Безопасность/переносимость однократной восходящей дозы NP001 при боковом амиотрофическом склерозе (БАС)

Критерии включения:

• Мужчины и женщины в возрасте от 21 года до 75 лет.
• Субъекты должны иметь в целом крепкое здоровье, соответствующее их диагнозу БАС.
• Субъекты должны иметь клинический диагноз лабораторно подтвержденного вероятного или определенного БАС в соответствии с модифицированными критериями Эль-Эскориала.
• Субъекты, получающие рилузол, должны принимать стабильную дозу в течение как минимум 30 дней до включения в исследование.
• Женщины детородного возраста должны быть некормящими и хирургически стерильными или использовать эффективный метод контроля над рождаемостью и иметь отрицательный тест на беременность до введения дозы исследуемого препарата.
• Субъекты должны понимать суть исследования и быть готовы соблюдать требования протокола, что подтверждается предоставлением письменного информированного согласия.
• Субъект должен быть готов и способен дать подписанное информированное согласие, одобренное Институциональным контрольным советом (IRB).
• Субъекты должны быть готовы к внутривенному вливанию.
• Субъекты должны иметь подходящие вены для внутривенного доступа в соответствии с результатами обследования.

Критерий исключения:

• Субъекты не должны требовать и не должны нуждаться в вмешательствах по поддержанию жизни в течение следующих шести месяцев или дольше. (например. инвазивная вентиляция).

• Субъекты не должны иметь:

  • наличие трахеотомии или инвазивной вентиляции легких. Система ночной неинвазивной вентиляции (например, C-PAP) разрешен.
  • диагноз неврологического заболевания, которое, как известно, имитирует мышечную атрофию или слабость, наблюдаемую при БАС, включая рассеянный склероз, мышечную дистрофию, спинальный стеноз, периферическую невропатию, наследственную невропатию или нервно-мышечные заболевания, опухоль большого затылочного отверстия или ствола мозга или токсические состояния.
  • активное легочное заболевание, проходящее лечение, включая неконтролируемую астму, хроническую обструктивную болезнь легких (пневмонию, бронхит и т. д.), легочный фиброз, легочную инфекцию за последние 2 месяца или историю аспирации, которая может подвергнуть субъекта повышенному риску при участии в этом судебного разбирательства, установленного следователем.
  • история нестабильных соматических заболеваний за 3 месяца до скрининга, включая любые экстренные госпитализации.
  • заболевание почек, основанное на скрининговом расчетном клиренсе креатинина (eCcr) < 50 мл/мин (оценка Кокрофта-Голта с использованием идеальной массы тела), где:
  • признаки повышения уровня аланинаминотрансферазы более чем в 3 раза превышают верхнюю границу нормы.
  • признаки анемии, тромбоцитопении или нейтропении (гематокрит при скрининге <33%, количество тромбоцитов < нижнего предела нормы для данной лаборатории или количество нейтрофилов менее 1500/мм3).
  • любое состояние, которое требует периодических переливаний эритроцитов, эритропоэтина или любых дискразий крови, подвергающихся активному лечению в прошлом году.
  • клинико-лабораторные параметры, которые, по мнению исследователя, являются клинически значимыми.
  • систолическое артериальное давление выше 160 мм рт.ст. и ниже 100 мм рт.ст. или диастолическое артериальное давление выше 98 мм рт.ст.
  • история дефицита G6PD (дефицит глюкозо-6-фосфатдегидрогеназы), определяемая по отчету субъекта.
  • текущая история гепатита или ВИЧ, определенная по отчету субъекта.
• Субъекты не должны использовать системные иммунодепрессанты, включая стероиды и химиотерапевтические агенты. Ингаляционные стероиды, глазные капли и местное местное применение разрешены с согласия медицинского монитора.
• У субъектов не должно быть гематологических нарушений, таких как аутоиммунная анемия или гемолитическая анемия любого типа, включая пароксизмальную ночную гемоглобинурию или миоглобинурию.
• Субъекты не должны иметь в анамнезе необъяснимой желтухи, определенной по отчету субъекта.
• Субъекты не должны были получать внутривенно иммуноглобулин (IG) в течение 30 дней после запланированной начальной дозы исследуемого препарата.
• Субъекты не должны участвовать в другом исследовании наркотиков или участвовать в исследовании наркотиков в течение последних 30 дней до регистрации. Обсервационные испытания без вмешательства приемлемы при условии получения письменного разрешения спонсора другого исследования.
• У субъектов не должно быть никаких других состояний, которые, по мнению исследователя, могут подвергнуть субъекта риску при участии в этом исследовании.