근위축성 측삭 경화증(ALS)에서 NP001의 단일 상승 용량 안전성/내약성

포함 기준:

• 남녀, 21세~75세
• 피험자는 ALS 진단에 적합하도록 일반적으로 건전한 건강 상태에 있어야 합니다.
• 피험자는 수정된 El Escorial 기준에 따라 검사실에서 뒷받침하는 추정 또는 확정 ALS의 임상 진단을 받아야 합니다.
• riluzole을 투여받는 피험자는 등록 전 최소 30일 동안 안정적인 용량을 유지해야 합니다.
• 가임기 여성은 수유를 하지 않고 외과적으로 불임이거나 효과적인 산아제한 방법을 사용해야 하며 연구 약물을 투여하기 전에 임신 검사 결과가 음성이어야 합니다.
• 피험자는 연구를 이해하고 서면 동의서 제공에 의해 입증된 프로토콜 요구 사항을 기꺼이 준수해야 합니다.
• 피험자는 IRB(Institutional Review Board)에서 승인한 서명된 정보에 입각한 동의를 제공할 의향과 능력이 있어야 합니다.
• 피험자는 정맥주사를 받을 의향이 있어야 합니다.
• 피험자는 검사에 의해 결정된 IV 액세스에 적합한 정맥을 가지고 있어야 합니다.

제외 기준:

• 피험자는 향후 6개월 이상 동안 생명 유지 개입이 필요하거나 필요하지 않을 것으로 예상됩니다. (예. 침습적 환기).

• 피험자는 다음이 없어야 합니다.

  • 기관 절개술 또는 침습적 환기의 존재. 야간 비침습적 환기 시스템(예: C-PAP)가 허용됩니다.
  • 다발성 경화증, 근이영양증, 척추 협착증, 말초 신경병증, 유전성 신경병증 또는 신경근 질환, 큰공 또는 뇌간 종양 또는 독성 상태를 포함하여 ALS에서 보이는 근육 위축 또는 약화를 모방하는 것으로 알려진 신경학적 질병의 진단.
  • 조절되지 않는 천식, 만성폐쇄성폐질환(폐렴, 기관지염 등), 폐섬유증, 지난 2개월간의 폐감염을 포함하여 치료 중인 활동성 폐질환 또는 이 실험에 참여함으로써 피험자를 증가된 위험에 노출시킬 수 있는 흡인 병력 수사관이 결정한 재판.
  • 응급 입원을 포함하여 스크리닝 전 3개월 동안의 불안정한 의학적 질병의 이력.
  • 추정 크레아티닌 청소율(eCcr) < 50mL/분(이상 체중을 사용한 Cockcroft Gault 추정치) 스크리닝에 기반한 신장 질환 여기서:
  • 정상 상한치의 3배를 초과하는 상승된 알라닌 아미노전이효소의 증거.
  • 빈혈, 혈소판 감소증 또는 호중구 감소증의 증거(선별 헤마토크리트 <33%, 혈소판 수 < 현장 실험실 정상 하한 또는 호중구 수 1,500/mm3 미만).
  • 주기적인 적혈구 수혈이 필요한 모든 상태, 에리스로포이에틴 또는 지난 1년 동안 적극적인 치료를 받고 있는 혈액 질환.
  • 조사자의 의견에 따라 임상적으로 중요한 임상 실험실 매개변수.
  • 수축기 혈압이 160mmHg 초과 100mmHg 미만이거나 확장기 혈압이 98mmHg 이상입니다.
  • 피험자 보고서에 의해 결정된 G6PD 결핍(Glucose-6-phosphate dehydrogenase 결핍)의 병력.
  • 피험자 보고서에 의해 결정된 간염 또는 HIV의 현재 병력.
• 피험자는 스테로이드 및 화학요법제를 포함한 전신성 면역억제제를 사용하지 않아야 합니다. 흡입 스테로이드, 안약 및 국소 국소 사용은 Medical Monitor의 동의 하에 허용됩니다.
• 피험자는 자가면역 빈혈과 같은 혈액학적 장애 또는 발작성 야간 혈색소뇨증 또는 미오글로빈뇨증을 포함한 모든 유형의 용혈성 빈혈이 없어야 합니다.
• 피험자는 피험자 보고서에 의해 결정된 설명할 수 없는 황달의 병력이 없어야 합니다.
• 피험자는 연구 약물의 계획된 초기 용량으로부터 30일 이내에 IV 면역글로불린(IG)을 투여받지 않아야 합니다.
• 피험자는 다른 약물 연구에 참여하지 않았거나 등록 전 마지막 30일 이내에 약물 연구에 참여한 적이 없어야 합니다. 중재가 없는 관찰 시험은 다른 연구 스폰서에 대한 허가를 서면으로 받은 경우 허용됩니다.
• 피험자는 조사자의 의견에 따라 이 연구에 참여함으로써 피험자를 위험에 빠뜨릴 수 있는 다른 조건이 없어야 합니다.