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Segurança e eficácia da metformina no tratamento da citopenia em crianças e adolescentes com anemia de Fanconi

20 de julho de 2024 atualizado por: Ain Shams University
Ensaio prospectivo intervencionista aberto não randomizado e controlado para avaliar a segurança e eficácia da metformina no tratamento de citopenia em crianças e adolescentes com anemia de Fanconi.

Visão geral do estudo

Status

Status

Indica o status de recrutamento atual ou o status de acesso expandido.
Recrutamento

Condições

Condições

A doença, distúrbio, síndrome, doença ou lesão que está sendo estudada. Em ClinicalTrials.gov, as condições também podem incluir outros problemas relacionados à saúde, como expectativa de vida, qualidade de vida e riscos à saúde.

Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.

Descrição detalhada

A anemia de Fanconi (AF) é uma doença genética caracterizada por insuficiência da medula óssea, suscetibilidade ao câncer e anormalidades de desenvolvimento. O transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas oferece terapia curativa para complicações hematológicas da AF.

A oximetolona é comumente usada no tratamento da AF, pois melhora o hemograma, os glóbulos vermelhos e as plaquetas. Contudo, seu uso é limitado pelo seu alto perfil de toxicidade.

A metformina é um agente potencial que reduz os níveis de radiais cromossômicos e quebras nas células FA e aumenta o tamanho do compartimento das células-tronco hematopoiéticas, reduzindo assim a citopenia em pacientes com FA.

Tipo de estudo

Tipo de estudo

Descreve a natureza de um estudo clínico. Os tipos de estudo incluem estudos intervencionais (também chamados de ensaios clínicos), estudos observacionais (incluindo registros de pacientes) e acesso expandido.
Intervencional

Inscrição (Estimado)

Inscrição

O número de participantes em um estudo clínico. A inscrição "antecipada" é o número alvo de participantes que os pesquisadores precisam para o estudo.
30

Estágio

Estágio

A etapa de um ensaio clínico que estuda um medicamento ou produto biológico, com base nas definições desenvolvidas pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. A fase é baseada no objetivo do estudo, no número de participantes e em outras características. Existem cinco fases: Fase Inicial 1 (anteriormente listada como Fase 0), Fase 1, Fase 2, Fase 3 e Fase 4. Não Aplicável é usado para descrever ensaios sem fases definidas pela FDA, incluindo ensaios de dispositivos ou intervenções comportamentais.
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Contato de estudo

O nome e as informações de contato da pessoa que pode responder às perguntas de inscrição para um estudo clínico. Cada local onde o estudo está sendo realizado também pode ter um contato específico, que pode responder melhor a essas perguntas.

Locais de estudo

  • Egito
      • Alexandria, Egito
        • Recrutamento
        • University of Alexandria
      • Cairo, Egito, 11566
        • Recrutamento
        • Ain Shams University
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Critérios de elegibilidade

Os principais requisitos que as pessoas que desejam participar de um estudo clínico devem atender ou as características que devem ter. Os critérios de elegibilidade consistem em critérios de inclusão (que são necessários para que uma pessoa participe do estudo) e critérios de exclusão (que impedem uma pessoa de participar). Tipos de critérios de elegibilidade incluem se um estudo aceita voluntários saudáveis, tem requisitos de idade ou faixa etária ou é limitado por sexo.

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade: 5 a 18 anos
  • Pacientes diagnosticados com anemia de Fanconi com base nas características clínicas e confirmados pelo aumento da quebra cromossômica no teste de estresse com diepoxibutano (DEB).
  • Presença de citopenia (pelo menos um dos seguintes: hemoglobina (Hb) < 10 g/dL, contagem de plaquetas < 100 x 109/L ou contagem absoluta de neutrófilos (ANC) < 1,0 x 109/L
  • Pacientes recebendo outras terapias, por exemplo, andrógenos, são elegíveis para inscrição após um período de suspensão de um mês antes do início da metformina.

Critério de exclusão:

  • Pacientes submetidos a transplante de medula óssea.
  • Pacientes com evidência de mielodisplasia, leucemia ou outra malignidade concomitante.
  • Pacientes com histórico de reações alérgicas à metformina ou compostos semelhantes.
  • Pacientes com histórico de hipoglicemia sintomática no último ano ou hipoglicemia < 50 mg/dL na triagem e avaliações laboratoriais iniciais.
  • Pacientes com diabetes mellitus tipo 1.
  • Pacientes com deficiência de vitamina B12.
  • Pacientes com deficiência de glicose-6-fosfato desidrogenase.
  • Pacientes com testes de função renal anormais, incluindo creatinina sérica, testes de função hepática elevados, incluindo enzimas vivas (ALT ou AST > 135 U/L, bilirrubina total > 1,5 x limite superior do normal para a idade e/ou pacientes com acidose metabólica (bicarbonato < 17 meq/L na gasometria venosa).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Cuidados de suporte
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço

Grupo de Participantes / Braço

Um grupo ou subgrupo de participantes em um estudo clínico que recebe uma intervenção/tratamento específico, ou nenhuma intervenção, de acordo com o protocolo do estudo.
Intervenção / Tratamento

Intervenção / Tratamento

Um processo ou ação que é o foco de um estudo clínico. As intervenções incluem medicamentos, dispositivos médicos, procedimentos, vacinas e outros produtos em fase de investigação ou já disponíveis. As intervenções também podem incluir abordagens não invasivas, como educação ou modificação da dieta e exercícios.
Experimental: Grupo metformina
Os pacientes receberão comprimidos de liberação imediata de metformina por via oral durante 24 semanas. A dose inicial será de 500 mg uma vez ao dia para todos os pacientes e a dose será aumentada em 500 mg semanalmente até que a dose desejada seja alcançada (500 mg duas vezes ao dia para pacientes <10 anos de idade e 1000 mg duas vezes ao dia para pacientes com 10 anos ou mais velho).
Medicamento: Metformina
Os pacientes receberão comprimidos de liberação imediata de metformina por via oral durante 24 semanas. A dose inicial será de 500 mg uma vez ao dia para todos os pacientes e a dose será aumentada em 500 mg semanalmente até que a dose desejada seja alcançada (500 mg duas vezes ao dia para pacientes <10 anos de idade e 1000 mg duas vezes ao dia para pacientes com 10 anos ou mais velho)
Outros nomes:
  • Glucófago
Sem intervenção: Outro grupo de tratamento
Os pacientes receberão tratamento de suporte conforme indicado

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medidas de resultados primários

No protocolo de um estudo clínico, a medida de resultado planejada que é a mais importante para avaliar o efeito de uma intervenção/tratamento. A maioria dos estudos clínicos tem uma medida de desfecho primário, mas alguns têm mais de uma.
Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resposta hematológica (eritróide)
Prazo: 24 semanas
Resposta eritróide (pré-tratamento, < 11 g/dL): aumento de Hgb em > 1,5 g/dL ou redução relevante de unidades de transfusões de hemácias em um número absoluto de pelo menos 4 transfusões de hemácias/8 semanas em comparação com o número de transfusões pré-tratamento no anterior 8 semanas.
24 semanas
Resposta hematológica (plaquetas)
Prazo: 24 semanas
Resposta plaquetária (pré-tratamento, < 100x10e9/L): Aumento absoluto de > 30 x 10e9/L para pacientes começando com > 20 x 10e9/L plaquetas ou Aumento de < 20 x 10e9/L para > 20 x10e9/L e em pelo menos 100%
24 semanas
Resposta hematológica (contagem de neutrófilos)
Prazo: 24 semanas
Resposta de neutrófilos (pré-tratamento, < 1,0 x 10e9/L): Aumento de pelo menos 100% e um aumento absoluto > 0,5 x 10e9/L
24 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Patrocinador

A organização ou pessoa que inicia o estudo e que tem autoridade e controle sobre o estudo.
Ain Shams University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

Início do estudo

A data real em que o primeiro participante foi inscrito em um estudo clínico. A data de início do estudo "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de início do estudo.
5 de outubro de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

Conclusão Primária

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção para coletar dados finais para a medida de resultado primário. Se o estudo clínico terminou de acordo com o protocolo ou foi encerrado, não afeta esta data. Para estudos clínicos com mais de uma medida de resultado primário com diferentes datas de conclusão, este termo refere-se à data em que a coleta de dados é concluída para todas as medidas de resultado primário. A data de conclusão primária "antecipada" é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão primária do estudo.
1 de outubro de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

Conclusão do estudo

A data em que o último participante de um estudo clínico foi examinado ou recebeu uma intervenção/tratamento para coletar dados finais para as medidas de resultado primário, medidas de resultado secundário e eventos adversos (ou seja, a última visita do último participante). A data "prevista" de conclusão do estudo é a data que os pesquisadores acham que será a data de conclusão do estudo.
1 de março de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

Enviado pela primeira vez

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou pela primeira vez um registro do estudo para ClinicalTrials.gov. Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a primeira data de envio e a disponibilidade do registro em ClinicalTrials.gov (a primeira data publicada).
27 de dezembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

A data em que o patrocinador ou investigador do estudo envia pela primeira vez um registro do estudo que seja consistente com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). O patrocinador ou investigador pode precisar revisar e enviar um registro de estudo uma ou mais vezes antes que os critérios de revisão de QC do NLM sejam atendidos. É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
20 de julho de 2024

Primeira postagem (Real)

Primeira postagem

A data em que o registro do estudo foi disponibilizado pela primeira vez em ClinicalTrials.gov após a conclusão da revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). Normalmente, há um atraso de alguns dias entre a data em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou o registro do estudo e a primeira data publicada.
25 de julho de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

Última Atualização Postada

A data mais recente em que as alterações em um registro de estudo foram disponibilizadas em ClinicalTrials.gov. Pode haver um atraso entre o momento em que as alterações foram enviadas ao ClinicalTrials.gov pelo patrocinador ou investigador do estudo (a última data de envio de atualização) e a data de publicação da última atualização.
25 de julho de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo enviou alterações em um registro do estudo que são consistentes com os critérios de revisão do controle de qualidade (QC) da National Library of Medicine (NLM). É responsabilidade do patrocinador ou investigador garantir que o registro do estudo seja consistente com os critérios de revisão do NLM QC.
20 de julho de 2024

Última verificação

Última verificação

A data mais recente em que o patrocinador ou investigador do estudo confirmou as informações sobre um estudo clínico no ClinicalTrials.gov como precisas e atuais. Se um estudo com status de recrutamento de recrutamento; ainda não está recrutando; ou ativo, não recrutando não foi confirmado nos últimos 2 anos, o status de recrutamento do estudo é mostrado como desconhecido.
1 de dezembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

Outros números de identificação do estudo

Identificadores ou números de identificação diferentes do número NCT que são atribuídos a um estudo clínico pelo patrocinador, financiadores ou outros do estudo. Esses números podem incluir identificadores exclusivos de outros registros de ensaios e números de concessão do National Institutes of Health.
  • FMASU MD 274/2022

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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