Segurança/Tolerabilidade de Dose Ascendente Única de NP001 na Esclerose Lateral Amiotrófica (ALS)

Critério de inclusão:

• Homens e mulheres, idade 21 anos - 75 anos
• Os indivíduos devem estar em boas condições de saúde, conforme apropriado para o diagnóstico de ELA.
• Os indivíduos devem ter um diagnóstico clínico de ELA provável ou definitiva com suporte laboratorial, de acordo com os critérios El Escorial modificados.
• Os indivíduos que recebem riluzol devem estar em uma dose estável por pelo menos 30 dias antes da inscrição.
• As mulheres em idade fértil devem ser não lactantes e cirurgicamente estéreis ou usar um método eficaz de controle de natalidade e ter um teste de gravidez negativo antes da dosagem com a medicação do estudo.
• Os participantes devem entender o estudo e estar dispostos a aderir aos requisitos do protocolo, conforme evidenciado pelo consentimento informado por escrito.
• O sujeito deve estar disposto e ser capaz de dar consentimento informado assinado que foi aprovado pelo Conselho de Revisão Institucional (IRB).
• Os indivíduos devem estar dispostos a receber uma infusão intravenosa.
• Os indivíduos devem ter veias adequadas para acesso IV, conforme determinado pelo exame.

Critério de exclusão:

• Os indivíduos não devem exigir nem devem exigir intervenções de manutenção da vida nos próximos seis meses ou mais. (por exemplo. ventilação invasiva).

• Os sujeitos não devem ter:

  • presença de traqueostomia ou ventilação invasiva. Sistema de ventilação noturna não invasiva (p. C-PAP) é permitido.
  • um diagnóstico de doença neurológica conhecida por imitar a atrofia ou fraqueza muscular observada na ELA, incluindo EM, distrofia muscular, estenose espinhal, neuropatia periférica, neuropatias hereditárias ou doenças neuromusculares, forame magno ou tumor do tronco cerebral ou condições tóxicas.
  • uma doença pulmonar ativa sob tratamento, incluindo asma não controlada, doença pulmonar obstrutiva crônica (pneumonia, bronquite, etc.), fibrose pulmonar, infecção pulmonar nos últimos 2 meses ou história de aspiração que pode expor o indivíduo a um risco aumentado ao participar deste julgamento conforme determinado pelo Investigador.
  • uma história de doença médica instável nos 3 meses anteriores à triagem, incluindo quaisquer hospitalizações emergentes.
  • doença renal baseada em triagem depuração estimada de creatinina (eCcr) < 50 mL/minuto (estimativa de Cockcroft Gault usando peso corporal ideal) onde:
  • evidência de elevação da alanina aminotransferase superior a 3 vezes o limite superior do normal.
  • evidência de anemia, trombocitopenia ou neutropenia (triagem de hematócrito <33%, contagem de plaquetas < limite inferior do normal para o laboratório local ou contagem de neutrófilos inferior a 1.500/mm3).
  • qualquer condição que requeira transfusões periódicas de glóbulos vermelhos, eritropoietina ou quaisquer discrasias sanguíneas submetidas a tratamento ativo no último ano.
  • parâmetros laboratoriais clínicos que são clinicamente significativos na opinião do investigador.
  • pressão arterial sistólica superior a 160 mmHg nem inferior a 100 mmHG ou pressão arterial diastólica superior a 98 mmHg.
  • uma história de deficiência de G6PD (deficiência de glicose-6-fosfato desidrogenase) determinada pelo relatório do sujeito.
  • uma história atual de hepatite ou HIV determinada pelo relatório do assunto.
• Os indivíduos não devem estar usando imunossupressores sistêmicos, incluindo esteróides e agentes quimioterápicos. Esteróides inalatórios, colírios e uso tópico local são permitidos com a concordância do Monitor Médico.
• Os indivíduos não devem ter um distúrbio hematológico, como anemia autoimune ou anemia hemolítica de qualquer tipo, incluindo hemoglobinúria paroxística noturna ou mioglobinúria.
• Os indivíduos não devem ter uma história de icterícia inexplicável determinada pelo relatório do indivíduo.
• Os indivíduos não devem ter recebido Imunoglobulina IV (IG) dentro de 30 dias da dose inicial planejada do medicamento do estudo.
• Os indivíduos não devem estar participando de outro estudo de drogas ou ter participado de um estudo de drogas nos últimos 30 dias antes da inscrição. Ensaios observacionais sem intervenção são aceitáveis, desde que a permissão para o outro estudo seja obtida por escrito.
• Os participantes não devem ter nenhuma outra condição que, na opinião do investigador, os colocaria em risco ao participar deste estudo.