Safety and Feasibility of Bilateral Striatal Transplantation of DopaCell in Parkinson's Disease
Evaluation of the Safety and Feasibility of a Single Transplantation of 10 Million Human Embryonic Stem Cell-Derived Dopaminergic Progenitor Cells Into the Bilateral Striatum of Patients With Moderately Severe Parkinson's Disease: a Multicenter, Open-label, Single-arm Phase I Clinical Trial
Visão geral do estudo
Status
Status
Condições
Condições
Intervenção / Tratamento
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Tipo de estudo
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Inscrição
Estágio
Estágio
- Fase 1
Contactos e Locais
Contato de estudo
Contato de estudo
- Nome: Sarvenaz Salahi, MD
- Número de telefone: 021-23562000
- E-mail: salahi13639@gmail.com
Locais de estudo
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Shiraz, Irã
- Recrutamento
- Shiraz University of Medical Sciences
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Contato:
- Sarvenaz Salahi, MD
- Número de telefone: 021-2356200
- E-mail: salahi13639@gmail.com
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Tehran, Irã
- Recrutamento
- Royan Institute
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Contato:
- Sarvenaz Salahi, MD
- Número de telefone: 021-2356200
- E-mail: salahi13639@gmail.com
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Tehran, Irã
- Recrutamento
- Iran University of Medical Sciences
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Contato:
- Sarvenaz Salahi, MD
- Número de telefone: 021-2356200
- E-mail: salahi13639@gmail.com
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Inclusion Criteria:
- Age: 30-70 years
- Diagnosis of PD: MDS clinical Diagnostic Criteria for Parkinson's disease
- The disease duration more than 5 years
- Moderate Parkinson's disease, defined as a Hoehn and Yahr stage of 2 or 3 during the OFF period.
- The patient is receiving oral pharmacological therapy, and in the opinion of the Principal Investigator, the patient's symptoms remain inadequately controlled despite optimal medical management, or the patient is experiencing adverse effects related to their current treatment
- No history or only mild levodopa-induced dyskinesia, defined as a score of 2 or less on the UDysRS scale in any body region during the ON state.
- The patient demonstrates a clinically meaningful response to a therapeutic dose of levodopa, as determined by the Principal Clinical Investigator or a trained specialist under the supervision of the Principal Investigator.
The performance of different organs based on laboratory evaluations:
- Number of neutrophils ≥2000 / microliter
- Platelet count ≥100,000 / microliter
- AST / ALT: less than or equal to three times the maximum normal value at the intervention site
- Total bilirubin less than or equal to 1.5 times the maximum normal amount at the intervention site
- eGFR * rate: greater than or equal to 60 ml / min / 1.73 m2 * eGFR (mL / min / 1.73 m2) = 194 X Cr ^ -1.094 X age ^ -0.287 (X 0.739 for females)
- Informed consent
Exclusion Criteria:
- The abnormal function of immune system
- The symptomatic brain injuries (brain atrophy, cerebral Infarct, trauma, vascular malformation) confirmed by brain MRI
- Markedly reduced or normal signal in the ventral striatum on TRO-DaT SPECT imaging.
- Any abnormal findings on brain MRI.
- Positive GBA mutation test.
- Diagnosis of dementia based on a MoCA score < 24.
- The abnormality of thrombotic system or high risk of bleeding
- Positive for any of the following viral markers or active infections: HBsAg, HBsAb, HBcAb, anti-HIV antibodies, anti-HTLV-1&2 antibodies, active hepatitis C infection, syphilis, or active CMV, VZV, EBV, or COVID-19 infection.
- Impossibility of MRI imaging for patients with metal in the body, pacemaker in the body, claustrophobia, with artificial heart valves that are incompatible with MRI or body weight is not within the tolerable range for MRI.
- Patients with contraindications to the study drug: Tacrolimus, Prednisolone, Basiliximab, Cotrimoxazole, MRI contrast agent.
- Patients undergoing other cell transplants, including embryonic stem cell-derived dopaminergic progenitor cells.
- Patients with a history of PD at the same time and concurrent: Malignant neoplasm, epilepsy, cerebral hemorrhage or a positive history
- Psychiatric disorders confirmed by a psychiatrist, including major depression, bipolar disorder, or schizophrenia, that are uncontrolled or treatment resistant.
- Patients with intellectual disability who, in the judgment of a psychiatrist, are unable to fully comprehend the study requirements.
- History of pallidotomy, thalamotomy, or deep brain stimulation (DBS).
- Patients considered high-risk candidates for surgery, particularly neurosurgery or DBS implantation, due to significant cardiovascular, pulmonary, or other systemic comorbidities identified during preoperative evaluation.
- Patients who have a history of taking the following in the three months prior to enrollment: Immunosuppressant, antipsychotic drug, anticonvulsant drugs or anticoagulant therapy (if discontinuation or perioperative adjustment is not feasible), botulinum toxin (within 6 months), phenol injections, or other treatments for dystonia or muscle spasm
- History of Apomorphine use
- History of chronic alcohol use or illicit drug abuse.
- Patients who are pregnant, lactating, or people who did not avoid pregnancy during the study.
- Patients who, according to the researchers' opinions, are not suitable for safe study.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Número de braços
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / BraçoGrupo de Participantes / Braço |
Intervenção / TratamentoIntervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Transplantation
Experimental: DopaCell Biological: DopaCell, 5 million cells per putamen Immunosuppressive Regimen: Basiliximab, Tacrolimus, Prednisolone Device: Customized microinjection device
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DopaCells are dopamine-producing progenitor cells generated from human embryonic stem cells through differentiation under GMP-compliant conditions.
Basiliximab, Tacrolimus, Prednisolone
For intraputaminal delivery of DopaCell
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Safety
Prazo: Baseline to 12 Months Post-Transplant
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Incidence and severity of treatment-emergent adverse events (TEAEs)
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Baseline to 12 Months Post-Transplant
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Safety
Prazo: Baseline to 12 Months Post-Transplant
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Evidence of any post-transplantation anatomical changes at the transplant site suggestive of tumor formation, as assessed by MRI imaging.
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Baseline to 12 Months Post-Transplant
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Feasibility
Prazo: Baseline to 12 Months Post-Transplant
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Successful completion of a single-session intraputaminal transplantation with of the intended cell dose
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Baseline to 12 Months Post-Transplant
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Medidas de resultados secundários
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Efficacy
Prazo: Baseline to 12 Months Post-Transplant
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Changes in the duration of OFF and ON periods following intracerebral DopaCells transplantation as assessed by the Hauser diary
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Baseline to 12 Months Post-Transplant
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Efficacy
Prazo: Baseline to 12 Months Post-Transplant
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Changes in the Movement Disorder Society-Unified Parkinson's Disease Rating Scale (MDS-UPDRS) Part III score from baseline following intracerebral DopaCells transplantation during ON and OFF periods ( MDS-UPDRS Part III ranges from 0 to 132, where higher scores indicate worse motor impairment.)
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Baseline to 12 Months Post-Transplant
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Efficacy
Prazo: Baseline to 12 Months Post-Transplant
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Graft survival following intracerebral DopaCells transplantation based on TRODAT SPECT imaging findings.
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Baseline to 12 Months Post-Transplant
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Continuous Safety
Prazo: Baseline to 60 Months Post-Transplant
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Continuous Safety: The number and severity of treatment-emergent adverse events
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Baseline to 60 Months Post-Transplant
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Patrocinador
Colaboradores
Colaboradores
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Início do estudo
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão Primária
Conclusão do estudo (Estimado)
Conclusão do estudo
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Primeira postagem
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última Atualização Postada
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
Outros números de identificação do estudo
- 402000063
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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