Enkeltstigende dosis sikkerhed/tolerabilitet af NP001 ved amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Inklusionskriterier:

• Mænd og kvinder, alder 21 år - 75 år
• Forsøgspersoner skal have et generelt sundt helbred, alt efter deres ALS-diagnose.
• Forsøgspersoner skal have en klinisk diagnose af laboratorieunderstøttet sandsynlig eller sikker ALS i henhold til modificerede El Escorial-kriterier.
• Forsøgspersoner, der får riluzol, skal have en stabil dosis i mindst 30 dage før indskrivning.
• Kvinder i den fødedygtige alder skal være ikke-ammende og kirurgisk sterile eller bruge en effektiv præventionsmetode og have en negativ graviditetstest før dosering med undersøgelsesmedicin.
• Forsøgspersonerne skal forstå undersøgelsen og være villige til at overholde protokolkravene, som det fremgår af skriftligt informeret samtykke.
• Forsøgspersonen skal være villig og i stand til at give underskrevet informeret samtykke, der er godkendt af Institutional Review Board (IRB).
• Forsøgspersoner skal være villige til at få en intravenøs infusion.
• Forsøgspersoner skal have egnede vener til IV-adgang som bestemt ved undersøgelse.

Ekskluderingskriterier:

• Forsøgspersoner bør ikke kræve eller forventes at kræve livsopretholdende indgreb i de næste seks måneder eller længere. (for eksempel. invasiv ventilation).

• Emner må ikke have:

  • tilstedeværelse af en trakeotomi eller invasiv ventilation. Natligt ikke-invasivt ventilationssystem (f.eks. C-PAP) er tilladt.
  • en diagnose af neurologisk sygdom, der vides at efterligne muskelatrofi eller -svaghed, der ses ved ALS, herunder MS, muskeldystrofi, spinal stenose, perifer neuropati, arvelige neuropatier eller neuromuskulære sygdomme, foramen magnum eller hjernestammetumor eller toksiske tilstande.
  • en aktiv lungesygdom under behandling, herunder ukontrolleret astma, kronisk obstruktiv lungesygdom (lungebetændelse, bronkitis osv.), lungefibrose, lungeinfektion inden for de sidste 2 måneder eller aspirationshistorie, der kan udsætte individet for øget risiko ved at deltage i dette retssag som bestemt af efterforskeren.
  • en historie med ustabil medicinsk sygdom i de 3 måneder forud for screening, inklusive eventuelle akutte hospitalsindlæggelser.
  • nyresygdom baseret på screening estimeret kreatininclearance (eCcr) < 50 ml/minut (Cockcroft Gault-estimat ved hjælp af ideal kropsvægt) hvor:
  • tegn på forhøjet alaninaminotransferase større end 3 gange den øvre normalgrænse.
  • tegn på anæmi, trombocytopeni eller neutropeni (screening hæmatokrit <33 %, blodpladetal < nedre grænse for normalen for laboratoriet på stedet eller neutrofiltal mindre end 1.500/mm3).
  • enhver tilstand, der kræver periodiske transfusioner af røde blodlegemer, erythropoietin eller bloddyskrasier, der har gennemgået aktiv behandling inden for det seneste år.
  • kliniske laboratorieparametre, der er klinisk signifikante efter investigators opfattelse.
  • systolisk blodtryk over 160 mmHg eller mindre end 100 mmHG eller et diastolisk blodtryk over 98 mmHg.
  • en historie med G6PD-mangel (glucose-6-phosphat-dehydrogenase-mangel) bestemt ved forsøgspersonens rapport.
  • en aktuel anamnese med hepatitis eller HIV bestemt ved forsøgspersonrapport.
• Forsøgspersoner må ikke bruge systemiske immunsuppressiva inklusive steroider og kemoterapeutiske midler. Inhalerede steroider, øjendråber og lokal lokal brug er tilladt med samtidig medicinsk monitor.
• Forsøgspersoner må ikke have en hæmatologisk lidelse såsom autoimmun anæmi eller hæmolytisk anæmi af nogen art, herunder paroxysmal natlig hæmoglobinuri eller myoglobinuri.
• Forsøgspersoner må ikke have en historie med uforklarlig gulsot bestemt ved forsøgsrapport.
• Forsøgspersoner må ikke have fået IV Immunoglobulin (IG) inden for 30 dage efter den planlagte initiale dosis af forsøgslægemidlet.
• Forsøgspersoner må ikke deltage i en anden lægemiddelundersøgelse eller have deltaget i en lægemiddelundersøgelse inden for de sidste 30 dage før tilmelding. Observationsforsøg uden intervention er acceptable, forudsat at tilladelsen til den anden undersøgelsessponsor indhentes skriftligt.
• Forsøgspersoner må ikke have nogen anden tilstand, som efter investigators mening ville bringe forsøgspersonen i fare ved at deltage i denne undersøgelse.