Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Segurança e eficácia da metformina no tratamento da citopenia em crianças e adolescentes com anemia de Fanconi

20 de julho de 2024 atualizado por: Ain Shams University
Ensaio prospectivo intervencionista aberto não randomizado e controlado para avaliar a segurança e eficácia da metformina no tratamento de citopenia em crianças e adolescentes com anemia de Fanconi.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A anemia de Fanconi (AF) é uma doença genética caracterizada por insuficiência da medula óssea, suscetibilidade ao câncer e anormalidades de desenvolvimento. O transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas oferece terapia curativa para complicações hematológicas da AF.

A oximetolona é comumente usada no tratamento da AF, pois melhora o hemograma, os glóbulos vermelhos e as plaquetas. Contudo, seu uso é limitado pelo seu alto perfil de toxicidade.

A metformina é um agente potencial que reduz os níveis de radiais cromossômicos e quebras nas células FA e aumenta o tamanho do compartimento das células-tronco hematopoiéticas, reduzindo assim a citopenia em pacientes com FA.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

30

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Egito
      • Alexandria, Egito
        • Recrutamento
        • University of Alexandria
      • Cairo, Egito, 11566
        • Recrutamento
        • Ain Shams University
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade: 5 a 18 anos
  • Pacientes diagnosticados com anemia de Fanconi com base nas características clínicas e confirmados pelo aumento da quebra cromossômica no teste de estresse com diepoxibutano (DEB).
  • Presença de citopenia (pelo menos um dos seguintes: hemoglobina (Hb) < 10 g/dL, contagem de plaquetas < 100 x 109/L ou contagem absoluta de neutrófilos (ANC) < 1,0 x 109/L
  • Pacientes recebendo outras terapias, por exemplo, andrógenos, são elegíveis para inscrição após um período de suspensão de um mês antes do início da metformina.

Critério de exclusão:

  • Pacientes submetidos a transplante de medula óssea.
  • Pacientes com evidência de mielodisplasia, leucemia ou outra malignidade concomitante.
  • Pacientes com histórico de reações alérgicas à metformina ou compostos semelhantes.
  • Pacientes com histórico de hipoglicemia sintomática no último ano ou hipoglicemia < 50 mg/dL na triagem e avaliações laboratoriais iniciais.
  • Pacientes com diabetes mellitus tipo 1.
  • Pacientes com deficiência de vitamina B12.
  • Pacientes com deficiência de glicose-6-fosfato desidrogenase.
  • Pacientes com testes de função renal anormais, incluindo creatinina sérica, testes de função hepática elevados, incluindo enzimas vivas (ALT ou AST > 135 U/L, bilirrubina total > 1,5 x limite superior do normal para a idade e/ou pacientes com acidose metabólica (bicarbonato < 17 meq/L na gasometria venosa).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Cuidados de suporte
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Grupo metformina
Os pacientes receberão comprimidos de liberação imediata de metformina por via oral durante 24 semanas. A dose inicial será de 500 mg uma vez ao dia para todos os pacientes e a dose será aumentada em 500 mg semanalmente até que a dose desejada seja alcançada (500 mg duas vezes ao dia para pacientes <10 anos de idade e 1000 mg duas vezes ao dia para pacientes com 10 anos ou mais velho).
Medicamento: Metformina
Os pacientes receberão comprimidos de liberação imediata de metformina por via oral durante 24 semanas. A dose inicial será de 500 mg uma vez ao dia para todos os pacientes e a dose será aumentada em 500 mg semanalmente até que a dose desejada seja alcançada (500 mg duas vezes ao dia para pacientes <10 anos de idade e 1000 mg duas vezes ao dia para pacientes com 10 anos ou mais velho)
Outros nomes:
  • Glucófago
Sem intervenção: Outro grupo de tratamento
Os pacientes receberão tratamento de suporte conforme indicado

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resposta hematológica (eritróide)
Prazo: 24 semanas
Resposta eritróide (pré-tratamento, < 11 g/dL): aumento de Hgb em > 1,5 g/dL ou redução relevante de unidades de transfusões de hemácias em um número absoluto de pelo menos 4 transfusões de hemácias/8 semanas em comparação com o número de transfusões pré-tratamento no anterior 8 semanas.
24 semanas
Resposta hematológica (plaquetas)
Prazo: 24 semanas
Resposta plaquetária (pré-tratamento, < 100x10e9/L): Aumento absoluto de > 30 x 10e9/L para pacientes começando com > 20 x 10e9/L plaquetas ou Aumento de < 20 x 10e9/L para > 20 x10e9/L e em pelo menos 100%
24 semanas
Resposta hematológica (contagem de neutrófilos)
Prazo: 24 semanas
Resposta de neutrófilos (pré-tratamento, < 1,0 x 10e9/L): Aumento de pelo menos 100% e um aumento absoluto > 0,5 x 10e9/L
24 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Ain Shams University

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

5 de outubro de 2022

Conclusão Primária (Estimado)

1 de outubro de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de março de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de dezembro de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

20 de julho de 2024

Primeira postagem (Real)

25 de julho de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de julho de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de julho de 2024

Última verificação

1 de dezembro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • FMASU MD 274/2022

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever