TB006 para transtorno do espectro do autismo
Um estudo multicêntrico duplo-cego controlado por placebo para avaliar a segurança e a eficácia do TB006 para melhorar os sintomas essenciais em adultos com transtorno do espectro do autismo
Visão geral do estudo
Status
Status
Condições
Condições
Intervenção / Tratamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Inscrição
Estágio
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Contato de estudo
Contato de estudo
- Nome: Alina Espinoza
- Número de telefone: 844-ADTF-Research
- E-mail: info@autismdiscovery.org
Locais de estudo
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85050
- Recrutamento
- Rossignol Medical Center
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Investigador principal:
- Richard E Frye, M.D., PhD
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Contato:
- Richard E Frye, M.D., PhD
- Número de telefone: 321-259-7111
- E-mail: info@autismdiscovery.org
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California
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Aliso Viejo, California, Estados Unidos, 92656
- Recrutamento
- Rossignol Medical Center
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Contato:
- Desiree Chandler, PA
- Número de telefone: 321-259-7111
- E-mail: info@autismdiscovery.org
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Transtorno do Espectro do Autismo conforme definido abaixo pelo ADOS ou ADI-R.
- Entre 18 e 35 anos de idade no início do estudo.
- Inglês incluído nos idiomas em que o indivíduo está sendo criado.
- Gravidade do autismo moderada ou superior (≥4) na escala de gravidade da impressão clínica global de 7 itens.
- Capacidade de manter constantes todos os tratamentos complementares, dietéticos, tradicionais e comportamentais em andamento durante o período do estudo.
- Tratamentos complementares, dietéticos, tradicionais e comportamentais inalterados por dois meses antes do início do estudo.
- Em homens e mulheres em idade fértil, devem ser utilizadas duas formas de controle de natalidade, a menos que não sejam sexualmente ativos.
- Um cuidador que acompanhará o paciente em todos os procedimentos e terá contato adequado com o participante para preencher os questionários do cuidador.
Critério de exclusão:
- Polimorfismo de nucleotídeo único LGALS3 rs4644 com duas cópias do alelo tipo variante.
- História de reações à infusão de produtos de imunoglobulina.
- Comportamento autoabusivo ou violento significativo ou evidência de ideação, plano ou comportamento suicida.
- Gravemente afetado conforme definido pela Pontuação Padrão de Gravidade CGI = 7 (Extremamente Doente).
- Prematuridade grave (<34 semanas de gestação), conforme determinado pelo histórico médico.
- Distúrbios gastroesofágicos não controlados atuais.
- Atual ou histórico de doença hepática ou renal, conforme determinado pelo histórico médico e laboratórios de segurança (consulte Plano de monitoramento de valores laboratoriais para valores laboratoriais específicos).
- Síndromes genéticas.
- Malformações cerebrais congênitas.
- Diagnóstico de epilepsia ativa (o diagnóstico de epilepsia é definido como história de duas ou mais convulsões não provocadas; pacientes com histórico de epilepsia que estão sem medicação sem convulsões por mais de dois anos não se qualificam como epilepsia ativa).
- Qualquer condição médica determinada pelo PI pode comprometer a segurança do sujeito do estudo ou comprometer a integridade dos dados.
- Reação negativa significativa (ou seja, desmaios, vômitos, etc.) devido a uma coleta de sangue anterior.
- Incapacidade de crescimento ou < 5% do Índice de Massa Corporal ou peso no momento da triagem.
- Tratamento simultâneo com medicamento que interagiria significativamente com o produto sob investigação.
- Alergia ou sensibilidade aos ingredientes do produto sob investigação ou placebo.
- Avaliação com o NIH Toolbox ou BOSCC dentro de 3 meses após a entrada no estudo.
- Avaliação planejada com o NIH Toolbox ou BOSCC durante o estudo.
- Gravidez
- O diagnóstico atual do DSM-5 requer farmacoterapia alternativa, por exemplo, Depressão Maior, Transtorno Bipolar, um transtorno psicótico (com base na avaliação clínica auxiliada pelo Inventário de Sintomas da Criança e do Adolescente).
- Recusa em cumprir o uso de métodos anticoncepcionais se for sexualmente ativo.
- Sinais vitais anormais (pressão arterial sistólica > 180 mmHg ou < 90 mmHg; frequência cardíaca > 120 batimentos por minuto ou < 55 batimentos por minuto; temperatura > 101,0o F; saturação de oxigênio <90%)
- QTc prolongado (definido como > 450 ms para homens e > 470 ms para mulheres) ou qualquer anormalidade considerada preocupante pelo investigador.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Número de braços
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / BraçoGrupo de Participantes / Braço |
Intervenção / TratamentoIntervenção / Tratamento |
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Experimental: TB006
TB006 é um anticorpo monoclonal do tipo imunoglobulina G4 (IgG4) (S228P) humanizado que é altamente específico e tem alta afinidade com a galectina-3 humana (hGal-3).
As galectinas são um grupo onipresente de proteínas encontradas em uma variedade de células, tecidos e espaços extravasculares, e estão envolvidas em numerosos processos e funções metabólicas.
As galectinas ligam-se preferencialmente a derivados de β-galactosídeo e podem reticular glicoproteínas de superfície ligando-se a resíduos de galactose.
A proteína Gal-3 desempenha um papel importante em diferentes condições patogênicas, incluindo doenças neurodegenerativas e neuroinflamatórias.
Descobriu-se que os níveis séricos de Gal-3 estão elevados no TEA.
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TB006 é um anticorpo monoclonal do tipo imunoglobulina G4 (IgG4) (S228P) humanizado que é altamente específico e tem alta afinidade com a galectina-3 humana (hGal-3).
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Comparador de Placebo: Placebo
Solução IV idêntica sem produto TB006
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TB006 é um anticorpo monoclonal do tipo imunoglobulina G4 (IgG4) (S228P) humanizado que é altamente específico e tem alta afinidade com a galectina-3 humana (hGal-3).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Pontuações de classificação de autismo infantil (CARS)
Prazo: Linha de base, semana 8 e semana 14
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O CARS é uma medida da gravidade do autismo preenchida por um médico.
Pontuação mais baixa é melhor.
As pontuações variam de 15 a 60.
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Linha de base, semana 8 e semana 14
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Medidas de resultados secundários
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Caixa de ferramentas do NIH
Prazo: Linha de base e semana 14
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O NIH ToolBox é um conjunto de avaliações curtas para avaliações do neurodesenvolvimento.
A direção da pontuação depende do subteste individual.
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Linha de base e semana 14
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Escala de Impressão Clínica Global (CGI)
Prazo: Linha de base, semana 8 e semana 14
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O CGI mede a gravidade e a mudança geral da doença.
É preenchido por um médico.
As pontuações variam de 1 a 7. Pontuação mais baixa é melhor
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Linha de base, semana 8 e semana 14
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Escala de Responsividade Social (SRS)
Prazo: Linha de base, semana 8, semana 12 e semana 14
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O SRS é um relatório do cuidador sobre sintomas de autismo. Pontuação mais baixa é melhor, as pontuações variam de 30 a 90 (pontuações T)
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Linha de base, semana 8, semana 12 e semana 14
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Lista de verificação de comportamento aberrante (ABC)
Prazo: Triagem, semanas 4, 8, 12 e 14
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O ABC é composto por 58 itens compostos por cinco subescalas: hiperatividade, irritabilidade, retraimento social, comportamento estereotipado e fala inadequada em crianças com deficiências de desenvolvimento.
Uma pontuação mais alta indica comportamentos aberrantes mais frequentes.
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Triagem, semanas 4, 8, 12 e 14
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Principais preocupações dos pais
Prazo: Linha de base, semana 8, semana 12 e semana 14
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O pai nomeia 2 sintomas mais problemáticos.
As respostas são documentadas em um formato padronizado que documenta a frequência, a intensidade e o impacto do comportamento.
A gravidade geral é avaliada usando uma escala do tipo CGI.
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Linha de base, semana 8, semana 12 e semana 14
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Escala de impressões clínicas da Ohio State University
Prazo: Linha de base e semana 14
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uma classificação clínica de gravidade e melhoria de 10 domínios do autismo: interação social, comportamento aberrante/anormal, comportamento repetitivo/ritualístico, comunicação verbal, comunicação não verbal, hiperatividade/desatenção, ansiedade/medos, sensibilidades sensoriais, interesses restritos/estreitos, autismo .
A gravidade será medida no início do estudo.
Cada item é classificado de 1 (Normal) a 7 (Entre os mais graves) com uma pontuação bruta de 10 a 70.
A pontuação bruta será relatada.
Pontuações mais altas indicam comprometimento mais grave.
Nos momentos seguintes, a melhoria será medida.
Cada item é classificado de 1 (muito melhorado) a 7 (muito pior) com uma pontuação bruta de 10 a 70.
A pontuação bruta será relatada.
Pontuações mais altas indicam comprometimento mais grave.
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Linha de base e semana 14
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Escala de Comportamento Adaptativo de Vineland
Prazo: Linha de base, semana 8 e semana 14
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Uma escala para avaliar o comportamento adaptativo em crianças com deficiências de desenvolvimento/intelectual.
Esta é uma medida de 135 itens relatada pelos pais com classificações nos seguintes domínios: comunicação, habilidades de vida diária e socialização.
A frequência de cada item é escalonada de 0 (Nunca) a 2 (Geralmente).
Para cada domínio existem 45 itens com pontuação máxima de 90.
A mudança em cada domínio será medida pela mudança na pontuação padrão.
As pontuações padrão são calculadas a partir das pontuações brutas e com base nas normas de idade.
Uma pontuação padrão mais alta em qualquer domínio indica um nível mais alto de comportamento adaptativo nesse domínio.
As pontuações padrão do domínio serão usadas para obter uma pontuação composta padrão.
A mudança no comportamento adaptativo será medida pela mudança na pontuação padrão.
Uma pontuação composta mais alta indica maior capacidade de comportamento adaptativo geral.
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Linha de base, semana 8 e semana 14
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Outras medidas de resultado
Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Níveis de galectina-3
Prazo: Linha de base e semana 14
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Os níveis de Gal-3 são geralmente indicativos de aumento da oligomerização e inflamação
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Linha de base e semana 14
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Patrocinador
Colaboradores
Colaboradores
Investigadores
Investigadores
- Diretor de estudo: Richard E Frye, M.D., Ph.D, Rossignol Medical Center
- Investigador principal: Daniel A Rossignol, MD, Rossignol Medical Center
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Rodriguez JI, Kern JK. Evidence of microglial activation in autism and its possible role in brain underconnectivity. Neuron Glia Biol. 2011 May;7(2-4):205-13. doi: 10.1017/S1740925X12000142. Epub 2012 Jul 6.
- Garcia-Revilla J, Boza-Serrano A, Espinosa-Oliva AM, Soto MS, Deierborg T, Ruiz R, de Pablos RM, Burguillos MA, Venero JL. Galectin-3, a rising star in modulating microglia activation under conditions of neurodegeneration. Cell Death Dis. 2022 Jul 20;13(7):628. doi: 10.1038/s41419-022-05058-3.
- Wang X, Zhang S, Lin F, Chu W, Yue S. Elevated Galectin-3 Levels in the Serum of Patients With Alzheimer's Disease. Am J Alzheimers Dis Other Demen. 2015 Dec;30(8):729-32. doi: 10.1177/1533317513495107. Epub 2013 Jul 2.
- Artik A, Kocaman O, Kara H, Tuncer SC. Galectin-3 levels in school aged children with autism spectrum disorder. Int J Dev Disabil. 2022 Dec 1;69(5):757-761. doi: 10.1080/20473869.2022.2150035. eCollection 2023.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Início do estudo
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão Primária
Conclusão do estudo (Estimado)
Conclusão do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Primeira postagem
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última Atualização Postada
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
Outros números de identificação do estudo
- TB-RMC
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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