as semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24
Para coorte NTDT, avaliação do efeito de AND017+BSC no nível de transferrina
Da linha de base até as semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24
Ao longo do período de tratamento, serão avaliadas as alterações nos níveis e na linha de base relativa da saturação de transferrina (TSAT).
Prazo: Da linha de base até as semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24
Para coorte NTDT, avaliação do efeito de AND017+BSC no TSAT.
Da linha de base até as semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24
Ao longo do período de tratamento, serão avaliadas alterações nos níveis e valores basais relativos de ferritina.
Prazo: Da linha de base até as semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24
Para coorte NTDT, avaliação do efeito de AND017+BSC na ferritina
Da linha de base até as semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24
Ao longo do período de tratamento, serão avaliadas alterações nos níveis e na linha de base relativa do nível de ferro sérico.
Prazo: Da linha de base até as semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24
Para coorte NTDT, avaliação do efeito de AND017+BSC no nível de ferro sérico
Da linha de base até as semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24
Ao longo do período de tratamento, serão avaliadas as alterações nos níveis e na linha de base relativa da capacidade total de ligação do ferro (TIBC).
Prazo: Da linha de base até as semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24
Para a coorte NTDT, avaliação do efeito de AND017+BSC no TIBC
Da linha de base até as semanas 4, 8, 12, 16, 20, 24
Alteração na carga de transfusão (unidades transfundidas) 12-24 semanas após a dose em comparação com a linha de base (12 semanas até S0 antes da primeira dose).
Prazo: Linha de base, semana 20-24 ou final do tratamento se descontinuar precocemente
Para a coorte TDT, avaliar as alterações na carga média de transfusão por AND017+BSC 12 a 24 semanas após a administração
Linha de base, semana 20-24 ou final do tratamento se descontinuar precocemente
Alteração no número de transfusões 12-24 semanas após a dose em comparação com a linha de base (12 semanas até S0 antes da primeira dose).
Prazo: Linha de base e semana 20-24
Para a coorte TDT, avaliar as alterações na carga média de transfusão por AND017+BSC 12 a 24 semanas após a administração
Linha de base e semana 20-24
Proporção de indivíduos com redução ≥33% na carga de transfusão (unidades de transfusão) em relação à linha de base (12 semanas antes da primeira dose até S0) desde a linha de base até qualquer período consecutivo de 12 semanas após a administração.
Prazo: Linha de base, Semana 0-12, 2-14, 4-16, 6-18, 8-20, 10-22 e 12-24
Para a coorte TDT, proporção de indivíduos com redução ≥33% na carga de transfusão (unidades de transfusão) em relação à linha de base (12 semanas antes da primeira dose até S0) desde a linha de base até qualquer período consecutivo de 12 semanas após a administração.
Linha de base, Semana 0-12, 2-14, 4-16, 6-18, 8-20, 10-22 e 12-24
Duração (dias) de manutenção abaixo desta dose de transfusão após ter sido alcançada uma redução de 33% na carga de transfusão em relação ao valor basal.
Prazo: Desde o início até a Semana 24 ou Fim do Tratamento se descontinuar precocemente
Para a coorte TDT, a duração (dias) de manutenção abaixo desta dose de transfusão após ter sido alcançada uma redução de 33% na carga de transfusão em relação ao valor basal.
Desde o início até a Semana 24 ou Fim do Tratamento se descontinuar precocemente

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Kind Pharmaceuticals LLC

Investigadores

Investigadores

Um pesquisador envolvido em um estudo clínico. Os termos relacionados incluem investigador principal do centro, subinvestigador do centro, coordenador do estudo, diretor do estudo e investigador principal do estudo.
  • Diretor de estudo: Yusha Zhu, MD, PhD, Kind Pharmaceuticals LLC

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
27 de maio de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de dezembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de julho de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
22 de março de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
4 de março de 2024

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
8 de março de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
27 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
25 de fevereiro de 2026

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • AND017-BTH-205

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Configurações de cookies

Usamos cookies para garantir que oferecemos a melhor experiência em nosso site. Para obter mais detalhes, leia com atenção nossa Política de Privacidade e Cookies. ...>>>Você pode alterar suas preferências ou retirar seu consentimento a qualquer momento, excluindo os cookies do seu site ou computador, conforme descrito na política. Aceite-o e escolha suas preferências marcando as caixas correspondentes na seção "Gerenciar configurações" abaixo. Leia atentamente nossos Termos de Serviço antes de continuar a usar qualquer parte deste site.
«Gerenciar configurações