Mavacamten em Doentes Adultos com Miocardiopatia Hipertrófica Obstrutiva (MAVA-HCM)
Mavacamten para Melhorar a Função Cardíaca e os Resultados Clínicos em Doentes Adultos com Cardiomiopatia Hipertrófica Obstrutiva: Um Estudo de Coorte Retrospetivo
Este estudo de coorte retrospetivo visa avaliar a eficácia clínica e a segurança do mavacamten em doentes adultos com cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva (oHCM). Um total de 222 doentes foram incluídos e categorizados com base nos tratamentos recebidos na prática clínica de rotina num grupo de mavacamten e num grupo de terapia padrão.
O desfecho primário é a alteração no gradiente do trato de saída do ventrículo esquerdo (LVOT) em repouso na Semana 30. Os desfechos secundários incluem alterações no gradiente LVOT de Valsalva, classe funcional da New York Heart Association (NYHA), biomarcadores cardíacos e parâmetros ecocardiográficos. Os desfechos de segurança incluem eventos adversos e disfunção sistólica do ventrículo esquerdo.
Este estudo fornece evidência do mundo real sobre a eficácia e segurança do mavacamten em doentes chineses com oHCM.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A miocardiopatia hipertrófica (MCH) é uma doença cardíaca genética caracterizada por hipertrofia do ventrículo esquerdo, com aproximadamente dois terços dos doentes a apresentar fisiologia obstrutiva. A miocardiopatia hipertrófica obstrutiva (oMCH) está associada a morbilidade significativa devido à obstrução do tracto de saída do ventrículo esquerdo (TSVE).
O mavacamten, um inibidor da miosina cardíaca de primeira classe, visa directamente a fisiopatologia subjacente da oMCH, reduzindo a formação excessiva de pontes cruzadas miosina-actina. Embora ensaios clínicos aleatorizados anteriores, como o EXPLORER-CN, tenham demonstrado a sua eficácia, os dados do mundo real em populações chinesas continuam limitados.
Este estudo é um estudo de coorte retrospectivo realizado no Fuwai Central China Cardiovascular Hospital. Os doentes não foram atribuídos a intervenções. Em vez disso, foram categorizados com base nos tratamentos recebidos na prática clínica de rotina. Doentes adultos elegíveis com oMCH que iniciaram terapia com mavacamten foram incluídos no grupo de tratamento, enquanto doentes que receberam terapia farmacológica padrão serviram como grupo de controlo.
Os dados clínicos foram recolhidos de Janeiro de 2024 a Maio de 2025, com o bloqueio final da base de dados concluído em Junho de 2025. As características basais, os parâmetros ecocardiográficos e os biomarcadores laboratoriais foram obtidos a partir dos registos médicos.
O endpoint primário foi a alteração no gradiente de pico do TSVE em repouso na Semana 30 em comparação com a linha de base. Os endpoints secundários incluíram alterações no gradiente do TSVE de Valsalva, melhoria da classe funcional da NYHA, NT-proBNP, troponina I cardíaca de alta sensibilidade (hs-cTnI), fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) e excursão sistólica do plano anular tricúspide (TAPSE). Os endpoints de segurança incluíram eventos adversos, eventos adversos graves, descontinuação do tratamento e redução da FEVE abaixo de 50%.
Este estudo visa fornecer evidência do mundo real sobre a eficácia clínica e segurança do mavacamten em doentes adultos com oMCH na China.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Henan
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Zhengzhou, Henan, China, 450000
- Fuwai Central China Cardiovascular Hospital
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Idade ≥18 anos
- Diagnóstico de miocardiopatia hipertrófica
- Classe funcional NYHA II-III
- Primeiro tratamento com mavacamten
Critérios de Exclusão:
- Hipersensibilidade conhecida ao mavacamten ou aos seus componentes
- Fracção de ejecção ventricular esquerda (FEVE) <55%
- Terapia de redução septal nos 6 meses anteriores à inscrição
- Presença de outras condições que exijam anticoagulação a longo prazo
- Gravidez ou amamentação
- Qualquer condição considerada inadequada pelo investigador
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
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Grupo Mavacamten
Doentes adultos com miocardiopatia hipertrófica obstrutiva (oHCM) que receberam mavacamten como parte da prática clínica de rotina.
Os doentes não foram atribuídos a intervenções, mas foram categorizados com base no tratamento recebido.
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O Mavacamten foi administrado como parte dos cuidados clínicos de rotina para doentes com miocardiopatia hipertrófica obstrutiva.
Este estudo observacional não atribuiu intervenções; em vez disso, os doentes foram categorizados com base nos tratamentos recebidos na prática clínica real.
A dose inicial foi de 2,5 mg uma vez por dia, com ajustes de dose baseados na fração de ejeção ventricular esquerda e no gradiente LVOT, conforme clinicamente indicado.
Outros nomes:
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Grupo de Terapia Padrão
Doentes adultos com cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva (oHCM) que receberam terapêutica farmacológica padrão, incluindo beta-bloqueadores ou bloqueadores dos canais de cálcio não di-hidropiridínicos, na prática clínica de rotina.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração no Pico do Gradiente do Trato de Saída do Ventrículo Esquerdo (TSVE) em Repouso na Semana 30
Prazo: Linha de base até à Semana 30
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Alteração em relação à linha de base no gradiente de pico do trato de saída do ventrículo esquerdo (TSVE) em repouso, medido por ecocardiografia Doppler (unidade: mmHg).
Valores mais elevados indicam maior obstrução.
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Linha de base até à Semana 30
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração no Gradiente de Pico do Trato de Saída do Ventrículo Esquerdo (TSVE) Induzido por Valsalva na Semana 30
Prazo: Baseline até à Semana 30
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Alteração em relação à linha de base no gradiente de pico do LVOT induzido pela manobra de Valsalva, medido por ecocardiografia Doppler (unidade: mmHg).
Valores mais elevados indicam maior obstrução. |
Baseline até à Semana 30
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Proporção de Participantes com Melhoria na Classificação Funcional da New York Heart Association (NYHA) na Semana 30
Prazo: Baseline até à Semana 30
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Proporção de participantes que atingem pelo menos uma melhoria de classe na classificação funcional da Associação do Coração de Nova Iorque (NYHA) em comparação com o estado inicial.
A classe NYHA varia de I a IV, em que classes mais elevadas indicam um estado funcional pior.
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Baseline até à Semana 30
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Alteração nos Níveis de Peptídeo Natriurético Tipo B N-Terminal (NT-proBNP) na Semana 30
Prazo: Baseline à Semana 30
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Variação em relação ao valor basal dos níveis de peptídeo natriurético tipo B pró-N-terminal (NT-proBNP) (unidade: pg/mL).
Valores mais elevados indicam pior função cardíaca.
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Baseline à Semana 30
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Alteração nos Níveis de Troponina Cardíaca de Alta Sensibilidade I (hs-cTnI) na Semana 30
Prazo: Linha de base até à Semana 30
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Alteração em relação à linha de base nos níveis de troponina I cardíaca de alta sensibilidade (hs-cTnI) (unidade: ng/L). Valores mais elevados indicam lesão miocárdica mais grave.
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Linha de base até à Semana 30
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Alteração na Fração de Ejeção do Ventrículo Esquerdo (FEVE) na Semana 30
Prazo: Baseline to Week 30
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Alteração em relação à linha de base na fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) medida por ecocardiografia (unidade: %).
Valores mais elevados indicam melhor função sistólica cardíaca.
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Baseline to Week 30
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Alteração na Excursão Sistólica do Plano Anular Tricúspide (TAPSE) na Semana 30
Prazo: Linha de base até à Semana 30
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Alteração em relação ao valor basal da excursão sistólica do plano anular tricúspide (TAPSE) medida por ecocardiografia (unidade: mm).
Valores mais elevados indicam melhor função ventricular direita.
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Linha de base até à Semana 30
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Incidência de Eventos Adversos
Prazo: Até à Semana 30
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Número e proporção de participantes que experienciaram quaisquer eventos adversos.
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Até à Semana 30
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Incidência de Eventos Adversos Graves
Prazo: Até à Semana 30
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Número e proporção de participantes que experienciaram eventos adversos graves.
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Até à Semana 30
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Incidência de Descontinuação do Tratamento Devido a Eventos Adversos
Prazo: Até à Semana 30
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Número e proporção de participantes que interromperam o tratamento devido a eventos adversos.
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Até à Semana 30
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Incidência de Redução da Fração de Ejeção do Ventrículo Esquerdo Abaixo de 50%
Prazo: Até à Semana 30
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Número e proporção de participantes com LVEF <50% durante o tratamento.
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Até à Semana 30
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- FW-CHC-HCM-2024-01
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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