Enkelvoudige oplopende dosis veiligheid/verdraagbaarheid van NP001 bij amyotrofische laterale sclerose (ALS)

Inclusiecriteria:

• Mannen en vrouwen, leeftijd 21 jaar - 75 jaar
• Proefpersonen moeten over het algemeen in goede gezondheid verkeren, passend bij hun ALS-diagnose.
• Proefpersonen moeten een klinische diagnose hebben van door het laboratorium ondersteunde waarschijnlijke of definitieve ALS, volgens gewijzigde El Escorial-criteria.
• Proefpersonen die riluzol krijgen, moeten gedurende ten minste 30 dagen voorafgaand aan inschrijving een stabiele dosis hebben.
• Vrouwen in de vruchtbare leeftijd moeten geen borstvoeding geven en chirurgisch steriel zijn of een effectieve anticonceptiemethode gebruiken en een negatieve zwangerschapstest hebben voordat ze de onderzoeksmedicatie krijgen.
• Proefpersonen moeten het onderzoek begrijpen en bereid zijn zich te houden aan de protocolvereisten, zoals blijkt uit het verstrekken van schriftelijke geïnformeerde toestemming.
• De proefpersoon moet bereid en in staat zijn om ondertekende geïnformeerde toestemming te geven die is goedgekeurd door de Institutional Review Board (IRB).
• Proefpersonen moeten bereid zijn om een ​​intraveneus infuus te krijgen.
• Onderwerpen moeten geschikte aderen hebben voor IV-toegang, zoals bepaald door onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

• Proefpersonen zouden de komende zes maanden of langer geen levensondersteunende interventies nodig hebben, en zullen dit naar verwachting ook niet nodig hebben. (bijv. invasieve beademing).

• Onderwerpen mogen niet hebben:

  • aanwezigheid van een tracheotomie of invasieve beademing. Nachtelijk niet-invasief ventilatiesysteem (bijv. C-PAP) is toegestaan.
  • een diagnose van een neurologische aandoening waarvan bekend is dat deze de spieratrofie of -zwakte nabootst die wordt waargenomen bij ALS, waaronder MS, spierdystrofie, spinale stenose, perifere neuropathie, erfelijke neuropathieën of neuromusculaire ziekten, foramen magnum of hersenstamtumor, of toxische aandoeningen.
  • een actieve longziekte die wordt behandeld, waaronder ongecontroleerde astma, chronische obstructieve longziekte (pneumonie, bronchitis, enz.), longfibrose, longinfectie in de afgelopen 2 maanden, of een voorgeschiedenis van aspiratie die de patiënt aan een verhoogd risico kan blootstellen door hieraan deel te nemen proces zoals bepaald door de onderzoeker.
  • een voorgeschiedenis van onstabiele medische ziekte in de 3 maanden voorafgaand aan de screening, inclusief eventuele ziekenhuisopnames.
  • nierziekte op basis van screening geschatte creatinineklaring (eCcr) < 50 ml/minuut (Cockcroft Gault-schatting op basis van ideaal lichaamsgewicht) waarbij:
  • bewijs van verhoogd alanine-aminotransferase van meer dan 3 keer de bovengrens van normaal.
  • tekenen van anemie, trombocytopenie of neutropenie (screening hematocriet <33%, aantal bloedplaatjes < ondergrens van normaal voor het laboratorium ter plaatse, of aantal neutrofielen minder dan 1.500/mm3).
  • elke aandoening die periodieke transfusies van rode bloedcellen, erytropoëtine of bloeddyscrasieën vereist die in het afgelopen jaar een actieve behandeling hebben ondergaan.
  • klinische laboratoriumparameters die naar de mening van de onderzoeker klinisch significant zijn.
  • systolische bloeddruk hoger dan 160 mmHg en niet lager dan 100 mmHG of een diastolische bloeddruk hoger dan 98 mmHg.
  • een voorgeschiedenis van G6PD-deficiëntie (glucose-6-fosfaatdehydrogenasedeficiëntie), bepaald door het rapport van de proefpersoon.
  • een actuele voorgeschiedenis van hepatitis of HIV bepaald door het rapport van de proefpersoon.
• Proefpersonen mogen geen systemische immunosuppressiva gebruiken, waaronder steroïden en chemotherapeutica. Geïnhaleerde steroïden, oogdruppels en plaatselijk plaatselijk gebruik zijn toegestaan ​​met toestemming van Medical Monitor.
• Proefpersonen mogen geen hematologische aandoening hebben, zoals auto-immuunanemie of hemolytische anemie van welk type dan ook, inclusief paroxismale nachtelijke hemoglobinurie of myoglobinurie.
• Proefpersonen mogen geen voorgeschiedenis van onverklaarbare geelzucht hebben, bepaald door het rapport van de proefpersoon.
• Proefpersonen mogen geen intraveneuze immunoglobuline (IG) hebben gekregen binnen 30 dagen na de geplande aanvangsdosis van het onderzoeksgeneesmiddel.
• Proefpersonen mogen niet deelnemen aan een ander geneesmiddelenonderzoek of hebben deelgenomen aan een geneesmiddelenonderzoek in de laatste 30 dagen voorafgaand aan de inschrijving. Observationele onderzoeken zonder tussenkomst zijn acceptabel, mits schriftelijke toestemming voor de andere onderzoekssponsor wordt verkregen.
• Proefpersonen mogen geen andere aandoening hebben die naar de mening van de onderzoeker de proefpersoon in gevaar zou kunnen brengen door deel te nemen aan dit onderzoek.